La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprueba Palynziq (pegvaliase-pqpz) de BioMarin para adolescentes de 12 años o más con fenilcetonuria (PKU)

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SAN RAFAEL, California, 27 de febrero de 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (sBLA) suplementaria de la compañía para Palynziq (pegvaliase-pqpz) para incluir a pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores con fenilcetonuria (PKU). Palynziq es la única terapia de sustitución de enzimas aprobada para reducir las concentraciones de fenilalanina (Phe) en sangre en personas con PKU.

  • El tratamiento con Palynziq condujo a una reducción estadísticamente significativa de la fenilalanina (Phe) en sangre en comparación con la dieta sola en el estudio fundamental de fase 3 PEGASUS
  • Palynziq es la única terapia de sustitución de enzimas aprobada para el tratamiento de personas con PKU

    • "La adolescencia es un período de creciente independencia y exigencias académicas, y representa un momento particularmente desafiante para las personas con PKU. La dieta ultra restrictiva requerida para el control de la PKU puede volverse insostenible, y un control deficiente de la Phe en sangre conduce a resultados neurocognitivos adversos. Palynziq es el único medicamento independiente del genotipo que puede llevar la Phe al rango normal y al mismo tiempo permitir una dieta sin restricciones", afirmó Stephanie Sacharow, M.D., directora del Programa Dr. Harvey Levy para la PKU. y condiciones relacionadas, Boston Children's Hospital. "En mi clínica hemos descubierto que la adherencia al tratamiento con Palynziq es aún más exitosa en adolescentes menores de 18 años, mientras viven en casa con apoyo familiar, y esta aprobación nos permite extender esta opción terapéutica a los adolescentes que pueden beneficiarse más".

    La aprobación de la FDA se basa en datos de PEGASUS, un estudio controlado, aleatorizado, abierto y multicéntrico de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia de Palynziq en comparación con la dieta sola en adolescentes de 12 a <18 años con PKU que tenían concentraciones de Phe en sangre no controladas superiores a 600 µmol/L en el tratamiento existente. Los individuos en el grupo de Palynziq mostraron una reducción media significativa desde el inicio en los niveles de Phe en sangre en la semana 72 en comparación con aquellos en el grupo de dieta sola (Tabla 1).

    Tabla 1: Cambio desde el inicio en el nivel de Phe en sangre (por μmol/L) entre Participantes aleatorios en PEGASUS

    Visita de estudio

    Palynziq

    Solo dieta

    Valor inicial

    N = 36

    N = 19

    Media (desviación estándar [DE])

    1025 (254)

    1029 (199)

    Semana 72

    N = 32

    N = 17

    Media (DE)

    567 (396)

    973 (234)

    Cambio medio (DE; mínimo, máximo) en la semana 72

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    Diferencia de tratamiento (IC del 95 %)

    -409 (-579, -240)

    "La aprobación de hoy de la FDA para Palynziq es un importante paso adelante para la comunidad de PKU, ya que brinda una nueva opción para adolescentes de 12 años y mayores que tiene el potencial de mejorar el manejo diario de la PKU", afirmó Catherine Warren, directora ejecutiva de la National PKU Alliance. "La adolescencia es una época de cambios importantes para las personas que viven con PKU, y tener Palynziq disponible prepara mejor a los adolescentes para tener éxito en el control de sus niveles de fenilalanina en la sangre mientras navegan por la transición a la edad adulta".

    Como se presentó recientemente en el 15º Congreso Internacional sobre Errores Innatos del Metabolismo, al final de la Parte 1, casi la mitad de los participantes (44,4%) alcanzaron niveles por debajo de las recomendaciones de las guías. De esos individuos, el 75 % estaban por debajo de 120 µmol/L y su reducción promedio de Phe fue de 828 µmol/L (reducción del 94 % en la Phe en sangre desde el inicio). Nueve participantes cuyos niveles de Phe en sangre estaban por debajo de 30 µmol/L (hipofenilalaninemia) pudieron aumentar su ingesta de proteínas intactas en un 318,1% desde el inicio (DE=195,4; min=1,42, max=542,5) y disminuir su ingesta de proteínas alimentarias médicas en un 55,16% (SD=56,4; min=-100, max=60,3); seis personas suspendieron completamente la alimentación médica.

    Las reacciones adversas más comunes (≥20%) con Palynziq en adolescentes fueron reacciones en el lugar de la inyección, artralgia, dolor de cabeza, pirexia, reacciones de hipersensibilidad, mareos, náuseas, vómitos, fatiga y dolor en las extremidades. Como en estudios clínicos anteriores, el perfil de seguridad general de Palynziq observado en adolescentes mostró que la mayoría de las reacciones ocurrieron en la fase de inducción/titulación y disminuyeron en frecuencia durante la fase de mantenimiento.

    "Durante las últimas dos décadas, BioMarin ha estado trabajando mano a mano con las comunidades médicas y de defensa para mejorar las vidas de las personas que viven con PKU, incluida la introducción de las dos primeras opciones de tratamiento para esta condición metabólica hereditaria que, de otro modo, requiere el cumplimiento de una dieta médica rígida durante toda la vida", afirmó Greg Friberg. M.D., vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin. "Estamos orgullosos de aprovechar este legado al ampliar la aprobación de Palynziq a adolescentes de tan solo 12 años, lo que permitirá que incluso más personas con PKU tengan la posibilidad de alcanzar niveles de Phe sustancialmente más bajos".

    La empresa también está buscando la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos con el objetivo de ampliar el tratamiento con Palynziq para incluir a adolescentes de tan solo 12 años en la Unión Europea.

    Dr. Stephanie Sacharow ha participado en conferencias y ha formado parte de consejos asesores de BioMarin.

    Acerca de Palynziq

    Palynziq sustituye la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH) deficiente en la PKU por una versión pegilada de la enzima fenilalanina amoníaco liasa para descomponer la Phe. Palynziq se administra mediante un régimen posológico diseñado para facilitar la tolerabilidad; El perfil de seguridad de Palynziq consiste principalmente en respuestas inmunomediadas, que pueden incluir anafilaxia, para las cuales existen medidas sólidas de gestión de riesgos efectivas en ensayos clínicos.

    Consulte la información de prescripción completa, que incluye un recuadro de advertencia. Palynziq está disponible sólo a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos (REMS) llamado Palynziq REMS, debido al riesgo de anafilaxia. Puede obtener más información, incluida una lista de farmacias calificadas, en www.PalynziqREMS.com o llamando al teléfono 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Palynziq está aprobado para el tratamiento de la PKU en más de 35 países en todo el mundo.

    Acerca de la fenilcetonuria

    PKU, o deficiencia de fenilalanina hidroxilasa (PAH), es una condición genética que afecta aproximadamente a 70.000 personas en las regiones del mundo donde opera BioMarin. La enzima PAH es necesaria para el metabolismo de Phe, un aminoácido esencial que se encuentra en la mayoría de los alimentos que contienen proteínas. Si la enzima funcional no está presente en cantidades suficientes, la Phe se acumula en niveles anormalmente altos en la sangre y se vuelve tóxica para el cerebro, lo que resulta en una variedad de complicaciones que incluyen discapacidad intelectual grave, convulsiones, temblores, problemas de conducta y síntomas psiquiátricos.

    Como resultado de los esfuerzos de detección de recién nacidos implementados en la década de 1960 y principios de la de 1970, prácticamente todos los individuos con PKU nacidos después de este período en países con programas de detección de recién nacidos son diagnosticados al nacer y el tratamiento se implementa poco después.

    La PKU se puede controlar con una dieta severa restringida en Phe, complementada con alimentos modificados bajos en proteínas y alimentos médicos sin Phe; sin embargo, a la mayoría de las personas les resulta difícil seguir esta dieta estricta en la medida necesaria para lograr un control adecuado de los niveles de Phe en sangre. El control dietético de la Phe en la infancia puede prevenir problemas importantes de desarrollo y consecuencias neurológicas, pero un control deficiente de la Phe en la adolescencia y la edad adulta se asocia con una variedad de déficits neuropsicológicos y deterioro funcional.

    Indicación de Palynziq en EE. UU. e información importante de seguridad

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) es una enzima metabolizadora de fenilalanina (Phe) indicada para reducir las concentraciones de Phe en sangre en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con fenilcetonuria (PKU) que tienen concentraciones de Phe en sangre no controladas superiores a 600 micromol/L (10 mg/dL) sobre el manejo existente.

    RECUADRO DE ADVERTENCIA: ANAFILAXIS

  • Se ha informado anafilaxia después de la administración de Palynziq y puede ocurrir en cualquier momento durante el tratamiento.
  • Administre la dosis inicial de Palynziq bajo la supervisión de un proveedor de atención médica equipado para controlar la anafilaxia y observe de cerca a los pacientes durante al menos 60 minutos después de la inyección. Antes de la autoinyección, confirme la capacidad del paciente y del observador (si corresponde) para reconocer los signos y síntomas de anafilaxia y para administrar epinefrina, si es necesario.
  • Considere la posibilidad de contar con un observador adulto para los pacientes que puedan necesitar ayuda para reconocer y controlar la anafilaxia durante el tratamiento con Palynziq. Si se necesita un observador adulto, el observador debe estar presente durante y al menos 60 minutos después de la administración de Palynziq, debe poder administrar epinefrina y solicitar asistencia médica de emergencia al momento de su uso.
  • Recetar epinefrina a todos los pacientes tratados con Palynziq. Previo a la primera dosis, instruir al paciente y al observador (si corresponde) sobre su uso adecuado. Indique al paciente que busque atención médica inmediata tras su uso. Indique a los pacientes que lleven consigo epinefrina en todo momento durante el tratamiento con Palynziq.
  • Palynziq está disponible únicamente a través de un programa restringido llamado Palynziq REMS (Estrategia de mitigación y evaluación de riesgos). Más información, incluida una lista de farmacias calificadas, está disponible en PalynziqREMS.com o por teléfono al 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

    Anafilaxis

  • Los signos y síntomas de anafilaxia informados incluyen síncope, hipotensión, hipoxia, disnea, sibilancias, malestar/opresión en el pecho, taquicardia, angioedema (hinchazón de la cara, labios, ojos, lengua), hinchazón u opresión de la garganta, piel enrojecida o enrojecida, erupción cutánea, urticaria, prurito y síntomas gastrointestinales. (vómitos, náuseas, diarrea).
  • La anafilaxia generalmente ocurrió dentro de 1 hora después de la inyección; sin embargo, se produjeron episodios tardíos hasta 48 horas después de la administración de Palynziq.
  • Considere los riesgos y beneficios de volver a administrar Palynziq después de un episodio de anafilaxia. Si se toma la decisión de volver a administrar Palynziq, administre la primera dosis bajo la supervisión de un proveedor de atención médica equipado para controlar la anafilaxia y observe de cerca al paciente durante al menos 60 minutos después de la dosis.
  • En ensayos clínicos de pacientes principalmente adultos con un régimen de dosificación de inducción/titulación/mantenimiento, 29/285 (10 %) experimentaron un total de 42 episodios de anafilaxia.
  • En un ensayo clínico de pacientes Entre los 12 y los 18 años de edad, 4/36 (11 %) de los pacientes tratados con Palynziq experimentaron 1 episodio de anafilaxia.

    • Otras reacciones de hipersensibilidad

  • El tratamiento de las reacciones de hipersensibilidad debe basarse en la gravedad de la reacción, la recurrencia de la reacción y el criterio clínico del proveedor de atención médica.
  • En En ensayos clínicos realizados principalmente en pacientes adultos que tomaban Palynziq, se notificaron reacciones de hipersensibilidad distintas de la anafilaxia en 204/285 (72%) de los pacientes. En un ensayo clínico de pacientes de 12 a menos de 18 años que tomaban Palynziq, estas reacciones se informaron en 12 de 36 (33%) de los pacientes.

    • Infecciones en el lugar de la inyección

  • Se han informado infecciones graves en el lugar de la inyección, que incluyen abscesos, celulitis, necrosis y úlceras. Algunos casos requirieron hospitalización, desbridamiento quirúrgico, antibióticos intravenosos y discontinuación de Palynziq.
  • Proporcione capacitación adecuada a los pacientes y/o cuidadores sobre el uso de la técnica de inyección aséptica, la rotación del sitio de inyección y la revisión del sitio para detectar enrojecimiento, hinchazón o sensibilidad. Indique a los pacientes que se comuniquen con su proveedor de atención médica si se desarrollan, persisten o empeoran signos o síntomas de una infección.

    • Hipofenilalaninemia (HypoPhe)Algunos pacientes han experimentado HypoPhe; controlar los niveles de Phe en sangre periódicamente durante el tratamiento. Se recomienda la monitorización frecuente de Phe en sangre en la población pediátrica. Para concentraciones de Phe en sangre inferiores a 30 micromol/L, se puede reducir la dosis de Palynziq y/o se puede modificar la ingesta de proteínas y Phe en la dieta para mantener las concentraciones de Phe en sangre dentro de un rango clínicamente aceptable y por encima de 30 micromol/L.

    REACCIONES ADVERSASLas reacciones adversas más comunes en ensayos clínicos de pacientes principalmente adultos (al menos 20 % en cualquier fase de tratamiento) fueron reacciones en el lugar de la inyección, artralgia, reacciones de hipersensibilidad, dolor de cabeza, reacciones cutáneas generalizadas que duraron al menos 14 días, náuseas, dolor abdominal, vómitos, tos, dolor orofaríngeo, prurito, diarrea, congestión nasal, fatiga, mareos y ansiedad.

  • Artralgia: en ensayos clínicos, 245 de 285 (86%) pacientes principalmente adultos experimentaron episodios consistentes con artralgia (incluye dolor de espalda, dolor musculoesquelético, dolor en las extremidades y dolor de cuello).
  • Las reacciones en el lugar de la inyección se informaron tan pronto como después de la primera dosis de Palynziq y ocurrieron en cualquier momento durante el tratamiento.
  • Reacciones cutáneas generalizadas: en ensayos clínicos, 134 de 285 (47 %) pacientes principalmente adultos tratados con Palynziq experimentaron reacciones cutáneas generalizadas (no limitadas al lugar de la inyección) que duraron al menos 14 días.
  • Angioedema y enfermedad del suero: en ensayos clínicos, 22 de 285 (8 %) pacientes principalmente adultos experimentaron 45 episodios de angioedema (Los síntomas incluyen: edema faríngeo, hinchazón de la lengua, hinchazón de los labios, hinchazón de la boca, edema de los párpados y edema de la cara) que ocurren independientemente de la anafilaxia. En los ensayos clínicos, se informó enfermedad del suero en 7 de 285 (2%) pacientes principalmente adultos.

    • En los ensayos clínicos, las reacciones adversas se asociaron con la interrupción del tratamiento, la reducción de la dosis y la interrupción temporal del medicamento. De los 285 pacientes, principalmente adultos, expuestos a Palynziq en un régimen de inducción/titulación/mantenimiento en ensayos clínicos, 44 (15 %) pacientes interrumpieron el tratamiento debido a reacciones adversas.

    Pacientes pediátricos: en un estudio clínico de 55 pacientes de 12 a menos de 18 años de edad, las reacciones adversas más comunes (al menos 20% y mayores que en el control) fueron reacciones en el lugar de la inyección, artralgia, dolor de cabeza, pirexia, reacciones de hipersensibilidad, mareos, náuseas, vómitos, fatiga y dolor en las extremidades. Dos pacientes (5,6%) interrumpieron el tratamiento debido a reacciones adversas.

    Monitoreo de fenilalanina en sangre y dieta

  • Obtenga concentraciones de Phe en sangre cada 4 semanas hasta que se establezca una dosis de mantenimiento. Controle periódicamente las concentraciones de Phe en sangre durante la terapia de mantenimiento.
  • Aconseje a los pacientes que controlen la ingesta de proteínas y Phe en la dieta, y ajuste según las indicaciones de su proveedor de atención médica.

    • INTERACCIONES MEDICAMENTOSAS

    Efecto de Palynziq sobre otros productos pegilados

  • En un estudio de dosis única de Palynziq en pacientes adultos con PKU, dos pacientes que recibieron inyecciones concomitantes de suspensión de acetato de medroxiprogesterona (una formulación que contiene PEG 3350) experimentaron una reacción de hipersensibilidad. Uno de los dos pacientes experimentó anafilaxia
  • Se desconocen los efectos clínicos del tratamiento concomitante con diferentes productos PEGilados. Monitoree a los pacientes tratados con Palynziq y concomitantemente con otros productos PEGilados para detectar reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia.

    • USO EN POBLACIONES ESPECÍFICAS

    Embarazo y lactanciaLos datos disponibles no establecen un mayor riesgo de resultados adversos en el desarrollo del feto expuesto a Palynziq.

  • Aconseje a las mujeres que estén expuestas a Palynziq durante el embarazo o que queden embarazadas dentro del mes siguiente a la última dosis de Palynziq que existe un programa de vigilancia del embarazo que monitorea resultados del embarazo. Los proveedores de atención médica deben informar la exposición a Palynziq y alentar a estas pacientes a informar su embarazo a BioMarin (1-866-906-6100).
  • Monitorear los niveles de Phe en sangre en mujeres que amamantan tratadas con Palynziq para garantizar el mantenimiento de Phe en sangre <360 micromol/L. Ajuste la dosis y/o la ingesta de proteínas y Phe en la dieta según sea necesario para evitar concentraciones inferiores a 30 micromol/L.

    • Uso pediátrico y geriátrico: No se ha establecido la seguridad y eficacia de Palynziq en pacientes pediátricos desde el nacimiento hasta los menores de 12 años. Los estudios clínicos de Palynziq no incluyeron pacientes de 65 años o más.

    Se le recomienda informar sospechas de reacciones adversas a BioMarin al 1-866-906-6100, o a la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    Acerca de BioMarin

    BioMarin es una empresa líder mundial en biotecnología de enfermedades raras centrada en la entrega de medicamentos para personas que viven con afecciones genéticamente definidas. Fundada en 1997, la empresa con sede en San Rafael, California, tiene una trayectoria comprobada de innovación, con ocho terapias comerciales y una sólida cartera clínica y preclínica. Utilizando un enfoque distintivo para el descubrimiento y desarrollo de fármacos, BioMarin busca liberar todo el potencial de la ciencia genética mediante la búsqueda de medicamentos que definan categorías y que tengan un profundo impacto en los pacientes. Para obtener más información, visite www.biomarin.com.

    Declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre las perspectivas comerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), que incluyen, entre otras, declaraciones sobre: la aprobación de la Solicitud de licencia de productos biológicos suplementarios (sBLA) de BioMarin para Palynziq para adolescentes de 12 años de edad y mayores con fenilcetonuria (PKU) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), incluido el perfil de seguridad y los posibles beneficios de Palynziq para los adolescentes y el potencial de cambiar fundamentalmente la forma en que los adolescentes manejan la PKU en su vida diaria; el trabajo de BioMarin con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con el objetivo de ampliar el tratamiento con Palynziq para incluir a adolescentes de tan solo 12 años en la Unión Europea; y el desarrollo clínico continuo de Palynziq. Estas declaraciones prospectivas son predicciones e implican riesgos e incertidumbres tales que los resultados reales pueden diferir materialmente de estas declaraciones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los resultados y el momento de los estudios preclínicos y ensayos clínicos actuales y planificados de Palynziq; cualquier posible evento adverso observado en el seguimiento continuo de los pacientes en los ensayos clínicos; el contenido y el momento de las decisiones de la FDA, la EMA, la Comisión Europea y otras autoridades reguladoras, y los factores detallados en las presentaciones de BioMarin ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), incluidos, entre otros, los factores contenidos en el título "Factores de riesgo" en el Informe anual de BioMarin en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025, ya que dichos factores pueden actualizarse mediante cualquier presentación posterior ante la SEC. Se insta a los inversores a no confiar indebidamente en las declaraciones prospectivas, que se refieren únicamente a la fecha del presente. BioMarin no tiene ninguna obligación y renuncia expresamente a cualquier obligación de actualizar o alterar cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® y Palynziq® son marcas comerciales registradas de BioMarin Pharmaceutical Inc.

    FUENTE BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Fuente: HealthDay

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