La Food and Drug Administration statunitense accetta per la revisione prioritaria la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco di Deciphera per Vimseltinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT)

Trattamento per: tumore tenosinoviale a cellule giganti

Stati Uniti La Food and Drug Administration accetta per la revisione prioritaria la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco di Deciphera per Vimseltinib per il trattamento di pazienti affetti da tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT)

Osaka, Giappone e Waltham, Massachusetts, 16 agosto 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (sede centrale: Osaka, Giappone; presidente: Toichi Takino; “Ono”) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una revisione prioritaria per la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) il 14 agosto, ora statunitense, per vimseltinib, un recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF1R), per il trattamento di pazienti affetti da tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT), che è in fase di sviluppo da parte di Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera") , una consociata interamente controllata da Ono. La FDA ha assegnato al 17 febbraio 2025 la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). A metà luglio, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di vimseltinib e ha iniziato l'avvio del programma di autorizzazione dell'EMA processo di revisione centralizzato.

"Sulla base dei risultati positivi dello studio cardine di Fase 3 MOTION e in seguito al nostro recente annuncio dell'inizio della revisione da parte dell'EMA del MAA di vimseltinib, siamo entusiasti di avviare il processo di revisione normativa negli Stati Uniti e non vediamo l'ora di lavorare con la FDA per offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti da TGCT", ha affermato Steve Hoerter, Presidente e Amministratore delegato di Deciphera Pharmaceuticals.

La presentazione è supportato dai dati dello studio registrativo di Fase 3 MOTION, che valuta l'efficacia e la sicurezza di vimseltinib in pazienti con TGCT non trattabili con intervento chirurgico senza precedente terapia anti-CSF1/CSF1R (precedente terapia con imatinib o nilotinib consentita), rispetto al placebo . Nello studio, vimseltinib ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente e clinicamente significativo alla settimana 25 nella popolazione intent-to-treat (ITT), come valutato dalla revisione radiologica indipendente in cieco (BIRR) secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1 (RECIST v1.1), rispetto al placebo (40% nel braccio vimseltinib vs 0% nel braccio placebo, p <0,0001). Inoltre, vimseltinib ha dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi rispetto al placebo in tutti i principali endpoint secondari. Il profilo di sicurezza di vimseltinib è gestibile e i dati di sicurezza di MOTION sono coerenti con i dati precedentemente divulgati nello studio clinico di Fase 1/2 su vimseltinib*. I risultati dello studio MOTION sono stati presentati al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2024 e pubblicati contemporaneamente su Lancet.

＊：Gelberblom, et al. Riunione annuale ASCO 2024

Informazioni sullo studio MOTION

Lo studio MOTION è uno studio in due parti, randomizzato, a doppia Studio clinico di Fase 3 in cieco, controllato con placebo, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di vimseltinib in pazienti con TGCT non suscettibili di intervento chirurgico senza precedente terapia anti-CSF1/CSF1R (precedente terapia con imatinib o nilotinib consentita). L'endpoint primario dello studio è un tasso di risposta obiettiva (ORR) alla settimana 25 nella popolazione intent-to-treat (ITT), valutato mediante Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) secondo l'utilizzo dei Response Evaluation Criteria in Solid Tumors versione 1.1 ( RECIST v1.1), rispetto al placebo. L'endpoint secondario comprende ORR per punteggio del volume del tumore (TVS), range di movimento attivo (ROM), funzione fisica, rigidità, qualità della vita e dolore, tutti valutati alla settimana 25. Questo studio è composto da due parti. Nella Parte 1, i pazienti sono stati randomizzati a ricevere vimseltinib o placebo per 24 settimane. Nella Parte 2, i pazienti randomizzati al placebo nella Parte 1 hanno la possibilità di ricevere vimseltinib e tutti i pazienti ricevono vimseltinib per un periodo a lungo termine in un contesto in aperto.

Informazioni sul tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT)

La TGCT è una malattia rara causata da una traslocazione nel gene del fattore stimolante le colonie 1 (CSF1) con conseguente sovraespressione di CSF1 e reclutamento del recettore infiammatorio positivo del fattore stimolante le colonie 1 (CSF1R) cellule nella lesione. Il TGCT è un tumore raro e non maligno che si sviluppa all'interno o vicino alle articolazioni. Il TGCT è causato dalla disregolazione del gene CSF1 che porta alla sovrapproduzione di CSF1. Il TGCT è noto anche come tumore a cellule giganti della guaina tendinea (GCT-TS) o sinovite villonodulare pigmentata (PVNS), un tipo diffuso di TGCT. Sebbene benigni, questi tumori possono crescere e causare danni ai tessuti e alle strutture circostanti provocando dolore, gonfiore e limitazione del movimento dell’articolazione. La chirurgia è la principale opzione di trattamento; tuttavia, questi tumori tendono a recidivare, in particolare nel TGCT di tipo diffuso. Se non trattato o se il tumore recidiva continuamente, possono verificarsi danni e degenerazione nell’articolazione colpita e nei tessuti circostanti, che possono causare disabilità significativa. Per un sottogruppo di pazienti che non sono suscettibili alla chirurgia, le opzioni di trattamento sistemico sono limitate ed è necessaria una nuova opzione terapeutica per il TGCT.

Informazioni su Vimseltinib

Vimseltinib è un inibitore orale sperimentale della tirosina chinasi con controllo dell'interruttore specificamente progettato per inibire selettivamente e potentemente il CSF1R. Vimseltinib è stato sviluppato utilizzando la piattaforma proprietaria di inibitori della chinasi con controllo dell'interruttore di Deciphera.

Informazioni su Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Dall'11 giugno 2024, Deciphera è ora membro di Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi importanti farmaci per migliorare la vita delle persone malate di cancro. Stiamo sfruttando la nostra piattaforma proprietaria di inibitori delle chinasi a controllo di commutazione e la profonda esperienza nella biologia delle chinasi per sviluppare un ampio portafoglio di farmaci innovativi. Oltre a promuovere numerosi prodotti candidati dalla nostra piattaforma negli studi clinici, QINLOCK® è l'inibitore di controllo dell'interruttore di Deciphera approvato per il trattamento del tumore stromale gastrointestinale di quarta linea (GIST). QINLOCK è approvato in molti paesi tra cui l'Unione Europea e gli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, visita https://www.deciphera.com e seguici su LinkedIn e Twitter (@Deciphera).

Fonte: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Pubblicato : 2024-08-26 13:54

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