US-amerikanische Arzneimittelbehörde genehmigt Palynziq (Pegvaliase-pqpz) von BioMarin für Jugendliche ab 12 Jahren mit Phenylketonurie (PKU)

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SAN RAFAEL, Kalifornien, 27. Februar 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den ergänzenden Biologics License Application (sBLA) des Unternehmens für Palynziq (Pegvaliase-pqpz) zur Einbeziehung von pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren genehmigt hat Phenylketonurie (PKU). Palynziq ist die einzige Enzymsubstitutionstherapie, die zur Senkung der Phenylalaninkonzentration (Phe) im Blut bei Menschen mit PKU zugelassen ist.

  • Die Behandlung mit Palynziq führte in der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie PEGASUS zu einer statistisch signifikanten Senkung des Phenylalaninspiegels (Phe) im Blut im Vergleich zur alleinigen Ernährung.
  • Palynziq ist die einzige Enzymsubstitutionstherapie, die für die Behandlung von Menschen mit PKU zugelassen ist

    • „Die Adoleszenz ist eine Zeit zunehmender Unabhängigkeit und zunehmender akademischer Anforderungen und stellt für Personen mit PKU eine besonders herausfordernde Zeit dar. Die für die PKU-Behandlung erforderliche extrem restriktive Ernährung kann nicht mehr durchzuhalten sein, und eine schlechte Phe-Kontrolle im Blut führt zu negativen neurokognitiven Ergebnissen. Palynziq ist das einzige genotypunabhängige Medikament, das Phe in den normalen Bereich bringen kann und gleichzeitig eine uneingeschränkte Ernährung ermöglicht“, sagte Stephanie Sacharow, M.D., Direktorin von Dr. Harvey Levy-Programm für PKU und verwandte Erkrankungen, Boston Children's Hospital. „In meiner Klinik haben wir festgestellt, dass die Einhaltung der Palynziq-Behandlung bei Teenagern unter 18 Jahren sogar noch erfolgreicher ist, wenn sie zu Hause mit Unterstützung der Familie leben, und diese Zulassung ermöglicht es uns, diese Therapieoption auf Jugendliche auszudehnen, die möglicherweise am meisten davon profitieren.“

    Die FDA-Zulassung basiert auf Daten von PEGASUS, einer multizentrischen, offenen, randomisierten, kontrollierten Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Palynziq im Vergleich zu einer alleinigen Ernährung bei Jugendlichen im Alter von 12 bis <18 Jahren mit PKU, die unter der bestehenden Behandlung unkontrollierte Phe-Konzentrationen im Blut von mehr als 600 µmol/L aufwiesen. Personen im Palynziq-Arm zeigten in Woche 72 eine signifikante mittlere Verringerung des Phe-Spiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu denen im reinen Diät-Arm (Tabelle 1).

    Tabelle 1: Änderung des Phe-Spiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert (von μmol/L) unter randomisierten Teilnehmern in PEGASUS

    Studienbesuch

    Palynziq

    Nur Diät

    Grundlinie

    N = 36

    N = 19

    Mittelwert (Standardabweichung [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    Woche 72

    N = 32

    N = 17

    Mittelwert (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    Mittlere (SD; min, max) Veränderung in Woche 72

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    Behandlungsunterschied (95 % KI)

    -409 (-579, -240)

    „Die heutige FDA-Zulassung für Palynziq ist ein wichtiger Schritt vorwärts für die PKU-Gemeinschaft und stellt eine neue Option für Jugendliche ab 12 Jahren dar, die das Potenzial hat, das tägliche PKU-Management zu verbessern“, sagte Catherine Warren, Geschäftsführerin der National PKU Alliance. „Die Pubertät ist eine Zeit großer Veränderungen für Menschen mit PKU, und die Verfügbarkeit von Palynziq bereitet Teenager besser auf eine erfolgreiche Steuerung ihres Phenylalaninspiegels im Blut vor, während sie den Übergang ins Erwachsenenalter meistern.“

    Wie kürzlich auf dem 15. Internationalen Kongress für angeborene Stoffwechselstörungen vorgestellt wurde, erreichten am Ende von Teil 1 fast die Hälfte der Teilnehmer (44,4 %) Werte, die unter den Leitlinienempfehlungen lagen. Von diesen Personen lagen 75 % unter 120 µmol/L und ihre durchschnittliche Phe-Reduktion betrug 828 µmol/L (94 % Reduktion des Phe-Werts im Blut gegenüber dem Ausgangswert). Neun Teilnehmer, deren Phe-Spiegel im Blut unter 30 µmol/L lagen (Hypophenylalaninämie), konnten ihre Aufnahme von intaktem Protein gegenüber dem Ausgangswert um 318,1 % steigern (SD = 195,4; Min. = 1,42, Max. = 542,5) und ihre Aufnahme von medizinischem Nahrungsprotein um 55,16 % senken (SD = 56,4; Min. = -100, Max. = 60,3); Sechs Personen verzichteten vollständig auf medizinische Nahrung.

    Die häufigsten Nebenwirkungen (≥20 %) von Palynziq bei Jugendlichen waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Arthralgie, Kopfschmerzen, Fieber, Überempfindlichkeitsreaktionen, Schwindel, Übelkeit, Erbrechen, Müdigkeit und Schmerzen in den Extremitäten. Wie in früheren klinischen Studien zeigte das bei Jugendlichen beobachtete Gesamtsicherheitsprofil von Palynziq, dass die meisten Reaktionen in der Induktions-/Titrationsphase auftraten und während der Erhaltungsphase an Häufigkeit abnahmen.

    „In den letzten zwei Jahrzehnten hat BioMarin Hand in Hand mit der Medizin und Interessenvertretung gearbeitet, um das Leben von Menschen mit PKU zu verbessern, einschließlich der Einführung der ersten beiden Behandlungsoptionen für diese angeborene Stoffwechselerkrankung, die ansonsten eine lebenslange Einhaltung einer strengen medizinischen Diät erfordert“, sagte Greg Friberg, M.D., Executive Vice President und Chief Research & Development Officer bei BioMarin. „Wir sind stolz darauf, auf diesem Erbe aufzubauen, indem wir die Zulassung von Palynziq auf Jugendliche ab 12 Jahren ausweiten, was noch mehr Menschen mit PKU die Aussicht auf wesentlich niedrigere Phe-Werte eröffnen wird.“

    Das Unternehmen beantragt außerdem die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur mit dem Ziel, die Behandlung mit Palynziq auf Jugendliche ab 12 Jahren in der Europäischen Union auszuweiten.

    Dr. Stephanie Sacharow hat an Vorträgen teilgenommen und war Mitglied im Beirat von BioMarin.

    Über Palynziq

    Palynziq ersetzt das bei PKU fehlende Enzym Phenylalaninhydroxylase (PAH) durch eine PEGylierte Version des Enzyms Phenylalanin-Ammoniak-Lyase, um Phe abzubauen. Palynziq wird nach einem Dosierungsschema verabreicht, das auf eine bessere Verträglichkeit abzielt; Das Sicherheitsprofil von Palynziq besteht hauptsächlich aus immunvermittelten Reaktionen, zu denen auch Anaphylaxie gehören kann, für die in klinischen Studien wirksame Risikomanagementmaßnahmen vorhanden sind.

    Sehen Sie sich die vollständigen Verschreibungsinformationen an, die einen Warnhinweis enthalten. Palynziq ist wegen des Risikos einer Anaphylaxie nur über ein eingeschränktes Programm im Rahmen einer Risikobewertungs- und Mitigationsstrategie (REMS) namens Palynziq REMS erhältlich. Weitere Informationen, einschließlich einer Liste qualifizierter Apotheken, finden Sie unter www.PalynziqREMS.com oder telefonisch unter 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Palynziq ist in mehr als 35 Ländern weltweit für die Behandlung von PKU zugelassen.

    Über Phenylketonurie

    PKU oder Phenylalaninhydroxylase (PAH)-Mangel ist eine genetische Erkrankung, von der etwa 70.000 Menschen in den Regionen der Welt betroffen sind, in denen BioMarin tätig ist. Das PAH-Enzym ist für den Stoffwechsel von Phe erforderlich, einer essentiellen Aminosäure, die in den meisten proteinhaltigen Lebensmitteln vorkommt. Wenn funktionsfähiges Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, reichert sich Phe in ungewöhnlich hohen Mengen im Blut an und wird toxisch für das Gehirn, was zu einer Vielzahl von Komplikationen führt, darunter schwere geistige Behinderung, Krampfanfälle, Zittern, Verhaltensprobleme und psychiatrische Symptome.

    Als Ergebnis der in den 1960er und frühen 1970er Jahren durchgeführten Neugeborenen-Screening-Bemühungen werden in Ländern mit Neugeborenen-Screening-Programmen praktisch alle Personen mit PKU, die nach diesem Zeitraum geboren wurden, bei der Geburt diagnostiziert und die Behandlung wird kurz danach eingeleitet.

    PKU kann mit einer stark Phe-beschränkten Diät, ergänzt durch proteinarme modifizierte Lebensmittel und Phe-freie medizinische Lebensmittel, behandelt werden; Für die meisten Menschen ist es jedoch schwierig, diese strenge Diät in dem Maße einzuhalten, wie es für eine angemessene Kontrolle des Phe-Spiegels im Blut erforderlich ist. Eine diätetische Kontrolle von Phe im Kindesalter kann schwerwiegende Entwicklungsprobleme und neurologische Folgen verhindern, eine schlechte Phe-Kontrolle im Jugend- und Erwachsenenalter ist jedoch mit einer Reihe neuropsychologischer Defizite und Funktionsbeeinträchtigungen verbunden.

    Palynziq US-Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen

    Palynziq® (Pegvaliase-pqpz) ist ein Phenylalanin (Phe) metabolisierendes Enzym, das die Phe-Konzentrationen im Blut bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Phenylketonurie (PKU) senken soll, die unkontrollierte Phe-Konzentrationen im Blut von mehr als 600 Mikromol/l aufweisen (10 mg/dL) auf bestehendes Management.

    WARNUNG IN KASTEN: ANAPHYLAXE

  • Anaphylaxie wurde nach der Verabreichung von Palynziq berichtet und kann jederzeit während der Behandlung auftreten.
  • Verabreichen Sie die Anfangsdosis von Palynziq unter der Aufsicht eines Gesundheitsdienstleisters, der für die Behandlung von Anaphylaxie ausgestattet ist, und beobachten Sie die Patienten nach der Injektion mindestens 60 Minuten lang genau. Überprüfen Sie vor der Selbstinjektion die Fähigkeit des Patienten und des Beobachters (falls zutreffend), Anzeichen und Symptome einer Anaphylaxie zu erkennen und bei Bedarf Adrenalin zu verabreichen.
  • Erwägen Sie die Hinzuziehung eines erwachsenen Beobachters für Patienten, die während der Palynziq-Behandlung möglicherweise Hilfe bei der Erkennung und Bewältigung einer Anaphylaxie benötigen. Wenn ein erwachsener Beobachter benötigt wird, sollte der Beobachter während und für mindestens 60 Minuten nach der Verabreichung von Palynziq anwesend sein, in der Lage sein, Adrenalin zu verabreichen und bei der Anwendung medizinische Notfallhilfe anzufordern.
  • Verschreiben Sie allen Patienten, die mit Palynziq behandelt werden, Adrenalin. Informieren Sie den Patienten und den Beobachter (falls zutreffend) vor der ersten Dosis über die ordnungsgemäße Anwendung. Weisen Sie den Patienten an, nach der Anwendung sofort einen Arzt aufzusuchen. Weisen Sie die Patienten an, während der Palynziq-Behandlung jederzeit Adrenalin bei sich zu tragen.
  • Palynziq ist nur über ein eingeschränktes Programm namens Palynziq REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) erhältlich. Weitere Informationen, einschließlich einer Liste qualifizierter Apotheken, erhalten Sie unter PalynziqREMS.com oder telefonisch unter 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • WARNUNGEN UND VORSICHTSMASSNAHMEN

    Anaphylaxie

  • Zu den gemeldeten Anzeichen und Symptomen einer Anaphylaxie gehören Synkope, Hypotonie, Hypoxie, Atemnot, pfeifende Atmung, Brustbeschwerden/Engegefühl in der Brust, Tachykardie, Angioödem (Schwellung von Gesicht, Lippen, Augen, Zunge), Schwellung oder Engegefühl im Hals, gerötete oder rote Haut, Hautausschlag, Urtikaria, Pruritus usw Magen-Darm-Symptome (Erbrechen, Übelkeit, Durchfall).
  • Anaphylaxie trat im Allgemeinen innerhalb einer Stunde nach der Injektion auf; Allerdings traten verzögerte Episoden bis zu 48 Stunden nach der Verabreichung von Palynziq auf.
  • Bedenken Sie die Risiken und Vorteile einer erneuten Verabreichung von Palynziq nach einer Anaphylaxie-Episode. Wenn die Entscheidung getroffen wird, Palynziq erneut zu verabreichen, verabreichen Sie die erste Dosis unter der Aufsicht eines Gesundheitsdienstleisters, der für die Behandlung von Anaphylaxie ausgestattet ist, und beobachten Sie den Patienten nach der Dosis mindestens 60 Minuten lang genau.
  • In klinischen Studien mit hauptsächlich erwachsenen Patienten mit einem Induktions-/Titrations-/Erhaltungsdosierungsschema erlitten 29/285 (10 %) insgesamt 42 Anaphylaxie-Episoden.
  • In einer klinischen Studie mit Patienten Im Alter von 12 bis unter 18 Jahren kam es bei 4/36 (11 %) der mit Palynziq behandelten Patienten zu einer anaphylaktischen Episode.

    • Andere Überempfindlichkeitsreaktionen

  • Die Behandlung von Überempfindlichkeitsreaktionen sollte auf der Schwere der Reaktion, dem Wiederauftreten der Reaktion und der klinischen Beurteilung des Gesundheitsdienstleisters basieren.
  • In der Klinik In Studien mit hauptsächlich erwachsenen Patienten, die Palynziq einnahmen, wurden bei 204/285 (72 %) der Patienten andere Überempfindlichkeitsreaktionen als Anaphylaxie berichtet. In einer klinischen Studie mit Patienten im Alter von 12 bis unter 18 Jahren, die Palynziq einnahmen, wurden diese Reaktionen bei 12 von 36 (33 %) der Patienten berichtet.

    • Infektionen an der Injektionsstelle

  • Schwere Infektionen an der Injektionsstelle, einschließlich Abszess, Zellulitis, Nekrose und Geschwür, wurden berichtet. In einigen Fällen war ein Krankenhausaufenthalt, ein chirurgisches Débridement, intravenöse Antibiotikagabe und das Absetzen von Palynziq erforderlich.
  • Machen Sie den Patienten und/oder dem Pflegepersonal eine angemessene Schulung in der Anwendung der aseptischen Injektionstechnik, der Rotation der Injektionsstelle und der Überprüfung der Stelle auf Rötungen, Schwellungen oder Druckempfindlichkeit. Weisen Sie Patienten an, sich an ihren Arzt zu wenden, wenn Anzeichen oder Symptome einer Infektion auftreten, anhalten oder sich verschlimmern.

    • Hypophenylalaninämie (HypoPhe)Einige Patienten hatten HypoPhe; Überwachen Sie während der Behandlung regelmäßig den Phe-Spiegel im Blut. Bei Kindern und Jugendlichen wird eine häufige Überwachung des Phe-Werts im Blut empfohlen. Bei Blut-Phe-Konzentrationen unter 30 Mikromol/L kann die Dosierung von Palynziq reduziert und/oder die Nahrungsprotein- und Phe-Aufnahme geändert werden, um die Blut-Phe-Konzentration innerhalb eines klinisch akzeptablen Bereichs und über 30 Mikromol/L zu halten.

    NEBENWIRKUNGEN Die häufigsten Nebenwirkungen in klinischen Studien mit vorwiegend erwachsenen Patienten (mindestens 20 % in beiden Behandlungsphasen) waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Arthralgie, Überempfindlichkeitsreaktionen, Kopfschmerzen, allgemeine Hautreaktionen, die mindestens 14 Tage anhielten, Übelkeit, Bauchschmerzen, Erbrechen, Husten, oropharyngeale Schmerzen, Juckreiz, Durchfall, verstopfte Nase, Müdigkeit, Schwindel und Angstzustände.

  • Arthralgie: In klinischen Studien kam es bei 245 von 285 (86 %) hauptsächlich erwachsenen Patienten zu Episoden, die mit Arthralgie vereinbar waren (einschließlich Rückenschmerzen, Schmerzen des Bewegungsapparates, Schmerzen in den Extremitäten und Nackenschmerzen).
  • Reaktionen an der Injektionsstelle Reaktionen wurden bereits nach der ersten Palynziq-Dosis gemeldet und traten auf jederzeit während der Behandlung.
  • Generalisierte Hautreaktionen: In klinischen Studien traten bei 134 von 285 (47 %) hauptsächlich erwachsenen Patienten, die mit Palynziq behandelt wurden, generalisierte Hautreaktionen auf (nicht auf die Injektionsstelle beschränkt), die mindestens 14 Tage anhielten.
  • Angioödeme und Serumkrankheit: In klinischen Studien traten bei 22 von 285 (8 %) hauptsächlich erwachsenen Patienten 45 auf Episoden von Angioödemen (zu den Symptomen gehören: Rachenödem, geschwollene Zunge, Lippenschwellung, Mundschwellung, Augenlidödem und Gesichtsödem), die unabhängig von einer Anaphylaxie auftreten. In klinischen Studien wurde bei 7 von 285 (2 %) hauptsächlich erwachsenen Patienten über Serumkrankheit berichtet.

    • In den klinischen Studien wurden Nebenwirkungen mit Behandlungsabbruch, Dosisreduktion und vorübergehender Medikamentenunterbrechung in Verbindung gebracht. Von den 285 überwiegend erwachsenen Patienten, die in klinischen Studien Palynziq im Rahmen eines Induktions-/Titrations-/Erhaltungsschemas ausgesetzt waren, brachen 44 (15 %) Patienten die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen ab.

    Pädiatrische Patienten: In einer klinischen Studie mit 55 Patienten im Alter von 12 bis unter 18 Jahren waren die häufigsten Nebenwirkungen (mindestens 20 % und mehr als bei der Kontrollgruppe) Reaktionen an der Injektionsstelle, Arthralgie, Kopfschmerzen, Fieber, Überempfindlichkeitsreaktionen, Schwindel, Übelkeit, Erbrechen, Müdigkeit und Schmerzen in den Extremitäten. Zwei Patienten (5,6 %) brachen die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen ab.

    Blut-Phenylalanin-Überwachung und Ernährung

  • Ermitteln Sie alle 4 Wochen die Phe-Konzentrationen im Blut, bis eine Erhaltungsdosis festgelegt ist. Überwachen Sie regelmäßig die Phe-Konzentrationen im Blut während der Erhaltungstherapie.
  • Beraten Sie die Patienten, die Protein- und Phe-Aufnahme über die Nahrung zu überwachen und entsprechend den Anweisungen ihres Arztes anzupassen.

    • WECHSELWIRKUNGEN MIT ANDEREN MEDIKAMENTEN

    Wirkung von Palynziq auf andere PEGylierte Produkte

  • In einer Einzeldosisstudie mit Palynziq bei erwachsenen Patienten mit PKU kam es bei zwei Patienten, denen gleichzeitig Medroxyprogesteronacetat-Suspension (eine Formulierung mit PEG 3350) injiziert wurde, zu einer Überempfindlichkeitsreaktion. Bei einem der beiden Patienten kam es zu einer Anaphylaxie
  • Die klinischen Auswirkungen einer gleichzeitigen Behandlung mit verschiedenen PEGylierten Produkten sind unbekannt. Überwachen Sie Patienten, die mit Palynziq und gleichzeitig mit anderen PEGylierten Produkten behandelt werden, auf Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie

    • ANWENDUNG IN BESTIMMTEN BEVÖLKERUNGSGRUPPEN

    Schwangerschaft und StillzeitDie verfügbaren Daten belegen kein erhöhtes Risiko negativer Entwicklungsfolgen für den Fötus, der Palynziq ausgesetzt ist.

  • Machen Sie Frauen, die Palynziq während der Schwangerschaft ausgesetzt sind oder innerhalb eines Monats nach der letzten Dosis von Palynziq schwanger werden, darauf aufmerksam, dass es ein Schwangerschaftsüberwachungsprogramm gibt überwacht den Ausgang der Schwangerschaft. Gesundheitsdienstleister sollten die Palynziq-Exposition melden und diese Patientinnen ermutigen, ihre Schwangerschaft BioMarin (1-866-906-6100) zu melden.
  • Überwachen Sie den Phe-Spiegel im Blut bei stillenden Frauen, die mit Palynziq behandelt werden, um sicherzustellen, dass der Phe-Wert im Blut <360 Mikromol/l bleibt. Passen Sie die Dosierung und/oder die Nahrungsprotein- und Phe-Aufnahme nach Bedarf an, um Konzentrationen unter 30 Mikromol/L zu vermeiden.

    • Pädiatrische und geriatrische Anwendung: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Palynziq bei pädiatrischen Patienten von der Geburt bis unter 12 Jahren ist nicht erwiesen. Klinische Studien mit Palynziq umfassten keine Patienten ab 65 Jahren.

    Sie werden gebeten, vermutete Nebenwirkungen von BioMarin unter 1-866-906-6100 oder der FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch zu melden.

    Über BioMarin

    BioMarin ist ein weltweit führendes Biotechnologieunternehmen für seltene Krankheiten, das sich auf die Bereitstellung von Arzneimitteln für Menschen mit genetisch definierten Erkrankungen konzentriert. Das 1997 in San Rafael, Kalifornien, gegründete Unternehmen verfügt mit acht kommerziellen Therapien und einer starken klinischen und präklinischen Pipeline über eine nachweisliche Innovationsgeschichte. Mit einem besonderen Ansatz bei der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln versucht BioMarin, das volle Potenzial der Genwissenschaft auszuschöpfen, indem es kategoriedefinierende Arzneimittel verfolgt, die tiefgreifende Auswirkungen auf Patienten haben. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie bitte www.biomarin.com.

    Zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über die Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen über: die Genehmigung von BioMarins ergänzendem Biologics License Application (sBLA) für Palynziq für Jugendliche ab 12 Jahren mit Phenylketonurie (PKU) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), einschließlich des Sicherheitsprofils und der potenziellen Vorteile von Palynziq für Jugendliche und des Potenzials, die Art und Weise, wie Jugendliche mit PKU in ihrem täglichen Leben umgehen, grundlegend zu verändern; BioMarins Zusammenarbeit mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) mit dem Ziel, die Behandlung mit Palynziq auf Jugendliche ab 12 Jahren in der Europäischen Union auszuweiten; und die weitere klinische Entwicklung von Palynziq. Bei diesen zukunftsgerichteten Aussagen handelt es sich um Prognosen, die mit Risiken und Ungewissheiten verbunden sind, sodass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von diesen Aussagen abweichen können. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem die Ergebnisse und der Zeitplan aktueller und geplanter präklinischer Studien und klinischer Studien zu Palynziq; alle möglichen unerwünschten Ereignisse, die bei der fortlaufenden Überwachung der Patienten in den klinischen Studien beobachtet wurden; den Inhalt und den Zeitpunkt der Entscheidungen der FDA, der EMA, der Europäischen Kommission und anderer Regulierungsbehörden sowie die Faktoren, die in den Einreichungen von BioMarin bei der Securities and Exchange Commission (SEC) aufgeführt sind, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von BioMarin auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2025 endende Jahr enthalten sind, da diese Faktoren durch spätere Einreichungen bei der SEC aktualisiert werden können. Anleger werden dringend gebeten, sich nicht unangemessen auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen, da diese nur für den Zeitpunkt gelten, an dem sie veröffentlicht wurden. BioMarin ist nicht verpflichtet und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen zu aktualisieren oder zu ändern.

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® und Palynziq® sind eingetragene Marken von BioMarin Pharmaceutical Inc.

    QUELLE BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-03-03 13:45

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