Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ εγκρίνει το Palynziq (pegvaliase-pqpz) της BioMarin για Εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με φαινυλκετονουρία (PKU)

Ακολουθήστε το Drugslib

SAN RAFAEL, Καλιφόρνια, 27 Φεβρουαρίου 2026 /PRNewswire/ -- Η BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη συμπληρωματική Αίτηση Βιολογικής Άδειας (sBLA) της εταιρείας για την Άδεια Βιολογικής Άδειας (sBLA) για το pevalqpegpdia ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με φαινυλκετονουρία (PKU). Το Palynziq είναι η μόνη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου που έχει εγκριθεί για τη μείωση των συγκεντρώσεων φαινυλαλανίνης (Phe) στο αίμα σε άτομα με PKU.

  • Η θεραπεία με Palynziq οδήγησε σε στατιστικά σημαντική μείωση της φαινυλαλανίνης (Phe) του αίματος σε σύγκριση με τη δίαιτα μόνη της στην κεντρική φάση 3 θεραπεία PEGASUS Η εγκεκριμένη θεραπεία με PEGASUS είναι μόνο η θεραπεία υποκατάστασης των ατόμων με PKU

    • "Η εφηβεία είναι μια περίοδος αυξανόμενης ανεξαρτησίας και ακαδημαϊκών απαιτήσεων και αντιπροσωπεύει μια ιδιαίτερα δύσκολη περίοδο για τα άτομα με PKU. Η εξαιρετικά περιοριστική δίαιτα που απαιτείται για τη διαχείριση PKU μπορεί να γίνει μη βιώσιμη και ο ανεπαρκής έλεγχος Phe στο αίμα οδηγεί σε δυσμενή νευρογνωστικά αποτελέσματα. απεριόριστη δίαιτα», δήλωσε η Stephanie Sacharow, M.D., Διευθύντρια, Dr. Harvey Levy Program for PKU and Related Conditions, Boston Children's Hospital. «Στην κλινική μου διαπιστώσαμε ότι η συμμόρφωση στη θεραπεία με Palynziq είναι ακόμη πιο επιτυχημένη σε εφήβους κάτω των 18 ετών, ενώ ζουν στο σπίτι με οικογενειακή υποστήριξη και αυτή η έγκριση μας επιτρέπει να επεκτείνουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή σε εφήβους που μπορεί να ωφεληθούν περισσότερο».

    Η έγκριση του FDA βασίζεται σε δεδομένα από το PEGASUS, μια πολυκεντρική ανοιχτή τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Palynziq σε σύγκριση με τη δίαιτα μόνο σε εφήβους ηλικίας 12 έως <18 με PKU που είχαν μη ελεγχόμενες συγκεντρώσεις Phe στο αίμα μεγαλύτερες από 600 μmol στην υπάρχουσα διαχείριση. Τα άτομα στο σκέλος Palynziq εμφάνισαν σημαντική μέση μείωση από την αρχική τιμή των επιπέδων Phe στο αίμα την Εβδομάδα 72 σε σύγκριση με εκείνα στο σκέλος που έλαβαν μόνο δίαιτα (Πίνακας 1).

    Διαφορά θεραπείας (95% CI)

    τώρα Βασική γραμμή στο επίπεδο Phe στο αίμα (κατά μmol/L) μεταξύ τυχαιοποιημένων συμμετεχόντων στο PEGASUS

    Επίσκεψη μελέτης

    Palynziq

    Μόνο δίαιτα

    Βασική γραμμή

    N = 36

    N = 19

    Μέσος όρος (τυπική απόκλιση [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    Εβδομάδα 72

    N = 32

    N = 17

    Μέσος όρος (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    Μέσος όρος (SD; ελάχ., μέγ.) Αλλαγή την Εβδομάδα 72

    		 τώρα

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    -409 (-579, -240)
    nowspan="1">nowrap="nowrap"> colspan="2" rowspan="1" nowrap="nowrap">

    "Η σημερινή έγκριση του FDA για το Palynziq είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για την κοινότητα PKU, παρέχοντας μια νέα επιλογή για εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω που έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει την καθημερινή διαχείριση PKU", δήλωσε η Catherine Warren, Εκτελεστική Διευθύντρια της National PKU Alliance. "Η εφηβεία είναι μια περίοδος μεγάλων αλλαγών για τα άτομα που ζουν με PKU, και η διαθεσιμότητα του Palynziq προετοιμάζει καλύτερα τους εφήβους για επιτυχία στη διαχείριση των επιπέδων φαινυλαλανίνης στο αίμα τους καθώς περνούν τη μετάβαση στην ενήλικη ζωή."

    Όπως παρουσιάστηκε πρόσφατα στο 15ο Διεθνές Συνέδριο Inborn Errors of Metabolism (Οδηγός 4, σχεδόν κάτω από το μισό%) των συμμετεχόντων. συστάσεις. Από αυτά τα άτομα, το 75% ήταν κάτω από 120 µmol/L και η µέση µείωση του Phe ήταν 828 µmol/L (µείωση 94% στο Phe του αίµατος από την έναρξη). Εννέα συμμετέχοντες των οποίων τα επίπεδα Phe στο αίμα ήταν κάτω από 30 µmol/L (υποφαινυλαλανιναιμία) μπόρεσαν να αυξήσουν την άθικτη πρόσληψη πρωτεΐνης κατά 318,1% από την αρχική τιμή (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) και να μειώσουν την πρόσληψη πρωτεΐνης ιατρικών τροφίμων κατά 55,116%; έξι άτομα διέκοψαν εντελώς την ιατρική τροφή.

    Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) με το Palynziq στους εφήβους ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αρθραλγία, πονοκέφαλος, πυρεξία, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, ζάλη, ναυτία, έμετος, κόπωση και πόνος στα άκρα. Όπως και σε προηγούμενες κλινικές μελέτες, το συνολικό προφίλ ασφάλειας του Palynziq που παρατηρήθηκε σε εφήβους έδειξε τις περισσότερες αντιδράσεις που εμφανίζονταν στη φάση εισαγωγής/τιτλοδότησης και μειώνονταν η συχνότητα κατά τη φάση συντήρησης.

    "Τις τελευταίες δύο δεκαετίες, το BioMarin συνεργάστηκε χέρι-χέρι με τις δύο ιατρικές και υπεραστικές κοινότητες για να βελτιώσει τη ζωή των ατόμων PKU. κληρονομική μεταβολική πάθηση που διαφορετικά απαιτεί δια βίου τήρηση μιας άκαμπτης ιατρικής δίαιτας», δήλωσε ο Greg Friberg, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Διευθυντής Έρευνας και Ανάπτυξης της BioMarin. "Είμαστε υπερήφανοι που χτίζουμε πάνω σε αυτήν την κληρονομιά επεκτείνοντας την έγκριση του Palynziq σε εφήβους ηλικίας 12 ετών, κάτι που θα επιτρέψει σε ακόμη περισσότερα άτομα με PKU να επιτύχουν σημαντικά χαμηλότερα επίπεδα Phe."

    Η εταιρεία ζητά επίσης έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων με στόχο την επέκταση της θεραπείας με Palynziq ώστε να συμπεριλάβει και εφήβους ηλικίας 12 ετών στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

    Ο Δρ. Η Stephanie Sacharow έχει συμμετάσχει σε ομιλίες και έχει υπηρετήσει σε συμβουλευτικά συμβούλια της BioMarin.

    Σχετικά με το Palynziq

    Το Palynziq υποκαθιστά το ανεπαρκές ένζυμο υδροξυλάση της φαινυλαλανίνης (PAH) στο PKU με μια PEGυλιωμένη έκδοση του ενζύμου λυάση αμμωνίας φαινυλαλανίνης για τη διάσπαση του Phe. Το Palynziq χορηγείται χρησιμοποιώντας ένα δοσολογικό σχήμα που έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ανεκτικότητα. Το προφίλ ασφάλειας του Palynziq αποτελείται κυρίως από ανοσολογικές αποκρίσεις, οι οποίες μπορεί να περιλαμβάνουν αναφυλαξία, για την οποία εφαρμόζονται ισχυρά μέτρα διαχείρισης κινδύνου αποτελεσματικά σε κλινικές δοκιμές.

    Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης, οι οποίες περιλαμβάνουν μια προειδοποίηση σε πλαίσιο. Το Palynziq είναι διαθέσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος στο πλαίσιο μιας Στρατηγικής Αξιολόγησης και Μετριασμού Κινδύνου (REMS) που ονομάζεται Palynziq REMS, λόγω του κινδύνου αναφυλαξίας. Περισσότερες πληροφορίες, συμπεριλαμβανομένης μιας λίστας πιστοποιημένων φαρμακείων, είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.PalynziqREMS.com ή στο τηλέφωνο 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Το Palynziq έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της PKU σε περισσότερες από 35 χώρες παγκοσμίως.

    Σχετικά με τη φαινυλκετονουρία

    Η ανεπάρκεια PKU ή υδροξυλάσης φαινυλαλανίνης (PAH) είναι μια γενετική πάθηση που επηρεάζει περίπου 70.000 άτομα στις περιοχές του κόσμου όπου δραστηριοποιείται η BioMarin. Το ένζυμο PAH απαιτείται για το μεταβολισμό του Phe, ενός απαραίτητου αμινοξέος που βρίσκεται στα περισσότερα τρόφιμα που περιέχουν πρωτεΐνες. Εάν το λειτουργικό ένζυμο δεν υπάρχει σε επαρκείς ποσότητες, το Phe συσσωρεύεται σε ασυνήθιστα υψηλά επίπεδα στο αίμα και γίνεται τοξικό για τον εγκέφαλο, με αποτέλεσμα ποικίλες επιπλοκές, όπως σοβαρή διανοητική αναπηρία, επιληπτικές κρίσεις, τρόμους, προβλήματα συμπεριφοράς και ψυχιατρικά συμπτώματα.

    Ως αποτέλεσμα των προσπαθειών προσυμπτωματικού ελέγχου νεογνών που εφαρμόστηκαν στη δεκαετία του 1960 και στις αρχές της δεκαετίας του 1970, σχεδόν όλα τα άτομα με PKU που γεννήθηκαν μετά από αυτήν την περίοδο σε χώρες με προγράμματα προσυμπτωματικού ελέγχου νεογνών διαγιγνώσκονται κατά τη γέννηση και η θεραπεία εφαρμόζεται αμέσως μετά. Ωστόσο, είναι δύσκολο για τα περισσότερα άτομα να τηρήσουν αυτήν την αυστηρή δίαιτα στον βαθμό που απαιτείται για να επιτευχθεί επαρκής έλεγχος των επιπέδων Phe στο αίμα. Ο διαιτητικός έλεγχος της Phe στην παιδική ηλικία μπορεί να αποτρέψει σημαντικά αναπτυξιακά προβλήματα και νευρολογικές συνέπειες, αλλά ο ανεπαρκής έλεγχος της Phe στην εφηβεία και την ενήλικη ζωή σχετίζεται με μια σειρά από νευροψυχολογικά ελλείμματα και λειτουργικές βλάβες.

    Το Palynziq U.S. Ένδειξη και Σημαντικές Πληροφορίες Ασφάλειας

    Το Palynziq® (pegvaliase-pqpz) είναι ένα ένζυμο μεταβολισμού της φαινυλαλανίνης (Phe) που ενδείκνυται για τη μείωση των συγκεντρώσεων Phe στο αίμα σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών με pKUe και άνω συγκεντρώσεις μεγαλύτερες από 600 micromol/L (10 mg/dL) με την υπάρχουσα διαχείριση.

    ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΗ ΣΕ ΠΛΑΙΣΙΟ: ΑΝΑΦΥΛΑΞΗ

  • Έχει αναφερθεί αναφυλαξία μετά τη χορήγηση του Palynziq και μπορεί να εμφανιστεί ανά πάσα στιγμή κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
  • Χορηγήστε την αρχική δόση του Palynziq υπό την επίβλεψη ενός παρόχου υγειονομικής περίθαλψης που είναι εξοπλισμένο για να παρακολουθεί τουλάχιστον 6 λεπτά την αναφυλαξία. ένεση. Πριν από την αυτοένεση, επιβεβαιώστε την ικανότητα του ασθενούς και του παρατηρητή (αν υπάρχει) να αναγνωρίζουν σημεία και συμπτώματα αναφυλαξίας και να χορηγούν επινεφρίνη, εάν χρειάζεται.
  • Σκεφτείτε το ενδεχόμενο να έχετε έναν ενήλικα παρατηρητή για ασθενείς που μπορεί να χρειάζονται βοήθεια για την αναγνώριση και τη διαχείριση της αναφυλαξίας κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Palynziq. Εάν απαιτείται ενήλικος παρατηρητής, ο παρατηρητής θα πρέπει να είναι παρών κατά τη διάρκεια και για τουλάχιστον 60 λεπτά μετά τη χορήγηση του Palynziq, θα πρέπει να μπορεί να χορηγεί επινεφρίνη και να καλεί επείγουσα ιατρική υποστήριξη κατά τη χρήση της.
  • Να συνταγογραφείτε επινεφρίνη για όλους τους ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Palynziq. Πριν από την πρώτη δόση, δώστε οδηγίες στον ασθενή και τον παρατηρητή (εάν υπάρχει) για την κατάλληλη χρήση της. Δώστε οδηγίες στον ασθενή να αναζητήσει άμεση ιατρική φροντίδα κατά τη χρήση του. Καθοδηγήστε τους ασθενείς να φέρουν μαζί τους επινεφρίνη ανά πάσα στιγμή κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Palynziq.
  • Το Palynziq είναι διαθέσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος που ονομάζεται Palynziq REMS (Στρατηγική Αξιολόγησης και Μετριασμού Κινδύνου). Περισσότερες πληροφορίες, συμπεριλαμβανομένης μιας λίστας πιστοποιημένων φαρμακείων, είναι διαθέσιμες στο PalynziqREMS.com ή τηλεφωνικά στο 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΕΙΣ ΚΑΙ ΠΡΟΦΥΛΑΞΕΙΣ

    Αναφυλαξία

  • Τα σημεία και συμπτώματα της αναφυλαξίας που αναφέρθηκαν περιλαμβάνουν συγκοπή, υπόταση, υποξία, δύσπνοια, συριγμό, δυσφορία στο στήθος/σφίξιμο στο στήθος, ταχυκαρδία, αγγειοοίδημα (πρήξιμο προσώπου, χείλη, πρήξιμο, πρήξιμο στα μάτια, ερύθημα στα μάτια ή κόκκινο δέρμα, εξάνθημα, κνίδωση, κνησμός και γαστρεντερικά συμπτώματα (έμετος, ναυτία, διάρροια).
  • Η αναφυλαξία γενικά εμφανίστηκε εντός 1 ώρας μετά την ένεση. Ωστόσο, καθυστερημένα επεισόδια εμφανίστηκαν έως και 48 ώρες μετά τη χορήγηση του Palynziq.
  • Σκεφτείτε τους κινδύνους και τα οφέλη από την εκ νέου χορήγηση του Palynziq μετά από ένα επεισόδιο αναφυλαξίας. Εάν ληφθεί η απόφαση να ξαναχορηγηθεί το Palynziq, χορηγήστε την πρώτη δόση υπό την επίβλεψη ενός παρόχου υγειονομικής περίθαλψης που είναι εξοπλισμένος για τη διαχείριση της αναφυλαξίας και παρακολουθήστε στενά τον ασθενή για τουλάχιστον 60 λεπτά μετά τη δόση.
  • Σε κλινικές δοκιμές κυρίως ενηλίκων ασθενών με δοσολογικό σχήμα επαγωγής/τιτλοδότησης/συντήρησης έμπειρο δοσολογικό σχήμα 28 a 2510% επεισόδια.
  • Σε μια κλινική δοκιμή ασθενών ηλικίας 12 έως κάτω των 18 ετών, 4/36 (11%) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Palynziq εμφάνισαν 1 επεισόδιο αναφυλαξίας.

    • Άλλες αντιδράσεις υπερευαισθησίας

    την αντίδραση, την υποτροπή της αντίδρασης και την κλινική κρίση του παρόχου υγειονομικής περίθαλψης.
  • Σε κλινικές δοκιμές κυρίως ενηλίκων ασθενών που έλαβαν Palynziq, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, εκτός της αναφυλαξίας, αναφέρθηκαν σε 204/285 (72%) των ασθενών. Σε μια κλινική δοκιμή ασθενών ηλικίας 12 έως κάτω των 18 ετών που έλαβαν Palynziq, αυτές οι αντιδράσεις αναφέρθηκαν σε 12 από τους 36 (33%) των ασθενών.

    • Λοιμώξεις στο σημείο της ένεσης

  • Έχουν αναφερθεί σοβαρές λοιμώξεις στο σημείο της ένεσης, όπως απόστημα, κυτταρίτιδα, νέκρωση και έλκος. Ορισμένες περιπτώσεις απαιτούσαν νοσηλεία, χειρουργικό καθαρισμό, ενδοφλέβια αντιβιοτικά και διακοπή του Palynziq.
  • Παρέχετε κατάλληλη εκπαίδευση στους ασθενείς και/ή τους φροντιστές σχετικά με τη χρήση της τεχνικής ασηπτικής ένεσης, την εναλλαγή του σημείου της ένεσης και τον έλεγχο του σημείου για ερυθρότητα, πρήξιμο ή ευαισθησία. Δώστε οδηγίες στους ασθενείς να επικοινωνήσουν με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανιστούν σημεία ή συμπτώματα λοίμωξης, επιμένουν ή επιδεινωθούν.

    • Υποφαινυλαλανιναιμία (HypoPhe)Μερικοί ασθενείς έχουν παρουσιάσει HypoPhe. παρακολουθείτε περιοδικά τα επίπεδα Ph στο αίμα κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Συχνή παρακολούθηση του Phe στο αίμα συνιστάται στον παιδιατρικό πληθυσμό. Για συγκεντρώσεις Phe στο αίμα κάτω από 30 micromol/L, η δόση του Palynziq μπορεί να μειωθεί ή/και η διατροφική πρωτεΐνη και η πρόσληψη Phe μπορεί να τροποποιηθεί για να διατηρηθούν οι συγκεντρώσεις Phe στο αίμα σε κλινικά αποδεκτό εύρος και πάνω από 30 micromol/L.

    ΑΝΕΠΙΘΥΜΗΤΕΣ ΕΝΕΡΓΕΙΕΣΟι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε κλινικές δοκιμές κυρίως ενηλίκων ασθενών (τουλάχιστον 20% σε κάθε φάση θεραπείας) ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αρθραλγία, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, πονοκέφαλος, γενικευμένες δερματικές αντιδράσεις διάρκειας τουλάχιστον 14 ημερών, ναυτία, κοιλιακό άλγος, κοιλιακό άλγος, εμετό, κοιλιακό άλγος, εμετό, διάρροια, ρινική συμφόρηση, κόπωση, ζάλη και άγχος.

  • Αρθραλγία: Σε κλινικές δοκιμές, 245 από τους 285 (86%) κυρίως ενήλικες ασθενείς εμφάνισαν επεισόδια συμβατά με αρθραλγία (συμπεριλαμβανομένου οσφυαλγίας, οσφυαλγίας, μυϊκού πόνου, οσφυαλγίας, μυϊκού πόνου, οσφυαλγίας, μυϊκού πόνου, μυϊκού πόνου, οσφυαλγίας, οσφυαλγία πόνος).
  • Στόση ένεσης αντιδράσεις αναφέρθηκαν ήδη μετά την πρώτη δόση του Palynziq και εμφανίστηκαν οποιαδήποτε στιγμή κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
  • Γενικευμένες δερματικές αντιδράσεις: Σε κλινικές δοκιμές, 134 από τους 285 (47%) έλαβαν θεραπεία με γενικά περιορισμένη αντίδραση δέρματος σε ενήλικες στο σημείο της ένεσης) που διήρκεσε τουλάχιστον 14 ημέρες.
  • Αγγειοοίδημα και ασθένεια ορού: Σε κλινικές δοκιμές, 22 από τους 285 (8%) κυρίως ενήλικες ασθενείς εμφάνισαν 45 επεισόδια αγγειοοιδήματος (συμπτώματα περιλάμβαναν: οίδημα φάρυγγα, πρήξιμο στα μάτια, πρήξιμο στα μάτια, πρήξιμο στα μάτια, οίδημα) που εμφανίζεται ανεξάρτητα από την αναφυλαξία. Σε κλινικές δοκιμές, ασθένεια ορού αναφέρθηκε σε 7 από τους 285 (2%) κυρίως ενήλικες ασθενείς.

    • Στις κλινικές δοκιμές, οι ανεπιθύμητες ενέργειες συσχετίστηκαν με τη διακοπή της θεραπείας, τη μείωση της δόσης και την προσωρινή διακοπή του φαρμάκου. Στους 285 κυρίως ενήλικες ασθενείς που εκτέθηκαν στο Palynziq σε ένα σχήμα επαγωγής/τιτλοποίησης/συντήρησης σε κλινικές δοκιμές, 44 (15%) ασθενείς διέκοψαν τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.

    Παιδιατρικοί ασθενείς: Σε μια κλινική μελέτη με 55 ασθενείς ηλικίας 12 έως κάτω των 18 ετών, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (τουλάχιστον 20% και περισσότερες από ό,τι στον έλεγχο) ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, αρθραλγία, πονοκέφαλος, πυρεξία, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, ζάλη, πόνος, ναυτία και εμετός. Δύο ασθενείς (5,6%) διέκοψαν τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.

    Παρακολούθηση φαινυλαλανίνης αίματος και δίαιτα

  • Λάβετε συγκεντρώσεις Phe στο αίμα κάθε 4 εβδομάδες μέχρι να καθοριστεί μια δόση συντήρησης. Να παρακολουθείτε περιοδικά τις συγκεντρώσεις Phe στο αίμα κατά τη διάρκεια της θεραπείας συντήρησης.
  • Συμβουλεύστε τους ασθενείς να παρακολουθούν τη διατροφική πρόσληψη πρωτεΐνης και Phe και να προσαρμόζονται σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού τους.

    • ΑΛΛΗΛΕΠΙΔΡΑΣΕΙΣ ΦΑΡΜΑΚΩΝ

    Επίδραση του Palynziq σε άλλα PEGυλιωμένα προϊόντα

  • Σε μια μελέτη εφάπαξ δόσης του Palynziq σε ενήλικες ασθενείς με PKU, δύο ασθενείς που λαμβάνουν ταυτόχρονες ενέσεις με μορφή μεδροξυπρογεστερόνης30 που περιέχει μεδροξυπρογεστερόνη50) παρουσίασε αντίδραση υπερευαισθησίας. Ένας από τους δύο ασθενείς παρουσίασε αναφυλαξία
  • Τα κλινικά αποτελέσματα της ταυτόχρονης θεραπείας με διαφορετικά PEGylated προϊόντα είναι άγνωστα. Παρακολουθήστε τους ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Palynziq και ταυτόχρονα με άλλα PEGυλιωμένα προϊόντα για αντιδράσεις υπερευαισθησίας συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας

    • ΧΡΗΣΗ ΣΕ ΣΥΓΚΕΚΡΙΜΕΝΟΥΣ ΠΛΗΘΥΣΜΟΥΣ

    Κύηση και γαλουχίαΤα διαθέσιμα δεδομένα δεν αποδεικνύουν αυξημένο κίνδυνο ανεπιθύμητων αναπτυξιακών εκβάσεων για το έμβρυο που εκτίθεται στο Palynziq.

  • Συμβουλεύστε τις γυναίκες που εκτίθενται στον τελευταίο μήνα της εγκυμοσύνης ή κατά τη διάρκεια του τελευταίου μήνα της εγκυμοσύνης. Palynziq ότι υπάρχει ένα πρόγραμμα επιτήρησης εγκυμοσύνης που παρακολουθεί τα αποτελέσματα της εγκυμοσύνης. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα πρέπει να αναφέρουν την έκθεση στο Palynziq και να ενθαρρύνουν αυτούς τους ασθενείς να αναφέρουν την εγκυμοσύνη τους στο BioMarin (1-866-906-6100).
  • Παρακολουθούν τα επίπεδα Phe στο αίμα σε θηλάζουσες γυναίκες που λαμβάνουν θεραπεία με Palynziq για να διασφαλιστεί η διατήρηση του Phe στο αίμα <360 micromol/L. Προσαρμόστε τη δόση ή/και τη διατροφική πρωτεΐνη και την πρόσληψη Phe όπως απαιτείται για να αποφύγετε συγκεντρώσεις κάτω από 30 micromol/L.

    • Παιδιατρική & Γηριατρική Χρήση: Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Palynziq σε παιδιατρικούς ασθενείς από τη γέννηση έως κάτω των 12 ετών δεν έχουν τεκμηριωθεί. Οι κλινικές μελέτες του Palynziq δεν περιλάμβαναν ασθενείς ηλικίας 65 ετών και άνω.

    Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες στο BioMarin στο 1-866-906-6100 ή στον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

    Σχετικά με τη BioMarin

    Η BioMarin είναι μια κορυφαία, παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας σπάνιων ασθενειών που επικεντρώνεται στην παροχή φαρμάκων για άτομα που ζουν με γενετικά καθορισμένες παθήσεις. Η εταιρεία με έδρα το Σαν Ραφαέλ της Καλιφόρνια, που ιδρύθηκε το 1997, έχει αποδεδειγμένο ιστορικό καινοτομίας, με οκτώ εμπορικές θεραπείες και μια ισχυρή κλινική και προκλινική γραμμή. Χρησιμοποιώντας μια ξεχωριστή προσέγγιση για την ανακάλυψη και την ανάπτυξη φαρμάκων, η BioMarin επιδιώκει να απελευθερώσει το πλήρες δυναμικό της γενετικής επιστήμης επιδιώκοντας φάρμακα που καθορίζουν κατηγορίες και έχουν βαθύ αντίκτυπο στους ασθενείς. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.biomarin.com.

    Δηλώσεις για το μέλλον

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις σχετικά με τις επιχειρηματικές προοπτικές της BioMarin Pharmaceutical Inc. (PKU) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), συμπεριλαμβανομένου του προφίλ ασφάλειας και των πιθανών πλεονεκτημάτων του Palynziq για τους εφήβους και της δυνατότητας να αλλάξει ριζικά ο τρόπος με τον οποίο οι έφηβοι διαχειρίζονται την PKU στην καθημερινή τους ζωή. Η συνεργασία της BioMarin με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) με στόχο την επέκταση της θεραπείας με Palynziq ώστε να συμπεριλάβει εφήβους ηλικίας 12 ετών στην Ευρωπαϊκή Ένωση. και τη συνεχιζόμενη κλινική ανάπτυξη του Palynziq. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις είναι προβλέψεις και ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες, έτσι ώστε τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτές τις δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τα αποτελέσματα και το χρονοδιάγραμμα των τρεχουσών και προγραμματισμένων προκλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών του Palynziq. τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν κατά τη συνεχή παρακολούθηση των ασθενών στις κλινικές δοκιμές· το περιεχόμενο και το χρονοδιάγραμμα των αποφάσεων από την FDA, τον EMA, την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και άλλες ρυθμιστικές αρχές, και εκείνους τους παράγοντες που περιγράφονται στις καταθέσεις της BioMarin στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, των παραγόντων που περιέχονται στον τίτλο "Παράγοντες Κινδύνου" στην Ετήσια Έκθεση της BioMarin για το Έντυπο 10-K. τυχόν μεταγενέστερες καταθέσεις στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οι επενδυτές καλούνται να μην βασίζονται αδικαιολόγητα σε μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες αναφέρονται μόνο ως την ημερομηνία του παρόντος. Η BioMarin δεν φέρει καμία υποχρέωση και αρνείται ρητά κάθε υποχρέωση ενημέρωσης ή τροποποίησης οποιασδήποτε μελλοντικής δήλωσης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.

    Τα

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® και Palynziq® είναι σήματα κατατεθέντα της BioMarin Pharmaceutical Inc.

    SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Πηγή: HealthDay

    Σχετικά άρθρα

  • Η FDA Εγκρίνει το Palynziq (pegvaliase-pqpz) για τη θεραπεία ενηλίκων με φαινυλκετονουρία - 24 Μαΐου 2018

    • Palynziq (pegvaliase-pqpzali) Ιστορικό

    Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • Νέες εγκρίσεις φαρμάκων
  • Νέες αιτήσεις φαρμάκων
  • Triical
  • Σύντομο C
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-03-03 13:45

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά