De Amerikaanse Food and Drug Administration aanvaardt voor prioritaire beoordeling de nieuwe medicijnaanvraag van Deciphera voor Vimseltinib voor de behandeling van patiënten met tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT)

Behandeling voor: Tenosynoviale reuzenceltumor

U.S. Food and Drug Administration accepteert voor prioritaire beoordeling Deciphera's nieuwe medicijnaanvraag voor Vimseltinib voor de behandeling van patiënten met tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT)

Osaka, Japan en Waltham, Massachusetts, 16 augustus 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (hoofdkantoor: Osaka, Japan; president: Toichi Takino; “Ono”) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een prioritaire beoordeling voor de nieuwe medicijnaanvraag heeft geaccepteerd (NDA) op 14 augustus Amerikaanse tijd voor vimseltinib, een koloniestimulerende factor 1-receptor (CSF1R), voor de behandeling van patiënten met tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT), die in ontwikkeling is door Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) , een volledige dochteronderneming van Ono. De FDA heeft als doeldatum 17 februari 2025 de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vastgesteld. Medio juli accepteerde het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van vimseltinib en is begonnen met de start van de EMA's. gecentraliseerd beoordelingsproces.

“Voortbouwend op de positieve resultaten van de MOTION cruciale Fase 3-studie en na onze recente aankondiging dat de EMA-beoordeling van de vimseltinib-MAA is begonnen, zijn we verheugd om het toezichthoudende beoordelingsproces in de VS te starten en we kijken ernaar uit om samen te werken met de FDA om een nieuwe behandelingsoptie te bieden aan patiënten met TGCT”, aldus Steve Hoerter, President en Chief Executive Officer van Deciphera Pharmaceuticals.

De inzending wordt ondersteund door de gegevens uit de cruciale Fase 3 MOTION-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van vimseltinib worden geëvalueerd bij patiënten met TGCT die niet vatbaar zijn voor een operatie zonder voorafgaande anti-CSF1/CSF1R-therapie (eerdere behandeling met imatinib of nilotinib toegestaan), vergeleken met placebo . In het onderzoek vertoonde vimseltinib een statistisch significant en klinisch betekenisvol objectief responspercentage (ORR) in week 25 in de intent-to-treat (ITT)-populatie, zoals beoordeeld door Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) per Response Evaluation Criteria in Solid Tumors versie 1.1 (RECIST v1.1), versus placebo (40% in de vimseltinib-arm versus 0% in de placebo-arm, p <0,0001). Bovendien vertoonde vimseltinib statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbeteringen ten opzichte van placebo op alle belangrijke secundaire eindpunten. Het veiligheidsprofiel van vimseltinib is beheersbaar en de veiligheidsgegevens van MOTION komen overeen met gegevens die eerder zijn bekendgemaakt in de klinische fase 1/2-studie met vimseltinib*. De resultaten van de MOTION-studie werden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2024 en gelijktijdig gepubliceerd in Lancet.

＊:Gelberblom, et at. ASCO jaarvergadering 2024

Over MOTION-onderzoek

Het MOTION-onderzoek is een tweedelige, gerandomiseerde, dubbel- blind, placebogecontroleerd fase 3 klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van vimseltinib te beoordelen bij patiënten met TGCT die niet vatbaar zijn voor een operatie zonder voorafgaande anti-CSF1/CSF1R-therapie (eerdere behandeling met imatinib of nilotinib toegestaan). Het primaire eindpunt van het onderzoek is een objectief responspercentage (ORR) in week 25 in de intent-to-treat (ITT)-populatie, zoals beoordeeld door Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) aan de hand van Response Evaluation Criteria in Solid Tumors versie 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. Het secundaire eindpunt omvat ORR per tumorvolumescore (TVS), actief bewegingsbereik (ROM), fysiek functioneren, stijfheid, kwaliteit van leven en pijn, allemaal beoordeeld in week 25. Deze studie bestaat uit twee delen. In deel 1 werden patiënten gerandomiseerd om gedurende 24 weken vimseltinib of placebo te krijgen. In Deel 2 hebben patiënten die in Deel 1 gerandomiseerd zijn naar placebo de optie om vimseltinib te krijgen, en alle patiënten krijgen vimseltinib voor een lange termijn in een open-label setting.

Over tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT)

TGCT is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een translocatie in het koloniestimulerende factor 1 (CSF1)-gen, resulterend in overexpressie van CSF1 en rekrutering van koloniestimulerende factor 1-receptor (CSF1R)-positieve ontstekingsreacties cellen in de laesie. TGCT is een zeldzame, niet-kwaadaardige tumor die zich in of nabij gewrichten ontwikkelt. TGCT wordt veroorzaakt door ontregeling van het CSF1-gen, wat leidt tot overproductie van CSF1. TGCT is ook bekend als reuzenceltumor van de peesschede (GCT-TS) of gepigmenteerde villonodulaire synovitis (PVNS), een diffuus type TGCT. Hoewel goedaardig, kunnen deze tumoren groeien en schade aan omliggende weefsels en structuren veroorzaken, wat pijn, zwelling en bewegingsbeperking van het gewricht veroorzaakt. Chirurgie is de belangrijkste behandelingsoptie; deze tumoren hebben echter de neiging terug te keren, vooral bij TGCT van het diffuse type. Indien onbehandeld of als de tumor voortdurend terugkeert, kan er schade en degeneratie optreden in het aangetaste gewricht en de omliggende weefsels, wat aanzienlijke invaliditeit kan veroorzaken. Voor een subgroep van patiënten die niet in aanmerking komen voor een operatie zijn de systemische behandelingsopties beperkt en is er een nieuwe therapeutische optie voor TGCT nodig.

Over Vimseltinib

Vimseltinib is een experimentele, orale switch-control tyrosinekinaseremmer die specifiek is ontworpen om CSF1R selectief en krachtig te remmen. Vimseltinib is ontwikkeld met behulp van Deciphera's gepatenteerde kinaseremmerplatform met schakelaarcontrole.

Over Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Vanaf 11 juni 2024 is Deciphera nu lid van Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van belangrijke nieuwe medicijnen het leven van mensen met kanker verbeteren. We maken gebruik van ons eigen platform voor kinaseremmers met schakelaarcontrole en diepgaande expertise in de kinasebiologie om een breed portfolio van innovatieve medicijnen te ontwikkelen. Naast het bevorderen van meerdere productkandidaten uit ons platform in klinische onderzoeken, is QINLOCK® de switch-control-remmer van Deciphera die is goedgekeurd voor de behandeling van vierdelijns gastro-intestinale stromale tumoren (GIST). QINLOCK is goedgekeurd in veel landen, waaronder de Europese Unie en de Verenigde Staten. Ga voor meer informatie naar https://www.deciphera.com en volg ons op LinkedIn en Twitter (@Deciphera).

Bron: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Geplaatst : 2024-08-26 13:54

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.