미국 식품의약국(FDA), 건활막거대세포종양(TGCT) 환자 치료를 위한 빔셀티닙에 대한 디시페라의 신약 신청 우선심사 수락

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치료 대상: 건활막 거대세포종

미국 식품의약국(FDA)은 건활막 거대 세포 종양(TGCT)

일본 오사카 및 매사추세츠주 월섬 환자 치료를 위한 Deciphera의 Vimseltinib 신약 신청에 대한 우선 심사를 수락했습니다. 2024년 8월 16일 – 오노제약(본사: 일본 오사카, 사장: 타키노 토이치, “오노”)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 신약 신청에 대한 우선 심사를 수락했다고 발표했습니다. Deciphera Pharmaceuticals, Inc.(이하 Deciphera)가 개발 중인 건활막거대세포종양(TGCT) 환자 치료용 집락자극인자 1 수용체(CSF1R)인 빔셀티닙(vimseltinib)이 미국 시간으로 8월 14일 미국 시간으로 NDA에 제출되었습니다. , Ono가 전액 출자한 자회사입니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 일자를 2025년 2월 17일로 지정했습니다. 7월 중순 유럽의약품청(EMA)은 빔셀티닙의 판매 허가 신청(MAA)을 수락하고 EMA의 시작을 시작했습니다. 중앙 집중식 검토 프로세스.

 “MOTION의 중추적인 3상 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 vimseltinib MAA에 대한 EMA 검토가 시작되었다는 최근 발표에 이어 미국에서 규제 검토 프로세스를 시작하게 되어 기쁘게 생각합니다. 그리고 우리는 FDA와 협력하여 TGCT 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 기대하고 있습니다”라고 Deciphera Pharmaceuticals의 사장 겸 CEO인 Steve Hoerter는 말했습니다.

 제출서 이전 항-CSF1/CSF1R 치료(이전 이마티닙 또는 닐로티닙 치료 허용) 없이 수술을 받을 수 없는 TGCT 환자를 대상으로 위약과 비교하여 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가하는 중추적인 3상 MOTION 연구의 데이터가 뒷받침됩니다. . 해당 연구에서 빔셀티닙은 맹검 독립 방사선 검토(BIRR)의 고형 종양 반응 평가 기준에 따라 평가한 바와 같이 치료 의향(ITT) 모집단에서 25주차에 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 객관적 반응률(ORR)을 입증했습니다. 버전 1.1(RECIST v1.1), 위약 대비(vimseltinib군에서는 40%, 위약군에서는 0%, p<0.0001). 또한, 빔셀티닙은 모든 주요 2차 평가변수에서 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다. vimseltinib의 안전성 프로파일은 관리 가능하며 MOTION의 안전성 데이터는 vimseltinib*의 1/2상 임상 시험에서 이전에 공개된 데이터와 일치합니다. MOTION 연구 결과는 2024년 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표되었으며 동시에 Lancet에 게재되었습니다.

 *：Gelberblom, et at. 2024 ASCO 연례 회의

MOTION 연구 정보

 MOTION 연구는 두 부분으로 구성된 무작위 이중 연구입니다. 이전의 항-CSF1/CSF1R 치료(이전 이마티닙 또는 닐로티닙 치료는 허용됨) 없이 수술을 받을 수 없는 TGCT 환자를 대상으로 빔셀티닙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 맹검, 위약 대조 제3상 임상 연구입니다. 연구의 1차 평가변수는 고형 종양의 반응 평가 기준 버전 1.1(BIRR)을 사용하여 맹검 독립 방사선 검토(BIRR)에서 평가한 치료 의향(ITT) 모집단의 25주차 객관적 반응률(ORR)입니다( RECIST v1.1), 위약 대비. 2차 평가변수에는 종양 용적 점수(TVS)당 ORR, 활성 운동 범위(ROM), 신체 기능, 경직, 삶의 질 및 통증이 포함되며 모두 25주차에 평가되었습니다. 이 연구는 두 부분으로 구성됩니다. 파트 1에서는 환자를 무작위로 배정하여 24주 동안 vimseltinib 또는 위약을 투여했습니다. 파트 2에서는 파트 1에서 위약에 무작위 배정된 환자에게 빔셀티닙을 투여할 수 있는 옵션이 있으며, 모든 환자는 공개 라벨 설정에서 장기간 동안 빔셀티닙을 투여받습니다.

건활막거대세포종(TGCT)에 대하여

 TGCT는 콜로니 자극 인자 1(CSF1) 유전자의 전좌로 인해 CSF1이 과발현되고 콜로니 자극 인자 1 수용체(CSF1R) 양성 염증이 모집되어 발생하는 희귀 질환입니다. 병변에 세포. TGCT는 관절 내부 또는 근처에서 발생하는 드문 비악성 종양입니다. TGCT는 CSF1 유전자의 조절 장애로 인해 발생하며 CSF1의 과잉 생산으로 이어집니다. TGCT는 TGCT의 확산형인 힘줄초거세포종(GCT-TS) 또는 색소성 융모결절 활막염(PVNS)으로도 알려져 있습니다. 비록 양성 종양이지만 성장하여 주변 조직과 구조에 손상을 주어 통증, 부종, 관절 운동 제한을 유발할 수 있습니다. 수술이 주요 치료 옵션입니다. 그러나 이러한 종양은 특히 확산형 TGCT에서 재발하는 경향이 있습니다. 치료하지 않거나 종양이 지속적으로 재발하는 경우 영향을 받은 관절과 주변 조직에 손상과 퇴행이 발생하여 심각한 장애를 초래할 수 있습니다. 수술이 불가능한 일부 환자의 경우 전신 치료 옵션이 제한되어 있어 TGCT에 대한 새로운 치료 옵션이 필요합니다.

빔셀티닙 소개

 빔셀티닙은 CSF1R을 선택적이고 강력하게 억제하도록 특별히 고안된 시험용 경구용 스위치 제어 티로신 키나제 억제제입니다. Vimseltinib은 Deciphera의 독점 스위치 제어 키나제 억제제 플랫폼을 사용하여 개발되었습니다.

Deciphera Pharmaceuticals Inc. 소개

  (2024년 6월 11일 현재 Deciphera는 Ono Pharmaceutical Co., Ltd.의 구성원입니다.) Deciphera는 중요한 신약 발견, 개발, 상업화에 주력하는 바이오 제약 회사입니다. 암 환자의 삶을 개선합니다. 우리는 독점적인 스위치 제어 키나제 억제제 플랫폼과 키나제 생물학에 대한 심층적인 전문 지식을 활용하여 광범위한 혁신 의약품 포트폴리오를 개발하고 있습니다. 임상 연구에서 당사 플랫폼의 여러 제품 후보를 발전시키는 것 외에도 QINLOCK®은 4차 위장관 간질 종양(GIST) 치료용으로 승인된 Deciphera의 스위치 제어 억제제입니다. QINLOCK은 유럽 연합과 미국을 포함한 많은 국가에서 승인되었습니다. 자세한 내용은 https://www.deciphera.com을 방문하거나 LinkedIn 및 Twitter(@Deciphera)에서 팔로우하세요.

출처: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

게시됨 : 2024-08-26 13:54

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