Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdza Palynziq (pegvaliase-pqpz) firmy BioMarin dla młodzieży w wieku 12 lat i starszej z fenyloketonurią (PKU)

SAN RAFAEL, Kalifornia, 27 lutego 2026 r. /PRNewswire/ -- Firma BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła złożony przez firmę dodatkowy wniosek o licencję na leki biologiczne (sBLA) dla leku Palynziq (pegvaliase-pqpz), obejmujący dzieci w wieku 12 lat i starsze z fenyloketonurię (PKU). Palynziq to jedyna enzymatyczna terapia substytucyjna zatwierdzona w celu zmniejszenia stężenia fenyloalaniny (Phe) we krwi u osób z PKU.

Leczenie produktem Palynziq doprowadziło do statystycznie istotnego obniżenia poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi w porównaniu z samą dietą w kluczowym badaniu fazy 3 PEGASUS

Palynziq to jedyna enzymatyczna terapia substytucyjna zatwierdzona do leczenia osób z PKU

„Dojrzewanie to okres rosnącej niezależności i wymagań akademickich, będący szczególnie trudnym okresem dla osób chorych na PKU. Ultrarestrykcyjna dieta wymagana w leczeniu PKU może stać się niezrównoważona, a słaba kontrola Phe we krwi prowadzi do niekorzystnych wyników neurokognitywnych. Palynziq to jedyny lek niezależny od genotypu, który może przywrócić Phe do normy, jednocześnie umożliwiając nieograniczoną dietę” – stwierdziła dr Stephanie Sacharow, lekarz medycyny, dyrektor programu dr Harvey Levy dla PKU i schorzeń pokrewnych, Bostoński Szpital Dziecięcy. „W mojej klinice odkryliśmy, że przestrzeganie leczenia Palynziq jest jeszcze skuteczniejsze u nastolatków poniżej 18 roku życia, którzy mieszkają w domu przy wsparciu rodziny, a ta zgoda pozwala nam rozszerzyć tę opcję terapeutyczną na młodzież, która może odnieść największe korzyści”.

Zatwierdzenie przez FDA opiera się na danych z PEGASUS, wieloośrodkowego, otwartego, randomizowanego, kontrolowanego badania III fazy oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność produktu Palynziq w porównaniu z samą dietą u młodzieży w wieku od 12 do <18 lat z PKU, u której w ramach dotychczasowego leczenia niekontrolowane stężenie Phe we krwi przekraczało 600 µmol/l. U osób otrzymujących produkt Palynziq wykazano istotne średnie zmniejszenie stężenia Phe we krwi w 72. tygodniu w porównaniu z wartościami wyjściowymi w porównaniu z pacjentami w grupie stosującej wyłącznie dietę (Tabela 1).

Tabela 1: Zmiana poziomu Phe we krwi w stosunku do wartości wyjściowych (o μmol/l) Wśród losowych uczestników badania PEGASUS
Wizyta studyjna	Palynziq	Tylko dieta
Linia bazowa	N = 36	N = 19
Średnia (odchylenie standardowe [SD])	1025 (254)	1029 (199)
Tydzień 72	N = 32	N = 17
Średnia (SD)	567 (396)	973 (234)
Średnia (SD; min, max) Zmiana w 72. tygodniu	-473 (285; -22, -1133)	-19 (249; 355, -634)
Różnica w leczeniu (95% CI)	-409 (-579, -240)

„Dzisiejsze zatwierdzenie przez FDA leku Palynziq to ważny krok naprzód dla społeczności PKU, zapewniający nową opcję dla młodzieży w wieku 12 lat i starszych, która może poprawić codzienne leczenie PKU” – powiedziała Catherine Warren, dyrektor wykonawcza Krajowego Sojuszu PKU. „Dorastanie to czas poważnych zmian dla osób cierpiących na PKU, a dostępność leku Palynziq zapewnia nastolatkom skuteczne kontrolowanie poziomu fenyloalaniny we krwi w okresie wchodzenia w dorosłość”.

Jak niedawno zaprezentowano na 15. Międzynarodowym Kongresie Wrodzonych Błędów Metabolizmu, pod koniec Części 1 prawie połowa uczestników (44,4%) osiągnęła poziom poniżej zaleceń wytycznych. Spośród tych osób u 75% stężenie Phe było poniżej 120 µmol/l, a średnia redukcja Phe wyniosła 828 µmol/l (94% redukcja Phe we krwi w stosunku do wartości wyjściowych). Dziewięciu uczestników, u których poziom Phe we krwi wynosił poniżej 30 µmol/l (hipofenyloalaninemia), było w stanie zwiększyć spożycie nienaruszonego białka o 318,1% w porównaniu z wartością wyjściową (SD=195,4; min=1,42, maks.=542,5) i zmniejszyć spożycie białka żywności medycznej o 55,16% (SD=56,4; min=-100, maks=60,3); sześć osób całkowicie zaprzestało stosowania żywności medycznej.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥20%) związanymi ze stosowaniem leku Palynziq u młodzieży były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, ból głowy, gorączka, reakcje nadwrażliwości, zawroty głowy, nudności, wymioty, zmęczenie i ból kończyn. Podobnie jak w poprzednich badaniach klinicznych, ogólny profil bezpieczeństwa preparatu Palynziq obserwowany u młodzieży wykazał większość reakcji występujących w fazie indukcji/zwiększania dawki dawki i zmniejszających się w fazie leczenia podtrzymującego.

„W ciągu ostatnich dwudziestu lat firma BioMarin ściśle współpracowała ze środowiskami medycznymi i rzecznikami, aby poprawić życie osób cierpiących na PKU, włączając wprowadzenie dwóch pierwszych opcji leczenia tej dziedzicznej choroby metabolicznej, która w innym przypadku wymaga przestrzegania sztywnej diety medycznej przez całe życie.” powiedział Greg Friberg, lekarz medycyny, wiceprezes wykonawczy i dyrektor ds. badań i rozwoju w firmie BioMarin. „Jesteśmy dumni, że możemy bazować na tym dziedzictwie, rozszerzając zatwierdzenie leku Palynziq na młodzież już w wieku 12 lat, co umożliwi jeszcze większej liczbie osób chorych na PKU perspektywę osiągnięcia znacznie niższych poziomów Phe.”

Firma ubiega się również o zgodę Europejskiej Agencji Leków w celu rozszerzenia leczenia lekiem Palynziq na młodzież w wieku od 12 lat w Unii Europejskiej.

Dr. Stephanie Sacharow brała udział w wystąpieniach i zasiadała w radach doradczych firmy BioMarin.

O Palynziq

Palynziq zastępuje niedobór enzymu hydroksylazy fenyloalaniny (PAH) w PKU PEGylowaną wersją enzymu liazy fenyloalaninowo-amoniakalnej w celu rozkładu Phe. Palynziq podaje się według schematu dawkowania opracowanego w celu ułatwienia tolerancji; Profil bezpieczeństwa leku Palynziq obejmuje przede wszystkim reakcje o podłożu immunologicznym, które mogą obejmować anafilaksję, w przypadku której wdrożono solidne środki zarządzania ryzykiem skuteczne w badaniach klinicznych.

Zobacz pełną informację dotyczącą przepisywania leku, zawierającą ostrzeżenie w pudełku. Lek Palynziq jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu w ramach strategii oceny i łagodzenia ryzyka (REMS), zwanego Palynziq REMS, ze względu na ryzyko anafilaksji. Więcej informacji, w tym listę zakwalifikowanych aptek, można uzyskać na stronie www.PalynziqREMS.com lub pod numerem telefonu 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

Palynziq jest zatwierdzony do leczenia PKU w ponad 35 krajach na całym świecie.

O fenyloketonurii

PKU, czyli niedobór hydroksylazy fenyloalaniny (PAH), to choroba genetyczna dotykająca około 70 000 osób w regionach świata, w których działa firma BioMarin. Enzym PAH jest niezbędny do metabolizmu Phe, niezbędnego aminokwasu występującego w większości produktów spożywczych zawierających białko. Jeśli enzym funkcjonalny nie jest obecny w wystarczających ilościach, Phe gromadzi się we krwi do nienormalnie wysokiego poziomu i staje się toksyczny dla mózgu, powodując różnorodne powikłania, w tym ciężką niepełnosprawność intelektualną, drgawki, drżenie, problemy behawioralne i objawy psychiatryczne.

W wyniku badań przesiewowych noworodków wdrożonych w latach sześćdziesiątych i wczesnych siedemdziesiątych XX wieku praktycznie wszystkie osoby z PKU urodzone po tym okresie w krajach, w których realizowano programy badań przesiewowych noworodków, są diagnozowane zaraz po urodzeniu, a leczenie jest wdrażane wkrótce po urodzeniu.

PKU można leczyć za pomocą diety z dużym ograniczeniem Phe, uzupełnionej żywnością modyfikowaną o niskiej zawartości białka i żywnością medyczną niezawierającą Phe; jednakże większości osób trudno jest przestrzegać tej ścisłej diety w stopniu niezbędnym do osiągnięcia odpowiedniej kontroli poziomu Phe we krwi. Kontrola diety Phe w dzieciństwie może zapobiec poważnym problemom rozwojowym i konsekwencjom neurologicznym, ale słaba kontrola Phe w okresie dojrzewania i dorosłości wiąże się z szeregiem deficytów neuropsychologicznych i upośledzeniem funkcjonalnym.

Wskazanie Palynziq w USA i ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

Palynziq® (pegvaliase-pqpz) to enzym metabolizujący fenyloalaninę (Phe), wskazany do zmniejszania stężenia Phe we krwi u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na fenyloketonurię (PKU), u których niekontrolowane stężenie Phe we krwi przekracza 600 mikromol/l (10 mg/dL) w przypadku istniejącego zarządzania.

OSTRZEŻENIE W PUDEŁKU: ANAFILAKSJA

Po podaniu leku Palynziq zgłaszano anafilaksję, która może wystąpić w dowolnym momencie leczenia.

Początkową dawkę leku Palynziq należy podać pod nadzorem pracownika służby zdrowia posiadającego wiedzę do leczenia anafilaksji i uważnie obserwować pacjentów przez co najmniej 60 minut po wstrzyknięciu. Przed samoiniekcją należy potwierdzić zdolność pacjenta i obserwatora (jeśli dotyczy) do rozpoznawania oznak i objawów anafilaksji oraz do podania adrenaliny, jeśli to konieczne.

Rozważ obecność dorosłego obserwatora dla pacjentów, którzy mogą potrzebować pomocy w rozpoznawaniu i leczeniu anafilaksji podczas leczenia produktem Palynziq. Jeżeli potrzebny jest dorosły obserwator, obserwator powinien być obecny podczas podawania leku Palynziq i przez co najmniej 60 minut po podaniu leku Palynziq, powinien być w stanie podać epinefrynę, a po jej zastosowaniu wezwać pomoc medyczną.

Przepisuj epinefrynę wszystkim pacjentom leczonym lekiem Palynziq. Przed podaniem pierwszej dawki należy poinstruować pacjenta i obserwatora (jeśli ma to zastosowanie) w zakresie prawidłowego stosowania. Poinstruuj pacjenta, aby po zastosowaniu leku natychmiast zwrócił się o pomoc lekarską. Poinstruuj pacjentów, aby przez cały czas leczenia lekiem Palynziq mieli przy sobie epinefrynę.

Palynziq jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu o nazwie Palynziq REMS (Strategia oceny i łagodzenia ryzyka). Dalsze informacje, w tym listę zakwalifikowanych aptek, można uzyskać na stronie PalynziqREMS.com lub pod numerem telefonu 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Anafilaksja

Zgłaszane oznaki i objawy anafilaksji obejmują omdlenia, niedociśnienie, niedotlenienie, duszność, świszczący oddech, dyskomfort w klatce piersiowej/ucisk w klatce piersiowej, tachykardię, obrzęk naczynioruchowy (obrzęk twarzy, warg, oczu, języka), obrzęk lub ucisk w gardle, zaczerwienienie lub zaczerwienienie skóry, wysypka, pokrzywka, świąd i zaburzenia żołądkowo-jelitowe objawy (wymioty, nudności, biegunka).

Anafilaksja zazwyczaj występowała w ciągu 1 godziny po wstrzyknięciu; jednakże epizody opóźnione występowały do 48 godzin po podaniu leku Palynziq.

Rozważ ryzyko i korzyści wynikające z ponownego podania leku Palynziq po epizodzie anafilaksji. Jeśli zostanie podjęta decyzja o ponownym podaniu leku Palynziq, pierwszą dawkę należy podać pod nadzorem pracownika służby zdrowia posiadającego wiedzę do leczenia anafilaksji i uważnie obserwować pacjenta przez co najmniej 60 minut po podaniu dawki.

W badaniach klinicznych z udziałem głównie dorosłych pacjentów, u których stosowano schemat dawkowania indukcyjnego/zwiększania dawki/podtrzymującego, u 29 z 285 (10%) wystąpiły łącznie 42 epizody anafilaksji.

W badaniu klinicznym pacjentów w wieku od 12 do mniej niż 18 lat u 4/36 (11%) pacjentów leczonych lekiem Palynziq wystąpił 1 epizod anafilaksji.

Inne reakcje nadwrażliwości

Leczenie reakcji nadwrażliwości powinno opierać się na ciężkości reakcji, nawrocie reakcji oraz ocenie klinicznej lekarza dostawcy leku.

W badaniach klinicznych obejmujących głównie dorosłych pacjentów przyjmujących lek Palynziq reakcje nadwrażliwości inne niż anafilaksja zgłoszono u 204/285 (72%) pacjentów. W badaniu klinicznym z udziałem pacjentów w wieku od 12 do mniej niż 18 lat przyjmujących lek Palynziq reakcje te zgłoszono u 12 z 36 (33%) pacjentów.

Zakażenia w miejscu wstrzyknięcia

Zgłaszano poważne zakażenia w miejscu wstrzyknięcia, w tym ropień, zapalenie tkanki łącznej, martwicę i wrzód. Niektóre przypadki wymagały hospitalizacji, chirurgicznego oczyszczenia, dożylnego podania antybiotyków i przerwania stosowania leku Palynziq.

Zapewnij pacjentom i/lub opiekunom odpowiednie przeszkolenie w zakresie stosowania techniki wstrzyknięć aseptycznych, rotacji miejsca wstrzyknięcia oraz sprawdzania miejsca wstrzyknięcia pod kątem zaczerwienienia, obrzęku lub tkliwości. Poinstruuj pacjentów, aby skontaktowali się ze swoim lekarzem, jeśli pojawią się, utrzymają lub nasilą się oznaki lub objawy zakażenia.

Hipofenyloalaninemia (HypoPhe)U niektórych pacjentów wystąpił HypoPhe; Podczas leczenia należy okresowo monitorować stężenie Phe we krwi. U dzieci i młodzieży zaleca się częste monitorowanie Phe we krwi. W przypadku stężeń Phe we krwi poniżej 30 mikromoli/l dawkę leku Palynziq można zmniejszyć i/lub spożycie białka i Phe w diecie można zmodyfikować w celu utrzymania stężenia Phe we krwi w klinicznie dopuszczalnym zakresie i powyżej 30 mikromoli/l.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANENajczęstszymi działaniami niepożądanymi w badaniach klinicznych głównie dorosłych pacjentów (co najmniej 20% w każdej fazie leczenia) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, reakcje nadwrażliwości, ból głowy, uogólnione reakcje skórne trwające co najmniej 14 dni, nudności, ból brzucha, wymioty, kaszel, ból jamy ustnej i gardła, świąd, biegunka, przekrwienie nosa, zmęczenie, zawroty głowy i niepokój.

Bóle stawów: W badaniach klinicznych u 245 z 285 (86%), głównie dorosłych pacjentów, wystąpiły epizody odpowiadające bólom stawów (w tym ból pleców, ból mięśniowo-szkieletowy, ból kończyn i ból szyi).

Reakcje w miejscu wstrzyknięcia Reakcje zgłaszano już po pierwszej dawce leku Palynziq i występowały w dowolnym momencie podczas leczenia.

Uogólnione reakcje skórne: W badaniach klinicznych u 134 z 285 (47%), głównie dorosłych pacjentów leczonych lekiem Palynziq, wystąpiły uogólnione reakcje skórne (nie ograniczające się do miejsca wstrzyknięcia) trwające co najmniej 14 dni.

Obrzęk naczynioruchowy i choroba posurowicza: W badaniach klinicznych u 22 z 285 (8%), głównie dorosłych pacjentów, wystąpiło 45 epizodów obrzęk naczynioruchowy (objawy obejmowały: obrzęk gardła, obrzęk języka, obrzęk warg, obrzęk ust, obrzęk powiek i obrzęk twarzy) występujący niezależnie od anafilaksji. W badaniach klinicznych chorobę posurowiczą zgłoszono u 7 z 285 (2%), głównie dorosłych pacjentów.

W badaniach klinicznych działania niepożądane były związane z przerwaniem leczenia, zmniejszeniem dawki i czasowym przerwaniem podawania leku. Spośród 285 głównie dorosłych pacjentów, którym w badaniach klinicznych podano produkt Palynziq w schemacie indukcyjnym, zwiększaniu dawki i podtrzymującym, 44 (15%) pacjentów przerwało leczenie z powodu działań niepożądanych.

Dzieci: W badaniu klinicznym z udziałem 55 pacjentów w wieku od 12 do mniej niż 18 lat najczęstszymi działaniami niepożądanymi (co najmniej 20% i więcej niż w grupie kontrolnej) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, ból głowy, gorączka, reakcje nadwrażliwości, zawroty głowy, nudności, wymioty, zmęczenie i ból kończyn. Dwóch pacjentów (5,6%) przerwało leczenie z powodu działań niepożądanych.

Monitorowanie fenyloalaniny we krwi i dieta

Oznaczaj stężenie Phe we krwi co 4 tygodnie aż do ustalenia dawki podtrzymującej. Podczas leczenia podtrzymującego należy okresowo monitorować stężenie Phe we krwi.

Doradzić pacjentom, aby monitorowali spożycie białka i Phe w diecie oraz dostosowywali je zgodnie z zaleceniami lekarza.

Interakcje leków

Wpływ leku Palynziq na inne produkty PEGylowane

W badaniu dotyczącym pojedynczej dawki leku Palynziq u dorosłych pacjentów z PKU u dwóch pacjentów otrzymujących jednocześnie wstrzyknięcia zawiesiny octanu medroksyprogesteronu (preparat zawierający PEG 3350) wystąpiła reakcja nadwrażliwości. U jednego z dwóch pacjentów wystąpiła anafilaksja.

Kliniczne skutki jednoczesnego leczenia różnymi produktami PEGylowanymi nie są znane. Monitoruj pacjentów leczonych produktem Palynziq i jednocześnie innymi produktami PEGylowanymi pod kątem reakcji nadwrażliwości, w tym anafilaksji

STOSOWANIE W OKREŚLONYCH POPULACJI

Ciąża i laktacjaDostępne dane nie potwierdzają zwiększonego ryzyka niekorzystnych skutków rozwojowych płodu narażonych na działanie leku Palynziq.

Poinformuj kobiety, które są narażone na działanie leku Palynziq w czasie ciąży lub które zajdą w ciążę w ciągu jednego miesiąca po przyjęciu ostatniej dawki leku Palynziq, że istnieje program nadzoru ciąży, który ma na celu monitoruje przebieg ciąży. Pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać narażenie na lek Palynziq i zachęcać te pacjentki do zgłaszania ciąży do firmy BioMarin (1-866-906-6100).

Monitoruj poziom Phe we krwi u kobiet karmiących piersią leczonych produktem Palynziq, aby zapewnić utrzymanie poziomu Phe we krwi <360 mikromol/l. W razie potrzeby dostosuj dawkowanie i/lub spożycie białka i Phe w diecie, aby uniknąć stężeń poniżej 30 mikromoli/l.

Stosowanie u dzieci i osób w podeszłym wieku: Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności stosowania leku Palynziq u dzieci i młodzieży w wieku od urodzenia do mniej niż 12 lat. Badania kliniczne leku Palynziq nie obejmowały pacjentów w wieku 65 lat i starszych.

Zachęcamy do zgłaszania podejrzewanych działań niepożądanych firmie BioMarin pod numerem 1-866-906-6100 lub FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub na stronie www.fda.gov/medwatch.

O firmie BioMarin

BioMarin to wiodąca, światowa firma zajmująca się biotechnologią chorób rzadkich, skupiająca się na dostarczaniu leków osobom cierpiącym na schorzenia uwarunkowane genetycznie. Założona w 1997 roku firma z siedzibą w San Rafael w Kalifornii może poszczycić się udokumentowanym doświadczeniem w zakresie innowacji, obejmującym osiem terapii komercyjnych oraz bogatą ofertę kliniczną i przedkliniczną. Stosując charakterystyczne podejście do odkrywania i opracowywania leków, BioMarin stara się uwolnić pełny potencjał nauk genetycznych poprzez poszukiwanie leków definiujących kategorie, które mają głęboki wpływ na pacjentów. Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź stronę www.biomarin.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczące perspektyw biznesowych BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), w tym między innymi oświadczenia dotyczące: zatwierdzenia przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków dodatkowego wniosku o licencję na produkty biologiczne (sBLA) firmy BioMarin dla leku Palynziq dla młodzieży w wieku 12 lat i starszej z fenyloketonurią (PKU). (FDA), w tym profil bezpieczeństwa i potencjalne korzyści leku Palynziq dla młodzieży oraz potencjał zasadniczej zmiany sposobu, w jaki młodzież radzi sobie z PKU w codziennym życiu; współpracę firmy BioMarin z Europejską Agencją Leków (EMA) w celu rozszerzenia leczenia lekiem Palynziq na młodzież w Unii Europejskiej w wieku od 12 lat; oraz dalszy rozwój kliniczny leku Palynziq. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości mają charakter przewidywań i wiążą się z ryzykiem i niepewnością, w związku z czym rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych stwierdzeń. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi wyniki i terminy bieżących i planowanych badań przedklinicznych oraz badań klinicznych produktu Palynziq; wszelkie potencjalne zdarzenia niepożądane zaobserwowane w trakcie ciągłego monitorowania pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych; treść i moment podjęcia decyzji przez FDA, EMA, Komisję Europejską i inne organy regulacyjne, a także czynniki wyszczególnione w dokumentach firmy BioMarin składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym między innymi czynniki zawarte pod tytułem „Czynniki ryzyka” w rocznym raporcie BioMarin na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r., ponieważ takie czynniki mogą zostać zaktualizowane w drodze kolejnych zgłoszeń do SEC. Nalega się, aby inwestorzy nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które są aktualne jedynie na dzień sporządzenia niniejszego raportu. BioMarin nie ma żadnego obowiązku i wyraźnie zrzeka się wszelkich zobowiązań do aktualizacji lub zmiany jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innego powodu.

BioMarin®, BioMarin RareConnections® i Palynziq® są zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy BioMarin Pharmaceutical Inc.

ŹRÓDŁO BioMarin Pharmaceutical Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

FDA zatwierdza Palynziq (pegvaliase-pqpz) do leczenia dorosłych z fenyloketonurią – 24 maja 2018 r.

Palynziq (pegvaliase-pqpz) Historia zatwierdzeń FDA

Więcej aktualności zasoby

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-03-03 13:45

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.