Americký úřad pro potraviny a léčiva akceptuje prioritní přezkoumání nové lékové aplikace Deciphera pro vimseltinib pro léčbu pacientů s tenosynoválním nádorem z obrovských buněk (TGCT)

Léčba: Tenosynovial Giant Cell Tumor

U.S. Food and Drug Administration přijímá k prioritnímu přezkoumání novou lékovou aplikaci Deciphera pro vimseltinib pro léčbu pacientů s tenosynoválním nádorem z obrovských buněk (TGCT)

Ósaka, Japonsko a Waltham, Massachusetts, 16. srpna 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (ústředí: Osaka, Japonsko; prezident: Toichi Takino; „Ono“) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal prioritní přezkoumání žádosti o nový lék (NDA) 14. srpna amerického času pro vimseltinib, receptor faktoru 1 stimulující kolonie (CSF1R), pro léčbu pacientů s tenosynoválním gigantickým buněčným tumorem (TGCT), který vyvíjí společnost Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (dále jen „Deciphera“). , stoprocentní dceřiná společnost Ono. FDA přidělil cílové datum 17. února 2025 podle zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA). V polovině července přijala Evropská léková agentura (EMA) žádost o registraci vimseltinibu (MAA) a zahájila zahájení procesu centralizovaný proces kontroly.

„Na základě pozitivních výsledků klíčové studie fáze 3 MOTION a po našem nedávném oznámení, že EMA začala přezkoumávat vimseltinib MAA, jsme nadšeni, že můžeme zahájit proces regulatorního přezkoumání v USA a těšíme se na spolupráci s FDA při poskytování nové možnosti léčby pacientům s TGCT,“ řekl Steve Hoerter, prezident a generální ředitel společnosti Deciphera Pharmaceuticals.

Příspěvek je podpořeno údaji z pivotní studie fáze 3 MOTION, která hodnotí účinnost a bezpečnost vimseltinibu u pacientů s TGCT, kteří nemohou podstoupit operaci bez předchozí anti-CSF1/CSF1R léčby (předchozí léčba imatinibem nebo nilotinibem povolena), ve srovnání s placebem . Ve studii prokázal vimseltinib statisticky významnou a klinicky významnou míru objektivní odpovědi (ORR) v týdnu 25 v populaci intent-to-treat (ITT), jak bylo hodnoceno zaslepeným nezávislým radiologickým přehledem (BIRR) podle kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů verze 1.1 (RECIST v1.1), versus placebo (40 % v rameni s vimseltinibem vs 0 % v rameni s placebem, p < 0,0001). Kromě toho vimseltinib prokázal statisticky významná a klinicky významná zlepšení oproti placebu ve všech klíčových sekundárních cílových parametrech. Bezpečnostní profil vimseltinibu je zvládnutelný a bezpečnostní údaje z MOTION jsou v souladu s údaji dříve zveřejněnými ve fázi 1/2 klinické studie vimseltinibu*. Výsledky studie MOTION byly prezentovány na výročním zasedání Americké společnosti klinické onkologie (ASCO) v roce 2024 a současně publikovány v Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Výroční zasedání ASCO 2024

O studii MOTION

Studie MOTION je dvoudílná, randomizovaná, dvojitá zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3 ke zhodnocení účinnosti a bezpečnosti vimseltinibu u pacientů s TGCT, u nichž nelze podstoupit operaci bez předchozí léčby anti-CSF1/CSF1R (předchozí léčba imatinibem nebo nilotinibem povolena). Primárním koncovým bodem studie je míra objektivní odpovědi (ORR) ve 25. týdnu v populaci intent-to-treat (ITT), jak byla hodnocena zaslepeným nezávislým radiologickým přehledem (BIRR) za použití kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů verze 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. Sekundární cílový bod zahrnuje skóre ORR na objem nádoru (TVS), aktivní rozsah pohybu (ROM), fyzické funkce, ztuhlost, kvalitu života a bolest, vše hodnoceno v týdnu 25. Tato studie se skládá ze dvou částí. V části 1 byli pacienti randomizováni k podávání buď vimseltinibu nebo placeba po dobu 24 týdnů. V části 2 mají pacienti randomizovaní k placebu v části 1 možnost dostávat vimseltinib a všichni pacienti dostávají vimseltinib dlouhodobě v otevřeném režimu.

O tenosynoválních obřích buněčných nádorech (TGCT)

TGCT je vzácné onemocnění způsobené translokací v genu faktoru 1 stimulujícího kolonie (CSF1), což má za následek nadměrnou expresi CSF1 a nábor pozitivního zánětu receptoru faktoru 1 stimulujícího kolonie (CSF1R) buňky do léze. TGCT je vzácný, nezhoubný nádor, který se vyvíjí uvnitř nebo v blízkosti kloubů. TGCT je způsobena dysregulací genu CSF1 vedoucí k nadprodukci CSF1. TGCT je také známý jako obrovský buněčný tumor šlachové pochvy (GCT-TS) nebo pigmentovaná villonodulární synovitida (PVNS), difuzní typ TGCT. I když jsou tyto nádory benigní, mohou růst a způsobit poškození okolních tkání a struktur, což způsobuje bolest, otok a omezení pohybu kloubu. Chirurgie je hlavní možností léčby; tyto nádory však mají tendenci recidivovat, zejména u TGCT difuzního typu. Pokud se neléčí nebo se nádor neustále opakuje, může dojít k poškození a degeneraci postiženého kloubu a okolních tkání, což může způsobit významné postižení. U podskupiny pacientů, kteří nejsou přístupní chirurgickému zákroku, jsou možnosti systémové léčby omezené a je zapotřebí nová terapeutická možnost pro TGCT.

O Vimseltinibu

Vimseltinib je zkoumaný, perorálně podávaný inhibitor tyrozinkinázy s kontrolou přepínače, speciálně navržený tak, aby selektivně a účinně inhiboval CSF1R. Vimseltinib byl vyvinut pomocí patentované platformy inhibitoru kinázy přepínač-kontrola společnosti Deciphera.

O Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Od 11. června 2024 je Deciphera nyní členem Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera je biofarmaceutická společnost zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci důležitých nových léků pro zlepšit život lidí s rakovinou. K vývoji širokého portfolia inovativních léků využíváme naši vlastní platformu inhibitorů kináz a hluboké odborné znalosti v biologii kináz. Kromě toho, že v klinických studiích posouváme více kandidátů na produkty z naší platformy, je QINLOCK® inhibitorem přepínače kontroly Deciphera schváleným pro léčbu gastrointestinálního stromálního tumoru čtvrté linie (GIST). QINLOCK je schválen v mnoha zemích včetně Evropské unie a Spojených států. Pro více informací navštivte https://www.deciphera.com a sledujte nás na LinkedIn a Twitteru (@Deciphera).

Zdroj: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Vyslán : 2024-08-26 13:54

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.