Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. Menerima Kajian Keutamaan Permohonan Ubat Baharu Deciphera untuk Vimseltinib untuk Rawatan Pesakit dengan Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)

Rawatan untuk: Tenosynovial Giant Cell Tumor

A.S. Pentadbiran Makanan dan Dadah Menerima Kajian Keutamaan Permohonan Ubat Baharu Deciphera untuk Vimseltinib untuk Rawatan Pesakit dengan Tumor Sel Gergasi Tenosynovial (TGCT)

Osaka, Jepun dan Waltham, Massachusetts, 16 Ogos 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Ibu Pejabat: Osaka, Jepun; Presiden: Toichi Takino; “Ono”) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. menerima semakan keutamaan untuk Permohonan Ubat Baharu (NDA) pada 14 Ogos waktu AS untuk vimseltinib, reseptor faktor perangsang koloni 1 (CSF1R), untuk rawatan pesakit dengan tumor sel gergasi tenosynovial (TGCT), yang sedang dibangunkan oleh Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) , anak syarikat milik penuh Ono. FDA menetapkan tarikh matlamat Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 17 Februari 2025. Pada pertengahan Julai, Agensi Ubat Eropah (EMA) menerima Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) vimseltinib dan telah memulakan permulaan EMA proses semakan berpusat.

“Membina hasil positif daripada kajian Fasa 3 penting MOTION dan berikutan pengumuman terbaru kami bahawa semakan EMA terhadap vimseltinib MAA telah bermula, kami teruja untuk memulakan proses semakan kawal selia di AS dan kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA untuk menyampaikan pilihan rawatan baharu kepada pesakit dengan TGCT” kata Steve Hoerter, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Deciphera Pharmaceuticals.

Penyerahan disokong oleh data daripada kajian MOTION Fasa 3 yang penting, menilai keberkesanan dan keselamatan vimseltinib pada pesakit dengan TGCT yang tidak boleh menjalani pembedahan tanpa terapi anti-CSF1/CSF1R terdahulu (terapi terdahulu dengan imatinib atau nilotinib dibenarkan), berbanding plasebo . Dalam kajian itu, vimseltinib menunjukkan kadar tindak balas objektif (ORR) yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal pada Minggu 25 dalam populasi niat untuk merawat (ITT), seperti yang dinilai oleh Kajian Radiologi Bebas Buta (BIRR) setiap Kriteria Penilaian Respons dalam Tumor Pepejal versi 1.1 (RECIST v1.1), berbanding plasebo (40% dalam lengan vimseltinib vs 0% dalam lengan plasebo, p <0.0001). Selain itu, vimseltinib menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal berbanding plasebo dalam semua titik akhir sekunder utama. Profil keselamatan vimseltinib boleh diurus dan data keselamatan daripada MOTION adalah konsisten dengan data yang didedahkan sebelum ini dalam percubaan klinikal fasa 1/2 vimseltinib*. Keputusan daripada kajian MOTION telah dibentangkan pada Mesyuarat Tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2024 dan diterbitkan serentak di Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Mesyuarat Tahunan ASCO 2024

Mengenai Kajian MOTION

Kajian MOTION ialah dua bahagian, rawak, berganda- buta, kajian klinikal Fasa 3 terkawal plasebo untuk menilai keberkesanan dan keselamatan vimseltinib pada pesakit dengan TGCT yang tidak boleh menjalani pembedahan tanpa terapi anti-CSF1/CSF1R terdahulu (terapi terdahulu dengan imatinib atau nilotinib dibenarkan). Titik akhir utama kajian ialah kadar tindak balas objektif (ORR) pada Minggu 25 dalam populasi niat untuk merawat (ITT), seperti yang dinilai oleh Kajian Radiologi Bebas Buta (BIRR) setiap menggunakan Kriteria Penilaian Respons dalam Tumor Pepejal versi 1.1 ( RECIST v1.1), berbanding plasebo. Titik akhir sekunder termasuk ORR setiap skor volum tumor (TVS), julat pergerakan aktif (ROM), fungsi fizikal, kekakuan, kualiti hidup dan kesakitan, semuanya dinilai pada Minggu 25. Kajian ini terdiri daripada dua Bahagian. Dalam Bahagian 1, pesakit secara rawak untuk menerima sama ada vimseltinib atau plasebo selama 24 minggu. Dalam Bahagian 2, pesakit rawak kepada plasebo dalam Bahagian 1 mempunyai pilihan untuk menerima vimseltinib dan semua pesakit menerima vimseltinib untuk tempoh jangka panjang dalam tetapan label terbuka.

Mengenai Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)

TGCT ialah penyakit jarang yang disebabkan oleh translokasi dalam gen koloni-stimulating factor 1 (CSF1) yang mengakibatkan overexpression CSF1 dan pengambilan reseptor faktor 1 koloni-stimulating (CSF1R)-positif. sel ke dalam lesi. TGCT adalah tumor yang jarang berlaku, bukan malignan yang berkembang di dalam atau berhampiran sendi. TGCT disebabkan oleh disregulasi gen CSF1 yang membawa kepada pengeluaran berlebihan CSF1. TGCT juga dikenali sebagai tumor sel gergasi sarung tendon (GCT-TS) atau sinovitis villonodular berpigmen (PVNS), sejenis TGCT yang meresap. Walaupun benigna, tumor ini boleh membesar dan menyebabkan kerosakan pada tisu dan struktur sekeliling yang menyebabkan kesakitan, bengkak, dan pengehadan pergerakan sendi. Pembedahan adalah pilihan rawatan utama; walau bagaimanapun, tumor ini cenderung untuk berulang, terutamanya dalam TGCT jenis meresap. Jika tidak dirawat atau jika tumor terus berulang, kerosakan dan degenerasi mungkin berlaku pada sendi terjejas dan tisu sekeliling, yang boleh menyebabkan ketidakupayaan yang ketara. Untuk subset pesakit yang tidak menerima pembedahan, pilihan rawatan sistemik adalah terhad dan pilihan terapeutik baharu untuk TGCT diperlukan.

Mengenai Vimseltinib

Vimseltinib ialah perencat tyrosine kinase kinase kawalan suis penyiasatan yang direka khusus untuk menghalang CSF1R secara selektif dan kuat. Vimseltinib telah dibangunkan menggunakan platform perencat kinase kawalan suis proprietari Deciphera.

Mengenai Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Sehingga 11 Jun 2024, Deciphera kini menjadi ahli Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera ialah syarikat biofarmaseutikal yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan ubat baharu yang penting untuk meningkatkan kehidupan penghidap kanser. Kami memanfaatkan platform perencat kinase kawalan suis proprietari kami dan kepakaran mendalam dalam biologi kinase untuk membangunkan portfolio luas ubat-ubatan inovatif. Selain memajukan berbilang calon produk daripada platform kami dalam kajian klinikal, QINLOCK® ialah perencat kawalan suis Deciphera yang diluluskan untuk rawatan tumor stromal gastrousus (GIST) barisan keempat. QINLOCK diluluskan di banyak negara termasuk Kesatuan Eropah dan Amerika Syarikat. Untuk maklumat lanjut, lawati https://www.deciphera.com dan ikuti kami di LinkedIn dan Twitter (@Deciphera).

Sumber: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Disiarkan : 2024-08-26 13:54

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.