إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار BioMarin’s Palynziq (pegvaliase-pqpz) للمراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU)

اتبع Drugslib على

سان رافائيل، كاليفورنيا، 27 شباط/فبراير، 2026 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على طلب ترخيص البيولوجيا التكميلي (sBLA) الخاص بالشركة لدواء Palynziq (pegvaliase-pqpz) ليشمل مرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من مرض السكري. بيلة الفينيل كيتون (PKU). بالينزيك هو العلاج البديل الإنزيمي الوحيد المعتمد لتقليل تركيزات فينيل ألانين (Phe) في الدم لدى الأشخاص الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU).

  • أدى العلاج باستخدام بالينزيك إلى انخفاض ملحوظ إحصائيًا فينيل ألانين (Phe) في الدم مقارنة بالنظام الغذائي وحده في المرحلة الثالثة من دراسة بيغاسوس المحورية
  • بالينزيك هو العلاج البديل الإنزيمي الوحيد المعتمد لعلاج الأشخاص المصابين ببيلة الفينيل كيتون

    • "إن فترة المراهقة هي فترة زيادة الاستقلال والمتطلبات الأكاديمية، وتمثل وقتًا صعبًا بشكل خاص للأفراد الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون. قد يصبح النظام الغذائي شديد التقييد المطلوب لإدارة بيلة الفينيل كيتون غير مستدام، ويؤدي ضعف التحكم في الـ PHE في الدم إلى نتائج معرفية عصبية سلبية. Palynziq هو الدواء الوحيد المستقل عن التركيب الوراثي الذي قد يعيد الـ Phe إلى المعدل الطبيعي مع السماح باتباع نظام غذائي غير مقيد،" قالت ستيفاني ساشارو، دكتوراه في الطب، مديرة، دكتورة. برنامج هارفي ليفي لعلاج بيلة الفينيل كيتون والحالات ذات الصلة، مستشفى بوسطن للأطفال. "في عيادتي وجدنا أن الالتزام بعلاج بالينزيك يكون أكثر نجاحًا لدى المراهقين الذين تقل أعمارهم عن 18 عامًا، بينما يعيشون في المنزل مع دعم الأسرة، وتسمح لنا هذه الموافقة بتوسيع هذا الخيار العلاجي ليشمل المراهقين الذين قد يستفيدون أكثر."

    تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على بيانات من PEGASUS، وهي دراسة عشوائية مضبوطة متعددة المراكز من المرحلة الثالثة لتقييم سلامة وفعالية Palynziq مقارنة بالنظام الغذائي وحده لدى المراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 12 إلى أقل من 18 عامًا والمصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU) الذين لديهم تركيزات Phe غير منضبطة في الدم أكبر من 600 ميكرومول/لتر وفقًا للإدارة الحالية. أظهر الأفراد في ذراع Palynziq انخفاضًا ملحوظًا من خط الأساس في مستويات Phe في الدم في الأسبوع 72 مقارنةً بأولئك الموجودين في ذراع النظام الغذائي فقط (الجدول 1).

    الجدول 1: التغيير من خط الأساس في مستوى Phe في الدم (بواسطة μmol/L) بين المشاركين العشوائيين في PEGASUS

    زيارة دراسية

    Palynziq

    النظام الغذائي فقط

    خط الأساس

    N = 36

    N = 19

    المتوسط ​​(الانحراف المعياري [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    الأسبوع 72

    N = 32

    N = 17

    المتوسط ​​(SD)

    567 (396)

    973 (234)

    متوسط ​​(SD; min, max) التغير في الأسبوع 72

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    فرق المعالجة (95% CI)

    -409 (-579, -240)
    قالت كاثرين وارين، المدير التنفيذي للتحالف الوطني لمرض بيلة الفينيل كيتون: "إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على عقار بالينزيك هي خطوة مهمة إلى الأمام بالنسبة لمجتمع بيلة الفينيل كيتون، حيث توفر خيارًا جديدًا للمراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق ولديه القدرة على تحسين إدارة بيلة الفينيل كيتون اليومية". "إن فترة المراهقة هي وقت تغيير كبير بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون، وتوافر بالينزيك يهيئ المراهقين بشكل أفضل لتحقيق النجاح في إدارة مستويات الفينيل ألانين في الدم أثناء انتقالهم إلى مرحلة البلوغ."

    كما تم تقديمه مؤخرًا في المؤتمر الدولي الخامس عشر للأخطاء الأيضية الفطرية، بحلول نهاية الجزء الأول، وصل ما يقرب من نصف المشاركين (44.4%) إلى مستويات أقل من التوصيات التوجيهية. من بين هؤلاء الأفراد، كان 75% أقل من 120 ميكرومول/لتر وكان متوسط ​​انخفاض الـPhe لديهم 828 ميكرومول/لتر (انخفاض بنسبة 94% في الـPhe في الدم من خط الأساس). تمكن تسعة مشاركين كانت مستويات Phe في دمهم أقل من 30 ميكرومول / لتر (نقص فينيل ألانين الدم) من زيادة تناولهم للبروتين السليم بنسبة 318.1٪ من خط الأساس (SD = 195.4؛ الحد الأدنى = 1.42، الحد الأقصى = 542.5) وتقليل تناولهم للبروتين الغذائي الطبي بنسبة 55.16٪ (SD = 56.4؛ الحد الأدنى = -100، الحد الأقصى = 60.3)؛ ستة أفراد توقفوا عن تناول الطعام الطبي بشكل كامل.

    كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥20%) مع بالينزيك لدى المراهقين هي تفاعلات موقع الحقن، ألم مفصلي، صداع، حمى، تفاعلات فرط الحساسية، دوخة، غثيان، قيء، تعب وألم في الأطراف. كما هو الحال في الدراسات السريرية السابقة، أظهر ملف السلامة الشامل لـ Palynziq لدى المراهقين أن معظم ردود الفعل تحدث في مرحلة الحث/المعايرة وانخفاض في التردد أثناء مرحلة المداومة.

    "على مدى العقدين الماضيين، عملت BioMarin جنبًا إلى جنب مع المجتمعات الطبية والدفاعية لتحسين حياة الأشخاص الذين يعانون من PKU، بما في ذلك تقديم أول خيارين للعلاج لهذه الحالة الأيضية الموروثة التي تتطلب الالتزام مدى الحياة بنظام غذائي طبي صارم." قال جريج فريبيرج، دكتور في الطب، نائب الرئيس التنفيذي والرئيس التنفيذي للبحث والتطوير في BioMarin. "نحن فخورون بالبناء على هذا الإرث من خلال توسيع نطاق موافقة بالينزيق ليشمل المراهقين الذين لا تتجاوز أعمارهم 12 عامًا، مما سيتيح لعدد أكبر من الأشخاص الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون إمكانية تحقيق مستويات أقل بكثير من الـ Phe."

    تسعى الشركة أيضًا إلى الحصول على موافقة من وكالة الأدوية الأوروبية بهدف توسيع نطاق العلاج باستخدام بالينزيك ليشمل المراهقين الذين لا تتجاوز أعمارهم 12 عامًا في الاتحاد الأوروبي.

    د. شاركت ستيفاني ساشارو في لقاءات التحدث وعملت في المجالس الاستشارية لشركة BioMarin.

    حول Palynziq

    يستبدل Palynziq إنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH) الناقص في PKU بنسخة PEGylated من إنزيم فينيل ألانين أمونيا لياز لتكسير Phe. يتم إعطاء بالينزيك باستخدام نظام جرعات مصمم لتسهيل التحمل؛ يتكون ملف السلامة الخاص بـ Palynziq بشكل أساسي من الاستجابات المناعية، والتي يمكن أن تشمل الحساسية المفرطة، والتي يتم اتخاذ تدابير قوية لإدارة المخاطر الفعالة في التجارب السريرية بشأنها.

    اطلع على معلومات وصف الدواء الكاملة، والتي تتضمن تحذيرًا مضمنًا. بالينزيك متاح فقط من خلال برنامج مقيد في إطار استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف من آثارها (REMS) تسمى بالينزيك REMS، وذلك بسبب خطر الحساسية المفرطة. مزيد من المعلومات، بما في ذلك قائمة الصيدليات المؤهلة، متاحة على www.PalynziqREMS.com أو عبر الهاتف 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    تم اعتماد بالينزيك لعلاج بيلة الفينيل كيتون في أكثر من 35 دولة حول العالم.

    حول بيلة الفينيل كيتون

    PKU، أو نقص هيدروكسيلاز الفينيل ألانين (PAH)، هي حالة وراثية تؤثر على ما يقرب من 70.000 شخص في مناطق العالم التي تعمل فيها شركة BioMarin. إن إنزيم PAH مطلوب لعملية التمثيل الغذائي لـ Phe، وهو حمض أميني أساسي موجود في معظم الأطعمة التي تحتوي على البروتين. إذا لم يكن الإنزيم الوظيفي موجودًا بكميات كافية، يتراكم الـ Phe إلى مستويات عالية بشكل غير طبيعي في الدم ويصبح سامًا للدماغ، مما يؤدي إلى مجموعة متنوعة من المضاعفات بما في ذلك الإعاقة الذهنية الشديدة والنوبات والرعشة والمشاكل السلوكية والأعراض النفسية.

    نتيجة لجهود فحص حديثي الولادة التي تم تنفيذها في ستينيات وأوائل سبعينيات القرن الماضي، تم تشخيص جميع الأفراد المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU) المولودين بعد هذه الفترة تقريبًا في البلدان التي لديها برامج فحص حديثي الولادة عند الولادة ويتم تنفيذ العلاج بعد فترة وجيزة.

    يمكن إدارة بيلة الفينيل كيتون (PKU) باتباع نظام غذائي شديد مقيد بالـ Phe، مع استكماله بالأغذية المعدلة منخفضة البروتين والأغذية الطبية الخالية من الـ Phe؛ ومع ذلك، فمن الصعب على معظم الأفراد الالتزام بهذا النظام الغذائي الصارم بالقدر اللازم لتحقيق التحكم الكافي في مستويات الـ Phe في الدم. السيطرة الغذائية على الـ Phe في مرحلة الطفولة يمكن أن تمنع مشاكل النمو الكبرى والعواقب العصبية، ولكن ضعف السيطرة على الـ Phe في مرحلة المراهقة والبلوغ يرتبط بمجموعة من العجز النفسي العصبي والضعف الوظيفي.

    مؤشر Palynziq الأمريكي ومعلومات السلامة الهامة

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) هو إنزيم استقلاب للفينيل ألانين (Phe) يُشار إليه لتقليل تركيزات Phe في الدم لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون (PKU) الذين لديهم تركيزات Phe في الدم غير منضبطة أكبر من 600 ميكرومول / لتر (10 ملجم/ديسيلتر) على الإدارة الحالية.

    تحذير مضمن: الحساسية المفرطة

  • تم الإبلاغ عن الحساسية المفرطة بعد تناول بالينزيك ويمكن أن تحدث في أي وقت أثناء العلاج.
  • قم بإعطاء الجرعة الأولية من بالينزيك تحت إشراف مقدم رعاية صحية مجهز لإدارة الحساسية المفرطة، وراقب المرضى عن كثب لمدة 60 دقيقة على الأقل بعد الحقن. قبل الحقن الذاتي، تأكد من قدرة المريض والمراقب (إن أمكن) على التعرف على علامات وأعراض الحساسية المفرطة وإعطاء الإبينفرين، إذا لزم الأمر.
  • فكر في وجود مراقب بالغ للمرضى الذين قد يحتاجون إلى المساعدة في التعرف على الحساسية المفرطة وإدارتها أثناء علاج بالينزيك. إذا كانت هناك حاجة إلى مراقب بالغ، فيجب أن يكون المراقب حاضرًا أثناء تناول بالينزيك ولمدة 60 دقيقة على الأقل بعد تناوله، وينبغي أن يكون قادرًا على إعطاء الإبينفرين، وطلب الدعم الطبي الطارئ عند استخدامه.
  • يوصف الإبينفرين لجميع المرضى الذين يعالجون بالينزيك. قبل الجرعة الأولى، قم بإرشاد المريض والمراقب (إن أمكن) بشأن الاستخدام المناسب له. اطلب من المريض طلب الرعاية الطبية الفورية عند استخدامه. اطلب من المرضى أن يحملوا الإبينفرين معهم في جميع الأوقات أثناء علاج بالينزيك.
  • يتوفر بالينزيك فقط من خلال برنامج مقيد يسمى بالينزيق REMS (استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف من آثارها). يتوفر المزيد من المعلومات، بما في ذلك قائمة الصيدليات المؤهلة، على موقع PalynziqREMS.com أو عبر الهاتف على الرقم 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • التحذيرات والاحتياطات

    الحساسية المفرطة

  • تتضمن علامات وأعراض الحساسية المفرطة المُبلغ عنها الإغماء، وانخفاض ضغط الدم، ونقص الأكسجة، وضيق التنفس، والصفير، وعدم الراحة في الصدر/ضيق الصدر، وعدم انتظام دقات القلب، والوذمة الوعائية (تورم الوجه والشفتين والعينين واللسان)، وتورم الحلق أو ضيقه، واحمرار الجلد أو احمراره، والطفح الجلدي، والشرى، والحكة، وأعراض الجهاز الهضمي. (القيء، الغثيان، الإسهال).
  • تحدث الحساسية المفرطة عمومًا خلال ساعة واحدة بعد الحقن؛ ومع ذلك، حدثت النوبات المتأخرة لمدة تصل إلى 48 ساعة بعد تناول بالينزيك.
  • ضع في اعتبارك مخاطر وفوائد إعادة إعطاء بالينزيك بعد نوبة الحساسية المفرطة. إذا تم اتخاذ القرار بإعادة إعطاء بالينزيك، قم بإعطاء الجرعة الأولى تحت إشراف مقدم رعاية صحية مجهز لإدارة الحساسية المفرطة ومراقبة المريض عن كثب لمدة 60 دقيقة على الأقل بعد الجرعة.
  • في التجارب السريرية للمرضى البالغين في المقام الأول مع نظام جرعة التحريض/المعايرة/الصيانة، تعرض 29/285 (10٪) إلى إجمالي 42 نوبة تأق.
  • في تجربة سريرية للمرضى 12 إلى أقل من 18 عامًا، 4/36 (11%) من المرضى الذين عولجوا بالينزيك تعرضوا لنوبة واحدة من الحساسية المفرطة.

    • تفاعلات فرط الحساسية الأخرى

  • يجب أن تعتمد إدارة تفاعلات فرط الحساسية على شدة التفاعل، وتكرار التفاعل، والحكم السريري لمقدم الرعاية الصحية.
  • في التجارب السريرية للمرضى البالغين في المقام الأول الذين يتناولون بالينزيك، تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، بخلاف الحساسية المفرطة، في 204/285 (72٪) من المرضى. في تجربة سريرية للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 إلى أقل من 18 عامًا والذين يتناولون بالينزيك، تم الإبلاغ عن هذه التفاعلات في 12 من أصل 36 (33%) من المرضى.

    • التهابات موقع الحقن

  • تم الإبلاغ عن حالات عدوى خطيرة في موقع الحقن، بما في ذلك الخراج والتهاب النسيج الخلوي والنخر والقرحة. تتطلب بعض الحالات دخول المستشفى، والتنضير الجراحي، والمضادات الحيوية عن طريق الوريد، وإيقاف بالينزيك.
  • توفير التدريب المناسب للمرضى و/أو مقدمي الرعاية على استخدام تقنية الحقن المعقم، وتدوير موقع الحقن وفحص الموقع بحثًا عن الاحمرار أو التورم أو الألم. اطلب من المرضى الاتصال بمقدم الرعاية الصحية الخاص بهم في حالة ظهور علامات أو أعراض العدوى أو استمرارها أو تفاقمها.

    • نقص فينيل ألانين الدم (HypoPhe)لقد عانى بعض المرضى من HypoPhe؛ مراقبة مستويات Phe في الدم بشكل دوري أثناء العلاج. يوصى بمراقبة درجة الحموضة في الدم بشكل متكرر لدى الأطفال. بالنسبة لتركيزات Phe في الدم أقل من 30 ميكرومول/لتر، يمكن تقليل جرعة بالينزيك و/أو يمكن تعديل البروتين الغذائي وتناول Phe للحفاظ على تركيزات Phe في الدم ضمن نطاق مقبول سريريًا وأكثر من 30 ميكرومول/لتر.

    التفاعلات العكسيةكانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا في التجارب السريرية للمرضى البالغين في المقام الأول (20% على الأقل في أي من مرحلتي العلاج) هي تفاعلات موقع الحقن، وآلام المفاصل، وتفاعلات فرط الحساسية، والصداع، وتفاعلات الجلد العامة التي تدوم 14 يومًا على الأقل، والغثيان، وآلام البطن، والقيء، والسعال، وألم البلعوم، والحكة، والإسهال، واحتقان الأنف، والتعب، والدوخة، والقلق.

  • ألم مفصلي: في التجارب السريرية، عانى 245 من أصل 285 (86%) من المرضى البالغين في المقام الأول من نوبات تتوافق مع ألم مفصلي (تشمل آلام الظهر، وألم العضلات والعظام، وألم في الأطراف، وألم في الرقبة).
  • تم الإبلاغ عن ردود الفعل في مكان الحقن في وقت مبكر بعد الجرعة الأولى من بالينزيك وحدثت في أي وقت أثناء العلاج.
  • تفاعلات جلدية عامة: في التجارب السريرية، عانى 134 من أصل 285 (47%) من المرضى البالغين الذين عولجوا باستخدام بالينزيك من تفاعلات جلدية عامة (لا تقتصر على موقع الحقن) استمرت لمدة 14 يومًا على الأقل.
  • الوذمة الوعائية ومرض المصل: في التجارب السريرية، عانى 22 من أصل 285 (8%) من المرضى البالغين في المقام الأول من 45 نوبة من الوذمة الوعائية (أعراض). وتشمل: وذمة البلعوم، وتورم اللسان، وتورم الشفة، وتورم الفم، وذمة الجفن، وذمة الوجه) التي تحدث بشكل مستقل عن الحساسية المفرطة. في التجارب السريرية، تم الإبلاغ عن داء المصل في 7 من أصل 285 (2٪) من المرضى البالغين في المقام الأول.

    • في التجارب السريرية، ارتبطت التفاعلات الجانبية بوقف العلاج، وتقليل الجرعة وانقطاع الدواء مؤقتًا. من بين 285 مريضًا بالغًا تعرضوا لدواء بالينزيك في نظام التحريض/المعايرة/الصيانة في التجارب السريرية، توقف 44 (15%) مريضًا عن العلاج بسبب ردود الفعل السلبية.

    مرضى الأطفال: في دراسة سريرية أجريت على 55 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 12 إلى أقل من 18 عامًا، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (20% على الأقل وأكبر من السيطرة) هي تفاعلات موقع الحقن، وألم مفصلي، وصداع، وحمى، وتفاعلات فرط الحساسية، والدوخة، والغثيان، والقيء، والتعب، والألم في الأطراف. توقف مريضان (5.6%) عن العلاج بسبب ردود فعل سلبية.

    مراقبة فينيل ألانين الدم والنظام الغذائي

  • احصل على تركيزات Phe في الدم كل 4 أسابيع حتى يتم تحديد جرعة الصيانة. قم بمراقبة تركيزات الـ Phe في الدم بشكل دوري أثناء العلاج المداومة.
  • قم بإرشاد المرضى لمراقبة البروتين الغذائي وتناول الـ Phe، وضبطه حسب توجيهات مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم.

    • تفاعلات الدواء

    تأثير بالينزيك على منتجات بولي إيثيلين جلايكول الأخرى

  • في دراسة جرعة واحدة من بالينزيك في المرضى البالغين الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون، عانى مريضان يتلقيان حقن مصاحبة من تعليق أسيتات الميدروكسي بروجستيرون (تركيبة تحتوي على PEG 3350) من تفاعل فرط الحساسية. عانى أحد المريضين من الحساسية المفرطة
  • الآثار السريرية للعلاج المصاحب بمنتجات PEGylated المختلفة غير معروفة. مراقبة المرضى الذين تم علاجهم باستخدام Palynziq وبالتزامن مع منتجات PEGylated الأخرى لتفاعلات فرط الحساسية بما في ذلك الحساسية المفرطة

    • الاستخدام في مجموعات سكانية محددة

    الحمل والرضاعةلا تثبت البيانات المتاحة زيادة خطر حدوث نتائج نمو سلبية على الجنين المعرض لبالينزيك.

  • ننصح النساء اللاتي يتعرضن لبالينزيك أثناء الحمل أو اللاتي يحملن خلال شهر واحد بعد آخر جرعة من بالينزيك بأن هناك برنامجًا لمراقبة الحمل يراقب نتائج الحمل. يجب على مقدمي الرعاية الصحية الإبلاغ عن تعرضهم لبالينزيك وتشجيع هؤلاء المرضى على الإبلاغ عن حملهم إلى BioMarin (1-866-906-6100).
  • مراقبة مستويات الـ Phe في الدم لدى النساء المرضعات اللاتي يعالجن بـ Palynziq لضمان الحفاظ على مستوى الـ Phe في الدم <360 ميكرومول >

    استخدامه لدى الأطفال وكبار السن: لم يتم إثبات سلامة وفعالية بالينزيك لدى مرضى الأطفال منذ الولادة وحتى أقل من 12 عامًا. لم تتضمن الدراسات السريرية لعقار بالينزيك المرضى الذين تبلغ أعمارهم 65 عامًا أو أكبر.

    ننصحك بالإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها تجاه BioMarin على الرقم 1-866-906-6100، أو إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

    حول BioMarin

    BioMarin هي شركة عالمية رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية للأمراض النادرة تركز على تقديم الأدوية للأشخاص الذين يعانون من حالات محددة وراثيًا. تأسست الشركة التي يقع مقرها في سان رافائيل بولاية كاليفورنيا في عام 1997، وتتمتع بسجل حافل من الابتكارات، مع ثمانية علاجات تجارية وخط أنابيب سريري وقبل سريري قوي. باستخدام نهج مميز لاكتشاف الأدوية وتطويرها، تسعى BioMarin إلى إطلاق العنان للإمكانات الكاملة للعلوم الوراثية من خلال متابعة الأدوية المحددة للفئة والتي لها تأثير عميق على المرضى. لمعرفة المزيد، يرجى زيارة www.biomarin.com.

    بيانات تطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية حول آفاق الأعمال لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: الموافقة على طلب ترخيص البيولوجيا التكميلي (sBLA) الخاص بشركة BioMarin لدواء Palynziq للمراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والمصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. (FDA)، بما في ذلك ملف تعريف السلامة والفوائد المحتملة لـ Palynziq للمراهقين وإمكانية إحداث تغيير جذري في الطريقة التي يتعامل بها المراهقون مع PKU في حياتهم اليومية؛ عمل BioMarin مع وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) بهدف توسيع نطاق العلاج باستخدام Palynziq ليشمل المراهقين الذين لا تتجاوز أعمارهم 12 عامًا في الاتحاد الأوروبي؛ والتطور السريري المستمر لـPalynziq. هذه البيانات التطلعية هي تنبؤات وتنطوي على مخاطر وشكوك بحيث قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن هذه البيانات. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، نتائج وتوقيت الدراسات ما قبل السريرية الحالية والمخطط لها والتجارب السريرية لبالينزيك؛ أي أحداث سلبية محتملة لوحظت في المراقبة المستمرة للمرضى في التجارب السريرية؛ محتوى وتوقيت القرارات الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية والمفوضية الأوروبية والسلطات التنظيمية الأخرى، وتلك العوامل المفصلة في ملفات BioMarin لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC)، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل الواردة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقرير BioMarin السنوي في النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، حيث قد يتم تحديث هذه العوامل من خلال أي ملفات لاحقة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. ونحث المستثمرين على عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على البيانات التطلعية، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخه. BioMarin ليست ملزمة، وتتنصل صراحة من أي التزام بتحديث أو تغيير أي بيان تطلعي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

    BioMarin®، وBioMarin RareConnections®، وPalynziq® هي علامات تجارية مسجلة لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc.

    المصدر BioMarin Pharmaceutical Inc.

    المصدر: HealthDay

    مقالات ذات صلة

  • توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Palynziq (pegvaliase-pqpz) لعلاج البالغين الذين يعانون من بيلة الفينيل كيتون - 24 مايو 2018

    • تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء على عقار Palynziq (pegvaliase-pqpz)

    مزيد من الأخبار الموارد

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • أخبار للعاملين في مجال الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نقص الأدوية
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

    نشر : 2026-03-03 13:45

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية