SAN RAFAEL, California, 27 Februari 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Aplikasi Lisensi Biologics tambahan (sBLA) perusahaan kanggo pasien Palynziq (pgzavalise) sing umure 1 nganti 2 taun. phenylketonuria (PKU). Palynziq minangka siji-sijine terapi substitusi enzim sing disetujoni kanggo nyuda konsentrasi phenylalanine (Phe) getih ing wong sing duwe PKU.
Pengobatan karo Palynziq nyebabake penurunan phenylalanine (Phe) getih sing signifikan sacara statistik dibandhingake karo diet mung ing studi PEGASUS Fase 3 sing penting
Palynziq minangka terapi substitusi enzim sing disetujoni kanggo wong sing disetujoni.
"Remaja minangka periode nambah kamardikan lan tuntutan akademik, lan nggambarake wektu sing paling tantangan kanggo individu sing duwe PKU. Ing diet ultra-mbatesi sing dibutuhake kanggo manajemen PKU bisa dadi ora sustainable, lan kontrol Phe getih sing kurang bisa nyebabake asil neurokognitif sing ora becik. Palynziq minangka siji-sijine genotipe-independen, "ujare Phehan sing ora bisa ngobati diet sing ora mandiri, "ujare. M.D., Direktur, Program Dr. Harvey Levy kanggo PKU lan Kahanan sing Gegandhengan, Rumah Sakit Anak Boston. "Ing klinikku, kita wis nemokake manawa ketaatan perawatan Palynziq luwih sukses ing remaja ing umur 18 taun, nalika dheweke manggon ing omah kanthi dhukungan kulawarga, lan persetujuan iki ngidini kita ngluwihi pilihan terapeutik iki kanggo para remaja sing bisa entuk manfaat paling akeh."
Persetujuan FDA adhedhasar data saka PEGASUS, fase 3 multi-pusat open-label kontrol acak sinau ngevaluasi safety lan khasiat saka Palynziq dibandhingake diet piyambak ing cah cilik umur 12 kanggo <18 karo pku sing duwe konsentrasi phe getih uncontrolled luwih saka 600 µmol >
Sinau Kunjungan
Palynziq
Diet Mung
Baseline
N = 36
N = 19
Rata-rata (standar deviasi [SD])
1025 (254)
1029 (199)
Minggu 72
N = 32
N = 17
Tegese (SD)
567 (396)
973 (234)
Tegese (SD; "min, maks) Ganti ing Minggu 72
-473 (285; -22, -1133)
-19 (249; 355, -634)
1"d rowspan="wrap"
Beda Pangobatan (95% CI)
-409 (-579, -240)
"Persetujuan FDA saiki kanggo Palynziq minangka langkah penting kanggo komunitas PKU, nyedhiyakake pilihan anyar kanggo remaja umur 12 lan luwih sing duweni potensi kanggo nambah manajemen PKU saben dina," ujare Catherine Warren, Direktur Eksekutif Aliansi PKU Nasional. "Remaja minangka wektu owah-owahan utama kanggo wong sing manggon karo PKU, lan nduweni Palynziq kasedhiya luwih apik kanggo para remaja kanggo sukses ngatur tingkat phenylalanine getih nalika pindhah menyang transisi menyang diwasa." Saka individu kasebut, 75% ana ing sangisore 120 µmol/L lan rata-rata pengurangan Phe yaiku 828 µmol/L (94% pengurangan Phe getih saka garis dasar). Sembilan peserta sing tingkat Phe ing getih ana ing ngisor 30 µmol / L (hypophenylalaninemia) bisa nambah intake protein sing utuh kanthi 318,1% saka awal (SD=195.4; min=1.42, max=542.5) lan ngurangi asupan protein panganan medis kanthi 55.16%, max=56.00; enem wong mandheg mangan panganan medis.
Reaksi salabetipun sing paling umum (≥20%) karo Palynziq ing remaja yaiku reaksi ing situs injeksi, arthralgia, sirah, pyrexia, reaksi hipersensitivitas, pusing, mual, muntah, lemes lan nyeri ing ekstremitas. Kaya ing studi klinis sadurunge, profil safety sakabèhé Palynziq sing diamati ing remaja nuduhake paling reaksi sing kedadeyan ing fase induksi / titrasi lan nyuda frekuensi sajrone fase pangopènan.
"Sajrone rong puluh taun kepungkur, BioMarin wis kerja bareng karo komunitas medis lan advokasi kanggo ningkatake urip wong sing manggon karo PKU, kalebu pilihan perawatan liyane sing mbutuhake perawatan PKU. ketaatan seumur hidup kanggo diet medis sing kaku, "ujare Greg Friberg, M.D., Wakil Presiden Eksekutif lan Kepala Riset & Pengembangan Officer ing BioMarin. "Kita bangga bisa mbangun warisan iki kanthi nggedhekake persetujuan Palynziq marang para remaja nalika umur 12 taun, sing bakal ngidini luwih akeh wong sing duwe PKU duwe prospek kanggo nggayuh tingkat Phe sing luwih murah."
Perusahaan iki uga njaluk persetujuan saka European Medicines Agency kanthi tujuan ngembangake perawatan karo Palynziq kanggo kalebu remaja sing umure 12 taun ing Uni Eropa.
Dr. Stephanie Sacharow wis melu ngobrol lan dadi dewan penasehat kanggo BioMarin.
Babagan Palynziq
Palynziq ngganti enzim phenylalanine hydroxylase (PAH) sing kurang ing PKU kanthi versi PEGylated saka enzim phenylalanine ammonia lyase kanggo ngrusak Phe. Palynziq diterbitake nggunakake regimen dosis sing dirancang kanggo nggampangake toleransi; Profil safety Palynziq utamane dumadi saka respon sing dimediasi kekebalan, sing bisa kalebu anafilaksis, sing ana langkah-langkah manajemen risiko sing efektif ing uji klinis.
Deleng Informasi Resep lengkap, sing kalebu Peringatan Kotak. Palynziq mung kasedhiya liwat program sing diwatesi miturut Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) sing diarani Palynziq REMS, amarga ana risiko anafilaksis. Informasi luwih lengkap, kalebu dhaptar apotek sing mumpuni, kasedhiya ing www.PalynziqREMS.com utawa liwat telpon 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).
Palynziq disetujoni kanggo perawatan PKU ing luwih saka 35 negara ing donya.
Babagan Phenylketonuria
PKU, utawa defisiensi phenylalanine hydroxylase (PAH), yaiku kondisi genetis sing nyebabake kira-kira 70.000 wong ing wilayah ing donya ing ngendi BioMarin beroperasi. Enzim PAH dibutuhake kanggo metabolisme Phe, asam amino esensial sing ditemokake ing akeh panganan sing ngemot protein. Yen enzim fungsional ora ana ing jumlah sing cukup, Phe nglumpukake nganti tingkat dhuwur sing ora normal ing getih lan dadi beracun kanggo otak, nyebabake macem-macem komplikasi kalebu cacat intelektual sing abot, kejang, tremor, masalah prilaku lan gejala kejiwaan.
Minangka asil saka upaya skrining bayi sing dileksanakake ing taun 1960-an lan awal 1970-an, meh kabeh wong sing duwe PKU sing lair sawise periode kasebut ing negara-negara sing duwe program skrining bayi didiagnosa nalika lair lan perawatan ditindakake sakcepete sawise.
PKU bisa dikelola kanthi diet sing diwatesi Phe sing abot, ditambah karo panganan medis tanpa protein lan tanpa protein; Nanging, iku angel kanggo paling individu kanggo netepi diet ketat iki kanggo ombone needed kanggo entuk kontrol nyukupi tingkat Phe getih. Kontrol diet Phe nalika isih cilik bisa nyegah masalah perkembangan utama lan akibat neurologis, nanging kontrol Phe sing kurang nalika remaja lan diwasa digandhengake karo sawetara defisit neuropsikologis lan gangguan fungsi.
Palynziq U.S. Indikasi lan Informasi Keamanan Penting
Palynziq® (pegvaliase-pqpz) minangka enzim phenylalanine (Phe)-metabolisasi sing dituduhake kanggo nyuda konsentrasi Phe ing getih ing pasien diwasa lan bocah umur 12 taun lan luwih kanthi fenilketonuria (PKU60) sing ora bisa dikontrol kanthi konsentrasi mikro PKU. (10 mg/dL) ing manajemen sing ana.
PÈNGET KOTAK: ANAFILAKSI
Anafilaksis wis dilapurake sawise administrasi Palynziq lan bisa kedadeyan sawayah-wayah sajrone perawatan.
Atur dosis awal Palynziq ing sangisore pengawasan panyedhiya kesehatan sing dilengkapi kanggo ngatur anafilaksis, lan paling ora 60 menit sawise injeksi. Sadurunge injeksi dhewe, konfirmasi kemampuan pasien lan pengamat (yen ana) kanggo ngenali pratandha lan gejala anafilaksis lan menehi epinefrin, yen perlu.
Coba duwe observer diwasa kanggo pasien sing mbutuhake pitulungan kanggo ngenali lan ngatur anafilaksis sajrone perawatan Palynziq. Yen pengamat diwasa dibutuhake, pengamat kudu ana sajrone lan paling sethithik 60 menit sawise administrasi Palynziq, kudu bisa menehi epinefrin, lan njaluk dhukungan medis darurat nalika nggunakake.
Reset epinefrin kanggo kabeh pasien sing diobati karo Palynziq. Sadurunge dosis pisanan, instruksi pasien lan pengamat (yen ana) babagan panggunaan sing cocog. Anjurake pasien supaya njaluk perawatan medis langsung sawise nggunakake. Anjurake pasien supaya nggawa epinefrin ing kabeh wektu sajrone perawatan Palynziq.
Palynziq mung kasedhiya liwat program sing diwatesi sing diarani Palynziq REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy). Informasi luwih lengkap, kalebu dhaptar apotek sing mumpuni, kasedhiya ing PalynziqREMS.com utawa liwat telpon ing 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).
PÈNGET LAN PREHAT
Anafilaksis
Tandha lan gejala anafilaksis sing dilapurake kalebu sinkop, hipotensi, hipoksia, dyspnea, wheezing, rasa ora nyaman ing dada/nyenyet dada, takikardia, angioedema (bengkak rai, lambe, mripat, ilat), tenggorokan bengkak utawa abang bengkak utawa abang. pruritus, lan gejala gastrointestinal (muntah, mual, diare).
Anafilaksis umume kedadeyan sajrone 1 jam sawise injeksi; Nanging, episode telat kedadeyan nganti 48 jam sawise administrasi Palynziq.
Pikir risiko lan mupangat saka maca Palynziq sawise episode anafilaksis. Yen keputusane digawe kanggo maca Palynziq, gunakake dosis pertama ing sangisore pengawasan panyedhiya kesehatan sing dilengkapi kanggo ngatur anafilaksis lan ngawasi pasien kanthi ati-ati paling sethithik 60 menit sawise dosis.
Ing uji klinis utamane pasien diwasa kanthi regimen dosis induksi/titrasi/maintenance, 29/285 (10%) total anafilaksis
2. uji coba pasien umur 12 nganti kurang saka 18 taun, 4/36 (11%) pasien sing diobati karo Palynziq ngalami 1 episode anafilaksis.
Reaksi Hipersensitivitas Liyane
Manajemen reaksi hipersensitivitas kudu adhedhasar reaksi klinis, reaksi hipersensitivitas, lan keruwetan reaksi klinis. panyedhiya.
Ing uji klinis pasien diwasa utamane sing njupuk Palynziq, reaksi hipersensitivitas, kajaba anafilaksis, dilapurake ing 204/285 (72%) pasien. Ing uji klinis pasien 12 nganti kurang saka 18 taun njupuk Palynziq, reaksi kasebut dilaporake ing 12 saka 36 (33%) pasien.
Infeksi Situs Injeksi
Infeksi situs injeksi sing serius kalebu abses, selulitis, nekrosis, lan ulcer wis dilaporake. Sawetara kasus mbutuhake rawat inap, debridement bedhah, antibiotik intravena, lan mungkasi Palynziq.
Nyedhiyani latihan sing tepat kanggo pasien lan/utawa pengasuh babagan nggunakake teknik injeksi aseptik, rotasi situs injeksi lan mriksa situs kanggo abang, bengkak, utawa nyeri. Anjurake pasien supaya hubungi panyedhiya kesehatan yen tandha-tandha utawa gejala infeksi berkembang, tetep, utawa saya tambah parah.
Hypophenylalaninemia (HypoPhe)Sawetara pasien wis ngalami HypoPhe; ngawasi tingkat Phe getih periodik sak perawatan. Pemantauan Phe getih sing kerep dianjurake ing populasi pediatrik. Kanggo konsentrasi Phe getih ing ngisor 30 micromol/L, dosis Palynziq bisa dikurangi lan/utawa protein diet lan asupan Phe bisa diowahi kanggo njaga konsentrasi Phe getih ing kisaran sing bisa ditampa sacara klinis lan luwih saka 30 micromol/L.
REaksi salabetipunReaksi salabetipun sing paling umum ing uji klinis pasien diwasa utamane (paling ora 20% ing salah siji tahap perawatan) yaiku reaksi ing situs injeksi, arthralgia, reaksi hipersensitivitas, sirah, reaksi kulit umum sing tahan paling sethithik 14 dina, mual, nyeri abdomen, muntah, diare, nyeri tenggorokan, nyeri tenggorokan, oropharysitis. kesel, pusing, lan kuatir.
Arthralgia: Ing uji klinis, 245 saka 285 (86%) utamane pasien diwasa ngalami episode sing konsisten karo arthralgia (kalebu nyeri punggung, nyeri muskuloskeletal, nyeri ing ekstremitas, lan nyeri gulu situs gulu).
dilapurake minangka awal sawise dosis pisanan saka Palynziq lan dumadi ing sembarang wektu sak perawatan.
Reaksi Kulit Umum: Ing uji klinis, 134 saka 285 (47%) utamane pasien diwasa sing diobati karo Palynziq ngalami reaksi kulit umum (ora diwatesi ing situs injeksi) paling sethithik 14 dina
> : Ing uji klinis, 22 saka 285 (8%) utamane pasien diwasa ngalami 45 episode angioedema (gejala kalebu: edema pharyngeal, ilat bengkak, bengkak lambe, bengkak tutuk, edema kelopak mata, lan edema rai) sing ora ana anafilaksis. Ing uji klinis, penyakit serum dilapurake ing 7 saka 285 (2%) utamane pasien diwasa.
Ing uji klinis, reaksi salabetipun digandhengake karo penghentian perawatan, pengurangan dosis lan gangguan obat sauntara. Ing 285 pasien utamane diwasa sing kena Palynziq ing regimen induksi / titrasi / pangopènan ing uji klinis, 44 (15%) pasien mandhegake perawatan amarga reaksi sing ora becik.
Pasien Anak: Ing panaliten klinis saka 55 pasien umur 12 nganti kurang saka 18 taun, reaksi salabetipun paling umum (paling ora 20% lan luwih saka kontrol) yaiku reaksi ing situs injeksi, arthralgia, sirah, pyrexia, reaksi hipersensitivitas, pusing, mual, mutahke, lemes, lan nyeri ing extremity. Loro pasien (5,6%) mandhegake perawatan amarga reaksi salabetipun.
Monitor lan Diet Phenylalanine Darah
Entuk konsentrasi Phe getih saben 4 minggu nganti dosis pangopènan ditetepake. Ngawasi konsentrasi Phe getih kanthi periodik sajrone terapi pangopènan.
Anjurake pasien supaya ngawasi asupan protein lan asupan Phe, lan nyetel kaya sing diarahake dening panyedhiya kesehatan.
INTERAKSI OBAT
Efek Palynziq ing Produk PEGylated Liyane
Ing studi dosis siji saka Palynziq ing pasien diwasa karo PKU, loro pasien sing nampa injeksi medroxyprogesterone bebarengan karo medroxyprogesterone (asetat formulasi PEG03 suspensi a) reaksi hipersensitivitas. Salah siji saka loro pasien ngalami anafilaksis
Efek klinis saka perawatan bebarengan karo produk PEGylated beda ora dingerteni. Monitor pasien sing diobati karo Palynziq lan bebarengan karo produk PEGylated liyane kanggo reaksi hipersensitivitas kalebu anafilaksis
GUNAAN ING PENDUDUK KHUSUS
Ngandhut lan LaktasiData sing kasedhiya ora nemtokake risiko tambah asil pangembangan sing ora becik kanggo janin sing kena Palynziq.
Anjurake wanita sing kena Palynziq sajrone meteng sajrone meteng utawa sing ngandhut Palynziq pungkasan sajrone meteng. program pengawasan sing ngawasi asil meteng. Penyedhiya kesehatan kudu nglaporake paparan Palynziq lan nyengkuyung pasien kasebut supaya nglaporake meteng menyang BioMarin (1-866-906-6100).
Ngawasi tingkat Phe getih ing wanita sing nyusoni sing diobati karo Palynziq kanggo njamin pangopènan Phe getih <360 micromol/L. Setel dosis lan/utawa protein diet lan asupan Phe yen perlu kanggo ngindhari konsentrasi ing ngisor 30 micromol/L.
Panganggone Pediatrik & Geriatrik: Keamanan lan efektifitas Palynziq ing pasien pediatrik wiwit lair nganti kurang saka 12 taun durung ditetepake. Pasinaon klinis Palynziq ora kalebu pasien sing umure 65 taun lan luwih.
Sampeyan disaranake nglaporake reaksi sing dicurigai saleh menyang BioMarin ing 1-866-906-6100, utawa menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.
Babagan BioMarin
BioMarin minangka perusahaan bioteknologi penyakit langka global sing fokus ing ngirim obat kanggo wong sing urip kanthi kondisi sing ditemtokake sacara genetis. Didegake ing 1997, perusahaan sing berbasis ing San Rafael, California duwe rekaman inovasi sing wis kabukten, kanthi wolung terapi komersial lan saluran pipa klinis lan preclinical sing kuwat. Nggunakake pendekatan sing khas kanggo panemuan lan pangembangan obat-obatan, BioMarin ngupaya ngluncurake potensi ilmu genetika kanthi ngupayakake obat-obatan sing nemtokake kategori sing nduwe pengaruh gedhe marang pasien. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap, bukak www.biomarin.com.
Pernyataan Berwawasan Maju
Siaran pers iki ngemot pernyataan ngarep babagan prospek bisnis BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), kalebu tanpa watesan, pernyataan babagan: persetujuan Aplikasi Lisensi Biologics tambahan (sBLA) BioMarin kanggo Palynziq kanggo remaja lan umur 12 taun. US Food and Drug Administration (FDA), kalebu profil safety lan keuntungan potensial saka Palynziq kanggo remaja lan potensial kanggo ngganti dhasar cara para remaja ngatur PKU ing saben dinane; Karya BioMarin karo European Medicines Agency (EMA) kanthi tujuan ngembangake perawatan karo Palynziq kanggo nyakup remaja sing umure 12 taun ing Uni Eropa; lan pangembangan klinis terus Palynziq. Pernyataan sing ngarep-arep iki minangka prediksi lan kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi, saengga asil nyata bisa beda-beda saka pernyataan kasebut. Risiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu, antara liya, asil lan wektu studi praklinis lan uji klinis Palynziq saiki lan sing direncanakake; sembarang efek salabetipun potensial diamati ing ngawasi terus saka patients ing uji klinis; isi lan wektu pancasan dening FDA, EMA, Komisi Eropah lan panguwasa peraturan liyane, lan faktor sing rinci ing filing BioMarin karo Securities and Exchange Commission (SEC), kalebu, tanpa watesan, faktor sing ana ing caption "Risk Factors" ing Laporan Tahunan BioMarin ing Formulir 10-K kanggo taun apa wae sing dianyari 20 Desember 23, kayata faktor sing dianyari 20 Desember. filings sakteruse karo SEC. Investor disaranake supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep, sing mung ana ing tanggal kasebut. BioMarin ora duwe kewajiban, lan kanthi tegas nolak kewajiban kanggo nganyari utawa ngowahi pernyataan sing ngarep-arep, apa amarga informasi anyar, acara ing mangsa ngarep, utawa liya-liyane.
BioMarin®, BioMarin RareConnections® lan Palynziq® minangka merek dagang kadhaptar saka BioMarin Pharmaceutical Inc.
SUMBER BioMarin Pharmaceutical Inc.
Sumber: HealthDay
Artikel sing gegandhengan
FDA Nyetujoni Palynziq (pegvaliase-pqpz) kanggo Perawatan Wong Dewasa karo Phenylketonuria - 24 Mei 2018
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
