La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. acepta para revisión prioritaria la solicitud de nuevo medicamento de Deciphera para vimseltinib para el tratamiento de pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT)

Tratamiento para: Tumor tenosinovial de células gigantes

EE.UU. La Administración de Alimentos y Medicamentos acepta para revisión prioritaria la solicitud de nuevo medicamento de Deciphera para vimseltinib para el tratamiento de pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT)

Osaka, Japón y Waltham, Massachusetts, 16 de agosto de 2024: Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Sede: Osaka, Japón; Presidente: Toichi Takino; “Ono”) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aceptó una revisión prioritaria para la Solicitud de Nuevo Medicamento. (NDA) el 14 de agosto, hora de EE. UU., para vimseltinib, un receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF1R), para el tratamiento de pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT), que está en desarrollo por Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) , una filial de propiedad absoluta de Ono. La FDA asignó como fecha objetivo la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) el 17 de febrero de 2025. A mediados de julio, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aceptó una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de vimseltinib y ha comenzado el inicio de la evaluación de la EMA. proceso de revisión centralizado.

“A partir de los resultados positivos del estudio fundamental de fase 3 MOTION y tras nuestro reciente anuncio de que la EMA ha comenzado la revisión del vimseltinib MAA, estamos entusiasmados de iniciar el proceso de revisión regulatoria en los EE. UU. y esperamos trabajar con la FDA para ofrecer una nueva opción de tratamiento a los pacientes con TGCT”, dijo Steve Hoerter, presidente y director ejecutivo de Deciphera Pharmaceuticals.

La presentación está respaldado por los datos del estudio fundamental de fase 3 MOTION, que evalúa la eficacia y seguridad de vimseltinib en pacientes con TGCT no susceptibles de cirugía sin tratamiento previo anti-CSF1/CSF1R (se permite el tratamiento previo con imatinib o nilotinib), en comparación con placebo. . En el estudio, vimseltinib demostró una tasa de respuesta objetiva (TRO) estadística y clínicamente significativa en la semana 25 en la población por intención de tratar (ITT), según lo evaluado por la Revisión Radiológica Independiente Enmascarada (BIRR) según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos. versión 1.1 (RECIST v1.1), versus placebo (40 % en el grupo de vimseltinib frente a 0 % en el grupo de placebo, p <0,0001). Además, vimseltinib demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas frente al placebo en todos los criterios de valoración secundarios clave. El perfil de seguridad de vimseltinib es manejable y los datos de seguridad de MOTION son consistentes con los datos divulgados previamente en el ensayo clínico de fase 1/2 de vimseltinib*. Los resultados del estudio MOTION se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO) de 2024 y se publicaron simultáneamente en Lancet.

＊：Gelberblom, et al. Reunión anual de ASCO 2024

Acerca del estudio MOTION

El estudio MOTION es un estudio de dos partes, aleatorizado y de doble Estudio clínico de fase 3 ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vimseltinib en pacientes con TGCT no susceptibles de cirugía sin tratamiento previo anti-CSF1/CSF1R (se permite el tratamiento previo con imatinib o nilotinib). El criterio de valoración principal del estudio es una tasa de respuesta objetiva (TRO) en la semana 25 en la población por intención de tratar (ITT), según lo evaluado por la Revisión radiológica independiente ciega (BIRR) según los Criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. El criterio de valoración secundario incluye ORR por puntuación de volumen tumoral (TVS), rango de movimiento activo (ROM), función física, rigidez, calidad de vida y dolor, todos evaluados en la semana 25. Este estudio consta de dos partes. En la Parte 1, los pacientes fueron aleatorizados para recibir vimseltinib o placebo durante 24 semanas. En la Parte 2, los pacientes asignados al azar a placebo en la Parte 1 tienen la opción de recibir vimseltinib, y todos los pacientes reciben vimseltinib durante un período prolongado en un entorno abierto.

Acerca del tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT)

TGCT es una enfermedad rara causada por una translocación en el gen del factor 1 estimulante de colonias (CSF1) que da como resultado la sobreexpresión de CSF1 y el reclutamiento de receptores inflamatorios positivos para el receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF1R). células en la lesión. El TGCT es un tumor poco común y no maligno que se desarrolla dentro o cerca de las articulaciones. El TGCT es causado por una desregulación del gen CSF1 que conduce a una sobreproducción de CSF1. El TGCT también se conoce como tumor de células gigantes de la vaina del tendón (GCT-TS) o sinovitis villonodular pigmentada (PVNS), un tipo difuso de TGCT. Aunque son benignos, estos tumores pueden crecer y causar daño a los tejidos y estructuras circundantes, lo que provoca dolor, hinchazón y limitación del movimiento de la articulación. La cirugía es la principal opción de tratamiento; sin embargo, estos tumores tienden a recurrir, en particular en el TGCT de tipo difuso. Si no se trata o si el tumor reaparece continuamente, pueden producirse daños y degeneración en la articulación afectada y los tejidos circundantes, lo que puede causar una discapacidad significativa. Para un subconjunto de pacientes que no son susceptibles a la cirugía, las opciones de tratamiento sistémico son limitadas y se necesita una nueva opción terapéutica para TGCT.

Acerca de vimseltinib

Vimseltinib es un inhibidor de la tirosina quinasa de control por interruptor oral en investigación diseñado específicamente para inhibir selectiva y potentemente el CSF1R. Vimseltinib se ha desarrollado utilizando la plataforma inhibidora de quinasa de control por interruptor patentada de Deciphera.

Acerca de Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(A partir del 11 de junio de 2024, Deciphera ahora es miembro de Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera es una empresa biofarmacéutica centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevos medicamentos importantes para mejorar la vida de las personas con cáncer. Estamos aprovechando nuestra plataforma patentada de inhibidores de quinasas con control por interruptor y nuestra profunda experiencia en biología de quinasas para desarrollar una amplia cartera de medicamentos innovadores. Además de hacer avanzar múltiples productos candidatos de nuestra plataforma en estudios clínicos, QINLOCK® es el inhibidor de control por interruptor de Deciphera aprobado para el tratamiento del tumor del estroma gastrointestinal (GIST) de cuarta línea. QINLOCK está aprobado en muchos países, incluidos la Unión Europea y los Estados Unidos. Para obtener más información, visite https://www.deciphera.com y síganos en LinkedIn y Twitter (@Deciphera).

Fuente: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Al corriente : 2024-08-26 13:54

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