U.S. Food and Drug Administration acceptă pentru revizuire prioritară noua cerere de medicament a Deciphera pentru vimseltinib pentru tratamentul pacienților cu tumoră tenosinovială cu celule gigante (TGCT)

Tratament pentru: Tumora tenosinovială cu celule gigante

S.U.A. Administrația pentru Alimente și Medicamente acceptă pentru revizuire prioritară noua cerere de medicament de la Deciphera pentru vimseltinib pentru tratamentul pacienților cu tumoră tenosinovială cu celule gigante (TGCT)

Osaka, Japonia și Waltham, Massachusetts, 16 august 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Sediu: Osaka, Japonia; Președinte: Toichi Takino; „Ono”) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat o revizuire prioritară pentru cererea de medicamente noi (NDA) pe 14 august, ora SUA, pentru vimseltinib, un receptor al factorului 1 de stimulare a coloniilor (CSF1R), pentru tratamentul pacienților cu tumoră tenosinovială cu celule gigantice (TGCT), care este în curs de dezvoltare de Deciphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera”) , o filială deținută în totalitate de Ono. FDA a alocat o dată obiectivă a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA) de 17 februarie 2025. La jumătatea lunii iulie, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acceptat o cerere de autorizare de punere pe piață (MAA) a vimseltinib și a început începerea tratamentului EMA. procesul de revizuire centralizat.

„Pe baza rezultatelor pozitive ale studiului pivot de fază 3 MOTION și în urma anunțului nostru recent că revizuirea EMA a MAA pentru vimseltinib a început, suntem încântați să inițiem procesul de revizuire a reglementărilor în SUA și așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu FDA pentru a oferi o nouă opțiune de tratament pacienților cu TGCT”, a declarat Steve Hoerter, președinte și director executiv al Deciphera Pharmaceuticals.

Propunerea este susținută de datele din studiul pivot de fază 3 MOTION, care evaluează eficacitatea și siguranța vimseltinib la pacienții cu TGCT care nu sunt supuși unei intervenții chirurgicale fără terapie anterioară anti-CSF1/CSF1R (terapia anterioară cu imatinib sau nilotinib permisă), comparativ cu placebo . În cadrul studiului, vimseltinib a demonstrat o rată de răspuns obiectiv (ORR) semnificativă statistic și clinic semnificativă în săptămâna 25 în populația cu intenție de tratare (ITT), așa cum a fost evaluată prin evaluarea radiologică independentă în orb (BIRR) pe criteriile de evaluare a răspunsului în tumorile solide versiunea 1.1 (RECIST v1.1), comparativ cu placebo (40% în brațul vimseltinib vs 0% în brațul placebo, p <0,0001). În plus, vimseltinib a demonstrat îmbunătățiri semnificative din punct de vedere statistic și semnificative clinic comparativ cu placebo în toate obiectivele secundare cheie. Profilul de siguranță al vimseltinib este gestionabil, iar datele de siguranță de la MOTION sunt în concordanță cu datele dezvăluite anterior în studiul clinic de fază 1/2 cu vimseltinib*. Rezultatele studiului MOTION au fost prezentate la reuniunea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică (ASCO) din 2024 și publicate concomitent în Lancet.

＊：Gelberblom, etc. Întâlnirea anuală ASCO 2024

Despre studiul MOTION

Studiul MOTION este un studiu în două părți, randomizat, dublu Studiu clinic orb, controlat cu placebo de fază 3, pentru a evalua eficacitatea și siguranța vimseltinib la pacienții cu TGCT care nu pot fi supuși unei intervenții chirurgicale fără terapie anterioară anti-CSF1/CSF1R (terapia anterioară cu imatinib sau nilotinib este permisă). Obiectivul principal al studiului este o rată de răspuns obiectiv (ORR) în săptămâna 25 în populația cu intenție de tratare (ITT), așa cum a fost evaluată de Revizuirea radiologică independentă în orb (BIRR) prin utilizarea Criteriilor de evaluare a răspunsului în tumorile solide versiunea 1.1 ( RECIST v1.1), comparativ cu placebo. Obiectivul secundar include ORR per scorul de volum al tumorii (TVS), gama activă de mișcare (ROM), funcția fizică, rigiditatea, calitatea vieții și durerea, toate evaluate în săptămâna 25. Acest studiu constă din două părți. În partea 1, pacienții au fost randomizați pentru a primi fie vimseltinib, fie placebo timp de 24 de săptămâni. În partea 2, pacienții randomizați la placebo în partea 1 au opțiunea de a primi vimseltinib, iar toți pacienții primesc vimseltinib pe termen lung într-un cadru deschis.

Despre tumora tenosinovială cu celule gigante (TGCT)

TGCT este o boală rară cauzată de o translocare în gena factorului de stimulare a coloniei 1 (CSF1) care are ca rezultat supraexprimarea CSF1 și recrutarea receptorului de factor 1 stimulator de colonii (CSF1R) pozitiv inflamator. celule în leziune. TGCT este o tumoare rară, non-malignă, care se dezvoltă în interiorul sau în apropierea articulațiilor. TGCT este cauzată de dereglarea genei CSF1 care duce la supraproducția de CSF1. TGCT este, de asemenea, cunoscut ca tumoare cu celule gigantice a tecii tendonului (GCT-TS) sau sinovita vilonodular pigmentată (PVNS), un tip difuz de TGCT. Deși benigne, aceste tumori pot crește și pot provoca leziuni țesuturilor și structurilor înconjurătoare, inducând durere, umflare și limitarea mișcării articulației. Chirurgia este principala opțiune de tratament; cu toate acestea, aceste tumori tind să reapară, în special în TGCT de tip difuz. Dacă nu este tratată sau dacă tumora reapare continuă, pot apărea leziuni și degenerare în articulația afectată și în țesuturile înconjurătoare, ceea ce poate provoca dizabilitate semnificativă. Pentru un subgrup de pacienți care nu sunt supuși intervenției chirurgicale, opțiunile de tratament sistemic sunt limitate și este necesară o nouă opțiune terapeutică pentru TGCT.

Despre Vimseltinib

Vimseltinib este un inhibitor de tirozin kinaza de control oral, experimental, conceput special pentru a inhiba selectiv și puternic CSF1R. Vimseltinib a fost dezvoltat utilizând platforma proprietară de inhibitori ai kinazei cu comutare de control a Deciphera.

Despre Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Din 11 iunie 2024, Deciphera este acum membru al Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera este o companie biofarmaceutică axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de noi medicamente importante pentru îmbunătățirea vieții persoanelor cu cancer. Profităm de platforma noastră proprietară de inhibitori ai kinazei de control prin comutare și de expertiza profundă în biologia kinazei pentru a dezvolta un portofoliu larg de medicamente inovatoare. Pe lângă promovarea mai multor produse candidați de pe platforma noastră în studii clinice, QINLOCK® este inhibitorul de control al comutatorului Deciphera, aprobat pentru tratamentul tumorii stromale gastrointestinale de a patra linie (GIST). QINLOCK este aprobat în multe țări, inclusiv în Uniunea Europeană și Statele Unite. Pentru mai multe informații, vizitați https://www.deciphera.com și urmăriți-ne pe LinkedIn și Twitter (@Deciphera).

Sursa: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Postat : 2024-08-26 13:54

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.