Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente aprobă Palynziq (pegvaliase-pqpz) de la BioMarin pentru adolescenții cu vârsta de 12 ani și peste cu fenilcetonurie (PKU)

Urmăriți Drugslib pe

SAN RAFAEL, California, 27 februarie 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat cererea suplimentară de licență pentru produse biologice (sBLA) a companiei pentru pacienții cu Palynziqppegvaliază pentru anii de pediatrie (palynziqpgvalize) vârsta și mai în vârstă cu fenilcetonurie (PKU). Palynziq este singura terapie de substituție enzimatică aprobată pentru a reduce concentrațiile de fenilalanină (Phe) din sânge la persoanele cu PKU.

  • Tratamentul cu Palynziq a condus la o scădere semnificativă statistic a fenilalaninei (Phe) din sânge în comparație cu dieta în monoterapie în faza 3 pivotal PEGASUS, studiul de substituție PEGASUS este doar studiul de substituție cu Palynziq. Tratamentul persoanelor cu PKU

    • „Adolescența este o perioadă de independență în creștere și cerințe academice și reprezintă o perioadă deosebit de dificilă pentru persoanele cu PKU. permițând în același timp o dietă nerestricționată”, a declarat Stephanie Sacharow, MD, Director, Programul Dr. Harvey Levy pentru PKU și afecțiuni conexe, Spitalul de Copii din Boston. „În clinica mea am constatat că aderarea la tratamentul cu Palynziq are și mai mult succes la adolescenții sub 18 ani, în timp ce aceștia trăiesc acasă cu sprijinul familiei, iar această aprobare ne permite să extindem această opțiune terapeutică la adolescenții care ar putea beneficia cel mai mult”.

    Aprobarea FDA se bazează pe datele de la PEGASUS, un studiu de fază 3, multicentric, randomizat, controlat, care evaluează siguranța și eficacitatea Palynziq în comparație cu dieta în monoterapie la adolescenții cu vârste cuprinse între 12 și <18 ani cu PKU, care aveau concentrații necontrolate de Phe în sânge mai mari de 600 µmol/L în managementul existent. Persoanele din brațul Palynziq au prezentat o reducere medie semnificativă față de valoarea inițială a nivelurilor de Phe din sânge în săptămâna 72, în comparație cu cei din brațul numai cu dietă (Tabelul 1).

    rap>

    Nivelul Phe din sânge (cu μmol/L) printre participanții randomizați la PEGASUS

    Vizită de studiu

    Palynziq

    Numai dieta

    Linia de bază

    N = 36

    N = 19

    Medie (abatere standard [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    Săptămâna 72

    N = 32

    N = 17

    Medie (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    Modificare medie (SD; min, max) în săptămâna 72

    		 ="nowrap" nowrap

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)
    Diferența de tratament (95% CI)

    -409 (-579, -240)

    -409 (-579, -240)
    ="2"

    „Aprobarea de astăzi de la FDA pentru Palynziq este un pas important înainte pentru comunitatea PKU, oferind o nouă opțiune pentru adolescenții cu vârsta de 12 ani și peste, care are potențialul de a îmbunătăți gestionarea zilnică a PKU”, a declarat Catherine Warren, director executiv al Alianței Naționale PKU. „Adolescența este o perioadă de schimbări majore pentru persoanele care trăiesc cu PKU, iar disponibilitatea Palynziq-ului îi ajută pe adolescenți să aibă succes în gestionarea nivelului de fenilalanină din sânge pe măsură ce navighează în tranziția către vârsta adultă.”

    Așa cum a fost prezentat recent la cel de-al 15-lea Congres Internațional al Erorilor Innăscute ale Metabolismului, până la sfârșitul părții au ajuns aproape jumătate din linie. recomandări. Dintre acești indivizi, 75% au fost sub 120 µmol/L, iar reducerea medie a Phe a fost de 828 µmol/L (reducere de 94% a Phe din sânge față de valoarea inițială). Nouă participanți ale căror niveluri de Phe în sânge au fost sub 30 µmol/L (hipofenilalaninemie) au putut să-și crească aportul de proteine intacte cu 318,1% față de valoarea inițială (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) și să-și scadă aportul de proteine alimentare medicale cu 55,16%, min=5-16,04; max=60,3); șase persoane au întrerupt complet hrana medicală.

    Cele mai frecvente reacții adverse (≥20%) cu Palynziq la adolescenți au fost reacții la locul injectării, artralgie, cefalee, pirexie, reacții de hipersensibilitate, amețeli, greață, vărsături, oboseală și durere la nivelul extremităților. Ca și în studiile clinice anterioare, profilul general de siguranță al Palynziq observat la adolescenți a arătat că cele mai multe reacții apar în faza de inducție/titrare și scăderea frecvenței în timpul fazei de întreținere.

    „În ultimele două decenii, BioMarin a lucrat mână în mână cu comunitățile medicale și de advocacy pentru a îmbunătăți viața persoanelor care trăiesc cu această afecțiune metabolică, incluzând primele două opțiuni de tratament pentru PKU. altfel necesită aderarea pe tot parcursul vieții la o dietă medicală rigidă”, a declarat Greg Friberg, M.D., Vicepreședinte executiv și Chief Research & Development Officer la BioMarin. „Suntem mândri să construim pe această moștenire prin extinderea aprobării lui Palynziq la adolescenți de la vârsta de 12 ani, ceea ce va permite și mai multor persoane cu PKU posibilitatea de a atinge niveluri substanțial mai mici de Phe.”

    Compania solicită, de asemenea, aprobarea Agenției Europene pentru Medicamente, cu scopul de a extinde tratamentul cu Palynziq pentru a include adolescenți de la vârsta de 12 ani din Uniunea Europeană.

    Dr. Stephanie Sacharow a participat la discursuri și a făcut parte din consiliile consultative pentru BioMarin.

    Despre Palynziq

    Palynziq înlocuiește enzima cu deficit de fenilalanină hidroxilază (PAH) în PKU cu o versiune PEGilată a enzimei fenilalanină amoniac liază pentru a descompune Phe. Palynziq este administrat folosind un regim de dozare conceput pentru a facilita tolerabilitatea; Profilul de siguranță al Palynziq constă în principal din răspunsuri mediate imun, care pot include anafilaxia, pentru care sunt instituite măsuri solide de gestionare a riscurilor, eficiente în studiile clinice.

    Consultați informațiile complete de prescriere, care includ un avertisment în casetă. Palynziq este disponibil numai printr-un program restrâns în cadrul unei strategii de evaluare și atenuare a riscurilor (REMS) numită REMS Palynziq, din cauza riscului de anafilaxie. Informații suplimentare, inclusiv o listă de farmacii calificate, sunt disponibile la www.PalynziqREMS.com sau la telefon 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Palynziq este aprobat pentru tratamentul PKU în peste 35 de țări din întreaga lume.

    Despre fenilcetonurie

    PKU, sau deficitul de fenilalanin hidroxilază (PAH), este o afecțiune genetică care afectează aproximativ 70.000 de oameni din regiunile lumii în care operează BioMarin. Enzima PAH este necesară pentru metabolismul Phe, un aminoacid esențial găsit în majoritatea alimentelor care conțin proteine. Dacă enzima funcțională nu este prezentă în cantități suficiente, Phe se acumulează la niveluri anormal de ridicate în sânge și devine toxică pentru creier, ducând la o varietate de complicații, inclusiv dizabilitate intelectuală severă, convulsii, tremor, probleme de comportament și simptome psihiatrice.

    Ca urmare a eforturilor de screening pentru nou-născuți implementate în anii 1960 și începutul anilor 1970, practic toate persoanele cu PKU născuți după această perioadă în țările cu programe de screening pentru nou-născuți sunt diagnosticate la naștere și tratamentul este implementat la scurt timp după.

    PKU poate fi gestionat cu o dietă severă cu restricții Phe, suplimentată cu alimente medicale sărace și fără proteine; cu toate acestea, este dificil pentru majoritatea indivizilor să adere la această dietă strictă în măsura necesară pentru a realiza un control adecvat al nivelurilor de Phe din sânge. Controlul alimentar al Phe în copilărie poate preveni problemele majore de dezvoltare și consecințele neurologice, dar un control slab al Phe în adolescență și vârsta adultă este asociat cu o serie de deficite neuropsihologice și deficiențe funcționale.

    Indicații Palynziq în S.U.A. și informații importante privind siguranța

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) este o enzimă de metabolizare a fenilalaninei (Phe) indicată pentru a reduce concentrațiile sanguine de Phe la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste, cu fenilcetonurie necontrolată (PKU60) micromol/L (10 mg/dL) pe managementul existent.

    ATENȚIONARE ÎN CUTIE: ANAFILAXIE

  • A fost raportată anafilaxia după administrarea Palynziq și poate apărea în orice moment în timpul tratamentului.
  • Administrați doza inițială de Palynziq sub supravegherea unui furnizor de asistență medicală echipat să gestioneze pacienții cu anafilaxia în cel puțin 60 minute și să observe îndeaproape. Înainte de auto-injectare, confirmați capacitatea pacientului și a observatorului (dacă este cazul) de a recunoaște semnele și simptomele de anafilaxie și de a administra epinefrină, dacă este necesar.
  • Luați în considerare utilizarea unui observator adult pentru pacienții care ar putea avea nevoie de asistență în recunoașterea și gestionarea anafilaxiei în timpul tratamentului cu Palynziq. Dacă este nevoie de un observator adult, acesta trebuie să fie prezent în timpul și cel puțin 60 de minute după administrarea Palynziq, ar trebui să poată administra epinefrină și să solicite asistență medicală de urgență la utilizarea acesteia.
  • Prescrieți epinefrină tuturor pacienților tratați cu Palynziq. Înainte de prima doză, instruiți pacientul și observatorul (dacă este cazul) cu privire la utilizarea adecvată a acesteia. Instruiți pacientul să solicite imediat asistență medicală la utilizarea acestuia. Instruiți-vă pacienților să poarte epinefrină cu ei în orice moment în timpul tratamentului cu Palynziq.
  • Palynziq este disponibil numai printr-un program restrâns numit Palynziq REMS (Strategie de evaluare și atenuare a riscurilor). Informații suplimentare, inclusiv o listă de farmacii calificate, sunt disponibile la PalynziqREMS.com sau prin telefon la 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

    Anafilaxie

  • Semnele și simptomele anafilaxiei raportate includ sincopă, hipotensiune, hipoxie, dispnee, respirație șuierătoare, disconfort toracic/strângere în piept, tahicardie, angioedem (umflarea feței, buzele, înroșirea limbii, înroșirea sau înroșirea ochilor sau înroșirea ochilor) piele, erupții cutanate, urticarie, prurit și simptome gastrointestinale (vărsături, greață, diaree).
  • Anafilaxia a apărut în general în decurs de 1 oră după injectare; totuși, episoadele întârziate au apărut până la 48 de ore după administrarea Palynziq.
  • Luați în considerare riscurile și beneficiile readministrarii Palynziq în urma unui episod de anafilaxie. Dacă se ia decizia de a readministra Palynziq, administrați prima doză sub supravegherea unui furnizor de asistență medicală echipat să gestioneze anafilaxia și observați îndeaproape pacientul timp de cel puțin 60 de minute după doză.
  • În studiile clinice efectuate în principal pacienți adulți cu o schemă de dozare de inducție/titrare/întreținere, 29% din 425 și 28% experiență. episoade.
  • Într-un studiu clinic efectuat pe pacienți cu vârsta cuprinsă între 12 și mai puțin de 18 ani, 4/36 (11%) dintre pacienții tratați cu Palynziq au prezentat 1 episod de anafilaxie.

    • Alte reacții de hipersensibilitate

    ar trebui să fie determinată de reacția de hipersensibilitate pe baza reacției de hipersensibilitate. severitatea reacției, reapariția reacției și aprecierea clinică a furnizorului de servicii medicale.
  • În studiile clinice efectuate în principal pe pacienți adulți care au luat Palynziq, reacții de hipersensibilitate, altele decât anafilaxia, au fost raportate la 204/285 (72%) dintre pacienți. Într-un studiu clinic cu pacienți cu vârsta cuprinsă între 12 și mai puțin de 18 ani care au luat Palynziq, aceste reacții au fost raportate la 12 din 36 (33%) dintre pacienți.

    • Infecții la locul injectării

  • Au fost raportate infecții grave la locul injectării, inclusiv abces, celulită, necroză și ulcer. Unele cazuri au necesitat spitalizare, debridare chirurgicală, antibiotice intravenoase și întreruperea tratamentului cu Palynziq.
  • Oferiți o pregătire adecvată pacienților și/sau îngrijitorilor cu privire la utilizarea tehnicii de injectare aseptică, rotația locului de injectare și pentru a verifica zona pentru înroșire, umflare sau sensibilitate. Instruiți-i pacienților să-și contacteze furnizorul de asistență medicală dacă semnele sau simptomele unei infecții se dezvoltă, persistă sau se agravează.

    • Hipofenilalaninemie (HypoPhe)Unii pacienți au prezentat HypoPhe; monitorizați periodic nivelurile de Phe din sânge în timpul tratamentului. Se recomandă monitorizarea frecventă a Phe din sânge la populația pediatrică. Pentru concentrațiile sanguine de Phe sub 30 micromol/L, doza de Palynziq poate fi redusă și/sau aportul de proteine ​​din dietă și Phe poate fi modificat pentru a menține concentrațiile sanguine de Phe într-un interval acceptabil clinic și peste 30 micromol/L.

    REACȚII ADVERSECele mai frecvente reacții adverse din studiile clinice efectuate în principal la pacienți adulți (cel puțin 20% în oricare dintre fazele de tratament) au fost reacții la locul injectării, artralgie, reacții de hipersensibilitate, cefalee, reacții cutanate generalizate care au durat cel puțin 14 zile, greață, dureri abdominale, vărsături, prurituri, dureri abdominale, vărsături, dureri abdominale. congestie nazală, oboseală, amețeli și anxietate.

  • Artralgie: în studiile clinice, 245 din 285 (86%) pacienți, în principal adulți, au prezentat episoade în concordanță cu artralgie (include dureri de spate, dureri musculo-scheletale, dureri la nivelul extremităților de injecție). reacții au fost raportate încă de la prima doză de Palynziq și au apărut în orice moment în timpul tratamentului.
  • Reacții cutanate generalizate: în studiile clinice, 134 din 285 (47%) pacienți, în principal adulți tratați cu Palynziq, au prezentat reacții cutanate generalizate limitate la cel puțin 14 zile la locul de injectare (nu 14 zile).
  • Angioedem și boala serului: în studiile clinice, 22 din 285 (8%) pacienți, în principal adulți, au prezentat 45 de episoade de angioedem (simptomele au inclus: edem faringian, umflarea limbii, umflarea buzelor, umflarea gurii, umflarea gurii, apariția edemului feței, edem independent al pleoapelor). În studiile clinice, boala serului a fost raportată la 7 din 285 (2%), în principal pacienți adulți.

    • În studiile clinice, reacțiile adverse au fost asociate cu întreruperea tratamentului, reducerea dozei și întreruperea temporară a medicamentului. La cei 285 de pacienți, în principal adulți, expuși la Palynziq într-un regim de inducție/titrare/întreținere în studiile clinice, 44 (15%) pacienți au întrerupt tratamentul din cauza reacțiilor adverse.

    Pacienți pediatrici: Într-un studiu clinic pe 55 de pacienți cu vârsta cuprinsă între 12 și mai puțin de 18 ani, cele mai frecvente reacții adverse (cel puțin 20% și mai mult decât în ​​grupul de control) au fost reacții la locul injectării, artralgie, cefalee, febră, reacții de hipersensibilitate, amețeli, greață, oboseală, vărsături, vărsături și vărsături. Doi pacienți (5,6%) au întrerupt tratamentul din cauza reacțiilor adverse.

    Monitorizarea fenilalaninei din sânge și dieta

  • Se obțin concentrații de Phe în sânge la fiecare 4 săptămâni până când se stabilește o doză de întreținere. Monitorizați periodic concentrațiile sanguine de Phe în timpul terapiei de întreținere.
  • Consiliați pacienții să monitorizeze aportul de proteine ​​din dietă și Phe și să ajusteze conform instrucțiunilor furnizorului lor de asistență medicală.

    • INTERACȚII MEDICAMENTE

    Efectul Palynziq asupra altor produse PEGilate

  • Într-un studiu cu doză unică de Palynziq la pacienți adulți cu PKU, doi pacienți care au primit injecții concomitente cu suspensie de acetat de medroxiprogesteron au prezentat o suspensie de acetat de medroxiprogesteron (EG) hipersensibilitate. reacție. Unul dintre cei doi pacienți a prezentat anafilaxie
  • Efectele clinice ale tratamentului concomitent cu diferite produse PEGilate sunt necunoscute. Monitorizați pacienții tratați cu Palynziq și concomitent cu alte produse PEGilate pentru reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie

    • UTILIZARE ÎN POPULAȚII SPECIFICE

    Sarcina și alăptareaDatele disponibile nu stabilesc un risc crescut de evoluție adversă a fătului expus la Palynziq.

  • Sfătuiți femeile care sunt expuse la Palynziq și care rămân însărcinate în decurs de o lună după ultima sarcină. există un program de supraveghere a sarcinii care monitorizează rezultatele sarcinii. Furnizorii de asistență medicală ar trebui să raporteze expunerea la Palynziq și să încurajeze aceste paciente să-și raporteze sarcina la BioMarin (1-866-906-6100).
  • Monitorizați nivelurile de Phe din sânge la femeile care alăptează tratate cu Palynziq pentru a asigura menținerea Phe din sânge <360 micromol/L. Ajustați doza și/sau aportul de proteine ​​din dietă și Phe după cum este necesar pentru a evita concentrațiile sub 30 micromol/L.

    • Utilizare pediatrică și geriatrică: Siguranța și eficacitatea Palynziq la copii și adolescenți de la naștere până la mai puțin de 12 ani nu au fost stabilite. Studiile clinice ale Palynziq nu au inclus pacienți cu vârsta de 65 de ani și peste.

    Sunteți încurajat să raportați reacțiile adverse suspectate către BioMarin la 1-866-906-6100 sau la FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov>

    watch.

    watch.

    Despre BioMarin

    BioMarin este o companie lider mondială în domeniul biotehnologiei bolilor rare, axată pe furnizarea de medicamente pentru persoanele care trăiesc cu afecțiuni definite genetic. Fondată în 1997, compania cu sediul în San Rafael, California, are o experiență dovedită de inovație, cu opt terapii comerciale și o conductă puternică clinică și preclinice. Folosind o abordare distinctă a descoperirii și dezvoltării medicamentelor, BioMarin încearcă să elibereze întregul potențial al științei genetice prin urmărirea unor medicamente care definesc categoriile care au un impact profund asupra pacienților. Pentru a afla mai multe, vă rugăm să vizitați www.biomarin.com.

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective despre perspectivele de afaceri ale BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), inclusiv, fără limitare, declarații despre: aprobarea cererii suplimentare de licență pentru produse biologice (sBLA) a BioMarin pentru Palynziq pentru adolescenți și adolescenți cu ani și adolescenți. de U.S. Food and Drug Administration (FDA), inclusiv profilul de siguranță și beneficiile potențiale ale Palynziq pentru adolescenți și potențialul de a schimba fundamental modul în care adolescenții gestionează PKU în viața lor de zi cu zi; Activitatea BioMarin cu Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) cu scopul de a extinde tratamentul cu Palynziq pentru a include adolescenți de la vârsta de 12 ani din Uniunea Europeană; și dezvoltarea clinică continuă a lui Palynziq. Aceste declarații prospective sunt predicții și implică riscuri și incertitudini, astfel încât rezultatele reale pot diferi semnificativ de aceste declarații. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, rezultatele și calendarul studiilor preclinice actuale și planificate și ale studiilor clinice ale Palynziq; orice eventuale evenimente adverse observate în monitorizarea continuă a pacienților în studiile clinice; conținutul și momentul deciziilor luate de FDA, EMA, Comisia Europeană și alte autorități de reglementare, precum și acei factori detaliați în dosarele BioMarin la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse (SEC), inclusiv, fără limitare, factorii conținuti sub titlul „Factori de risc” din Raportul anual BioMarin pe formularul 10-K pentru anul încheiat la 20231 decembrie, astfel încât orice factori pot fi actualizați până la 20231, astfel încât depuneri la SEC. Investitorii sunt îndemnați să nu se bazeze în mod nejustificat pe declarațiile prospective, care vorbesc doar de la data prezentului. BioMarin nu are nicio obligație și declină în mod expres orice obligație de a actualiza sau modifica orice declarație prospectivă, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® și Palynziq® sunt mărci comerciale înregistrate ale BioMarin Pharmaceutical Inc.

    SURSA BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Articole înrudite

  • FDA aprobă Palynziq (pegvaliase-pqpz) pentru tratamentul adulților cu fenilcetonurie - 24 mai 2018

    • Palynziq (pegvaliase-pqpz History)

    resurse pegvaliase-pqpz>2>resurse Aprobare pegvaliase-pqpz>2>resursa de adulți cu fenilcetonurie
  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • Noi cereri de medicamente
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Generic
  • Generic
    • href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-03 13:45

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare