US Food and Drug Administration schvaluje BioMarin Palynziq (pegvaliase-pqpz) pro dospívající ve věku 12 let a starší s fenylketonurií (PKU)
SAN RAFAEL, Kalifornie, 27. února 2026 /PRNewswire/ -- Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil doplňkovou aplikaci biologické licence (sBLA) společnosti pro pacienty s Palynziq ve věku od 12 do 12 let věku a pacienty s věkem pegvali. s fenylketonurií (PKU). Palynziq je jediná enzymatická substituční terapie schválená ke snížení koncentrací fenylalaninu (Phe) v krvi u lidí s PKU.
"Dospívání je obdobím rostoucí nezávislosti a akademických požadavků a představuje zvláště náročné období pro jedince s PKU. Ultra-restriktivní dieta potřebná pro léčbu PKU se může stát neudržitelnou a špatná kontrola Phe v krvi vede k nepříznivým neurokognitivním výsledkům. Palynziq je jediný lék nezávislý na genotypu, který může přinést Phe do normálního rozmezí a zároveň umožňuje neomezenou dietu," řekl ředitel programu M. Drniecharow, Stephay. Stephay. pro PKU a související stavy, Bostonská dětská nemocnice. "Na mé klinice jsme zjistili, že adherence k léčbě Palynziqem je ještě úspěšnější u dospívajících mladších 18 let, kteří žijí doma s podporou rodiny, a toto schválení nám umožňuje rozšířit tuto terapeutickou možnost na dospívající, kteří mohou mít největší prospěch."
Schválení FDA je založeno na údajích z PEGASUS, multicentrické otevřené randomizované kontrolované studie fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost Palynziqu ve srovnání se samotnou dietou u dospívajících ve věku 12 až <18 let s PKU, kteří měli nekontrolované koncentrace Phe v krvi vyšší než 600 µmol/l při stávající léčbě. Jedinci v rameni Palynziq vykázali významné průměrné snížení hladin Phe v krvi od výchozí hodnoty v týdnu 72 ve srovnání s těmi v rameni pouze s dietou (Tabulka 1).
| Změna z úrovně krve v krvi 1) Randomizovaní účastníci v PEGASUS | ||
Studijní návštěva | Palynziq | Pouze dieta |
| Výchozí hodnota | N = 36 | N = 19 |
Průměr (směrodatná odchylka [SD]) | 1025 (254) | 1029 (199) |
| 72. týden | N = 32 | N = 17 |
Průměr (SD) | 567 (396) | 973 (234) |
| Průměr (SD; min, max) Změna v 72. týdnu | -473 (285; -22, -1133) | -19 (249; 355, -634) |
Léčebný rozdíl (95% CI) | -409 (-579, -240) | |
"Dnešní schválení FDA pro Palynziq je důležitým krokem vpřed pro komunitu PKU a poskytuje novou možnost pro dospívající ve věku 12 let a starší, která má potenciál zlepšit každodenní správu PKU," řekla Catherine Warren, výkonná ředitelka National PKU Alliance. „Dospívání je dobou velkých změn pro lidi žijící s PKU a dostupnost Palynziqu lépe připraví teenagery na úspěch při řízení hladiny fenylalaninu v krvi, když procházejí přechodem do dospělosti.“
Jak bylo nedávno prezentováno na 15. mezinárodním kongresu vrozených poruch metabolismu, na konci 1. části dosáhla téměř polovina účastníků úrovně pod doporučenou hodnotou 4 %. Z těchto jedinců bylo 75 % nižších než 120 µmol/l a jejich průměrné snížení Phe bylo 828 µmol/l (94% snížení Phe v krvi oproti výchozí hodnotě). Devět účastníků, jejichž hladina Phe v krvi byla nižší než 30 µmol/l (hypofenylalaninémie), dokázalo zvýšit svůj příjem intaktní bílkoviny o 318,1 % oproti výchozí hodnotě (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) a snížit příjem bílkovin z lékařské stravy o 55,16 % (SD=56,00, min.3);-100; šest jedinců zcela přerušilo lékařskou výživu.
Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥20 %) při užívání Palynziqu u dospívajících byly reakce v místě injekce, artralgie, bolest hlavy, horečka, reakce přecitlivělosti, závratě, nauzea, zvracení, únava a bolest končetin. Stejně jako v předchozích klinických studiích celkový bezpečnostní profil Palynziqu pozorovaný u dospívajících ukázal, že většina reakcí se objevila v indukční/titrační fázi a jejich frekvence se snížila během udržovací fáze.
"Během posledních dvou desetiletí společnost BioMarin spolupracovala ruku v ruce s lékařskou a advokátní komunitou na zlepšení života lidí žijících s PKU, včetně zavedení prvních dvou vrozených léčebných možností, které jinak po dlouhou dobu vyžadovaly vrozené léčebné možnosti. dieta,“ řekl Greg Friberg, M.D., výkonný viceprezident a ředitel výzkumu a vývoje ve společnosti BioMarin. "Jsme hrdí na to, že můžeme stavět na tomto dědictví rozšířením souhlasu Palynziq na dospívající ve věku 12 let, což umožní ještě většímu počtu lidí s PKU vyhlídky na dosažení podstatně nižších úrovní Phe."
Společnost také žádá o schválení Evropskou lékovou agenturou s cílem rozšířit léčbu přípravkem Palynziq tak, aby zahrnovala dospívající ve věku 12 let v Evropské unii.
Dr. Stephanie Sacharow se účastnila řečnických setkání a sloužila v poradních orgánech společnosti BioMarin.
O Palynziq
Palynziq nahrazuje deficitní enzym fenylalanin hydroxylázu (PAH) v PKU PEGylovanou verzí enzymu fenylalanin amonia lyáza, aby rozložil Phe. Palynziq se podává s použitím dávkovacího režimu navrženého pro usnadnění snášenlivosti; Bezpečnostní profil Palynziqu sestává především z imunitně zprostředkovaných reakcí, které mohou zahrnovat anafylaxi, pro kterou jsou zavedena robustní opatření k řízení rizik účinná v klinických studiích.
Podívejte se na úplné informace o předepisování, které obsahují upozornění v krabici. Palynziq je k dispozici pouze prostřednictvím omezeného programu v rámci strategie hodnocení a zmírňování rizik (REMS) nazývané Palynziq REMS kvůli riziku anafylaxe. Další informace, včetně seznamu kvalifikovaných lékáren, jsou k dispozici na www.PalynziqREMS.com nebo na telefonu 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).
Palynziq je schválen pro léčbu PKU ve více než 35 zemích po celém světě.
O fenylketonurii
PKU neboli nedostatek fenylalaninhydroxylázy (PAH) je genetický stav, který postihuje přibližně 70 000 lidí v oblastech světa, kde působí BioMarin. Enzym PAH je nezbytný pro metabolismus Phe, esenciální aminokyseliny, která se nachází ve většině potravin obsahujících bílkoviny. Pokud není funkční enzym přítomen v dostatečném množství, hromadí se Phe v krvi na abnormálně vysoké hladiny a stává se toxickým pro mozek, což vede k řadě komplikací včetně těžkého intelektuálního postižení, záchvatů, třesu, problémů s chováním a psychiatrických symptomů.
V důsledku snah o novorozenecké screeningy prováděné v 60. a na počátku 70. let 20. století jsou prakticky všichni jedinci s PKU narození po tomto období v zemích s programy novorozeneckého screeningu diagnostikováni při narození a léčba je zavedena brzy poté.
PKU lze zvládnout přísnou dietou s omezením Phe, doplněnou o nízkoproteinové upravené potraviny a potraviny bez Phe pro většinu jedinců je však obtížné dodržovat tuto přísnou dietu v míře potřebné k dosažení adekvátní kontroly hladin Phe v krvi. Dietní kontrola Phe v dětství může zabránit velkým vývojovým problémům a neurologickým následkům, ale špatná kontrola Phe v dospívání a dospělosti je spojena s řadou neuropsychologických deficitů a funkčních poruch.
Indikace a důležité bezpečnostní informace Palynziq pro USA
Palynziq® (pegvaliase-pqpz) je enzym metabolizující fenylalanin (Phe) indikovaný ke snížení koncentrací Phe v krvi u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s fenylketonurií (PKU) vyšší než 600 mikromolů v krvi Phe/PKU (10 mg/dl) na stávajícím managementu.
VAROVÁNÍ V BALENÍ: ANAFYLAXE
VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ
Anafylaxe
Jiné hypersenzitivní reakce
Infekce v místě vpichu
Hypofenylalaninémie (HypoPhe)U některých pacientů se objevila HypoPhe; během léčby pravidelně monitorujte hladiny Phe v krvi. U pediatrické populace se doporučuje časté monitorování Phe v krvi. Při koncentracích Phe v krvi pod 30 mikromolů/l lze snížit dávkování Palynziq a/nebo upravit příjem bílkovin a Phe v potravě tak, aby se koncentrace Phe v krvi udržely v klinicky přijatelném rozmezí a nad 30 mikromolů/l.
NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYNejčastějšími nežádoucími reakcemi v klinických studiích u primárně dospělých pacientů (alespoň 20 % v obou léčebných fázích) byly reakce v místě vpichu, artralgie, hypersenzitivní reakce, bolest hlavy, celkové kožní reakce trvající alespoň 14 dní, nevolnost, bolest břicha, zvracení, kašel, orofaryngeální bolest, dizzpiont, svěděníkongesce, průjem, únava, nos. type="disc">
V klinických studiích byly nežádoucí účinky spojeny s přerušením léčby, snížením dávky a dočasným přerušením léčby. Z 285 primárně dospělých pacientů, kteří byli v klinických studiích vystaveni Palynziqu v indukčním/titračním/udržovacím režimu, 44 (15 %) pacientů ukončilo léčbu kvůli nežádoucím účinkům.
Pediatričtí pacienti: V klinické studii s 55 pacienty ve věku 12 až méně než 18 let byly nejčastějšími nežádoucími účinky (nejméně 20 % a více než u kontroly) reakce v místě vpichu, artralgie, bolest hlavy, horečka, reakce z přecitlivělosti, závratě, nauzea, zvracení, únava a bolest končetin. Dva pacienti (5,6 %) přerušili léčbu kvůli nežádoucím reakcím.
Monitorování fenylalaninu v krvi a dieta
DROGOVÉ INTERAKCE
Účinek Palynziqu na jiné PEGylované produkty
POUŽITÍ U KONKRÉTNÍCH POPULACE
Těhotenství a kojeníDostupné údaje neprokazují zvýšené riziko nepříznivých vývojových výsledků u plodu vystaveného Palynziqu.
Pediatrické a geriatrické použití: Bezpečnost a účinnost přípravku Palynziq u pediatrických pacientů od narození do méně než 12 let nebyla stanovena. Klinické studie Palynziqu nezahrnovaly pacienty ve věku 65 let a starší.
Doporučujeme, abyste podezření na nežádoucí účinky hlásili společnosti BioMarin na čísle 1-866-906-6100 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch>.
O společnosti BioMarin
BioMarin je přední světová společnost zabývající se biotechnologií vzácných onemocnění zaměřená na dodávání léků lidem žijícím s geneticky definovanými onemocněními. Společnost se sídlem v San Rafael v Kalifornii, založená v roce 1997, má prokazatelné zkušenosti s inovacemi, s osmi komerčními terapiemi a silným klinickým a preklinickým potrubím. Použitím osobitého přístupu k objevování a vývoji léků se BioMarin snaží uvolnit plný potenciál genetické vědy tím, že sleduje léky definující kategorii, které mají hluboký dopad na pacienty. Chcete-li se dozvědět více, navštivte prosím www.biomarin.com.
Výhledová prohlášení
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení o obchodních vyhlídkách společnosti BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), včetně, bez omezení, prohlášení o: schválení doplňkové Biologics License Application (sBLA) společnosti BioMarin pro Palynziq pro adolescenty ve věku 12 let a starší DrugphenylSketria. administrace (FDA), včetně bezpečnostního profilu a potenciálních přínosů Palynziqu pro dospívající a potenciálu zásadně změnit způsob, jakým dospívající zvládají PKU v každodenním životě; spolupráce společnosti BioMarin s Evropskou lékovou agenturou (EMA) s cílem rozšířit léčbu přípravkem Palynziq tak, aby zahrnovala dospívající ve věku 12 let v Evropské unii; a pokračující klinický vývoj Palynziq. Tato výhledová prohlášení jsou předpovědi a zahrnují rizika a nejistoty, takže skutečné výsledky se mohou od těchto prohlášení podstatně lišit. Tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné výsledky a načasování současných a plánovaných preklinických studií a klinických studií Palynziqu; jakékoli potenciální nežádoucí účinky pozorované při pokračujícím sledování pacientů v klinických studiích; obsah a načasování rozhodnutí FDA, EMA, Evropské komise a dalších regulačních orgánů a faktory podrobně popsané v podáních BioMarin Komisi pro cenné papíry (SEC), včetně, bez omezení, faktorů obsažených pod nadpisem „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti BioMarin na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem, přičemž následující údaje mohou být aktualizovány o jakékoli faktory 20.2 Investoři jsou vyzýváni, aby se příliš nespoléhali na výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu tohoto dokumentu. BioMarin nemá žádnou povinnost a výslovně se zříká jakékoli povinnosti aktualizovat nebo měnit jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.
BioMarin®, BioMarin RareConnections® a Palynziq® jsou registrované ochranné známky společnosti BioMarin Pharmaceutical Inc.
ZDROJ BioMarin Pharmaceutical Inc.
Zdroj: HealthDay
Související články
Historie Palynziq (pegzvaliase)FDA News Apph> Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky. Vyslán : 2026-03-03 13:45 Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující. Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Populární klíčová slova