Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ αποδέχεται για αναθεώρηση προτεραιότητας τη νέα εφαρμογή φαρμάκου της Deciphera για το Vimseltinib για τη θεραπεία ασθενών με γιγαντιαίο κυτταρικό όγκο (TGCT)

Θεραπεία για: Τενοσινοβιακό γιγαντιαίο κυτταρικό όγκο

Η.Π.Α. Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων δέχεται για αναθεώρηση προτεραιότητας τη νέα εφαρμογή φαρμάκων της Deciphera για το Vimseltinib για τη θεραπεία ασθενών με γιγαντιαίο κυτταρικό όγκο (TGCT)

Οσάκα, Ιαπωνία και Waltham, Μασαχουσέτη, 16 Αυγούστου 2024 - Η Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Έδρα: Οσάκα, Ιαπωνία, Πρόεδρος: Toichi Takino; "Ono") ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε μια επανεξέταση προτεραιότητας για την Εφαρμογή Νέου Φαρμάκου (NDA) στις 14 Αυγούστου ώρα ΗΠΑ για το vimseltinib, έναν υποδοχέα παράγοντα 1 που διεγείρει την αποικία (CSF1R), για τη θεραπεία ασθενών με τενοντοκυτταρικό όγκο (TGCT), το οποίο βρίσκεται υπό ανάπτυξη από την Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera") , θυγατρική εξ ολοκλήρου της Ono. Ο FDA όρισε μια ημερομηνία στόχου νόμου για το τέλος χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) στις 17 Φεβρουαρίου 2025. Στα μέσα Ιουλίου, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκε μια Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) του vimseltinib και ξεκίνησε την έναρξη του EMA κεντρική διαδικασία ελέγχου.

"Βασιζόμενοι στα θετικά αποτελέσματα από τη βασική μελέτη MOTION Φάσης 3 και μετά την πρόσφατη ανακοίνωσή μας ότι έχει ξεκινήσει η αναθεώρηση του Vimseltinib MAA από τον EMA, είμαστε ενθουσιασμένοι που ξεκινάμε τη διαδικασία ρυθμιστικής αναθεώρησης στις Η.Π.Α. και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να προσφέρουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με TGCT», δήλωσε ο Steve Hoerter, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Deciphera Pharmaceuticals.

Η υποβολή. υποστηρίζεται από τα δεδομένα από τη βασική μελέτη Φάσης 3 MOTION, που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του vimseltinib σε ασθενείς με TGCT που δεν επιδέχονται χειρουργική επέμβαση χωρίς προηγούμενη θεραπεία με αντι-CSF1/CSF1R (επιτρεπόμενη προηγούμενη θεραπεία με imatinib ή nilotinib), σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο . Στη μελέτη, το vimseltinib έδειξε ένα στατιστικά σημαντικό και κλινικά σημαντικό ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) την Εβδομάδα 25 στον πληθυσμό με πρόθεση θεραπείας (ITT), όπως αξιολογήθηκε από την τυφλή ανεξάρτητη ακτινολογική ανασκόπηση (BIRR) ανά Κριτήρια Αξιολόγησης Απόκρισης σε Συμπαγείς Όγκους έκδοση 1.1 (RECIST v1.1), έναντι εικονικού φαρμάκου (40% στο σκέλος vimseltinib έναντι 0% στο σκέλος εικονικού φαρμάκου, p <0,0001). Επιπλέον, το vimseltinib έδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις έναντι του εικονικού φαρμάκου σε όλα τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία. Το προφίλ ασφάλειας του vimseltinib είναι διαχειρίσιμο και τα δεδομένα ασφάλειας από το MOTION είναι σύμφωνα με τα δεδομένα που αποκαλύφθηκαν προηγουμένως στην κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 του vimseltinib*. Τα αποτελέσματα από τη μελέτη MOTION παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) του 2024 και δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Ετήσια συνάντηση ASCO 2024

About MOTION Study

Η μελέτη MOTION είναι δύο μέρη, τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη Φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του vimseltinib σε ασθενείς με TGCT που δεν επιδέχονται χειρουργική επέμβαση χωρίς προηγούμενη θεραπεία με anti-CSF1/CSF1R (επιτρέπεται η προηγούμενη θεραπεία με imatinib ή nilotinib). Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης είναι ένα ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) την Εβδομάδα 25 στον πληθυσμό με πρόθεση θεραπείας (ITT), όπως αξιολογήθηκε από την τυφλή ανεξάρτητη ακτινολογική ανασκόπηση (BIRR) ανά χρήση των κριτηρίων αξιολόγησης απόκρισης σε στερεούς όγκους έκδοση 1.1 ( RECIST v1.1), έναντι εικονικού φαρμάκου. Το δευτερεύον καταληκτικό σημείο περιλαμβάνει το ORR ανά βαθμολογία όγκου όγκου (TVS), το ενεργό εύρος κίνησης (ROM), τη φυσική λειτουργία, τη δυσκαμψία, την ποιότητα ζωής και τον πόνο, που αξιολογήθηκαν όλα την Εβδομάδα 25. Αυτή η μελέτη αποτελείται από δύο Μέρη. Στο Μέρος 1, οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε vimseltinib είτε εικονικό φάρμακο για 24 εβδομάδες. Στο Μέρος 2, οι ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν σε εικονικό φάρμακο στο Μέρος 1 έχουν την επιλογή να λάβουν vimseltinib και όλοι οι ασθενείς λαμβάνουν vimseltinib για μακροπρόθεσμη περίοδο σε μια ανοιχτή ρύθμιση.

Σχετικά με τον τενονεοειδικό γιγαντιαίο κυτταρικό όγκο (TGCT)

Το TGCT είναι μια σπάνια ασθένεια που προκαλείται από μετατόπιση στο γονίδιο του παράγοντα 1 (CSF1) που διεγείρει την αποικία με αποτέλεσμα την υπερέκφραση του CSF1 και τη στρατολόγηση του θετικού φλεγμονώδους υποδοχέα του παράγοντα 1 που διεγείρει την αποικία (CSF1R) κύτταρα στη βλάβη. Το TGCT είναι ένας σπάνιος, μη κακοήθης όγκος που αναπτύσσεται μέσα ή κοντά στις αρθρώσεις. Το TGCT προκαλείται από απορύθμιση του γονιδίου CSF1 που οδηγεί σε υπερπαραγωγή του CSF1. Το TGCT είναι επίσης γνωστό ως γιγαντιαίος κυτταρικός όγκος της θήκης του τένοντα (GCT-TS) ή μελαγχρωστική λαγονοειδική αρθρίτιδα (PVNS), ένας διάχυτος τύπου TGCT. Αν και καλοήθεις, αυτοί οι όγκοι μπορούν να αναπτυχθούν και να προκαλέσουν βλάβη στους περιβάλλοντες ιστούς και δομές προκαλώντας πόνο, πρήξιμο και περιορισμό της κίνησης της άρθρωσης. Η χειρουργική επέμβαση είναι η κύρια επιλογή θεραπείας. Ωστόσο, αυτοί οι όγκοι τείνουν να υποτροπιάζουν, ιδιαίτερα σε διάχυτου τύπου TGCT. Εάν δεν αντιμετωπιστεί ή εάν ο όγκος υποτροπιάζει συνεχώς, μπορεί να εμφανιστεί βλάβη και εκφυλισμός στην προσβεβλημένη άρθρωση και στους περιβάλλοντες ιστούς, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει σημαντική αναπηρία. Για ένα υποσύνολο ασθενών που δεν υπόκεινται σε χειρουργική επέμβαση, οι επιλογές συστηματικής θεραπείας είναι περιορισμένες και απαιτείται μια νέα θεραπευτική επιλογή για TGCT.

Σχετικά με το Vimseltinib

Το Vimseltinib είναι ένας ερευνητικός, από του στόματος αναστολέας τυροσινικής κινάσης με έλεγχο μεταγωγής, ειδικά σχεδιασμένος για να αναστέλλει επιλεκτικά και δυναμικά το CSF1R. Το Vimseltinib έχει αναπτυχθεί χρησιμοποιώντας την αποκλειστική πλατφόρμα αναστολέα κινάσης με διακόπτη ελέγχου της Deciphera.

Σχετικά με την Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Από τις 11 Ιουνίου 2024, η Deciphera είναι πλέον μέλος της Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Η Deciphera είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορία σημαντικών νέων φαρμάκων για βελτίωση της ζωής των ατόμων με καρκίνο. Αξιοποιούμε την αποκλειστική μας πλατφόρμα αναστολέα κινάσης με διακόπτη ελέγχου και τη βαθιά τεχνογνωσία στη βιολογία κινασών για να αναπτύξουμε ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο καινοτόμων φαρμάκων. Εκτός από την προώθηση πολλαπλών υποψηφίων προϊόντων από την πλατφόρμα μας σε κλινικές μελέτες, το QINLOCK® είναι ο αναστολέας ελέγχου μεταγωγής της Deciphera εγκεκριμένος για τη θεραπεία του στρωματικού όγκου του γαστρεντερικού τέταρτης γραμμής (GIST). Το QINLOCK είναι εγκεκριμένο σε πολλές χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης και των Ηνωμένων Πολιτειών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://www.deciphera.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn και στο Twitter (@Deciphera).

Πηγή: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-08-26 13:54

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.