米国食品医薬品局、腱滑膜巨細胞腫瘍（TGCT）患者治療のためのビムセルチニブに関するデシフェラ社の新薬申請を優先審査に受理

治療法: 腱滑膜巨細胞腫瘍

米国食品医薬品局、デシフェラ社の腱滑膜巨細胞腫瘍（TGCT）患者治療のためのビムセルチニブの新薬申請を優先審査に受理

日本の大阪とマサチューセッツ州ウォルサム2024年8月16日 – 小野薬品工業株式会社（本社：大阪市、社長：滝野東一、以下「小野薬品」）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が新薬申請の優先審査を受理したことを発表しました。 (NDA) は米国時間 8 月 14 日、Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (「Deciphera」) が開発中の腱滑膜巨細胞腫瘍 (TGCT) 患者の治療のためのコロニー刺激因子 1 受容体 (CSF1R) であるビムセルチニブの開発を発表しました。は小野薬品の完全子会社です。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標日を 2025 年 2 月 17 日と定めました。7 月中旬、欧州医薬品庁 (EMA) はビムセルチニブの販売承認申請 (MAA) を受理し、EMA の開始を開始しました。一元的なレビュープロセス。

「MOTION の極めて重要な第 3 相試験で得られた肯定的な結果に基づいて、ビムセルチニブ MAA の EMA 審査が開始されたという最近の発表を受けて、私たちは米国で規制審査プロセスを開始できることに興奮しています」「私たちは FDA と協力して TGCT 患者に新たな治療選択肢を提供できることを楽しみにしています」と Deciphera Pharmaceuticals の社長兼最高経営責任者 Steve Hoerter 氏は述べています。

提出書類これは、抗CSF1/CSF1R治療歴がなく（イマチニブまたはニロチニブによる前治療は許可されている）手術が不可能なTGCT患者におけるビムセルチニブの有効性と安全性をプラセボと比較して評価する、極めて重要な第3相MOTION試験のデータによって裏付けられている。。この研究では、ビムセルチニブは、固形腫瘍の反応評価基準に従って盲検独立放射線検査（BIRR）によって評価された、治療意図（ITT）集団における25週目の時点で統計的に有意で臨床的に意味のある客観的奏効率（ORR）を示しました。バージョン 1.1 (RECIST v1.1)、対プラセボ (ビムセルチニブ群 40% 対プラセボ群 0%、p <0.0001)。さらに、ビムセルチニブは、すべての主要な副次評価項目において、プラセボと比較して統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました。ビムセルチニブの安全性プロファイルは管理可能であり、MOTION からの安全性データは、ビムセルチニブ * の第 1/2 相臨床試験で以前に開示されたデータと一致しています。 MOTION 研究の結果は、2024 年の米国臨床腫瘍学会 (ASCO) 年次総会で発表され、同時に Lancet にも掲載されました。

＊：Gelberblom, et at. 2024 ASCO 年次総会

MOTION 研究について

MOTION 研究は 2 部構成で、ランダム化され、二重に行われます。抗CSF1/CSF1R治療歴がなく手術が不可能なTGCT患者を対象としたビムセルチニブの有効性と安全性を評価する盲検プラセボ対照第3相臨床研究（イマチニブまたはニロチニブによる事前治療は認められる）。この研究の主要評価項目は、固形腫瘍における奏効率評価基準バージョン 1.1 を使用して盲検独立放射線医学審査 (BIRR) によって評価された、治療意図 (ITT) 集団における 25 週目の客観的奏効率 (ORR) です ( RECIST v1.1) とプラセボの比較。二次評価項目には、腫瘍体積スコア（TVS）ごとの ORR、活動可動域（ROM）、身体機能、硬さ、生活の質、痛みが含まれ、すべて 25 週目に評価されます。この研究は 2 つのパートで構成されます。パート 1 では、患者はビムセルチニブまたはプラセボのいずれかを 24 週間投与されるよう無作為に割り付けられました。パート 2 では、パート 1 でプラセボにランダム化された患者にはビムセルチニブの投与を受ける選択肢があり、すべての患者は非盲検設定で長期ビムセルチニブの投与を受けます。

腱滑膜巨細胞腫（TGCT）について

TGCT は、コロニー刺激因子 1 (CSF1) 遺伝子の転座によって引き起こされ、CSF1 の過剰発現とコロニー刺激因子 1 受容体 (CSF1R) 陽性炎症性物質の補充を引き起こす稀な疾患です。細胞が病変に侵入します。 TGCT は、関節の内部または近くで発生する、まれな非悪性腫瘍です。 TGCT は、CSF1 遺伝子の調節異常によって引き起こされ、CSF1 の過剰産生を引き起こします。 TGCT は、びまん性 TGCT である腱鞘巨細胞腫瘍 (GCT-TS) または色素性絨毛結節性滑膜炎 (PVNS) としても知られています。これらの腫瘍は良性ですが、成長して周囲の組織や構造に損傷を与え、痛み、腫れ、関節の動きの制限を引き起こす可能性があります。手術が主な治療選択肢です。ただし、これらの腫瘍は、特にびまん性タイプの TGCT では再発する傾向があります。未治療の場合、または腫瘍が継続的に再発する場合、影響を受けた関節および周囲の組織に損傷や変性が発生し、重大な障害を引き起こす可能性があります。手術ができない一部の患者にとって、全身治療の選択肢は限られており、TGCT の新しい治療選択肢が必要です。

ビムセルチニブについて

ビムセルチニブは、CSF1R を選択的かつ強力に阻害するように特別に設計された治験中の経口スイッチ制御チロシンキナーゼ阻害剤です。ビムセルチニブは、Deciphera 独自のスイッチ制御キナーゼ阻害剤プラットフォームを使用して開発されました。

Deciphera Pharmaceuticals Inc. について

（2024 年 6 月 11 日現在、デシフェラは小野薬品工業株式会社の一員です）デシフェラは、重要な新薬の発見、開発、商業化に注力しているバイオ医薬品会社です。がん患者の生活を改善します。当社は、独自のスイッチ制御キナーゼ阻害剤プラットフォームとキナーゼ生物学の深い専門知識を活用して、革新的な医薬品の幅広いポートフォリオを開発しています。当社のプラットフォームから複数の製品候補の臨床研究を進めることに加えて、QINLOCK® は第 4 選択の消化管間質腫瘍 (GIST) の治療用に承認された Deciphera のスイッチ制御阻害剤です。 QINLOCK は、欧州連合や米国を含む多くの国で承認されています。詳細については、https://www.deciphera.com にアクセスし、LinkedIn と Twitter (@Deciphera) をフォローしてください。

出典: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

投稿しました : 2024-08-26 13:54

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