미국 식품의약국(FDA), 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 12세 이상 청소년을 위한 BioMarin의 Palynziq(pegvaliase-pqpz) 승인
샌라파엘, 캘리포니아주, 2026년 2월 27일 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.(나스닥: BMRN)는 미국 식품의약국(FDA)이 다음과 같은 12세 이상의 소아 환자를 포함하도록 회사의 Palynziq(pegvaliase-pqpz)에 대한 회사의 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 승인했다고 발표했습니다. 페닐케톤뇨증(PKU). Palynziq은 PKU 환자의 혈중 페닐알라닌(Phe) 농도를 낮추는 데 승인된 유일한 효소 대체 요법입니다.
"청소년기는 독립성과 학문적 요구가 증가하는 시기이며 PKU 환자에게 특히 어려운 시기입니다. PKU 관리에 필요한 극도로 제한적인 식이요법은 지속 불가능해질 수 있으며, 잘못된 혈액 Phe 조절은 부정적인 신경인지 결과로 이어집니다. Palynziq은 무제한 식이요법을 허용하면서 Phe를 정상 범위로 가져올 수 있는 유일한 유전자형 독립적 약물입니다."라고 Harvey Levy 박사 이사인 Stephanie Sacharow 박사가 말했습니다. PKU 및 관련 조건에 대한 프로그램, 보스턴 아동병원. "저희 클리닉에서는 팔린직 치료 순응도가 18세 미만의 10대 청소년이 가족의 지원을 받아 집에서 생활하는 동안 훨씬 더 성공적이라는 사실을 발견했습니다. 이번 승인을 통해 이 치료 옵션을 가장 큰 혜택을 받을 수 있는 청소년에게까지 확장할 수 있게 되었습니다."
FDA 승인은 기존 관리에서 혈중 Phe 농도가 600μmol/L 이상으로 조절되지 않는 PKU를 앓고 있는 12~18세 청소년을 대상으로 Palynziq의 안전성과 효능을 단독 식이 요법과 비교 평가한 3상 다기관 공개 무작위 대조 연구인 PEGASUS의 데이터를 기반으로 합니다. Palynziq 투여군의 개인은 다이어트 단독 투여군에 비해 72주차에 혈중 Phe 수준이 기준선보다 유의하게 평균 감소한 것으로 나타났습니다(표 1).
| 표 1: 기준선 대비 혈중 Phe 수준 변화(μmol/L 기준) PEGASUS의 무작위 참가자 | ||
연구 방문 | Palynziq | 다이어트 전용 |
| 기준 | N = 36 | N = 19 |
평균(표준편차[SD]) | 1025 (254) | 1029 (199) |
| 72주차 | N = 32 | N = 17 |
평균(SD) | 567 (396) | 973 (234) |
| 72주차의 평균(SD; 최소, 최대) 변화 | -473 (285; -22, -1133) | -19 (249; 355, -634) |
치료 차이(95% CI) | -409 (-579, -240) | |
"오늘의 Palynziq에 대한 FDA 승인은 PKU 커뮤니티를 위한 중요한 진전이며, 12세 이상 청소년에게 일상적인 PKU 관리를 개선할 수 있는 새로운 옵션을 제공합니다."라고 National PKU Alliance의 전무이사인 Catherine Warren이 말했습니다. "청소년기는 PKU를 앓고 있는 사람들에게 큰 변화가 일어나는 시기입니다. Palynziq을 사용하면 청소년들이 성인으로 전환하는 과정에서 혈중 페닐알라닌 수치를 성공적으로 관리할 수 있습니다."
최근 제15차 국제 선천성 대사 이상 회의에서 발표된 바와 같이, 1부가 끝날 무렵 참가자 중 거의 절반(44.4%)이 지침 권장 수준보다 낮은 수준에 도달했습니다. 이들 개인 중 75%는 120μmol/L 미만이었고 평균 Phe 감소는 828μmol/L였습니다(기준선 대비 혈액 Phe 94% 감소). 혈액 Phe 수준이 30μmol/L 미만(저페닐알라닌혈증)인 9명의 참가자는 기준선(SD=195.4; 최소=1.42, 최대=542.5)에서 온전한 단백질 섭취를 318.1% 증가시키고 의료 식품 단백질 섭취를 55.16%(SD=56.4; 최소=-100, 최대=60.3) 감소시킬 수 있었습니다. 6명은 의료용 식품을 완전히 중단했습니다.
청소년에서 팔린지크에 대한 가장 흔한 이상반응(≥20%)은 주사 부위 반응, 관절통, 두통, 발열, 과민 반응, 현기증, 메스꺼움, 구토, 피로 및 사지 통증이었습니다. 이전 임상 연구에서와 마찬가지로 청소년에게서 관찰된 Palynziq의 전반적인 안전성 프로필은 대부분의 반응이 유도/적정 단계에서 발생하고 유지 단계에서 빈도가 감소하는 것으로 나타났습니다.
"지난 20년 동안 BioMarin은 평생 동안 엄격한 의학적 식이 요법을 준수해야 하는 이 유전성 대사 질환에 대한 첫 두 가지 치료 옵션을 도입하는 것을 포함하여 PKU 환자의 삶을 개선하기 위해 의료 및 옹호 단체와 협력해 왔습니다."라고 Greg Friberg는 말했습니다. MD, BioMarin의 수석 부사장 겸 최고 연구 개발 책임자. "우리는 Palynziq의 승인을 12세의 청소년에게도 확대함으로써 이러한 유산을 구축하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다. 이를 통해 훨씬 더 많은 PKU 환자들이 상당히 낮은 Phe 수준을 달성할 수 있을 전망입니다."
이 회사는 또한 유럽연합 내 12세 정도의 청소년을 대상으로 팔린직 치료를 확대한다는 목표로 유럽의약품청(European Medicines Agency)의 승인을 구하고 있습니다.
Dr. Stephanie Sacharow는 강연에 참여했으며 BioMarin의 자문위원회에서 활동했습니다.
Palynziq 정보
Palynziq은 PKU의 결핍된 페닐알라닌 수산화효소(PAH) 효소를 페닐알라닌 암모니아 분해효소의 PEG화된 버전으로 대체하여 Phe를 분해합니다. 팔린지크는 내약성을 촉진하도록 고안된 용량 요법을 사용하여 투여됩니다. 팔린지크의 안전성 프로필은 주로 아나필락시스를 포함할 수 있는 면역 매개 반응으로 구성되며, 이에 대한 임상 시험에서 효과적인 강력한 위험 관리 조치가 마련되어 있습니다.
박스형 경고가 포함된 전체 처방 정보를 확인하세요. 팔린지크는 아나필락시스 위험 때문에 팔린지크 REMS라고 하는 위험 평가 및 완화 전략(REMS)에 따라 제한된 프로그램을 통해서만 사용할 수 있습니다. 자격을 갖춘 약국 목록을 포함한 추가 정보는 www.PalynziqREMS.com에서 확인하거나 1-855-758-REMS(1-855-758-7367)로 전화하여 확인할 수 있습니다.
Palynziq은 전 세계 35개국 이상에서 PKU 치료용으로 승인되었습니다.
페닐케톤뇨증 정보
PKU 또는 페닐알라닌 수산화효소(PAH) 결핍증은 BioMarin이 사업을 운영하는 전 세계 지역의 약 70,000명에게 영향을 미치는 유전적 질환입니다. PAH 효소는 대부분의 단백질 함유 식품에서 발견되는 필수 아미노산인 Phe의 대사에 필요합니다. 기능성 효소가 충분한 양으로 존재하지 않으면 Phe는 혈액 내 비정상적으로 높은 수준으로 축적되어 뇌에 독성을 갖게 되어 심각한 지적 장애, 발작, 떨림, 행동 문제 및 정신과적 증상을 비롯한 다양한 합병증을 유발합니다.
1960년대와 1970년대 초반에 시행된 신생아 선별검사 노력의 결과, 신생아 선별검사 프로그램이 있는 국가에서 이 기간 이후에 태어난 PKU를 가진 거의 모든 개인은 출생 시 진단을 받고 곧 치료가 시행됩니다.
PKU는 저단백질 변형 식품과 Phe가 없는 의료 식품으로 보충되는 엄격한 Phe 제한 식이 요법으로 관리될 수 있습니다. 그러나 대부분의 개인이 혈액 Phe 수치를 적절하게 조절하는 데 필요한 정도로 엄격한 식단을 고수하는 것은 어렵습니다. 유년기의 Phe 식단 조절은 주요 발달 문제와 신경학적 결과를 예방할 수 있지만, 청소년기와 성인기의 Phe 조절 불량은 다양한 신경심리학적 결손 및 기능 장애와 관련이 있습니다.
Palynziq 미국 적응증 및 중요 안전 정보
Palynziq®(pegvaliase-pqpz)는 페닐알라닌(Phe) 대사 효소로, 조절되지 않는 혈중 Phe 농도가 600보다 큰 페닐케톤뇨증(PKU)을 앓고 있는 12세 이상의 성인 및 소아 환자의 혈중 Phe 농도를 낮추는 데 사용됩니다. 기존 관리에 대한 micromol/L(10mg/dL).
박스 경고: 아나필락시스
경고 및 주의사항
아나필락시스
기타 과민 반응
주사 부위 감염
저페닐알라닌혈증(HypoPhe)일부 환자는 HypoPhe를 경험했습니다. 치료 중에 정기적으로 혈액 Ph 수치를 모니터링하십시오. 소아 집단에서는 빈번한 혈액 Phe 모니터링이 권장됩니다. 혈중 Phe 농도가 30마이크로몰/L 미만인 경우 팔린지크의 복용량을 줄이거나 식이 단백질과 Phe 섭취량을 조정하여 혈중 Phe 농도를 임상적으로 허용되는 범위 내에서 30마이크로몰/L 이상으로 유지할 수 있습니다.
이상 반응주로 성인 환자(각 치료 단계에서 최소 20%)를 대상으로 한 임상 시험에서 가장 흔한 이상 반응은 주사 부위 반응, 관절통, 과민 반응, 두통, 최소 14일 동안 지속되는 전신 피부 반응, 메스꺼움, 복통, 구토, 기침, 구인두 통증, 가려움증, 설사, 코막힘, 피로, 현기증 및 불안이었습니다.
임상시험에서 이상반응은 치료 중단, 용량 감량 및 일시적인 약물 중단과 관련이 있었습니다. 임상 시험에서 유도/적정/유지 요법으로 팔린직에 노출된 1차 성인 환자 285명 중 44명(15%)의 환자가 이상반응으로 인해 치료를 중단했습니다.
소아 환자: 12세 이상 18세 미만의 환자 55명을 대상으로 한 임상 연구에서 가장 흔한 이상 반응(대조군보다 최소 20% 이상)은 주사 부위 반응, 관절통, 두통, 발열, 과민 반응, 현기증, 메스꺼움, 구토, 피로, 사지 통증이었습니다. 2명의 환자(5.6%)가 부작용으로 인해 치료를 중단했습니다.
혈액 페닐알라닌 모니터링 및 식이요법
약물 상호 작용
다른 PEG화 제품에 대한 Palynziq의 영향
특정 집단에 사용
임신 및 수유이용 가능한 데이터에 따르면 Palynziq에 노출된 태아의 발달에 부정적인 결과가 발생할 위험이 증가하지 않습니다.
소아 및 노인용 사용: 출생부터 12세 미만의 소아 환자에 대한 Palynziq의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다. Palynziq의 임상 연구에는 65세 이상의 환자가 포함되지 않았습니다.
BioMarin에 대해 의심되는 부작용을 1-866-906-6100으로 전화하거나 FDA에 1-800-FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch로 보고하는 것이 좋습니다.
BioMarin 정보
BioMarin은 유전적으로 정의된 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 의약품 제공에 주력하는 선도적인 글로벌 희귀질환 생명공학 회사입니다. 1997년에 설립된 캘리포니아주 산라파엘에 본사를 둔 이 회사는 8가지 상용 치료법과 강력한 임상 및 전임상 파이프라인을 통해 입증된 혁신 기록을 보유하고 있습니다. BioMarin은 약물 발견 및 개발에 대한 독특한 접근 방식을 사용하여 환자에게 큰 영향을 미치는 범주 정의 의약품을 추구함으로써 유전 과학의 잠재력을 최대한 활용하고자 합니다. 자세한 내용을 알아보려면 www.biomarin.com을 방문하세요.
미래 예측 진술
이 보도 자료에는 다음 사항에 대한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 BioMarin Pharmaceutical Inc.(BioMarin)의 사업 전망에 대한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. (FDA) 청소년을 위한 Palynziq의 안전성 프로필과 잠재적 이점, 청소년이 일상 생활에서 PKU를 관리하는 방식을 근본적으로 바꿀 수 있는 잠재력을 포함합니다. 유럽연합 내 12세 정도의 청소년을 대상으로 팔린지크 치료를 확대하려는 목표로 유럽의약품청(EMA)과 BioMarin이 협력하고 있습니다. 팔린지크의 지속적인 임상개발을 위해 노력하겠습니다. 이러한 미래 예측 진술은 예측이며 실제 결과가 이러한 진술과 실질적으로 다를 수 있는 위험과 불확실성을 포함합니다. 이러한 위험과 불확실성에는 현재 및 계획된 전임상 연구와 팔린지크의 임상 시험의 결과와 시기; 임상 시험에서 환자를 지속적으로 모니터링하면서 관찰된 잠재적인 부작용; FDA, EMA, 유럽 위원회 및 기타 규제 당국의 결정 내용 및 시기, 그리고 BioMarin이 증권거래위원회(SEC)에 제출한 문서에 자세히 설명된 요소. 2025년 12월 31일에 종료된 양식 10-K의 BioMarin 연차 보고서에서 "위험 요소"라는 캡션에 포함된 요소를 포함하되 이에 국한되지 않습니다. 이러한 요소는 이후 SEC에 제출하면 업데이트될 수 있습니다. 투자자들은 본 문서의 날짜를 기준으로 한 미래 예측 진술에 과도하게 의존하지 말 것을 당부드립니다. BioMarin은 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 업데이트하거나 변경할 의무가 없으며 명시적으로 부인합니다.
BioMarin®, BioMarin RareConnections® 및 Palynziq®은 BioMarin Pharmaceutical Inc.의 등록 상표입니다.
출처 BioMarin Pharmaceutical Inc.
출처: HealthDay
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Palynziq(pegvaliase-pqpz) FDA 승인 내역
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게시됨 : 2026-03-03 13:45
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