Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde nimmt Decipheras neuen Arzneimittelantrag für Vimseltinib zur Behandlung von Patienten mit Tenosynovial-Riesenzelltumor (TGCT) zur vorrangigen Prüfung an

Behandlung für: Tenosynovialer Riesenzelltumor

USA Die Food and Drug Administration nimmt Decipheras neuen Arzneimittelantrag für Vimseltinib zur Behandlung von Patienten mit Tenosynovial-Riesenzelltumor (TGCT) zur vorrangigen Prüfung an

Osaka, Japan und Waltham, Massachusetts, 16. August 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Hauptsitz: Osaka, Japan; Präsident: Toichi Takino; „Ono“) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine vorrangige Prüfung des Antrags auf ein neues Arzneimittel akzeptiert hat (NDA) am 14. August US-Zeit für Vimseltinib, einen koloniestimulierenden Faktor-1-Rezeptor (CSF1R), zur Behandlung von Patienten mit Tenosynovial-Riesenzelltumor (TGCT), der von Deciphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera“) entwickelt wird , eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Ono. Die FDA hat als Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 17. Februar 2025 festgelegt. Mitte Juli hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) einen Marktzulassungsantrag (MAA) für Vimseltinib angenommen und mit dem Start der EMA-Anträge begonnen Zentralisierter Überprüfungsprozess.

„Aufbauend auf den positiven Ergebnissen der MOTION-Zulassungsstudie der Phase 3 und nach unserer jüngsten Ankündigung, dass die EMA-Prüfung des Vimseltinib-MAA begonnen hat, freuen wir uns, den behördlichen Prüfprozess in den USA einzuleiten und wir freuen uns darauf, mit der FDA zusammenzuarbeiten, um Patienten mit TGCT eine neue Behandlungsoption anzubieten“, sagte Steve Hoerter, Präsident und Chief Executive Officer von Deciphera Pharmaceuticals.

Die Einreichung wird durch die Daten der zulassungsrelevanten Phase-3-MOTION-Studie gestützt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Vimseltinib bei Patienten mit TGCT, die für eine Operation nicht geeignet sind, ohne vorherige Anti-CSF1/CSF1R-Therapie (vorherige Therapie mit Imatinib oder Nilotinib zulässig) im Vergleich zu Placebo bewertet wurde . In der Studie zeigte Vimseltinib eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame objektive Ansprechrate (ORR) in Woche 25 in der Intent-to-Treat-Population (ITT), wie durch Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) gemäß Response Evaluation Criteria in Solid Tumors ermittelt wurde Version 1.1 (RECIST v1.1) im Vergleich zu Placebo (40 % im Vimseltinib-Arm vs. 0 % im Placebo-Arm, p < 0,0001). Darüber hinaus zeigte Vimseltinib im Vergleich zu Placebo statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen bei allen wichtigen sekundären Endpunkten. Das Sicherheitsprofil von Vimseltinib ist beherrschbar und die Sicherheitsdaten von MOTION stimmen mit den zuvor veröffentlichten Daten der klinischen Phase-1/2-Studie zu Vimseltinib* überein. Die Ergebnisse der MOTION-Studie wurden auf der Jahrestagung 2024 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt und gleichzeitig in Lancet veröffentlicht.

＊：Gelberblom, et al. ASCO-Jahrestagung 2024

Über die MOTION-Studie

Die MOTION-Studie ist eine zweiteilige, randomisierte, doppelte Studie. Blinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vimseltinib bei Patienten mit TGCT, die für eine Operation nicht geeignet sind, ohne vorherige Anti-CSF1/CSF1R-Therapie (vorherige Therapie mit Imatinib oder Nilotinib zulässig). Der primäre Endpunkt der Studie ist eine objektive Ansprechrate (ORR) in Woche 25 in der Intent-to-Treat-Population (ITT), bewertet durch Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) gemäß Response Evaluation Criteria in Solid Tumors Version 1.1 ( RECIST v1.1) versus Placebo. Der sekundäre Endpunkt umfasst die ORR pro Tumorvolumen-Score (TVS), den aktiven Bewegungsumfang (ROM), die körperliche Funktion, die Steifheit, die Lebensqualität und die Schmerzen, die alle in Woche 25 bewertet werden. Diese Studie besteht aus zwei Teilen. In Teil 1 wurden die Patienten randomisiert und erhielten 24 Wochen lang entweder Vimseltinib oder Placebo. In Teil 2 haben Patienten, die in Teil 1 randomisiert einem Placebo zugewiesen wurden, die Möglichkeit, Vimseltinib zu erhalten, und alle Patienten erhalten Vimseltinib über einen langfristigen Zeitraum in einem offenen Rahmen.

Über den Tenosynovialen Riesenzelltumor (TGCT)

TGCT ist eine seltene Krankheit, die durch eine Translokation im Gen des koloniestimulierenden Faktors 1 (CSF1) verursacht wird, was zu einer Überexpression von CSF1 und der Rekrutierung von koloniestimulierenden Faktor 1-Rezeptoren (CSF1R)-positiven Entzündungen führt Zellen in die Läsion. TGCT ist ein seltener, nicht bösartiger Tumor, der sich innerhalb oder in der Nähe von Gelenken entwickelt. TGCT wird durch eine Fehlregulation des CSF1-Gens verursacht, die zu einer Überproduktion von CSF1 führt. TGCT ist auch als Riesenzelltumor der Sehnenscheide (GCT-TS) oder pigmentierte villonoduläre Synovitis (PVNS) bekannt, ein diffuser TGCT-Typ. Obwohl diese Tumoren gutartig sind, können sie wachsen und das umliegende Gewebe und die Strukturen schädigen, was zu Schmerzen, Schwellungen und Bewegungseinschränkungen des Gelenks führt. Eine Operation ist die wichtigste Behandlungsoption; Allerdings neigen diese Tumoren zu Rezidiven, insbesondere bei der diffusen TGCT. Wenn der Tumor nicht behandelt wird oder immer wieder auftritt, kann es zu Schäden und Degeneration des betroffenen Gelenks und des umliegenden Gewebes kommen, die zu erheblichen Behinderungen führen können. Für eine Untergruppe von Patienten, die für eine Operation nicht geeignet sind, sind die systemischen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt und es wird eine neue Therapieoption für TGCT benötigt.

Über Vimseltinib

Vimseltinib ist ein in der Erprobung befindlicher oraler Switch-Control-Tyrosinkinase-Inhibitor, der speziell zur selektiven und wirksamen Hemmung von CSF1R entwickelt wurde. Vimseltinib wurde unter Verwendung der proprietären Switch-Control-Kinase-Inhibitor-Plattform von Deciphera entwickelt.

Über Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Seit dem 11. Juni 2024 ist Deciphera nun Mitglied von Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung wichtiger neuer Medikamente konzentriert das Leben krebskranker Menschen verbessern. Wir nutzen unsere proprietäre Switch-Control-Kinase-Inhibitor-Plattform und unser umfassendes Fachwissen in der Kinasebiologie, um ein breites Portfolio innovativer Medikamente zu entwickeln. Neben der Weiterentwicklung mehrerer Produktkandidaten unserer Plattform in klinischen Studien ist QINLOCK® Decipheras Switch-Control-Inhibitor, der für die Behandlung von gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) der vierten Wahl zugelassen ist. QINLOCK ist in vielen Ländern zugelassen, darunter in der Europäischen Union und den Vereinigten Staaten. Für weitere Informationen besuchen Sie https://www.deciphera.com und folgen Sie uns auf LinkedIn und Twitter (@Deciphera).

Quelle: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Gesendet : 2024-08-26 13:54

Mehr lesen

Haftungsausschluss

Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.