Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло к приоритетному рассмотрению новую заявку компании Deciphera на препарат вимселтиниб для лечения пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (TGCT)

Лечение: Тенносиновиальной гигантоклеточной опухоли

США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов приняло к приоритетному рассмотрению новую заявку компании Deciphera на препарат вимселтиниб для лечения пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (TGCT)

Осака, Япония, и Уолтем, Массачусетс, 16 августа 2024 г. – Компания Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (штаб-квартира: Осака, Япония; президент: Тоичи Такино; «Оно») сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло приоритетную проверку заявки на новый препарат. (NDA) 14 августа. Американское время для вимселтиниба, рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), для лечения пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (TGCT), которая находится в стадии разработки Deciphera Pharmaceuticals, Inc. («Deciphera»). , дочерняя компания Ono. FDA установило целевую дату Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) - 17 февраля 2025 года. В середине июля Европейское агентство лекарственных средств (EMA) приняло заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) вимселтиниба и начало процедуру EMA. централизованный процесс проверки.

«Основываясь на положительных результатах ключевого исследования фазы 3 MOTION и после нашего недавнего объявления о начале рассмотрения EMA вимселтиниба MAA, мы рады начать процесс нормативной проверки в США. и мы надеемся на сотрудничество с FDA для предоставления нового варианта лечения пациентам с ТГКТ», — сказал Стив Хортер, президент и главный исполнительный директор Deciphera Pharmaceuticals.

Заявление подтверждается данными базового исследования фазы 3 MOTION, в котором оценивалась эффективность и безопасность вимселтиниба у пациентов с TGCT, не поддающимся хирургическому вмешательству, без предшествующей терапии анти-CSF1/CSF1R (разрешена предварительная терапия иматинибом или нилотинибом) по сравнению с плацебо. . В исследовании вимселтиниб продемонстрировал статистически значимую и клинически значимую частоту объективного ответа (ЧОО) на 25-й неделе в популяции пациентов, получающих лечение (ITT), по данным слепого независимого радиологического обзора (BIRR) по критериям оценки ответа при солидных опухолях. версия 1.1 (RECIST v1.1) по сравнению с плацебо (40% в группе вимселтиниба против 0% в группе плацебо, p <0,0001). Кроме того, вимселтиниб продемонстрировал статистически значимые и клинически значимые улучшения по всем ключевым вторичным конечным точкам по сравнению с плацебо. Профиль безопасности вимселтиниба является управляемым, а данные по безопасности MOTION согласуются с данными, ранее раскрытыми в клиническом исследовании фазы 1/2 вимселтиниба*. Результаты исследования MOTION были представлены на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO) 2024 года и одновременно опубликованы в журнале Lancet.

＊:Гельберблом и др. Ежегодное собрание ASCO 2024 г.

Об исследовании MOTION

Исследование MOTION представляет собой рандомизированное двухчастное исследование, состоящее из двух частей. слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности вимселтиниба у пациентов с TGCT, не поддающимся хирургическому вмешательству, без предшествующей терапии анти-CSF1/CSF1R (разрешена предварительная терапия иматинибом или нилотинибом). Первичной конечной точкой исследования является частота объективного ответа (ЧОО) на 25-й неделе в популяции пациентов, получающих лечение (ITT), согласно оценке слепого независимого радиологического обзора (BIRR) с использованием критериев оценки ответа при солидных опухолях версии 1.1 ( RECIST v1.1) по сравнению с плацебо. Вторичная конечная точка включает ЧОО по объему опухоли (TVS), активный диапазон движений (ROM), физическую функцию, скованность, качество жизни и боль, все эти показатели оцениваются на 25-й неделе. Это исследование состоит из двух частей. В первой части пациенты были рандомизированы для приема вимселтиниба или плацебо в течение 24 недель. В Части 2 пациенты, рандомизированные в группу плацебо в Части 1, имеют возможность получать вимселтиниб, и все пациенты получают вимселтиниб в течение длительного периода в открытой схеме.

О теносиновиальной гигантоклеточной опухоли (TGCT)

TGCT — это редкое заболевание, вызванное транслокацией гена колониестимулирующего фактора 1 (CSF1), приводящей к сверхэкспрессии CSF1 и рекрутированию рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R)-положительного воспалительного процесса. клетки в очаг поражения. TGCT — редкая доброкачественная опухоль, развивающаяся внутри суставов или вблизи них. TGCT вызван нарушением регуляции гена CSF1, что приводит к перепроизводству CSF1. TGCT также известен как гигантоклеточная опухоль сухожильного влагалища (GCT-TS) или пигментный виллонодулярный синовит (PVNS), диффузный тип TGCT. Несмотря на доброкачественный характер, эти опухоли могут расти и повреждать окружающие ткани и структуры, вызывая боль, отек и ограничение движений в суставе. Хирургическое вмешательство является основным вариантом лечения; однако эти опухоли имеют тенденцию рецидивировать, особенно при TGCT диффузного типа. При отсутствии лечения или если опухоль постоянно рецидивирует, в пораженном суставе и окружающих тканях могут возникнуть повреждения и дегенерация, что может привести к значительной инвалидности. Для части пациентов, которые не поддаются хирургическому вмешательству, возможности системного лечения ограничены, и необходим новый терапевтический вариант для TGCT.

О вимселтинибе

Вимселтиниб — это исследуемый пероральный ингибитор тирозинкиназы с переключающим контролем, специально разработанный для селективного и мощного ингибирования CSF1R. Вимселтиниб был разработан с использованием запатентованной платформы ингибиторов киназы переключения-контроля Deciphera.

О Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(По состоянию на 11 июня 2024 г. Deciphera является членом Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera — биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией важных новых лекарств для улучшить жизнь людей, больных раком. Мы используем нашу запатентованную платформу ингибиторов киназ с переключаемым контролем и глубокий опыт в области биологии киназ для разработки широкого портфеля инновационных лекарств. Помимо продвижения нескольких кандидатов на продукты нашей платформы в клинических исследованиях, QINLOCK® является ингибитором переключающего контроля компании Deciphera, одобренным для лечения стромальной опухоли четвертой линии желудочно-кишечного тракта (ГИСО). QINLOCK одобрен во многих странах, включая Европейский Союз и США. Для получения дополнительной информации посетите https://www.deciphera.com и подпишитесь на нас в LinkedIn и Twitter (@Deciphera).

Источник: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Опубликовано : 2024-08-26 13:54

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.