Administrasi Pangan lan Narkoba AS Nampa Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Anyar Deciphera kanggo Vimseltinib kanggo Perawatan Pasien karo Tumor Sel Raksasa Tenosynovial (TGCT)

Pengobatan: Tenosynovial Giant Cell Tumor

U.S. Administrasi Pangan lan Narkoba Nampa Tinjauan Prioritas Aplikasi Obat Anyar Deciphera kanggo Vimseltinib kanggo Perawatan Pasien karo Tumor Sel Raksasa Tenosynovial (TGCT)

Osaka, Jepang lan Waltham, Massachusetts, 16 Agustus 2024 - Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Kantor Pusat: Osaka, Jepang; Presiden: Toichi Takino; "Ono") dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) nampa tinjauan prioritas kanggo Aplikasi Obat Anyar (NDA) ing 14 Agustus wektu AS kanggo vimseltinib, reseptor faktor stimulasi koloni 1 (CSF1R), kanggo perawatan pasien tumor sel raksasa tenosynovial (TGCT), sing lagi dikembangake dening Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera") , anak perusahaan Ono. FDA nemtokake tanggal target Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 17 Februari 2025. Ing pertengahan Juli, Badan Obat-obatan Eropa (EMA) nampa Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) vimseltinib lan wis miwiti wiwitan EMA. proses review terpusat.

"Mbangun asil positif saka MOTION pivotal Phase 3 sinau lan sawise woro-woro anyar kita yen review EMA saka vimseltinib MAA wis diwiwiti, kita bungah kanggo miwiti proses review peraturan ing AS lan kita ngarep-arep bisa kerja bareng karo FDA kanggo menehi pilihan perawatan anyar kanggo pasien sing duwe TGCT" ujare Steve Hoerter, Presiden lan Chief Executive Officer Decipher Pharmaceuticals.

Pengiriman kasebut didhukung dening data saka sinau Fase 3 MOTION pivotal, ngevaluasi khasiat lan safety vimseltinib ing pasien karo TGCT sing ora bisa dioperasi tanpa terapi anti-CSF1 / CSF1R sadurunge (terapi sadurunge karo imatinib utawa nilotinib diidini), dibandhingake karo plasebo . Ing panliten kasebut, vimseltinib nuduhake tingkat respon objektif (ORR) sing signifikan sacara statistik lan sacara klinis ing Minggu 25 ing populasi intent-to-treat (ITT), kaya sing ditaksir dening Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) saben Kriteria Evaluasi Response ing Tumor Padat versi 1.1 (RECIST v1.1), versus plasebo (40% ing lengen vimseltinib vs 0% ing lengen plasebo, p <0.0001). Kajaba iku, vimseltinib nuduhake peningkatan sing signifikan sacara statistik lan signifikan sacara klinis tinimbang plasebo ing kabeh titik pungkasan sekunder. Profil safety vimseltinib bisa diatur lan data safety saka MOTION konsisten karo data sing sadurunge dibeberke ing uji klinis fase 1/2 vimseltinib *. Asil saka panaliten MOTION ditampilake ing Rapat Tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2024 lan diterbitake bebarengan ing Lancet.

＊：Gelberblom, lan ing. Rapat Tahunan ASCO 2024

Babagan Studi MOTION

Studi MOTION minangka rong bagean, acak, dobel- wuta, studi klinis Phase 3 sing dikontrol plasebo kanggo netepake khasiat lan safety vimseltinib ing pasien karo TGCT ora bisa dioperasi tanpa terapi anti-CSF1 / CSF1R sadurunge (terapi sadurunge karo imatinib utawa nilotinib diidini). Titik pungkasan utama panliten yaiku tingkat respon objektif (ORR) ing Minggu 25 ing populasi intent-to-treat (ITT), kaya sing ditaksir dening Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) saben nggunakake Kriteria Evaluasi Response ing Tumor Padat versi 1.1 ( RECIST v1.1), lawan plasebo. Titik pungkasan sekunder kalebu ORR saben skor volume tumor (TVS), rentang gerak aktif (ROM), fungsi fisik, kaku, kualitas urip, lan nyeri, kabeh ditaksir ing Minggu 25. Panaliten iki dumadi saka rong Bagian. Ing Bagean 1, pasien kanthi acak nampa vimseltinib utawa plasebo sajrone 24 minggu. Ing Bagean 2, pasien kanthi acak kanggo plasebo ing Bagean 1 duwe pilihan kanggo nampa vimseltinib, lan kabeh pasien nampa vimseltinib kanggo wektu sing suwe ing setelan open-label.

Babagan Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)

TGCT minangka penyakit langka sing disebabake dening translokasi ing gen colony-stimulating factor 1 (CSF1) sing nyebabake overexpression CSF1 lan rekrutmen reseptor faktor 1 faktor stimulasi koloni (CSF1R)-positif inflamasi. sel menyang lesi. TGCT minangka tumor non-malignant langka sing berkembang ing jero utawa cedhak sendi. TGCT disebabake dening disregulasi gen CSF1 sing nyebabake overproduksi CSF1. TGCT uga dikenal minangka tumor sel raksasa saka sarung tendon (GCT-TS) utawa synovitis villonodular pigmen (PVNS), jinis TGCT sing nyebar. Sanajan entheng, tumor kasebut bisa tuwuh lan nyebabake karusakan ing jaringan lan struktur ing sakubenge, sing nyebabake nyeri, bengkak, lan watesan gerakan sendi. Surgery minangka pilihan perawatan utama; Nanging, tumor iki cenderung kambuh, utamane ing TGCT jinis difus. Yen ora diobati utawa yen tumor terus kambuh, karusakan lan degenerasi bisa kedadeyan ing sendi sing kena pengaruh lan jaringan sekitar, sing bisa nyebabake cacat sing signifikan. Kanggo subset saka pasien sing ora setuju kanggo operasi, pilihan perawatan sistemik diwatesi lan pilihan terapi anyar kanggo TGCT dibutuhake.

Babagan Vimseltinib

Vimseltinib minangka inhibitor tirosin kinase kontrol saklar lisan sing diselidiki sing dirancang khusus kanggo nyandhet CSF1R kanthi selektif lan kuat. Vimseltinib wis dikembangake nggunakake platform penghambat kinase kontrol saklar dhewe Decipher.

Babagan Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Minangka 11 Juni 2024, Deciphera saiki dadi anggota Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera minangka perusahaan biofarmasi sing fokus kanggo nemokake, ngembangake, lan komersialisasi obat-obatan anyar sing penting kanggo nambah urip wong kanker. Kita nggunakake platform inhibitor kinase kontrol switch lan keahlian sing jero babagan biologi kinase kanggo ngembangake portofolio obat-obatan sing inovatif. Saliyane ngembangake macem-macem calon produk saka platform kita ing studi klinis, QINLOCK® minangka inhibitor kontrol switch Decipher sing disetujoni kanggo perawatan tumor stromal gastrointestinal (GIST) baris kaping papat. QINLOCK disetujoni ing pirang-pirang negara kalebu Uni Eropa lan Amerika Serikat. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak https://www.deciphera.com lan tindakake kita ing LinkedIn lan Twitter (@Deciphera).

Sumber: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Dikirim : 2024-08-26 13:54

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.