La Food and Drug Administration des États-Unis accepte pour examen prioritaire la demande de nouveau médicament de Deciphera pour le vimseltinib pour le traitement des patients atteints de tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT)

Traitement : Tumeur ténosynoviale à cellules géantes

États-Unis La Food and Drug Administration accepte pour examen prioritaire la demande de nouveau médicament de Deciphera pour le vimseltinib pour le traitement des patients atteints de tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT)

Osaka, Japon et Waltham, Massachusetts, 16 août 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Siège social : Osaka, Japon ; Président : Toichi Takino ; « Ono ») a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté un examen prioritaire pour la demande de nouveau médicament. (NDA) le 14 août, heure des États-Unis, pour le vimseltinib, un récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF1R), pour le traitement des patients atteints d'une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT), en cours de développement par Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (« Deciphera ») , une filiale en propriété exclusive d'Ono. La FDA a fixé la date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 17 février 2025. À la mi-juillet, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) du vimseltinib et a commencé le démarrage de l'EMA. processus d'examen centralisé.

« En nous appuyant sur les résultats positifs de l'étude pivot de phase 3 MOTION et suite à notre récente annonce du début de l'examen par l'EMA de l'AMM du vimseltinib, nous sommes ravis de lancer le processus d'examen réglementaire aux États-Unis. et nous sommes impatients de travailler avec la FDA pour proposer une nouvelle option de traitement aux patients atteints de TGCT », a déclaré Steve Hoerter, président et directeur général de Deciphera Pharmaceuticals.

La soumission est étayé par les données de l'étude pivot de phase 3 MOTION, évaluant l'efficacité et l'innocuité du vimseltinib chez les patients atteints de TGCT ne se prêtant pas à une intervention chirurgicale sans traitement anti-CSF1/CSF1R préalable (un traitement antérieur par imatinib ou nilotinib autorisé), par rapport au placebo . Dans l'étude, le vimseltinib a démontré un taux de réponse objective (ORR) statistiquement et cliniquement significatif à la semaine 25 dans la population en intention de traiter (ITT), tel qu'évalué par l'examen radiologique indépendant en aveugle (BIRR) selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides. version 1.1 (RECIST v1.1), versus placebo (40 % dans le bras vimseltinib vs 0 % dans le bras placebo, p <0,0001). De plus, le vimseltinib a démontré des améliorations statistiquement significatives et cliniquement significatives par rapport au placebo dans tous les principaux critères d'évaluation secondaires. Le profil d'innocuité du vimseltinib est gérable et les données d'innocuité de MOTION sont cohérentes avec les données précédemment divulguées dans l'essai clinique de phase 1/2 sur le vimseltinib*. Les résultats de l'étude MOTION ont été présentés lors de la réunion annuelle 2024 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et publiés simultanément dans Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Réunion annuelle de l'ASCO 2024

À propos de l'étude MOTION

L'étude MOTION est une étude randomisée en deux parties, à double étude clinique de phase 3 en aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du vimseltinib chez les patients atteints de TGCT ne se prêtant pas à une intervention chirurgicale sans traitement anti-CSF1/CSF1R préalable (un traitement antérieur par imatinib ou nilotinib est autorisé). Le critère d'évaluation principal de l'étude est le taux de réponse objective (ORR) à la semaine 25 dans la population en intention de traiter (ITT), tel qu'évalué par l'examen radiologique indépendant en aveugle (BIRR) en utilisant les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides version 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. Le critère d'évaluation secondaire comprend l'ORR par score de volume tumoral (TVS), l'amplitude active de mouvement (ROM), la fonction physique, la raideur, la qualité de vie et la douleur, le tout évalué à la semaine 25. Cette étude se compose de deux parties. Dans la première partie, les patients ont été randomisés pour recevoir soit du vimseltinib, soit un placebo pendant 24 semaines. Dans la partie 2, les patients randomisés pour recevoir le placebo dans la partie 1 ont la possibilité de recevoir du vimseltinib, et tous les patients reçoivent du vimseltinib pendant une période à long terme dans un cadre ouvert.

À propos de la tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT)

TGCT est une maladie rare causée par une translocation du gène du facteur de stimulation des colonies 1 (CSF1) entraînant une surexpression du CSF1 et le recrutement du récepteur du facteur de stimulation des colonies 1 (CSF1R) positif. cellules dans la lésion. La TGCT est une tumeur rare et non maligne qui se développe à l’intérieur ou à proximité des articulations. Le TGCT est causé par une dérégulation du gène CSF1 conduisant à une surproduction de CSF1. La TGCT est également connue sous le nom de tumeur à cellules géantes de la gaine tendineuse (GCT-TS) ou synovite villonodulaire pigmentée (PVNS), un type diffus de TGCT. Bien que bénignes, ces tumeurs peuvent se développer et causer des dommages aux tissus et structures environnants, provoquant des douleurs, un gonflement et une limitation des mouvements de l'articulation. La chirurgie est la principale option de traitement ; cependant, ces tumeurs ont tendance à récidiver, en particulier dans les TGCT de type diffus. Si elle n'est pas traitée ou si la tumeur récidive continuellement, des dommages et une dégénérescence peuvent survenir dans l'articulation touchée et dans les tissus environnants, ce qui peut entraîner un handicap important. Pour un sous-ensemble de patients qui ne se prêtent pas à la chirurgie, les options de traitement systémique sont limitées et une nouvelle option thérapeutique pour la TGCT est nécessaire.

À propos du Vimseltinib

Vimseltinib est un inhibiteur oral expérimental de la tyrosine kinase à contrôle de commutation spécialement conçu pour inhiber sélectivement et puissamment le CSF1R. Le vimseltinib a été développé à l'aide de la plateforme exclusive d'inhibiteurs de kinases à contrôle de commutation de Deciphera.

À propos de Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Depuis le 11 juin 2024, Deciphera est désormais membre d'Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera est une société biopharmaceutique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments importants pour améliorer la vie des personnes atteintes de cancer. Nous exploitons notre plateforme exclusive d'inhibiteurs de kinases à contrôle de commutation et notre expertise approfondie en biologie des kinases pour développer un large portefeuille de médicaments innovants. En plus de faire progresser plusieurs produits candidats de notre plateforme dans les études cliniques, QINLOCK® est l'inhibiteur de contrôle de commutation de Deciphera approuvé pour le traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales de quatrième intention (GIST). QINLOCK est approuvé dans de nombreux pays, dont l'Union européenne et les États-Unis. Pour plus d'informations, visitez https://www.deciphera.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter (@Deciphera).

Source : Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Publié : 2024-08-26 13:54

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