A Food and Drug Administration dos EUA aceita para revisão prioritária o novo pedido de medicamento da Deciphera para Vimseltinib para o tratamento de pacientes com tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT)

Tratamento para: Tumor Tenossinovial de Células Gigantes

EUA A Food and Drug Administration aceita para revisão prioritária o novo pedido de medicamento da Deciphera para Vimseltinib para o tratamento de pacientes com tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT)

Osaka, Japão e Waltham, Massachusetts, 16 de agosto de 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (sede: Osaka, Japão; presidente: Toichi Takino; “Ono”) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou uma revisão prioritária para o pedido de novo medicamento (NDA) em 14 de agosto, horário dos EUA, para o vimseltinib, um receptor do fator 1 estimulador de colônias (CSF1R), para o tratamento de pacientes com tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT), que está em desenvolvimento pela Deciphera Pharmaceuticals, Inc. , uma subsidiária integral da Ono. A FDA atribuiu uma data-alvo para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 17 de fevereiro de 2025. Em meados de julho, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aceitou um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) de vimseltinib e iniciou o início da EMA. processo de revisão centralizado.

“Com base nos resultados positivos do estudo principal de Fase 3 do MOTION e após nosso recente anúncio de que a revisão do MAA de vimseltinib pela EMA começou, estamos entusiasmados em iniciar o processo de revisão regulatória nos EUA e estamos ansiosos para trabalhar com a FDA para oferecer uma nova opção de tratamento aos pacientes com TGCT”, disse Steve Hoerter, presidente e CEO da Deciphera Pharmaceuticals.

A submissão é apoiado pelos dados do estudo principal MOTION de Fase 3, que avalia a eficácia e segurança de vimseltinib em doentes com TGCT não passíveis de cirurgia sem terapêutica prévia anti-CSF1/CSF1R (terapia prévia com imatinib ou nilotinib permitida), em comparação com placebo . No estudo, o vimseltinibe demonstrou uma taxa de resposta objetiva (ORR) estatisticamente significativa e clinicamente significativa na semana 25 na população com intenção de tratar (ITT), conforme avaliado pela Revisão Radiológica Independente Cega (BIRR) de acordo com os Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos versão 1.1 (RECIST v1.1), versus placebo (40% no braço vimseltinib vs 0% no braço placebo, p <0,0001). Além disso, o vimseltinib demonstrou melhorias estatisticamente significativas e clinicamente significativas em comparação com o placebo em todos os principais objetivos secundários. O perfil de segurança do vimseltinib é controlável e os dados de segurança do MOTION são consistentes com os dados divulgados anteriormente no ensaio clínico de Fase 1/2 do vimseltinib*. Os resultados do estudo MOTION foram apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2024 e publicados simultaneamente no Lancet.

＊：Gelberblom, e outros. Reunião Anual da ASCO de 2024

Sobre o estudo MOTION

O estudo MOTION é um estudo duplo, randomizado e de duas partes. estudo clínico de Fase 3 cego, controlado por placebo, para avaliar a eficácia e segurança de vimseltinib em doentes com TGCT não passíveis de cirurgia sem terapêutica prévia anti-CSF1/CSF1R (permitida terapêutica prévia com imatinib ou nilotinib). O endpoint primário do estudo é uma taxa de resposta objetiva (ORR) na semana 25 na população com intenção de tratar (ITT), conforme avaliado pela Revisão Radiológica Independente Cega (BIRR) usando Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos versão 1.1 ( RECIST v1.1), versus placebo. O endpoint secundário inclui ORR por pontuação de volume tumoral (TVS), amplitude de movimento ativa (ADM), função física, rigidez, qualidade de vida e dor, todos avaliados na semana 25. Este estudo consiste em duas partes. Na Parte 1, os pacientes foram randomizados para receber vimseltinibe ou placebo por 24 semanas. Na Parte 2, os pacientes randomizados para receber placebo na Parte 1 têm a opção de receber vimseltinibe, e todos os pacientes recebem vimseltinibe por um período de longo prazo em um ambiente aberto.

Sobre o tumor tenossinovial de células gigantes (TGCT)

TGCT é uma doença rara causada por uma translocação no gene do fator 1 estimulador de colônias (CSF1), resultando na superexpressão de CSF1 e recrutamento de receptor inflamatório positivo do fator 1 estimulador de colônias (CSF1R). células na lesão. O TGCT é um tumor raro e não maligno que se desenvolve dentro ou perto das articulações. O TGCT é causado pela desregulação do gene CSF1, levando à superprodução de CSF1. O TGCT também é conhecido como tumor de células gigantes da bainha do tendão (GCT-TS) ou sinovite vilonodular pigmentada (PVNS), um tipo difuso de TGCT. Embora benignos, esses tumores podem crescer e causar danos aos tecidos e estruturas circundantes, induzindo dor, inchaço e limitação do movimento da articulação. A cirurgia é a principal opção de tratamento; entretanto, esses tumores tendem a recorrer, principalmente no TGCT do tipo difuso. Se não for tratado ou se o tumor recorrer continuamente, podem ocorrer danos e degeneração na articulação afetada e nos tecidos circundantes, o que pode causar incapacidade significativa. Para um subconjunto de pacientes que não são passíveis de cirurgia, as opções de tratamento sistêmico são limitadas e é necessária uma nova opção terapêutica para TGCT.

Sobre o Vimseltinibe

Vimseltinib é um inibidor de tirosina quinase experimental, de controle de troca oral, projetado especificamente para inibir seletiva e potencialmente o CSF1R. O vimseltinibe foi desenvolvido usando a plataforma proprietária de inibidor de quinase de controle de comutação da Deciphera.

Sobre a Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Em 11 de junho de 2024, a Deciphera agora é membro da Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera é uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos importantes para melhorar a vida das pessoas com câncer. Estamos aproveitando nossa plataforma proprietária de inibidores de quinase com controle de comutação e profundo conhecimento em biologia de quinase para desenvolver um amplo portfólio de medicamentos inovadores. Além de promover vários candidatos a produtos de nossa plataforma em estudos clínicos, QINLOCK® é o inibidor de controle de comutação da Deciphera aprovado para o tratamento de tumor estromal gastrointestinal (GIST) de quarta linha. QINLOCK é aprovado em muitos países, incluindo a União Europeia e os Estados Unidos. Para obter mais informações, visite https://www.deciphera.com e siga-nos no LinkedIn e no Twitter (@Deciphera).

Fonte: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Postou : 2024-08-26 13:54

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