La Food and Drug Administration des États-Unis approuve le Palynziq (pegvaliase-pqpz) de BioMarin pour les adolescents de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie (PCU)

SAN RAFAEL, Californie, 27 février 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq : BMRN) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de licence supplémentaire de produits biologiques (sBLA) de la société pour Palynziq (pegvaliase-pqpz) afin d'inclure les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie. (PCU). Palynziq est le seul traitement enzymatique de substitution approuvé pour réduire les concentrations sanguines de phénylalanine (Phe) chez les personnes atteintes de PCU.

Le traitement par Palynziq a entraîné une diminution statistiquement significative de la phénylalanine (Phe) dans le sang par rapport au régime alimentaire seul dans l'étude pivot de phase 3 PEGASUS

Palynziq est le seul traitement enzymatique de substitution approuvé pour le traitement des personnes atteintes de PCU

« L'adolescence est une période d'indépendance et d'exigences académiques croissantes, et représente une période particulièrement difficile pour les personnes atteintes de PCU. Le régime ultra-restrictif requis pour la prise en charge de la PCU peut devenir insoutenable, et un mauvais contrôle de la Phe dans le sang entraîne des résultats neurocognitifs indésirables. Palynziq est le seul médicament indépendant du génotype qui peut ramener la Phe dans la plage normale tout en permettant un régime sans restriction », a déclaré Stephanie Sacarow, M.D., directrice du programme du Dr Harvey Levy. pour la PCU et les affections associées, Boston Children's Hospital. "Dans ma clinique, nous avons constaté que l'observance du traitement Palynziq est encore plus efficace chez les adolescents de moins de 18 ans, lorsqu'ils vivent à la maison avec le soutien de leur famille, et cette approbation nous permet d'étendre cette option thérapeutique aux adolescents qui pourraient en bénéficier le plus."

L'approbation de la FDA est basée sur les données de PEGASUS, une étude contrôlée randomisée ouverte multicentrique de phase 3 évaluant la sécurité et l'efficacité du Palynziq par rapport au régime alimentaire seul chez des adolescents âgés de 12 à <18 ans atteints de PCU et qui présentaient des concentrations sanguines incontrôlées de Phe supérieures à 600 µmol/L avec la prise en charge existante. Les individus du groupe Palynziq ont montré une réduction moyenne significative par rapport à la valeur initiale des taux sanguins de Phe à la semaine 72 par rapport à ceux du groupe recevant un régime uniquement (Tableau 1).

Tableau 1 : Changement par rapport aux valeurs initiales du taux sanguin de Phe (en μmol/L) Parmi les participants randomisés à PEGASUS
Visite d'étude	Palynziq	Régime uniquement
Référence	N = 36	N = 19
Moyenne (écart type [SD])	1025 (254)	1029 (199)
Semaine 72	N = 32	N = 17
Moyenne (SD)	567 (396)	973 (234)
Moyenne (SD ; min, max) Changement à la semaine 72	-473 (285 ; -22, -1133)	-19 (249 ; 355, -634)
Différence de traitement (IC à 95 %)	-409 (-579, -240)

« L'approbation aujourd'hui par la FDA du Palynziq constitue une étape importante pour la communauté de la PCU, car elle offre une nouvelle option aux adolescents âgés de 12 ans et plus, susceptible d'améliorer la prise en charge quotidienne de la PCU », a déclaré Catherine Warren, directrice exécutive de la National PKU Alliance. "L'adolescence est une période de changement majeur pour les personnes vivant avec la PCU, et le fait de disposer de Palynziq prépare mieux les adolescents à réussir dans la gestion de leurs taux sanguins de phénylalanine lors de leur transition vers l'âge adulte."

Comme cela a été récemment présenté au 15e Congrès international sur les erreurs innées du métabolisme, à la fin de la première partie, près de la moitié des participants (44,4 %) avaient atteint des niveaux inférieurs aux recommandations des lignes directrices. Parmi ces individus, 75 % avaient un taux de Phe inférieur à 120 µmol/L et leur réduction moyenne de Phe était de 828 µmol/L (réduction de 94 % de Phe dans le sang par rapport au départ). Neuf participants dont les taux sanguins de Phe étaient inférieurs à 30 µmol/L (hypophénylalaninémie) ont pu augmenter leur apport en protéines intactes de 318,1 % par rapport à la ligne de base (ET=195,4 ; min=1,42, max=542,5) et diminuer leur apport en protéines alimentaires médicales de 55,16 % (ET=56,4 ; min=-100, max=60,3) ; six personnes ont complètement arrêté la nourriture médicale.

Les effets indésirables les plus courants (≥ 20 %) avec Palynziq chez les adolescents étaient des réactions au site d'injection, des arthralgies, des maux de tête, de la fièvre, des réactions d'hypersensibilité, des étourdissements, des nausées, des vomissements, de la fatigue et des douleurs dans les extrémités. Comme dans les études cliniques précédentes, le profil d'innocuité global de Palynziq observé chez les adolescents a montré que la plupart des réactions se produisaient pendant la phase d'induction/titration et diminuaient en fréquence pendant la phase d'entretien.

"Au cours des deux dernières décennies, BioMarin a travaillé main dans la main avec les communautés médicales et de défense pour améliorer la vie des personnes vivant avec la PCU, y compris l'introduction des deux premières options de traitement pour cette maladie métabolique héréditaire qui nécessite autrement l'adhésion à vie à un régime médical rigide", a déclaré Greg Friberg, M.D., Vice-président exécutif et directeur de la recherche et du développement chez BioMarin. "Nous sommes fiers de bâtir sur cet héritage en étendant l'approbation de Palynziq aux adolescents dès l'âge de 12 ans, ce qui permettra à encore plus de personnes atteintes de PCU d'atteindre des niveaux de Phe considérablement inférieurs."

La société demande également l'approbation de l'Agence européenne des médicaments dans le but d'étendre le traitement par Palynziq pour inclure des adolescents dès l'âge de 12 ans dans l'Union européenne.

Dr. Stephanie Sacarow a participé à des allocutions et a siégé aux conseils consultatifs de BioMarin.

À propos de Palynziq

Palynziq remplace l'enzyme phénylalanine hydroxylase (PAH) déficiente dans la PCU par une version pégylée de l'enzyme phénylalanine ammoniac lyase pour décomposer Phe. Palynziq est administré selon un schéma posologique conçu pour faciliter la tolérance ; Le profil d'innocuité de Palynziq se compose principalement de réponses à médiation immunitaire, qui peuvent inclure l'anaphylaxie, pour lesquelles des mesures robustes de gestion des risques efficaces dans les essais cliniques sont en place.

Consultez les informations de prescription complètes, qui incluent un avertissement encadré. Palynziq est disponible uniquement dans le cadre d'un programme restreint dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) appelée Palynziq REMS, en raison du risque d'anaphylaxie. De plus amples informations, y compris une liste de pharmacies qualifiées, sont disponibles sur www.PalynziqREMS.com ou par téléphone au 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

Palynziq est approuvé pour le traitement de la PCU dans plus de 35 pays à travers le monde.

À propos de la phénylcétonurie

La PCU, ou déficit en phénylalanine hydroxylase (PAH), est une maladie génétique affectant environ 70 000 personnes dans les régions du monde où BioMarin opère. L'enzyme PAH est nécessaire au métabolisme du Phe, un acide aminé essentiel présent dans la plupart des aliments contenant des protéines. Si l'enzyme fonctionnelle n'est pas présente en quantités suffisantes, la Phe s'accumule à des niveaux anormalement élevés dans le sang et devient toxique pour le cerveau, entraînant diverses complications, notamment une déficience intellectuelle grave, des convulsions, des tremblements, des problèmes de comportement et des symptômes psychiatriques.

Grâce aux efforts de dépistage néonatal mis en œuvre dans les années 1960 et au début des années 1970, pratiquement toutes les personnes atteintes de PCU nées après cette période dans les pays dotés de programmes de dépistage néonatal sont diagnostiquées à la naissance et le traitement est mis en œuvre peu de temps après.

La PCU peut être gérée avec un régime sévère restreint en Phe, complété par des aliments modifiés à faible teneur en protéines et des aliments médicaux sans Phe ; cependant, il est difficile pour la plupart des individus d’adhérer à ce régime strict dans la mesure nécessaire pour obtenir un contrôle adéquat des taux sanguins de Phe. Le contrôle alimentaire de Phe pendant l'enfance peut prévenir des problèmes de développement majeurs et des conséquences neurologiques, mais un mauvais contrôle de Phe à l'adolescence et à l'âge adulte est associé à une série de déficits neuropsychologiques et de déficiences fonctionnelles.

Indication du Palynziq aux États-Unis et informations de sécurité importantes

Palynziq® (pegvaliase-pqpz) est une enzyme métabolisant la phénylalanine (Phe) indiquée pour réduire les concentrations sanguines de Phe chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie (PCU) qui ont des concentrations sanguines incontrôlées de Phe supérieures à 600 micromoles/L (10 mg/dL). gestion existante.

AVERTISSEMENT ENCADRÉ : ANAPHYLAXIE

Une anaphylaxie a été rapportée après l'administration de Palynziq et peut survenir à tout moment pendant le traitement.

Administrer la dose initiale de Palynziq sous la supervision d'un professionnel de la santé équipé pour gérer l'anaphylaxie et observer étroitement les patients pendant au moins 60 minutes après l'injection. Avant l'auto-injection, confirmez la capacité du patient et de l'observateur (le cas échéant) à reconnaître les signes et symptômes de l'anaphylaxie et à administrer de l'épinéphrine, si nécessaire.

Envisagez d'avoir un observateur adulte pour les patients qui pourraient avoir besoin d'aide pour reconnaître et gérer l'anaphylaxie pendant le traitement par Palynziq. Si un observateur adulte est nécessaire, celui-ci doit être présent pendant et pendant au moins 60 minutes après l'administration de Palynziq, doit être en mesure d'administrer de l'épinéphrine et appeler une assistance médicale d'urgence lors de son utilisation.

Prescrire de l'épinéphrine à tous les patients traités par Palynziq. Avant la première dose, informez le patient et l'observateur (le cas échéant) de son utilisation appropriée. Demandez au patient de consulter immédiatement un médecin après son utilisation. Demandez aux patients d'avoir de l'épinéphrine avec eux à tout moment pendant le traitement par Palynziq.

Palynziq est disponible uniquement via un programme restreint appelé Palynziq REMS (Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques). De plus amples informations, y compris une liste des pharmacies qualifiées, sont disponibles sur PalynziqREMS.com ou par téléphone au 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Anaphylaxie

Les signes et symptômes d'anaphylaxie signalés incluent syncope, hypotension, hypoxie, dyspnée, respiration sifflante, gêne thoracique/oppression thoracique, tachycardie, angio-œdème (gonflement du visage, des lèvres, des yeux, de la langue), gonflement ou oppression de la gorge, rougeur ou rougeur de la peau, éruption cutanée, urticaire, prurit et troubles gastro-intestinaux. symptômes (vomissements, nausées, diarrhée).

L'anaphylaxie survenait généralement dans l'heure suivant l'injection ; cependant, des épisodes retardés sont survenus jusqu'à 48 heures après l'administration de Palynziq.

Considérez les risques et les avantages de la réadministration de Palynziq après un épisode d'anaphylaxie. Si la décision est prise de réadministrer Palynziq, administrer la première dose sous la supervision d'un professionnel de la santé équipé pour gérer l'anaphylaxie et observer de près le patient pendant au moins 60 minutes après la dose.

Dans les essais cliniques portant principalement sur des patients adultes avec un schéma posologique d'induction/titration/entretien, 29/285 (10 %) ont connu un total de 42 épisodes d'anaphylaxie.

Dans un essai clinique portant sur des patients âgés de 12 à 12 ans. Moins de 18 ans, 4/36 (11 %) des patients traités par Palynziq ont présenté 1 épisode d'anaphylaxie.

Autres réactions d'hypersensibilité

La prise en charge des réactions d'hypersensibilité doit être basée sur la gravité de la réaction, sa récurrence et le jugement clinique du prestataire de soins.

Dans les essais cliniques portant principalement sur Chez les patients adultes prenant Palynziq, des réactions d'hypersensibilité, autres que l'anaphylaxie, ont été rapportées chez 204/285 (72 %) des patients. Dans un essai clinique mené auprès de patients âgés de 12 à moins de 18 ans prenant du Palynziq, ces réactions ont été signalées chez 12 patients sur 36 (33 %).

Infections au site d'injection

Des infections graves au site d'injection, notamment un abcès, une cellulite, une nécrose et un ulcère, ont été rapportées. Certains cas ont nécessité une hospitalisation, un débridement chirurgical, des antibiotiques intraveineux et l'arrêt du Palynziq.

Fournir une formation appropriée aux patients et/ou aux soignants sur l'utilisation de la technique d'injection aseptique, la rotation du site d'injection et la vérification du site pour détecter toute rougeur, gonflement ou sensibilité. Demandez aux patients de contacter leur médecin si des signes ou des symptômes d'une infection se développent, persistent ou s'aggravent.

Hypophénylalaninémie (HypoPhe)Certains patients ont souffert d'HypoPhe ; surveiller périodiquement les taux sanguins de Phe pendant le traitement. Une surveillance fréquente de la Phe sanguine est recommandée dans la population pédiatrique. Pour les concentrations sanguines de Phe inférieures à 30 micromoles/L, la posologie de Palynziq peut être réduite et/ou l'apport en protéines alimentaires et en Phe peut être modifié pour maintenir les concentrations sanguines de Phe dans une plage cliniquement acceptable et au-dessus de 30 micromoles/L.

EFFETS INDÉSIRABLESLes effets indésirables les plus fréquents dans les essais cliniques menés principalement chez des patients adultes (au moins 20 % dans l'une ou l'autre phase de traitement) étaient des réactions au site d'injection, des arthralgies, des réactions d'hypersensibilité, des maux de tête, des réactions cutanées généralisées durant au moins 14 jours, des nausées, des douleurs abdominales, des vomissements, de la toux, des douleurs oropharyngées, du prurit, de la diarrhée, de la congestion nasale, de la fatigue, des étourdissements et de l'anxiété.

Arthralgie : lors des essais cliniques, 245 patients sur 285 (86 %), principalement des adultes, ont présenté des épisodes compatibles avec une arthralgie (incluant des maux de dos, des douleurs musculo-squelettiques, des douleurs aux extrémités et des douleurs au cou).

Des réactions au site d'injection des réactions ont été signalées dès après la première dose de Palynziq et sont survenues à tout moment pendant le traitement.

Réactions cutanées généralisées : lors des essais cliniques, 134 patients sur 285 (47 %), principalement adultes, traités par Palynziq, ont présenté des réactions cutanées généralisées (non limitées au site d'injection) durant au moins 14 jours.

Œdème de Quincke et maladie sérique : lors des essais cliniques, 22 patients adultes sur 285 (8 %) ont présenté 45 épisodes d'œdème de Quincke (symptômes). inclus : œdème pharyngé, gonflement de la langue, gonflement des lèvres, gonflement de la bouche, œdème des paupières et œdème du visage) survenant indépendamment de l'anaphylaxie. Dans les essais cliniques, une maladie sérique a été rapportée chez 7 patients sur 285 (2 %), principalement adultes.

Dans les essais cliniques, les effets indésirables ont été associés à l'arrêt du traitement, à la réduction de la posologie et à l'interruption temporaire du traitement. Chez les 285 patients principalement adultes exposés à Palynziq dans le cadre d'un schéma d'induction/titrage/entretien lors d'essais cliniques, 44 (15 %) patients ont arrêté le traitement en raison d'effets indésirables.

Patients pédiatriques : dans une étude clinique portant sur 55 patients âgés de 12 à moins de 18 ans, les effets indésirables les plus fréquents (au moins 20 % et plus que chez le groupe témoin) étaient des réactions au site d'injection, des arthralgies, des maux de tête, de la pyrexie, des réactions d'hypersensibilité, des étourdissements, des nausées, des vomissements, de la fatigue et des douleurs aux extrémités. Deux patients (5,6 %) ont arrêté le traitement en raison d'effets indésirables.

Surveillance sanguine de la phénylalanine et régime alimentaire

Obtenez les concentrations sanguines de Phe toutes les 4 semaines jusqu'à ce qu'une dose d'entretien soit établie. Surveillez périodiquement les concentrations sanguines de Phe pendant le traitement d'entretien.

Recommandez aux patients de surveiller leur apport en protéines alimentaires et en Phe, et d'ajuster selon les instructions de leur professionnel de la santé.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES

Effet de Palynziq sur d'autres produits pégylés

Dans une étude à dose unique de Palynziq chez des patients adultes atteints de PCU, deux patients recevant des injections concomitantes de suspension d'acétate de médroxyprogestérone (une formulation contenant du PEG 3350) ont présenté une réaction d'hypersensibilité. L'un des deux patients a présenté une réaction anaphylactique.

Les effets cliniques d'un traitement concomitant avec différents produits PEGylés sont inconnus. Surveiller les patients traités par Palynziq et en concomitance avec d'autres produits PEGylés pour détecter les réactions d'hypersensibilité, y compris l'anaphylaxie.

UTILISATION CHEZ DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES

Grossesse et allaitementLes données disponibles n'établissent pas de risque accru d'effets indésirables sur le développement du fœtus exposé à Palynziq.

Informez les femmes exposées à Palynziq pendant la grossesse ou qui tombent enceintes dans le mois suivant la dernière dose de Palynziq qu'il existe un programme de surveillance de la grossesse qui surveille la grossesse. résultats. Les prestataires de soins de santé doivent signaler toute exposition au Palynziq et encourager ces patientes à signaler leur grossesse à BioMarin (1-866-906-6100).

Surveiller les taux sanguins de Phe chez les femmes allaitantes traitées par Palynziq pour garantir le maintien d'un taux sanguin de Phe < 360 micromoles/L. Ajustez la posologie et/ou l'apport en protéines alimentaires et en Phe si nécessaire pour éviter les concentrations inférieures à 30 micromoles/L.

Utilisation pédiatrique et gériatrique : La sécurité et l'efficacité de Palynziq chez les patients pédiatriques de la naissance à moins de 12 ans n'ont pas été établies. Les études cliniques sur Palynziq n'ont pas inclus de patients âgés de 65 ans et plus.

Vous êtes encouragés à signaler les effets indésirables suspectés à BioMarin au 1-866-906-6100, ou à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

À propos de BioMarin

BioMarin est une société leader mondiale de biotechnologie spécialisée dans les maladies rares, axée sur la fourniture de médicaments aux personnes vivant avec des maladies génétiquement définies. Fondée en 1997, la société basée à San Rafael, en Californie, a fait ses preuves en matière d'innovation, avec huit thérapies commerciales et un solide pipeline clinique et préclinique. En utilisant une approche distinctive de la découverte et du développement de médicaments, BioMarin cherche à libérer tout le potentiel de la science génétique en recherchant des médicaments qui définissent des catégories et qui ont un impact profond sur les patients. Pour en savoir plus, veuillez visiter www.biomarin.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives sur les perspectives commerciales de BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), y compris, sans s'y limiter, des déclarations sur : l'approbation de la demande de licence supplémentaire de BioMarin pour les produits biologiques (sBLA) pour Palynziq pour les adolescents de 12 ans et plus atteints de phénylcétonurie (PCU) par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, y compris la sécurité le profil et les avantages potentiels du Palynziq pour les adolescents et le potentiel de changer fondamentalement la façon dont les adolescents gèrent la PCU dans leur vie quotidienne ; Le travail de BioMarin avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) dans le but d'étendre le traitement par Palynziq pour inclure des adolescents dès l'âge de 12 ans dans l'Union européenne ; et la poursuite du développement clinique de Palynziq. Ces déclarations prospectives sont des prédictions et impliquent des risques et des incertitudes tels que les résultats réels peuvent différer sensiblement de ces déclarations. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, les résultats et le calendrier des études précliniques et des essais cliniques en cours et prévus sur Palynziq ; tout événement indésirable potentiel observé lors de la surveillance continue des patients dans les essais cliniques ; le contenu et le calendrier des décisions de la FDA, de l'EMA, de la Commission européenne et d'autres autorités de réglementation, ainsi que les facteurs détaillés dans les documents déposés par BioMarin auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), y compris, sans s'y limiter, les facteurs contenus sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel de BioMarin sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2025, car ces facteurs peuvent être mis à jour par tout dépôt ultérieur auprès de la SEC. Les investisseurs sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives, qui ne sont valables qu'à la date des présentes. BioMarin n'a aucune obligation et décline expressément toute obligation de mettre à jour ou de modifier toute déclaration prospective, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.

BioMarin®, BioMarin RareConnections® et Palynziq® sont des marques déposées de BioMarin Pharmaceutical Inc.

SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-03-03 13:45

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