Badan Pengawas Obat dan Makanan AS Menerima Peninjauan Prioritas Aplikasi Obat Baru Deciphera untuk Vimseltinib untuk Pengobatan Pasien dengan Tumor Sel Raksasa Tenosinovial (TGCT)

Pengobatan untuk: Tumor Sel Raksasa Tenosinovial

A.S. Badan Pengawas Obat dan Makanan Menerima Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Baru Deciphera untuk Vimseltinib untuk Pengobatan Pasien dengan Tumor Sel Raksasa Tenosinovial (TGCT)

Osaka, Jepang dan Waltham, Massachusetts, 16 Agustus 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Kantor Pusat: Osaka, Jepang; Presiden: Toichi Takino; “Ono”) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menerima tinjauan prioritas untuk Penerapan Obat Baru (NDA) pada tanggal 14 Agustus waktu AS untuk vimseltinib, reseptor faktor perangsang koloni 1 (CSF1R), untuk pengobatan pasien dengan tumor sel raksasa tenosinovial (TGCT), yang sedang dikembangkan oleh Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) , anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh Ono. FDA menetapkan tanggal sasaran Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada 17 Februari 2025. Pada pertengahan Juli, Badan Obat Eropa (EMA) menerima Permohonan Otorisasi Pemasaran (MAA) vimseltinib dan telah memulai dimulainya EMA proses peninjauan terpusat.

“Berdasarkan hasil positif dari studi penting MOTION Tahap 3 dan setelah pengumuman terbaru kami bahwa peninjauan EMA terhadap vimseltinib MAA telah dimulai, kami bersemangat untuk memulai proses peninjauan peraturan di AS dan kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA untuk memberikan pilihan pengobatan baru kepada pasien TGCT” kata Steve Hoerter, Presiden dan Chief Executive Officer Deciphera Pharmaceuticals.

Pengajuan didukung oleh data dari studi penting Fase 3 MOTION, yang mengevaluasi kemanjuran dan keamanan vimseltinib pada pasien dengan TGCT yang tidak dapat menjalani operasi tanpa terapi anti-CSF1/CSF1R sebelumnya (terapi sebelumnya dengan imatinib atau nilotinib diperbolehkan), dibandingkan dengan plasebo . Dalam penelitian tersebut, vimseltinib menunjukkan tingkat respons objektif (ORR) yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis pada minggu ke-25 pada populasi yang berniat untuk mengobati (ITT), sebagaimana dinilai oleh Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors versi 1.1 (RECIST v1.1), versus plasebo (40% pada kelompok vimseltinib vs 0% pada kelompok plasebo, p <0,0001). Selain itu, vimseltinib menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis dibandingkan plasebo di semua titik akhir sekunder utama. Profil keamanan vimseltinib dapat dikelola dan data keamanan dari MOTION konsisten dengan data yang sebelumnya diungkapkan dalam uji klinis vimseltinib* Tahap 1/2. Hasil studi MOTION dipresentasikan pada Pertemuan Tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2024 dan dipublikasikan secara bersamaan di Lancet.

＊：Gelberblom, dkk. Pertemuan Tahunan ASCO 2024

Tentang Studi MOTION

Studi MOTION terdiri dari dua bagian, acak, ganda studi klinis Fase 3 yang buta dan terkontrol plasebo untuk menilai kemanjuran dan keamanan vimseltinib pada pasien dengan TGCT yang tidak dapat menjalani operasi tanpa terapi anti-CSF1/CSF1R sebelumnya (terapi sebelumnya dengan imatinib atau nilotinib diperbolehkan). Titik akhir utama dari penelitian ini adalah tingkat respons objektif (ORR) pada Minggu ke-25 pada populasi yang berniat untuk mengobati (ITT), sebagaimana dinilai oleh Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) menggunakan Kriteria Evaluasi Respons pada Tumor Padat versi 1.1 ( RECIST v1.1), versus plasebo. Titik akhir sekunder meliputi ORR per skor volume tumor (TVS), rentang gerak aktif (ROM), fungsi fisik, kekakuan, kualitas hidup, dan nyeri, semuanya dinilai pada Minggu ke 25. Penelitian ini terdiri dari dua Bagian. Pada Bagian 1, pasien diacak untuk menerima vimseltinib atau plasebo selama 24 minggu. Di Bagian 2, pasien yang diacak untuk menerima plasebo di Bagian 1 memiliki pilihan untuk menerima vimseltinib, dan semua pasien menerima vimseltinib untuk jangka waktu panjang dalam pengaturan label terbuka.

Tentang Tumor Sel Raksasa Tenosinovial (TGCT)

TGCT adalah penyakit langka yang disebabkan oleh translokasi gen faktor perangsang koloni 1 (CSF1) yang mengakibatkan ekspresi berlebihan CSF1 dan rekrutmen reseptor inflamasi positif faktor perangsang koloni 1 (CSF1R) sel ke dalam lesi. TGCT adalah tumor non-ganas langka yang berkembang di dalam atau dekat sendi. TGCT disebabkan oleh disregulasi gen CSF1 yang menyebabkan produksi CSF1 berlebih. TGCT juga dikenal sebagai tumor sel raksasa pada selubung tendon (GCT-TS) atau sinovitis villonodular berpigmen (PVNS), suatu jenis TGCT difus. Meski jinak, tumor ini dapat tumbuh dan menyebabkan kerusakan pada jaringan dan struktur di sekitarnya sehingga menyebabkan nyeri, bengkak, dan keterbatasan pergerakan sendi. Pembedahan adalah pilihan pengobatan utama; Namun, tumor ini cenderung kambuh, terutama pada TGCT tipe difus. Jika tidak diobati atau jika tumor terus kambuh, kerusakan dan degenerasi dapat terjadi pada sendi yang terkena dan jaringan sekitarnya, yang dapat menyebabkan kecacatan yang signifikan. Untuk sebagian pasien yang tidak dapat menjalani operasi, pilihan pengobatan sistemik terbatas dan diperlukan pilihan terapi baru untuk TGCT.

Tentang Vimseltinib

Vimseltinib adalah inhibitor tirosin kinase kontrol saklar oral yang dirancang khusus untuk menghambat CSF1R secara selektif dan kuat. Vimseltinib telah dikembangkan menggunakan platform inhibitor switch-control kinase milik Deciphera.

Tentang Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Mulai 11 Juni 2024, Deciphera sekarang menjadi anggota Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan baru yang penting untuk meningkatkan kehidupan penderita kanker. Kami memanfaatkan platform penghambat saklar kontrol kinase milik kami dan keahlian mendalam dalam biologi kinase untuk mengembangkan portofolio obat-obatan inovatif yang luas. Selain memajukan berbagai kandidat produk dari platform kami dalam studi klinis, QINLOCK® adalah penghambat kontrol saklar Deciphera yang disetujui untuk pengobatan tumor stroma gastrointestinal (GIST) lini keempat. QINLOCK disetujui di banyak negara termasuk Uni Eropa dan Amerika Serikat. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi https://www.deciphera.com dan ikuti kami di LinkedIn dan Twitter (@Deciphera).

Sumber: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Diposting : 2024-08-26 13:54

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.