Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyjmuje do priorytetowego przeglądu nowy wniosek firmy Deciphera dotyczący leku wimseltynib do leczenia pacjentów z olbrzymiokomórkowym guzem pochewki ścięgnistej (TGCT)

Leczenie: olbrzymiokomórkowego guza pochewki ścięgnistej

USA Agencja ds. Żywności i Leków przyjmuje do priorytetowego rozpatrzenia nowy wniosek firmy Deciphera dotyczący wimseltynibu do leczenia pacjentów z olbrzymiokomórkowym guzem pochewki ścięgnistej (TGCT)

Osaka w Japonii i Waltham w stanie Massachusetts, 16 sierpnia 2024 r. — Firma Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (siedziba główna: Osaka, Japonia; prezes: Toichi Takino; „Ono”) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła priorytetową ocenę wniosku o nowy lek (NDA) 14 sierpnia Czas w USA dla wimseltynibu, receptora czynnika stymulującego tworzenie kolonii 1 (CSF1R), do leczenia pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej (TGCT), który jest opracowywany przez Deciphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera”) , spółka zależna należąca w całości do Ono. FDA wyznaczyła jako docelowy dzień 17 lutego 2025 r. ustawę o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA). W połowie lipca Europejska Agencja Leków (EMA) przyjęła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) wimseltynibu i rozpoczęła scentralizowany proces przeglądu.

„Opierając się na pozytywnych wynikach kluczowego badania fazy 3 MOTION i po naszym niedawnym ogłoszeniu o rozpoczęciu przez EMA przeglądu leku MAA wimseltynibu, z radością rozpoczynamy proces przeglądu regulacyjnego w USA i nie możemy się doczekać współpracy z FDA w celu zapewnienia nowej opcji leczenia pacjentom z TGCT” powiedział Steve Hoerter, prezes i dyrektor generalny Deciphera Pharmaceuticals.

Zgłoszenie potwierdzają dane z kluczowego badania fazy 3 MOTION, oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo wimseltynibu u pacjentów z TGCT niekwalifikujących się do leczenia operacyjnego bez wcześniejszej terapii anty-CSF1/CSF1R (dozwolona wcześniejsza terapia imatinibem lub nilotynibem) w porównaniu z placebo . W badaniu wimseltynib wykazał statystycznie istotny i klinicznie znaczący odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) w 25. tygodniu w populacji zgodnej z zamiarem leczenia (ITT), zgodnie z oceną dokonaną przez Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) według kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych wersja 1.1 (RECIST v1.1) w porównaniu z placebo (40% w grupie wimseltynibu vs 0% w grupie placebo, p <0,0001). Ponadto wimseltynib wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w porównaniu z placebo we wszystkich kluczowych drugorzędowych punktach końcowych. Profil bezpieczeństwa wimseltynibu jest możliwy do kontrolowania, a dane dotyczące bezpieczeństwa z badania MOTION są zgodne z danymi ujawnionymi wcześniej w fazie 1/2 badania klinicznego wimseltynibu*. Wyniki badania MOTION zaprezentowano podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2024 r. i jednocześnie opublikowano w czasopiśmie Lancet.

＊:Gelberblom i in. Doroczne spotkanie ASCO 2024

Informacje o badaniu MOTION

Badanie MOTION jest dwuczęściowym, randomizowanym, podwójnie Zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa wimseltynibu u pacjentów z TGCT niekwalifikujących się do operacji bez wcześniejszego leczenia anty-CSF1/CSF1R (dozwolone jest wcześniejsze leczenie imatynibem lub nilotynibem). Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) w 25. tygodniu w populacji zgodnej z zamiarem leczenia (ITT), oceniony przez Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) na podstawie kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych w wersji 1.1 ( RECIST v1.1) w porównaniu z placebo. Drugorzędowy punkt końcowy obejmuje ORR na ocenę objętości guza (TVS), aktywny zakres ruchu (ROM), sprawność fizyczną, sztywność, jakość życia i ból, wszystkie oceniane w 25. tygodniu. To badanie składa się z dwóch części. W Części 1 pacjentów losowo przydzielono do grupy otrzymującej wimseltynib lub placebo przez 24 tygodnie. W Części 2 pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo w Części 1 mają możliwość otrzymywania wimseltynibu, a wszyscy pacjenci otrzymują wimseltynib przez długi okres w warunkach otwartej próby.

O guzie olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej (TGCT)

TGCT jest rzadką chorobą spowodowaną translokacją genu czynnika stymulującego kolonie 1 (CSF1), powodującą nadekspresję CSF1 i rekrutację receptora czynnika stymulującego kolonie 1 (CSF1R) w stanie zapalnym komórki do zmiany. TGCT to rzadki, niezłośliwy guz, który rozwija się wewnątrz stawów lub w ich pobliżu. TGCT jest spowodowane rozregulowaniem genu CSF1 prowadzącego do nadprodukcji CSF1. TGCT jest również znany jako guz olbrzymiokomórkowy pochewki ścięgna (GCT-TS) lub barwnikowe kosmkowo-guzkowe zapalenie błony maziowej (PVNS), będące rozlanym typem TGCT. Chociaż nowotwory te są łagodne, mogą rosnąć i powodować uszkodzenia otaczających tkanek i struktur, powodując ból, obrzęk i ograniczenie ruchu stawu. Chirurgia jest główną opcją leczenia; jednakże guzy te mają tendencję do nawrotów, szczególnie w przypadku TGCT typu rozlanego. Nieleczony lub jeśli guz stale nawraca, może wystąpić uszkodzenie i zwyrodnienie dotkniętego stawu i otaczających tkanek, co może spowodować znaczną niepełnosprawność. W przypadku podgrupy pacjentów, którzy nie kwalifikują się do operacji, możliwości leczenia systemowego są ograniczone i konieczna jest nowa opcja terapeutyczna TGCT.

Informacje o wimseltynibie

Wimseltynib to eksperymentalny, doustny, kontrolowany metodą przełączania inhibitor kinazy tyrozynowej, opracowany specjalnie w celu selektywnego i silnego hamowania CSF1R. Vimseltinib został opracowany przy użyciu zastrzeżonej platformy inhibitorów kinaz typu switch-control firmy Deciphera.

O firmie Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Od 11 czerwca 2024 r. firma Deciphera jest obecnie członkiem Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera to firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji ważnych nowych leków poprawić życie osób chorych na raka. Wykorzystujemy naszą zastrzeżoną platformę inhibitorów kinaz typu switch-control i głęboką wiedzę specjalistyczną z zakresu biologii kinaz, aby opracować szerokie portfolio innowacyjnych leków. Oprócz udoskonalania wielu kandydatów na produkty z naszej platformy w badaniach klinicznych, QINLOCK® jest inhibitorem kontroli przełączania firmy Deciphera zatwierdzonym do leczenia guza podścieliskowego przewodu pokarmowego czwartego rzutu (GIST). QINLOCK jest zatwierdzony w wielu krajach, w tym w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź https://www.deciphera.com i śledź nas na LinkedIn i Twitterze (@Deciphera).

Źródło: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Wysłano : 2024-08-26 13:54

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.