Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. Meluluskan Palynziq BioMarin (pegvaliase-pqpz) untuk Remaja Berumur 12 Tahun dan Lebih Tua dengan Phenylketonuria (PKU)
SAN RAFAEL, Calif., 27 Feb. 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Permohonan Lesen Biologik tambahan (sBLA) syarikat untuk Palynziq (pegzavalise) berumur 1 tahun ke atas dengan pesakit pediatrik (pegzavalise) hingga 2 tahun. fenilketonuria (PKU). Palynziq ialah satu-satunya terapi penggantian enzim yang diluluskan untuk mengurangkan kepekatan fenilalanin (Phe) darah pada penghidap PKU.
"Remaja ialah tempoh peningkatan kebebasan dan tuntutan akademik, dan mewakili masa yang amat mencabar bagi individu yang menghidap PKU. Pemakanan ultra-terhad yang diperlukan untuk pengurusan PKU mungkin menjadi tidak mampan, dan kawalan Phe darah yang lemah membawa kepada hasil neurokognitif yang buruk. Palynziq ialah satu-satunya genotip-bebas-genotip, "ubat-ubatan bebas-genotip yang mungkin membawa Phehan ke dalam julat yang tidak bebas," kata Phehan dalam julat biasa. M.D., Pengarah, Program Dr. Harvey Levy untuk PKU dan Keadaan Berkaitan, Hospital Kanak-kanak Boston. "Di klinik saya, kami mendapati bahawa pematuhan rawatan Palynziq lebih berjaya dalam kalangan remaja di bawah umur 18 tahun, semasa mereka tinggal di rumah dengan sokongan keluarga, dan kelulusan ini membolehkan kami melanjutkan pilihan terapeutik ini kepada remaja yang mungkin mendapat manfaat paling banyak."
Kelulusan FDA adalah berdasarkan data daripada PEGASUS, kajian terkawal rawak label terbuka berbilang pusat Fasa 3 yang menilai keselamatan dan keberkesanan Palynziq berbanding diet sahaja dalam kalangan remaja berumur 12 hingga <18 dengan PKU yang mempunyai kepekatan Phe darah yang tidak terkawal melebihi 600 µmol/L pada pengurusan sedia ada. Individu dalam kumpulan Palynziq menunjukkan pengurangan min yang ketara daripada garis asas dalam paras Phe darah pada Minggu 72 berbanding mereka yang berada dalam kumpulan diet sahaja (Jadual 1).
| Baseline μmol/L) Antara Peserta Rawak dalam PEGASUS | ||
Lawatan Sambil Belajar | Palynziq | Diet Sahaja |
| Baseline | N = 36 | N = 19 |
Min (sisihan piawai [SD]) | 1025 (254) | 1029 (199) |
| Minggu 72 | N = 32 | N = 17 |
Min (SD) | 567 (396) | 973 (234) |
| Min (SD;=" min, maks) Perubahan pada Minggu 72 | -473 (285; -22, -1133) | -19 (249; 355, -634) |
Perbezaan Rawatan (95% CI) | -409 (-579, -240) | |
| rowspan="1" nowrap="nowrap"> | ||
"Kelulusan FDA hari ini untuk Palynziq merupakan langkah penting ke hadapan bagi komuniti PKU, menyediakan pilihan baharu untuk remaja berumur 12 tahun ke atas yang berpotensi untuk menambah baik pengurusan PKU harian," kata Catherine Warren, Pengarah Eksekutif Perikatan PKU Kebangsaan. "Masa remaja ialah masa perubahan besar bagi orang yang hidup dengan PKU, dan mempunyai Palynziq yang tersedia lebih baik menetapkan remaja untuk berjaya dengan menguruskan tahap fenilalanin darah mereka semasa mereka menavigasi peralihan ke alam dewasa."
Seperti yang baru-baru ini dibentangkan di Kongres Antarabangsa Ke-15 Kesilapan Metabolisme Inborn, pada penghujung tahap 44 garis panduan. 4 peratus peserta mencapai tahap (garis panduan 44 di bawah.4%) baru-baru ini. Daripada individu tersebut, 75% berada di bawah 120 µmol/L dan purata pengurangan Phe mereka ialah 828 µmol/L (94% pengurangan Phe darah daripada garis dasar). Sembilan peserta yang paras Phe darahnya berada di bawah 30 µmol/L (hypophenylalaninemia) dapat meningkatkan pengambilan protein utuh mereka sebanyak 318.1% daripada garis dasar (SD=195.4; min=1.42, max=542.5) dan mengurangkan pengambilan protein makanan perubatan mereka sebanyak 55.16%, max=56.04; enam individu telah menghentikan sepenuhnya makanan perubatan.
Reaksi buruk yang paling biasa (≥20%) dengan Palynziq dalam kalangan remaja ialah tindak balas tapak suntikan, arthralgia, sakit kepala, pyrexia, tindak balas hipersensitiviti, pening, loya, muntah, keletihan dan kesakitan pada bahagian kaki. Seperti dalam kajian klinikal sebelum ini, profil keselamatan keseluruhan Palynziq yang diperhatikan dalam kalangan remaja menunjukkan kebanyakan tindak balas yang berlaku dalam fasa induksi/titrasi dan kekerapan berkurangan semasa fasa penyelenggaraan.
"Sejak dua dekad yang lalu, BioMarin telah bekerjasama dengan komuniti perubatan dan advokasi untuk memperbaiki kehidupan orang yang hidup dengan PKU ini, termasuk pilihan rawatan pertama yang memerlukan PKU, termasuk pilihan rawatan yang pertama. pematuhan sepanjang hayat kepada diet perubatan yang tegar," kata Greg Friberg, M.D., Naib Presiden Eksekutif dan Ketua Pegawai Penyelidikan & Pembangunan di BioMarin. "Kami berbangga untuk membina warisan ini dengan memperluaskan kelulusan Palynziq kepada remaja seawal usia 12 tahun, yang akan membolehkan lebih ramai orang yang mempunyai PKU prospek mencapai tahap Phe yang jauh lebih rendah."
Syarikat itu juga sedang mendapatkan kelulusan daripada Agensi Ubat Eropah dengan matlamat memperluaskan rawatan dengan Palynziq untuk memasukkan remaja seawal umur 12 tahun di Kesatuan Eropah.
Dr. Stephanie Sacharow telah mengambil bahagian dalam penglibatan bercakap dan berkhidmat di papan penasihat untuk BioMarin.
Mengenai Palynziq
Palynziq menggantikan enzim phenylalanine hydroxylase (PAH) yang kekurangan dalam PKU dengan versi PEGylated enzim fenilalanin ammonia lyase untuk memecahkan Phe. Palynziq ditadbir menggunakan rejimen dos yang direka untuk memudahkan toleransi; Profil keselamatan Palynziq terdiri terutamanya daripada tindak balas pengantara imun, yang boleh termasuk anafilaksis, yang mana langkah pengurusan risiko yang teguh yang berkesan dalam ujian klinikal telah disediakan.
Lihat Maklumat Preskripsi penuh, yang termasuk Amaran Berkotak. Palynziq hanya tersedia melalui program terhad di bawah Strategi Penilaian dan Pengurangan Risiko (REMS) yang dipanggil Palynziq REMS, kerana risiko anafilaksis. Maklumat lanjut, termasuk senarai farmasi yang berkelayakan, boleh didapati di www.PalynziqREMS.com atau melalui telefon 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).
Palynziq diluluskan untuk rawatan PKU di lebih 35 negara di seluruh dunia.
Mengenai Phenylketonuria
PKU, atau kekurangan phenylalanine hydroxylase (PAH), ialah keadaan genetik yang menjejaskan kira-kira 70,000 orang di rantau dunia tempat BioMarin beroperasi. Enzim PAH diperlukan untuk metabolisme Phe, asid amino penting yang terdapat dalam kebanyakan makanan yang mengandungi protein. Jika enzim berfungsi tidak hadir dalam kuantiti yang mencukupi, Phe terkumpul ke paras luar biasa tinggi dalam darah dan menjadi toksik kepada otak, mengakibatkan pelbagai komplikasi termasuk kecacatan intelek yang teruk, sawan, gegaran, masalah tingkah laku dan gejala psikiatri.
Hasil daripada usaha saringan bayi baru lahir yang dilaksanakan pada tahun 1960-an dan awal 1970-an, hampir semua individu dengan PKU yang dilahirkan selepas tempoh ini di negara dengan program saringan bayi baru lahir didiagnosis semasa kelahiran dan rawatan dilaksanakan tidak lama kemudian.
PKU boleh diuruskan dengan diet terhad Phe yang teruk, ditambah dengan makanan perubatan tanpa protein yang diubah suai dan rendah protein; bagaimanapun, adalah sukar bagi kebanyakan individu untuk mematuhi diet ketat ini setakat yang diperlukan untuk mencapai kawalan tahap Phe darah yang mencukupi. Kawalan pemakanan Phe pada zaman kanak-kanak boleh menghalang isu perkembangan utama dan akibat neurologi, tetapi kawalan Phe yang lemah pada masa remaja dan dewasa dikaitkan dengan pelbagai defisit neuropsikologi dan kemerosotan fungsi.
Palynziq A.S. Petunjuk dan Maklumat Keselamatan Penting
Palynziq® (pegvaliase-pqpz) ialah enzim pemetabolisme fenilalanin (Phe) yang ditunjukkan untuk mengurangkan kepekatan Phe dalam darah pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun dan lebih tua dengan fenilketonuria (PKU60) yang tidak terkawal daripada kepekatan mikro PKU60 darah yang tidak terkawal. (10 mg/dL) pada pengurusan sedia ada.
AMARAN BERKOTAK: ANAFILAKSI
AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA
Anafilaksis
Tindak Balas Hipersensitiviti Lain
Jangkitan Tapak Suntikan
Hypophenylalaninemia (HypoPhe)Sesetengah pesakit telah mengalami HypoPhe; memantau paras Phe darah secara berkala semasa rawatan. Pemantauan Phe darah yang kerap disyorkan dalam populasi pediatrik. Untuk kepekatan Phe darah di bawah 30 mikromol/L, dos Palynziq mungkin dikurangkan dan/atau protein diet dan pengambilan Phe boleh diubah suai untuk mengekalkan kepekatan Phe darah dalam julat yang boleh diterima secara klinikal dan melebihi 30 mikromol/L.
REAKSI BURUKTindak balas buruk yang paling biasa dalam ujian klinikal terutamanya pesakit dewasa (sekurang-kurangnya 20% dalam mana-mana fasa rawatan) ialah tindak balas tapak suntikan, arthralgia, tindak balas hipersensitiviti, sakit kepala, tindak balas kulit umum yang berlangsung sekurang-kurangnya 14 hari, loya, sakit perut, muntah, batuk cirit-birit, oroprisal keletihan, pening dan keresahan.
Dalam ujian klinikal, tindak balas buruk dikaitkan dengan pemberhentian rawatan, pengurangan dos dan gangguan ubat sementara. Dalam 285 terutamanya pesakit dewasa yang terdedah kepada Palynziq dalam rejimen induksi/titrasi/penyelenggaraan dalam ujian klinikal, 44 (15%) pesakit menghentikan rawatan kerana tindak balas buruk.
Pesakit Pediatrik: Dalam kajian klinikal ke atas 55 pesakit berumur 12 hingga kurang daripada 18 tahun, tindak balas buruk yang paling biasa (sekurang-kurangnya 20% dan lebih besar daripada terkawal) ialah tindak balas tapak suntikan, arthralgia, sakit kepala, pyrexia, tindak balas hipersensitiviti, pening, loya, muntah, keletihan dan kesakitan dalam keterlaluan. Dua pesakit (5.6%) menghentikan rawatan kerana reaksi buruk.
Pemantauan dan Diet Phenylalanine Darah
INTERAKSI DADAH
Kesan Palynziq pada Produk PEGylated Lain
GUNAKAN DALAM PENDUDUK TERTENTU
Kehamilan dan LaktasiData yang tersedia tidak menunjukkan peningkatan risiko hasil perkembangan buruk kepada janin yang terdedah kepada Palynziq.
Penggunaan Pediatrik & Geriatrik: Keselamatan dan keberkesanan Palynziq dalam pesakit kanak-kanak dari lahir hingga kurang daripada 12 tahun belum dipastikan. Kajian klinikal Palynziq tidak termasuk pesakit yang berumur 65 tahun ke atas.
Anda digalakkan untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki kepada BioMarin di 1-866-906-6100, atau kepada FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.
Mengenai BioMarin
BioMarin ialah syarikat bioteknologi penyakit nadir global terkemuka yang memberi tumpuan kepada penghantaran ubat untuk orang yang hidup dengan keadaan yang ditentukan secara genetik. Ditubuhkan pada tahun 1997, syarikat yang berpangkalan di San Rafael, California itu mempunyai rekod prestasi inovasi yang terbukti, dengan lapan terapi komersial dan saluran paip klinikal dan praklinikal yang kukuh. Menggunakan pendekatan tersendiri untuk penemuan dan pembangunan ubat, BioMarin berusaha untuk melepaskan potensi penuh sains genetik dengan mengikuti ubat penentu kategori yang mempunyai kesan mendalam kepada pesakit. Untuk mengetahui lebih lanjut, sila lawati www.biomarin.com.
Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan
Kenyataan akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan tentang prospek perniagaan BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), termasuk tanpa had, kenyataan tentang: kelulusan Permohonan Lesen Biologik tambahan (sBLA) BioMarin untuk Palynziq untuk remaja berusia 12 tahun dan berusia 12 tahun. Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA), termasuk profil keselamatan dan potensi manfaat Palynziq untuk remaja dan potensi untuk mengubah secara asas cara remaja mengurus PKU dalam kehidupan seharian mereka; Kerjasama BioMarin dengan Agensi Ubat Eropah (EMA) dengan matlamat memperluaskan rawatan dengan Palynziq untuk memasukkan remaja seawal umur 12 tahun di Kesatuan Eropah; dan perkembangan klinikal berterusan Palynziq. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah ramalan dan melibatkan risiko dan ketidakpastian sehingga keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada kenyataan ini. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain, keputusan dan masa kajian praklinikal semasa dan terancang serta ujian klinikal Palynziq; sebarang potensi kesan buruk yang diperhatikan dalam pemantauan berterusan pesakit dalam ujian klinikal; kandungan dan masa keputusan oleh FDA, EMA, Suruhanjaya Eropah dan pihak berkuasa kawal selia yang lain, dan faktor-faktor yang diperincikan dalam pemfailan BioMarin dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC), termasuk, tanpa had, faktor-faktor yang terkandung di bawah kapsyen "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan BioMarin pada Borang 10-K, seperti mana-mana faktor yang dikemas kini pada 20 Disember, seperti mana-mana faktor yang berakhir pada 21 Disember. pemfailan seterusnya dengan SEC. Pelabur digesa supaya tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan, yang hanya bercakap pada tarikh ini. BioMarin tidak bertanggungjawab dan secara jelas menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau mengubah sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada akibat maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.
BioMarin®, BioMarin RareConnections® dan Palynziq® ialah tanda dagangan berdaftar BioMarin Pharmaceutical Inc.
SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.
Sumber: HealthDay
Artikel berkaitan
Palynziq (pegvaliase-pqpz>Resources FDA)
Langgan surat berita kami
Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.
Disiarkan : 2026-03-03 13:45
Baca lagi
- Hasil Pembedahan Jangka Pendek di Kemudahan Luar Bandar Serupa dengan Kemudahan Bandar yang Lebih Jauh
- FDA Akan Menawarkan Bonus Tunai untuk Semakan Ubat Lebih Pantas
- Panel Penasihat Vaksin CDC Untuk Meninjau Semula Keselamatan Tembakan COVID Bulan Depan
- Penyakit Mata Tiroid Terikat dengan Prevalens Papillomavirus Manusia yang Lebih Tinggi
- Makanan Bayi Dipaling Balik Seluruh Negara Atas Kebimbangan Toksin Acuan
- Minuman Manis Dikaitkan dengan Kebimbangan yang Lebih Tinggi dalam Remaja
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata kunci yang popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions