ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Deciphera'nın Tenosinovyal Dev Hücreli Tümörlü (TGCT) Hastaların Tedavisine Yönelik Vimseltinib'e Yönelik Yeni İlaç Başvurusunu Öncelikli İnceleme İçin Kabul Etti

Tedavi: Tenosinoviyal Dev Hücreli Tümör

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Deciphera'nın Tenosinoviyal Dev Hücreli Tümörlü (TGCT) Hastaların Tedavisine Yönelik Vimseltinib'e Yönelik Yeni İlaç Başvurusunu Öncelikli İnceleme İçin Kabul Etti

Osaka, Japonya ve Waltham, Massachusetts, 16 Ağustos 2024 - Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Genel Merkez: Osaka, Japonya; Başkan: Toichi Takino; "Ono") bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Yeni İlaç Başvurusu için öncelikli incelemeyi kabul ettiğini duyurdu. (NDA), Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) tarafından geliştirilmekte olan, tenosinoviyal dev hücreli tümör (TGCT) hastalarının tedavisine yönelik bir koloni uyarıcı faktör 1 reseptörü (CSF1R) olan vimseltinib için 14 Ağustos ABD saatiyle (NDA) onaylanmıştır. , Ono'nun tamamına sahip olduğu bir yan kuruluşudur. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef tarihini 17 Şubat 2025 olarak belirledi. Temmuz ortasında, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), vimseltinib için Pazarlama Yetki Başvurusunu (MAA) kabul etti ve EMA'nın başlatılmasına başladı. merkezi inceleme süreci.

“MOTION temel Faz 3 çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlara dayanarak ve vimseltinib MAA'ya yönelik EMA incelemesinin başladığına dair yakın zamanda yaptığımız duyuruyu takiben, ABD'de düzenleyici inceleme sürecini başlatmaktan heyecan duyuyoruz. ve TGCT hastalarına yeni bir tedavi seçeneği sunmak için FDA ile birlikte çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz” dedi Deciphera Pharmaceuticals Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Steve Hoerter.

Gönderim plaseboya kıyasla önceden anti-CSF1/CSF1R tedavisi almamış (önceden imatinib veya nilotinib tedavisine izin verilir) ve ameliyata uygun olmayan TGCT hastalarında vimseltinibin etkililiğini ve güvenliliğini değerlendiren önemli Faz 3 MOTION çalışmasından elde edilen verilerle desteklenmektedir . Çalışmada vimseltinib, Katı Tümörlerde Yanıt Değerlendirme Kriterlerine göre Kör Bağımsız Radyolojik İnceleme (BIRR) tarafından değerlendirildiği üzere, tedavi amaçlı (ITT) popülasyonda 25. Haftada istatistiksel olarak anlamlı ve klinik açıdan anlamlı bir objektif yanıt oranı (ORR) göstermiştir. versiyon 1.1 (RECIST v1.1), plaseboya karşı (vimseltinib kolunda %40, plasebo kolunda %0, p <0,0001). Ek olarak vimseltinib, tüm önemli ikincil sonlanım noktalarında plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmeler göstermiştir. Vimseltinib'in güvenlik profili yönetilebilirdir ve MOTION'dan elde edilen güvenlik verileri, daha önce vimseltinib'in Faz 1/2 klinik deneyinde açıklanan verilerle tutarlıdır*. MOTION çalışmasının sonuçları 2024 Amerikan Klinik Onkoloji Derneği (ASCO) Yıllık Toplantısında sunuldu ve eş zamanlı olarak Lancet'te yayınlandı.

＊:Gelberblom, ve diğerleri. 2024 ASCO Yıllık Toplantısı

MOTION Çalışması Hakkında

MOTION çalışması iki bölümlü, randomize, çift yönlü bir çalışmadır. Daha önce anti-CSF1/CSF1R tedavisi almamış (önceden imatinib veya nilotinib tedavisine izin verilir) ve ameliyata uygun olmayan TGCT'li hastalarda vimseltinibin etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmeye yönelik kör, plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışma. Çalışmanın birincil son noktası, Kör Bağımsız Radyolojik İnceleme (BIRR) tarafından Solid Tümörlerde Yanıt Değerlendirme Kriterleri versiyon 1.1 kullanılarak değerlendirilen tedavi amaçlı (ITT) popülasyonda 25. Haftadaki objektif yanıt oranıdır (ORR) ( RECIST v1.1) plaseboya karşı. İkincil son nokta, tamamı 25. Haftada değerlendirilen tümör hacim skoru (TVS), aktif hareket aralığı (ROM), fiziksel fonksiyon, sertlik, yaşam kalitesi ve ağrı başına ORR'yi içerir. Bu çalışma iki Bölümden oluşur. Bölüm 1'de hastalar 24 hafta boyunca vimseltinib veya plasebo almak üzere randomize edildi. 2. Bölümde, 1. Bölümde plaseboya randomize edilen hastalar vimseltinib alma seçeneğine sahiptir ve tüm hastalar açık etiketli ortamda uzun süreli bir süre boyunca vimseltinib almaktadır.

Tenosinovyal Dev Hücreli Tümör (TGCT) Hakkında

TGCT, koloni uyarıcı faktör 1 (CSF1) genindeki bir translokasyonun neden olduğu, CSF1'in aşırı ekspresyonuna ve koloni uyarıcı faktör 1 reseptörünün (CSF1R) pozitif inflamatuar alımına yol açan nadir bir hastalıktır. lezyonun içine hücreler. TGCT, eklemlerin içinde veya yakınında gelişen, nadir görülen, kötü huylu olmayan bir tümördür. TGCT, CSF1 geninin aşırı üretimine yol açan düzensizlikten kaynaklanır. TGCT aynı zamanda tendon kılıfının dev hücreli tümörü (GCT-TS) veya TGCT'nin yaygın tipi olan pigmente villonodüler sinovit (PVNS) olarak da bilinir. İyi huylu olmasına rağmen, bu tümörler büyüyebilir ve çevredeki doku ve yapılara zarar vererek ağrıya, şişmeye ve eklem hareketinde kısıtlamaya neden olabilir. Cerrahi ana tedavi seçeneğidir; ancak bu tümörler, özellikle yaygın tip TGCT'de tekrarlama eğilimindedir. Tedavi edilmezse veya tümör sürekli olarak tekrarlarsa, etkilenen eklem ve çevre dokularda ciddi sakatlıklara neden olabilecek hasar ve dejenerasyon meydana gelebilir. Cerrahiye uygun olmayan bir grup hasta için sistemik tedavi seçenekleri sınırlıdır ve TGCT için yeni bir tedavi seçeneğine ihtiyaç vardır.

Vimseltinib hakkında

Vimseltinib, CSF1R'yi seçici ve güçlü bir şekilde inhibe etmek için özel olarak tasarlanmış, araştırma amaçlı, oral anahtar kontrollü bir tirozin kinaz inhibitörüdür. Vimseltinib, Deciphera'nın tescilli anahtar kontrollü kinaz inhibitörü platformu kullanılarak geliştirilmiştir.

Deciphera Pharmaceuticals Inc. Hakkında

(11 Haziran 2024 itibarıyla Deciphera artık Ono Pharmaceutical Co., Ltd.'nin bir üyesidir) Deciphera, önemli yeni ilaçları keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. kanserli insanların yaşamlarını iyileştirmek. Geniş bir yenilikçi ilaç portföyü geliştirmek için tescilli anahtar kontrollü kinaz inhibitörü platformumuzdan ve kinaz biyolojisindeki derin uzmanlığımızdan yararlanıyoruz. QINLOCK®, platformumuzdan klinik çalışmalarda birden fazla ürün adayı geliştirmenin yanı sıra, Deciphera'nın dördüncü basamak gastrointestinal stromal tümörün (GIST) tedavisi için onaylanmış anahtar kontrol inhibitörüdür. QINLOCK, Avrupa Birliği ve Amerika Birleşik Devletleri dahil birçok ülkede onaylanmıştır. Daha fazla bilgi için https://www.deciphera.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve Twitter'da (@Deciphera) takip edin.

Kaynak: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Gönderildi : 2024-08-26 13:54

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.