A Food and Drug Administration dos EUA aprova Palynziq (pegvaliase-pqpz) da BioMarin para adolescentes de 12 anos de idade ou mais com fenilcetonúria (PKU)
SAN RAFAEL, Califórnia, 27 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ -- A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Pedido de Licença Biológica (sBLA) suplementar da empresa para Palynziq (pegvaliase-pqpz) para incluir pacientes pediátricos com 12 anos de idade ou mais com fenilcetonúria (PKU). Palynziq é a única terapia de substituição enzimática aprovada para reduzir as concentrações de fenilalanina (Phe) no sangue em pessoas com PKU.
"A adolescência é um período de crescente independência e demandas acadêmicas, e representa um momento particularmente desafiador para indivíduos com PKU. A dieta ultra-restritiva necessária para o manejo da PKU pode se tornar insustentável, e o controle deficiente da Phe no sangue leva a resultados neurocognitivos adversos. Palynziq é o único medicamento independente de genótipo que pode trazer a Phe para a faixa normal e ao mesmo tempo permitir uma dieta irrestrita", disse Stephanie Sacharow, M.D., Diretora do Programa Dr. Harvey Levy para PKU e Condições Relacionadas, Hospital Infantil de Boston. “Na minha clínica descobrimos que a adesão ao tratamento com Palynziq é ainda mais bem sucedida em adolescentes com menos de 18 anos, enquanto vivem em casa com apoio familiar, e esta aprovação permite-nos alargar esta opção terapêutica aos adolescentes que podem beneficiar mais”.
A aprovação da FDA é baseada em dados do PEGASUS, um estudo multicêntrico de Fase 3, aberto, randomizado e controlado que avalia a segurança e a eficácia de Palynziq em comparação com a dieta isolada em adolescentes de 12 a <18 anos com fenilcetonúria que apresentavam concentrações não controladas de Phe no sangue superiores a 600 µmol/L no manejo existente. Os indivíduos no braço Palynziq mostraram uma redução média significativa em relação à linha de base nos níveis de Phe no sangue na semana 72 em comparação com aqueles no braço apenas com dieta (Tabela 1). Participantes randomizados no PEGASUS
Visita de estudo
Palynziq
Somente dieta
Linha de base
N = 36
N = 19
Média (desvio padrão [DP])
1025 (254)
1029 (199)
Semana 72
N = 32
N = 17
Média (DP)
567 (396)
973 (234)
Alteração média (DP; min, max) na semana 72
-473 (285; -22, -1133)
-19 (249; 355, -634)
Diferença de tratamento (IC 95%)
-409 (-579, -240)
"A aprovação de hoje do Palynziq pela FDA é um passo importante para a comunidade da PKU, proporcionando uma nova opção para adolescentes com 12 anos ou mais que tem o potencial de melhorar o manejo diário da PKU", disse Catherine Warren, Diretora Executiva da National PKU Alliance. "A adolescência é um momento de grandes mudanças para as pessoas que vivem com fenilcetonúria, e ter Palynziq disponível prepara melhor os adolescentes para o sucesso no gerenciamento de seus níveis de fenilalanina no sangue enquanto navegam na transição para a idade adulta."
Como foi apresentado recentemente no 15º Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo, no final da Parte 1, quase metade dos participantes (44,4%) atingiu níveis abaixo das recomendações das diretrizes. Desses indivíduos, 75% estavam abaixo de 120 µmol/L e a redução média de Phe foi de 828 µmol/L (redução de 94% na Phe sanguínea em relação ao valor basal). Nove participantes cujos níveis sanguíneos de Phe estavam abaixo de 30 µmol/L (hipofenilalaninemia) foram capazes de aumentar a ingestão de proteínas intactas em 318,1% em relação ao valor basal (DP=195,4; min=1,42, máx=542,5) e diminuir a ingestão de proteínas alimentares medicinais em 55,16% (DP=56,4; min=-100, máx=60,3); seis indivíduos interromperam completamente a alimentação médica.
As reações adversas mais comuns (≥20%) com Palynziq em adolescentes foram reações no local da injeção, artralgia, dor de cabeça, pirexia, reações de hipersensibilidade, tonturas, náuseas, vómitos, fadiga e dor nas extremidades. Como em estudos clínicos anteriores, o perfil geral de segurança do Palynziq observado em adolescentes mostrou que a maioria das reações ocorreu na fase de indução/titulação e diminuiu de frequência durante a fase de manutenção.
"Nas últimas duas décadas, a BioMarin tem trabalhado lado a lado com as comunidades médicas e de defesa para melhorar a vida das pessoas que vivem com fenilcetonúria, incluindo a introdução das duas primeiras opções de tratamento para esta condição metabólica herdada que, de outra forma, requer adesão vitalícia a uma dieta médica rígida", disse Greg Friberg, M.D., vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. "Estamos orgulhosos de desenvolver esse legado, expandindo a aprovação do Palynziq para adolescentes a partir dos 12 anos de idade, o que permitirá que ainda mais pessoas com fenilcetonúria tenham a perspectiva de atingir níveis de Phe substancialmente mais baixos."
A empresa também está buscando a aprovação da Agência Europeia de Medicamentos com o objetivo de expandir o tratamento com Palynziq para incluir adolescentes a partir dos 12 anos de idade na União Europeia.
Dr. Stephanie Sacharow participou de palestras e atuou em conselhos consultivos da BioMarin.
Sobre Palynziq
Palynziq substitui a enzima deficiente fenilalanina hidroxilase (PAH) na PKU por uma versão PEGuilada da enzima fenilalanina amônia liase para quebrar Phe. Palynziq é administrado utilizando um regime posológico concebido para facilitar a tolerabilidade; O perfil de segurança do Palynziq consiste principalmente em respostas imunomediadas, que podem incluir anafilaxia, para as quais estão em vigor medidas robustas de gestão de riscos eficazes em ensaios clínicos.
Veja as informações de prescrição completas, que incluem uma advertência na caixa. O Palynziq está disponível apenas através de um programa restrito sob uma Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS) denominado Palynziq REMS, devido ao risco de anafilaxia. Mais informações, incluindo uma lista de farmácias qualificadas, estão disponíveis em www.PalynziqREMS.com ou pelo telefone 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).
Palynziq está aprovado para o tratamento de PKU em mais de 35 países em todo o mundo.
Sobre a fenilcetonúria
PKU, ou deficiência de fenilalanina hidroxilase (PAH), é uma condição genética que afeta aproximadamente 70.000 pessoas nas regiões do mundo onde a BioMarin opera. A enzima PAH é necessária para o metabolismo da Phe, um aminoácido essencial encontrado na maioria dos alimentos que contêm proteínas. Se a enzima funcional não estiver presente em quantidades suficientes, a Phe acumula-se em níveis anormalmente elevados no sangue e torna-se tóxica para o cérebro, resultando numa variedade de complicações, incluindo deficiência intelectual grave, convulsões, tremores, problemas comportamentais e sintomas psiquiátricos.
Como resultado dos esforços de triagem neonatal implementados na década de 1960 e início da década de 1970, praticamente todos os indivíduos com PKU nascidos após esse período em países com programas de triagem neonatal são diagnosticados no nascimento e o tratamento é implementado logo depois.
A PKU pode ser controlada com uma dieta severa com restrição de Phe, complementada por alimentos modificados com baixo teor de proteína e alimentos medicinais sem Phe; no entanto, é difícil para a maioria dos indivíduos aderir a esta dieta rigorosa na medida necessária para alcançar o controle adequado dos níveis sanguíneos de Phe. O controle dietético da Phe na infância pode prevenir grandes problemas de desenvolvimento e consequências neurológicas, mas o controle deficiente da Phe na adolescência e na idade adulta está associado a uma série de déficits neuropsicológicos e comprometimento funcional.
Indicação de Palynziq nos EUA e informações importantes de segurança
Palynziq® (pegvaliase-pqpz) é uma enzima metabolizadora de fenilalanina (Phe) indicada para reduzir as concentrações sanguíneas de Phe em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com fenilcetonúria (PKU) que apresentam concentrações não controladas de Phe no sangue superiores a 600 micromol/L (10 mg/dL) no manejo existente.
AVISO EM CAIXA: ANAFILAXIA
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Anafilaxia
Outras reações de hipersensibilidade
Infecções no local da injeção
Hipofenilalaninemia (HypoPhe)Alguns pacientes tiveram HypoPhe; monitorar os níveis sanguíneos de Phe periodicamente durante o tratamento. A monitorização frequente da Phe no sangue é recomendada na população pediátrica. Para concentrações sanguíneas de Phe abaixo de 30 micromoles/L, a dosagem de Palynziq pode ser reduzida e/ou a ingestão de proteínas e Phe na dieta pode ser modificada para manter as concentrações sanguíneas de Phe dentro de uma faixa clinicamente aceitável e acima de 30 micromoles/L.
REAÇÕES ADVERSASAs reações adversas mais comuns em ensaios clínicos principalmente em pacientes adultos (pelo menos 20% em qualquer fase do tratamento) foram reações no local da injeção, artralgia, reações de hipersensibilidade, dor de cabeça, reações cutâneas generalizadas com duração de pelo menos 14 dias, náusea, dor abdominal, vômito, tosse, dor orofaríngea, prurido, diarréia, congestão nasal, fadiga, tontura e ansiedade.
Nos ensaios clínicos, as reações adversas foram associadas à descontinuação do tratamento, redução da dose e interrupção temporária do medicamento. Nos 285 pacientes principalmente adultos expostos ao Palynziq em um regime de indução/titulação/manutenção em ensaios clínicos, 44 (15%) pacientes interromperam o tratamento devido a reações adversas.
Pacientes pediátricos: Em um estudo clínico com 55 pacientes com idade entre 12 e menos de 18 anos, as reações adversas mais comuns (pelo menos 20% e mais que no controle) foram reações no local da injeção, artralgia, dor de cabeça, pirexia, reações de hipersensibilidade, tontura, náusea, vômito, fadiga e dor nas extremidades. Dois pacientes (5,6%) descontinuaram o tratamento devido a reações adversas.
Monitoramento e dieta de fenilalanina no sangue
INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS
Efeito de Palynziq em outros produtos PEGuilados
USO EM POPULAÇÕES ESPECÍFICAS
Gravidez e AleitamentoOs dados disponíveis não estabelecem um risco aumentado de resultados adversos no desenvolvimento do feto exposto ao Palynziq.
Uso pediátrico e geriátrico: A segurança e eficácia de Palynziq em pacientes pediátricos desde o nascimento até menos de 12 anos não foram estabelecidas. Os estudos clínicos de Palynziq não incluíram pacientes com 65 anos ou mais.
Você é incentivado a relatar suspeitas de reações adversas à BioMarin pelo telefone 1-866-906-6100, ou ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.
Sobre a BioMarin
A BioMarin é uma empresa líder global em biotecnologia para doenças raras, focada no fornecimento de medicamentos para pessoas que vivem com doenças geneticamente definidas. Fundada em 1997, a empresa sediada em San Rafael, Califórnia, tem um histórico comprovado de inovação, com oito terapias comerciais e um forte pipeline clínico e pré-clínico. Utilizando uma abordagem diferenciada para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin procura liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos que definem categorias e que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visite www.biomarin.com.
Declarações Prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitação, declarações sobre: a aprovação do Pedido de Licença Biológica Suplementar (sBLA) da BioMarin para Palynziq para adolescentes de 12 anos de idade ou mais com fenilcetonúria (PKU) pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, incluindo o perfil de segurança e os potenciais benefícios do Palynziq para os adolescentes e o potencial para mudar fundamentalmente a forma como os adolescentes gerem a PKU na sua vida quotidiana; O trabalho da BioMarin com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) com o objetivo de expandir o tratamento com Palynziq para incluir adolescentes a partir dos 12 anos na União Europeia; e o desenvolvimento clínico contínuo de Palynziq. Estas declarações prospectivas são previsões e envolvem riscos e incertezas de modo que os resultados reais podem diferir materialmente destas declarações. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros, os resultados e o calendário dos estudos pré-clínicos e ensaios clínicos atuais e planejados do Palynziq; quaisquer potenciais eventos adversos observados no monitoramento contínuo dos pacientes nos ensaios clínicos; o conteúdo e o momento das decisões da FDA, da EMA, da Comissão Europeia e de outras autoridades reguladoras, e os fatores detalhados nos registros da BioMarin junto à Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo, sem limitação, os fatores contidos sob o título "Fatores de Risco" no Relatório Anual da BioMarin no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, uma vez que tais fatores podem ser atualizados por quaisquer registros subsequentes junto à SEC. Os investidores são incentivados a não depositar confiança indevida em declarações prospectivas, que são válidas apenas na presente data. A BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.
BioMarin®, BioMarin RareConnections® e Palynziq® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.
FONTE BioMarin Pharmaceutical Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-03-03 13:45
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