Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США приймає для пріоритетного розгляду нову заявку Deciphera на препарат для вімселтинібу для лікування пацієнтів з теносиновіальною гігантоклітинною пухлиною (TGCT)

Лікування: теносиновіальної гігантоклітинної пухлини

США Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів приймає для пріоритетного розгляду нову заявку Deciphera на препарат для вімселтинібу для лікування пацієнтів з теносиновіальною гігантоклітинною пухлиною (TGCT)

Осака, Японія та Уолтем, Массачусетс, 16 серпня 2024 р. – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (штаб-квартира: Осака, Японія; президент: Тоічі Такіно; «Оно») сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прийняло пріоритетну перевірку заявки на нові ліки (NDA) 14 серпня за американським часом для вімселтинібу, рецептора колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1R), для лікування пацієнтів з теносиновіальною гігантоклітинною пухлиною (TGCT), який розробляється Deciphera Pharmaceuticals, Inc. («Deciphera») , дочірня компанія, що повністю належить Ono. Управління з контролю за продуктами і лікарськими засобами США (FDA) визначило кінцеву дату дії Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), на 17 лютого 2025 року. У середині липня Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) прийняло заявку на авторизацію вімселтинібу (MAA) і почало розпочати роботу EMA. централізований процес перевірки.

«Грунтуючись на позитивних результатах ключового дослідження фази 3 MOTION і після нашого нещодавнього оголошення про початок перевірки EMA MAA для вімселтинібу, ми раді розпочати процес регулятивної перевірки в США і ми з нетерпінням чекаємо співпраці з FDA, щоб надати новий варіант лікування пацієнтам із ТГКТ», – сказав Стів Хьортер, президент і головний виконавчий директор Deciphera Pharmaceuticals.

Подання підтверджується даними основного дослідження фази 3 MOTION, що оцінює ефективність і безпеку вімселтинібу у пацієнтів із ТГКТ, які не піддаються хірургічному втручанню, без попередньої терапії анти-CSF1/CSF1R (попередня терапія іматинібом або нілотинібом дозволена), порівняно з плацебо . У дослідженні вімселтиніб продемонстрував статистично значущу та клінічно значущу частоту об’єктивної відповіді (ORR) на 25-му тижні в популяції пацієнтів, які планували лікувати (ITT), за оцінкою сліпого незалежного радіологічного огляду (BIRR) за критерієм оцінки відповіді при солідних пухлинах. версія 1.1 (RECIST v1.1), порівняно з плацебо (40% у групі вімселтинібу проти 0% у групі плацебо, p <0,0001). Крім того, вімселтиніб продемонстрував статистично значущі та клінічно значущі покращення порівняно з плацебо за всіма ключовими вторинними кінцевими точками. Профіль безпеки вімселтинібу є керованим, а дані безпеки від MOTION узгоджуються з даними, оприлюдненими раніше у фазі 1/2 клінічного дослідження вімселтинібу*. Результати дослідження MOTION були представлені на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології (ASCO) у 2024 р. і одночасно опубліковані в Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Щорічна зустріч ASCO 2024

Про дослідження MOTION

Дослідження MOTION складається з двох частин, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване клінічне дослідження фази 3 для оцінки ефективності та безпеки вімселтинібу у пацієнтів з ТГКТ, які не підлягають хірургічному втручанню, без попередньої терапії анти-CSF1/CSF1R (попередня терапія іматинібом або нілотинібом дозволена). Первинною кінцевою точкою дослідження є частота об’єктивної відповіді (ORR) на 25-му тижні в популяції пацієнтів, які планували лікувати (ITT), за оцінкою за допомогою сліпого незалежного радіологічного огляду (BIRR) за використанням критеріїв оцінки відповіді при солідних пухлинах версії 1.1 ( RECIST v1.1), проти плацебо. Вторинна кінцева точка включає показник ORR на об’єм пухлини (TVS), активний діапазон рухів (ROM), фізичну функцію, скутість, якість життя та біль, усі оцінені на 25-му тижні. Це дослідження складається з двох частин. У Частині 1 пацієнти були рандомізовані для прийому вімселтинібу або плацебо протягом 24 тижнів. У частині 2 пацієнти, рандомізовані на плацебо в частині 1, мають можливість отримувати вімселтиніб, і всі пацієнти отримують вімселтиніб протягом тривалого періоду у відкритих умовах.

Про теносиновіальну гігантоклітинну пухлину (TGCT)

TGCT — це рідкісне захворювання, спричинене транслокацією гена колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1), що призводить до надмірної експресії CSF1 та рекрутування запального рецептора колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1R). клітини в вогнище ураження. ТГКТ — це рідкісна незлоякісна пухлина, яка розвивається всередині або поблизу суглобів. TGCT спричинений порушенням регуляції гена CSF1, що призводить до надмірного виробництва CSF1. TGCT також відомий як гігантоклітинна пухлина оболонки сухожилля (GCT-TS) або пігментний віллонодулярний синовіт (PVNS), дифузний тип TGCT. Незважаючи на те, що пухлини є доброякісними, вони можуть рости та пошкоджувати навколишні тканини та структури, викликаючи біль, набряк та обмеження рухливості суглоба. Основним варіантом лікування є хірургічне втручання; однак ці пухлини мають тенденцію до рецидивів, особливо при ТГКТ дифузного типу. Якщо не лікувати або якщо пухлина постійно рецидивує, можливе пошкодження та дегенерація ураженого суглоба та навколишніх тканин, що може спричинити значну інвалідність. Для підгрупи пацієнтів, які не піддаються хірургічному втручанню, можливості системного лікування обмежені, і потрібен новий терапевтичний варіант для ТГКТ.

Про вімселтиніб

Вімселтиніб — це досліджуваний пероральний інгібітор тирозинкінази з перемиканням, спеціально розроблений для вибіркового та потужного інгібування CSF1R. Вімселтиніб розроблено з використанням власної платформи інгібітора кінази Switch-Control від Deciphera.

Про Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Станом на 11 червня 2024 року Deciphera тепер є членом Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera є біофармацевтичною компанією, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації важливих нових ліків для покращити життя онкохворих людей. Ми використовуємо нашу запатентовану платформу інгібітора кінази з перемиканням і керуванням і глибокий досвід у біології кінази для розробки широкого портфоліо інноваційних ліків. На додаток до просування багатьох продуктів-кандидатів з нашої платформи в клінічних дослідженнях, QINLOCK® є інгібітором перемикання контролю Deciphera, схваленим для лікування четвертої лінії шлунково-кишкової стромальної пухлини (GIST). QINLOCK схвалено в багатьох країнах, включаючи Європейський Союз і Сполучені Штати. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.deciphera.com і слідкуйте за нами в LinkedIn і Twitter (@Deciphera).

Джерело: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Опубліковано : 2024-08-26 13:54

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.