米国食品医薬品局、フェニルケトン尿症（PKU）の12歳以上の青少年向けにBioMarinのPalynziq（ペグバリアーゼ-pqpz）を承認

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カリフォルニア州サンラファエル、2026 年 2 月 27 日 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、パリンジク (ペグバリアーゼ-pqpz) に対する同社の追加生物製剤ライセンス申請 (sBLA) に、次のような症状のある 12 歳以上の小児患者を含めることを承認したと発表しました。フェニルケトン尿症（PKU）。 Palynziq は、PKU 患者の血中フェニルアラニン (Phe) 濃度を低下させることが承認されている唯一の酵素補充療法です。

  • Palynziq による治療は、重要な第 3 相 PEGASUS 試験において、食事単独と比較して統計的に有意な血中フェニルアラニン (Phe) 低下をもたらしました
  • Palynziq は、PKU 患者の治療に承認されている唯一の酵素補充療法です。 PKU

    • 「思春期は自立心と学業への要求が高まる時期であり、PKU 患者にとっては特に困難な時期です。PKU の管理に必要な超制限的な食事療法は持続不可能になる可能性があり、血中 Phe コントロール不良は神経認知に悪影響を及ぼします。Palynziq は、無制限の食事を許容しながら Phe 値を正常範囲にできる唯一の遺伝子型に依存しない薬剤です。」と Stephanie Sacharow 氏は述べています。医学博士、ボストン小児病院、PKU および関連疾患のためのハーベイ・レヴィ博士プログラム ディレクター。 「私のクリニックでは、家族のサポートを受けながら自宅で生活している18歳以下の十代の若者たちでは、パリンジク治療の遵守がさらに成功していることがわかりました。今回の承認により、この治療オプションを最も効果が期待できる青少年たちに拡大することが可能になります。」

    FDA の承認は、既存の管理で血中 Phe 濃度が 600 μmol/L を超えるコントロールされていない PKU の 12 歳から 18 歳未満の青少年を対象に、パリンジクの安全性と有効性を食事単独と比較して評価する第 3 相多施設共同非盲検ランダム化比較試験である PEGASUS のデータに基づいています。 Palynziq群の患者は、食事のみ群の患者と比較して、72週目の血中Pheレベルのベースラインからの有意な平均低下を示しました(表1)。

    表1: 血中Pheレベルのベースラインからの変化(by μmol/L) PEGASUS のランダム化参加者間

    研修訪問

    パリンジーク

    食事のみ

    ベースライン

    N = 36

    N = 19

    平均値 (標準偏差 [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    第 72 週

    N = 32

    N = 17

    平均 (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    72 週目の平均 (SD; 最小、最大) 変化

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    治療の差 (95% CI)

    -409 (-579, -240)

    「今日の FDA による Palynziq の承認は、PKU コミュニティにとって重要な前進であり、12 歳以上の青少年に日常の PKU 管理を改善する可能性のある新しい選択肢を提供します」と全米 PKU アライアンスのエグゼクティブ ディレクターであるキャサリン ウォーレンは述べました。 「思春期は、PKU とともに生きる人々にとって大きな変化の時期であり、Palynziq を利用できるようにすることで、成人への移行に向けた血中フェニルアラニン レベルの管理に成功するためのより良い準備が整います。」

    第 15 回国際先天性代謝異常会議で最近発表されたように、パート 1 の終わりまでに、参加者のほぼ半数 (44.4%) がガイドライン推奨を下回るレベルに達しました。これらの個人のうち、75% は 120 μmol/L 未満で、平均 Phe 減少は 828 μmol/L (ベースラインからの血中 Phe の 94% 減少) でした。血中Pheレベルが30μmol/L未満（低フェニルアラニン血症）の9人の参加者は、インタクトタンパク質摂取量をベースラインから318.1％増加させ（SD=195.4;最小=1.42、最大=542.5）、医療用食品タンパク質の摂取量を55.16％減少させることができました（SD=56.4;最小=-100、最大=60.3）。 6 名が医療用食品を完全に中止しました。

    青年におけるパリンジクの最も一般的な副作用 (20% 以上) は、注射部位反応、関節痛、頭痛、発熱、過敏反応、めまい、吐き気、嘔吐、疲労、四肢の痛みでした。これまでの臨床研究と同様、青少年を対象に観察されたパリンジクの全体的な安全性プロファイルでは、ほとんどの反応が導入/漸増期に起こり、維持期に頻度が減少することが示されました。

    「過去 20 年にわたり、BioMarin は、厳格な医療食を生涯遵守する必要があるこの遺伝性代謝疾患に対する最初の 2 つの治療選択肢の導入を含め、PKU とともに生きる人々の生活を改善するために医療界や擁護団体と協力してきました。」 BioMarin の執行副社長兼最高研究開発責任者のグレッグ・フリーバーグ医学博士は次のように述べています。 「私たちは、Palynziq の承認を 12 歳までの青少年に拡大することで、この伝統をさらに強化できることを誇りに思います。これにより、さらに多くの PKU 患者が大幅に低い Phe レベルを達成できる見込みが得られます。」

    同社はまた、パリンジクによる治療を欧州連合内の 12 歳以下の青少年にまで拡大することを目的として、欧州医薬品庁の承認も求めています。

    Dr. Stephanie Sacharow は、講演活動に参加し、BioMarin の諮問委員会の委員を務めてきました。

    Palynziq について

    Palynziq は​​、PKU 内の欠損フェニルアラニン ヒドロキシラーゼ (PAH) 酵素を、酵素フェニルアラニン アンモニア リアーゼのペグ化バージョンで置換し、Phe を分解します。 Palynziqは、忍容性を促進するように設計された投与計画を使用して投与されます。 Palynziq の安全性プロファイルは主に免疫介在性反応で構成されており、これにはアナフィラキシーが含まれる場合があり、これに対しては臨床試験で有効な強力なリスク管理措置が講じられています。

    ボックス内の警告を含む完全な処方情報を参照してください。 Palynziq は​​、アナフィラキシーのリスクがあるため、Palynziq REMS と呼ばれるリスク評価および軽減戦略 (REMS) に基づく制限付きプログラムを通じてのみ利用可能です。認定薬局のリストなどの詳細情報は、www.PalynziqREMS.com または電話 1-855-758-REMS (1-855-758-7367) でご覧いただけます。

    Palynziq は​​、世界 35 か国以上で PKU の治療に承認されています。

    フェニルケトン尿症について

    PKU (フェニルアラニンヒドロキシラーゼ (PAH) 欠損症) は、BioMarin が事業を展開している世界の地域で約 70,000 人が罹患している遺伝性疾患です。 PAH酵素は、ほとんどのタンパク質含有食品に含まれる必須アミノ酸であるPheの代謝に必要です。機能的な酵素が十分な量で存在しない場合、Phe が血中に異常に高レベルに蓄積し、脳に有毒となり、重度の知的障害、発作、震え、行動上の問題、精神症状などのさまざまな合併症を引き起こします。

    1960 年代から 1970 年代初頭に実施された新生児スクリーニングの取り組みの結果、新生児スクリーニング プログラムを実施している国では、この期間以降に生まれた PKU 患者の事実上すべてが出生時に診断され、その後すぐに治療が実施されます。

    PKU は、低タンパク質の加工食品や Phe を含まない医療用食品で補う、厳しい Phe 制限食で管理できます。しかし、ほとんどの人にとって、血中 Phe レベルの適切な制御を達成するために必要な範囲までこの厳格な食事を遵守することは困難です。小児期に Phe を食事で管理すれば、重大な発達上の問題や神経学的影響を防ぐことができますが、青年期や成人期に Phe を管理できないと、さまざまな神経心理学的欠陥や機能障害が発生します。

    Palynziq 米国での適応および重要な安全性情報

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) は、血中 Phe 濃度が 600 を超える制御されていないフェニルケトン尿症 (PKU) の 12 歳以上の成人および小児患者の血中 Phe 濃度を低下させることが適応とされるフェニルアラニン (Phe) 代謝酵素です。既存の管理では micromol/L (10 mg/dL)。

    囲み警告: アナフィラキシー

  • Palynziq の投与後にアナフィラキシーが報告されており、治療中いつでも発生する可能性があります。
  • アナフィラキシーの管理ができる医療提供者の監督下で Palynziq の初回用量を投与し、注射後少なくとも 60 分間は患者を注意深く観察してください。自己注射の前に、患者と観察者（該当する場合）がアナフィラキシーの兆候や症状を認識し、必要に応じてエピネフリンを投与できることを確認してください。
  • Palynziq 治療中にアナフィラキシーの認識と管理に支援が必要な可能性がある患者には、成人の観察者の存在を検討します。成人の観察者が必要な場合、観察者は Palynziq 投与中および投与後少なくとも 60 分間立ち会って、エピネフリンを投与でき、使用時に緊急医療支援を求めることができる必要があります。
  • Palynziq で治療されているすべての患者にエピネフリンを処方します。最初の投与の前に、患者および観察者（該当する場合）にその適切な使用方法を指導してください。使用後は直ちに医師の診察を受けるように患者に指示してください。 Palynziq 治療中は常にエピネフリンを携帯するよう患者に指示してください。
  • Palynziq は​​、Palynziq REMS (リスク評価および軽減戦略) と呼ばれる限定されたプログラムを通じてのみ利用可能です。認定薬局のリストなどの詳細情報は、PalynziqREMS.com または電話 1-855-758-REMS (1-855-758-7367) でご覧いただけます。

    • 警告と注意事項

    アナフィラキシー

  • 報告されているアナフィラキシーの徴候および症状には、失神、低血圧、低酸素症、呼吸困難、喘鳴、胸部不快感/胸部圧迫感、頻脈、血管浮腫 (顔、唇、目、舌の腫れ)、喉の腫れまたは圧迫感、皮膚の紅潮または発赤、発疹、蕁麻疹、かゆみ、胃腸症状（嘔吐、吐き気、下痢）。
  • アナフィラキシーは通常、注射後 1 時間以内に発生しました。ただし、遅延症状は Palynziq 投与後 48 時間以内に発生しました。
  • アナフィラキシーの発症後に Palynziq を再投与する場合のリスクと利点を考慮してください。 Palynziqの再投与を決定した場合は、アナフィラキシーの管理ができる医療従事者の監督の下で初回投与を行い、投与後少なくとも60分間は患者を注意深く観察してください。
  • 導入/漸増/維持用量レジメンを用いた主に成人患者を対象とした臨床試験では、285人中29人（10%）が合計42回のアナフィラキシーエピソードを経験しました。
  • 12 歳から 18 歳未満の患者を対象とした臨床試験では、Palynziq 治療を受けた患者の 4/36 (11%) がアナフィラキシーのエピソードを 1 回経験しました。

    • その他の過敏症反応

  • 過敏症反応の管理は、反応の重症度、反応の再発、臨床判断に基づいて行う必要があります。
  • パリンジクを服用している主に成人患者を対象とした臨床試験では、アナフィラキシー以外の過敏反応が患者の 285 人中 204 人（72%）で報告されました。 Palynziqを服用している12歳から18歳未満の患者を対象とした臨床試験では、これらの反応が患者の36人中12人（33%）で報告されました。

    • 注射部位の感染

  • 膿瘍、蜂窩織炎、壊死、潰瘍などの重篤な注射部位の感染が報告されています。一部の症例では、入院、外科的デブリードマン、抗生物質の静脈内投与、Palynziq の中止が必要でした。
  • 無菌注射技術の使用、注射部位の回転、部位の発赤、腫れ、圧痛の確認について、患者や介護者に適切なトレーニングを提供します。感染症の兆候や症状が発生、持続、または悪化した場合は、医療提供者に連絡するよう患者に指示してください。

    • 低フェニルアラニン血症（HypoPhe）患者の中には、HypoPhe を経験している人もいます。治療中は血中Ph濃度を定期的に監視します。小児集団では、血中Pheを頻繁にモニタリングすることが推奨されます。血中 Phe 濃度が 30 マイクロモル/L 未満の場合は、血中 Phe 濃度を臨床的に許容される範囲内かつ 30 マイクロモル/L 以上に維持するために、Palynziq の投与量を減らすか、食事からのタンパク質と Phe の摂取量を変更することができます。

    副作用主に成人患者を対象とした臨床試験で最も一般的な副作用（いずれの治療段階でも少なくとも 20%）は、注射部位反応、関節痛、過敏反応、頭痛、少なくとも 14 日間続く全身性皮膚反応、吐き気、腹痛、嘔吐、咳、中咽頭痛、そう痒症、下痢、鼻づまり、疲労、めまい、および

  • 関節痛: 臨床試験では、主に成人患者 285 人中 245 人 (86%) が、関節痛と一致する症状 (背中の痛み、筋骨格系の痛み、四肢の痛み、首の痛みなど) を経験しました。
  • 注射部位の反応は、早くも注射後報告されました。
  • 全身性皮膚反応: 臨床試験では、Palynziq で治療を受けた主に成人患者 285 名中 134 名 (47%) が、少なくとも 14 日間続く全身性皮膚反応 (注射部位に限定されない) を経験しました。
  • 血管浮腫および血清酔い: 臨床試験では、そのうち 22 名が全身性皮膚反応 (注射部位に限定されない) を経験しました。 285人（8％）の主に成人患者は、アナフィラキシーとは無関係に発生した血管浮腫（症状には、咽頭浮腫、舌の腫れ、唇の腫れ、口の腫れ、まぶたの浮腫、顔の浮腫など）を45回経験した。臨床試験では、主に成人患者 285 人中 7 人 (2%) で血清疾患が報告されました。

    • 臨床試験では、副作用は治療の中止、用量の減量、一時的な休薬に関連していました。臨床試験の導入/漸増/維持レジメンでPalynziqに曝露された主に成人患者285名のうち、44名(15%)の患者が副作用により治療を中止しました。

    小児患者: 12 歳から 18 歳未満の 55 人の患者を対象とした臨床研究では、最も一般的な副作用 (対照より少なくとも 20% 以上) は、注射部位反応、関節痛、頭痛、発熱、過敏反応、めまい、吐き気、嘔吐、疲労、四肢の痛みでした。 2 人の患者 (5.6%) は副作用のため治療を中止しました。

    血中フェニルアラニンのモニタリングと食事

  • 維持用量が確立されるまで、4 週間ごとに血中 Phe 濃度を測定します。維持療法中は血中 Phe 濃度を定期的にモニタリングする。
  • 食事からのタンパク質と Phe 摂取量をモニタリングし、医療従事者の指示に従って調整するよう患者に助言する。

    • 薬物相互作用

    他のペグ化製品に対するパリンジクの影響

  • PKU の成人患者を対象としたパリンジクの単回投与研究では、酢酸メドロキシプロゲステロン懸濁液 (PEG 3350 を含む製剤) の同時注射を受けた 2 人の患者が過敏反応を経験しました。 2 人の患者のうち 1 人がアナフィラキシーを経験しました。
  • 異なる PEG 化製品の併用治療の臨床効果は不明です。 Palynziq で治療され、他のペグ化製品と同時に治療されている患者のアナフィラキシーを含む過敏症反応をモニタリングする

    • 特定の集団での使用

    妊娠および授乳入手可能なデータでは、パリンジクに曝露された胎児の発育に悪影響を及ぼすリスクの増加は証明されていません。

  • 妊娠中にパリンジクに曝露された女性、またはパリンジクの最後の投与後 1 か月以内に妊娠した女性には、次のような妊娠監視プログラムがあることをアドバイスしてください。妊娠の結果を監視します。医療提供者は Palynziq への曝露を報告し、これらの患者に妊娠を BioMarin (1-866-906-6100) に報告するよう奨励する必要があります。
  • Palynziq で治療を受けた授乳中の女性の血中 Phe レベルをモニタリングし、血中 Phe が 360 マイクロモル/L 未満に維持されていることを確認します。濃度が 30 マイクロモル/L 未満にならないように、必要に応じて投与量や食事性タンパク質や Phe の摂取量を調整します。

    • 小児および高齢者への使用: 誕生から 12 歳未満までの小児患者に対する Palynziq の安全性と有効性は確立されていません。 Palynziq の臨床研究には 65 歳以上の患者は含まれていませんでした。

    副作用の疑いがある場合は、BioMarin（1-866-906-6100）または FDA（1-800-FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch）に報告することをお勧めします。

    BioMarin について

    BioMarin は、遺伝的に定義された疾患を持つ人々に医薬品を提供することに重点を置いた世界的な希少疾患バイオテクノロジー企業です。 1997 年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本拠を置く同社は、8 つの商業療法と強力な臨床および前臨床パイプラインを備えたイノベーションの実績を誇っています。 BioMarin は、創薬と開発に対する独特のアプローチを使用し、患者に大きな影響を与えるカテゴリーを定義する医薬品を追求することで、遺伝科学の可能性を最大限に引き出すことを目指しています。詳細については、www.biomarin.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには、BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) の事業見通しに関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これには以下に関する記述が含まれますが、これに限定されません: 米国食品医薬品局によるフェニルケトン尿症 (PKU) の 12 歳以上の青少年向けの Palynziq に対する BioMarin の追加生物製剤ライセンス申請 (sBLA) の承認(FDA)、青少年に対するパリンジクの安全性プロファイルと潜在的な利点、および青少年の日常生活における PKU の管理方法を根本的に変える可能性を含む。 BioMarin は欧州医薬品庁 (EMA) と協力し、Palynziq による治療を欧州連合内の 12 歳以下の青少年にも拡大することを目標としています。そしてPalynziqの継続的な臨床開発。これらの将来予想に関する記述は予測であり、リスクと不確実性を伴うため、実際の結果はこれらの記述と大きく異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、パリンジクの現在および計画されている前臨床研究および臨床試験の結果と時期が含まれます。臨床試験における患者の継続的なモニタリングで観察された潜在的な有害事象。 FDA、EMA、欧州委員会、その他の規制当局による決定の内容とタイミング、およびバイオマリンの証券取引委員会（SEC）への提出書類に詳述されている要因（これには、2025年12月31日終了年度のバイオマリンのフォーム10-K年次報告書の「リスク要因」の表題に含まれる要因が含まれますが、これらに限定されません。このような要因は、その後のSECへの提出によって更新される可能性があります）。投資家は、本文書の日付時点でのみ述べられている将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう求められます。 BioMarin にはいかなる義務も負わず、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を更新または変更する義務を明示的に否認します。

    BioMarin®、BioMarin RareConnections®、および Palynziq® は BioMarin Pharmaceutical Inc. の登録商標です。

    出典 BioMarin Pharmaceutical Inc.

    出典: HealthDay

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    • Palynziq (pegvaliase-pqpz) FDA の承認履歴

    その他のニュースリソース

  • FDA Medwatch 薬物警告
  • デイリー MedNews
  • 医療専門家向けニュース
  • 新薬承認
  • 新薬申請
  • 医薬品不足
  • 臨床試験結果
  • ジェネリック医薬品の承認
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    投稿しました : 2026-03-03 13:45

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