Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Палинзик (пегвалиаза-pqpz) компании BioMarin для подростков 12 лет и старше с фенилкетонурией (ФКУ)

Следите за Drugslib на

САН-РАФАЭЛ, Калифорния, 27 февраля 2026 г. /PRNewswire/ -- Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило дополнительную заявку компании на получение лицензии на биологические препараты (sBLA) для препарата Палинзик (пегвалиаза-pqpz), включающую педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше с фенилкетонурия (ФКУ). Palynziq — единственная ферментозаместительная терапия, одобренная для снижения концентрации фенилаланина (Phe) в крови у людей с ФКУ.

  • Лечение Palynziq привело к статистически значимому снижению уровня фенилаланина (Phe) в крови по сравнению с монодиетой в ключевом исследовании фазы 3 PEGASUS.
  • Palynziq — единственная ферментозаместительная терапия, одобренная для лечения людей с ФКУ.

    • «Подростковый возраст — это период растущей независимости и академических требований, и он представляет собой особенно сложное время для людей с ФКУ. Ультраограничительная диета, необходимая для лечения ФКУ, может стать неустойчивой, а плохой контроль уровня Phe в крови приводит к неблагоприятным нейрокогнитивным результатам. Palynziq — единственный генотип-независимый препарат, который может привести Phe к нормальному диапазону, позволяя при этом соблюдать неограниченную диету», — сказала Стефани Сахароу, доктор медицинских наук, директор, Программа доктора Харви Леви по лечению фенилкетонурии и связанных с ней состояний, Бостонская детская больница. «В моей клинике мы обнаружили, что приверженность лечению Палинзиком еще более успешна у подростков в возрасте до 18 лет, когда они живут дома при поддержке семьи, и это одобрение позволяет нам распространить этот терапевтический вариант на подростков, которые могут получить наибольшую пользу».

    Одобрение FDA основано на данных PEGASUS, многоцентрового открытого рандомизированного контролируемого исследования фазы 3, оценивающего безопасность и эффективность Палинзика по сравнению с диетой у подростков в возрасте от 12 до <18 лет с ФКУ, у которых при существующем лечении наблюдались неконтролируемые концентрации Phe в крови более 600 мкмоль/л. У участников группы Palynziq наблюдалось значительное среднее снижение уровня Phe в крови по сравнению с исходным уровнем на 72 неделе по сравнению с участниками группы, получавшей только диету (Таблица 1).

    Таблица 1: Изменение уровня Phe в крови по сравнению с исходным уровнем (по мкмоль/л) Среди рандомизированных участников PEGASUS

    Ознакомительный визит

    Palynziq

    Только диета

    Исходный уровень

    N = 36

    N = 19

    Среднее значение (стандартное отклонение [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    72-я неделя

    N = 32

    N = 17

    Среднее значение (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    Среднее (стандартное отклонение; мин, максимум) изменение на 72 неделе

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    Разница в лечении (95% ДИ)

    -409 (-579, -240)

    «Сегодняшнее одобрение FDA препарата Палинзик — это важный шаг вперед для сообщества ФКУ, предоставляющий новую возможность для подростков в возрасте от 12 лет и старше, которая потенциально может улучшить ежедневное ведение ФКУ», — сказала Кэтрин Уоррен, исполнительный директор Национального альянса ФКУ. «Подростковый возраст — это время серьезных перемен для людей, живущих с фенилкетонурией, и доступность Палинзика лучше помогает подросткам добиться успеха в регулировании уровня фенилаланина в крови при переходе во взрослую жизнь».

    Как было недавно представлено на 15-м Международном конгрессе по врожденным ошибкам метаболизма, к концу первой части почти половина участников (44,4%) достигли уровня ниже рекомендованного. Из этих людей у ​​75% уровень Phe был ниже 120 мкмоль/л, а среднее снижение уровня Phe у них составило 828 мкмоль/л (снижение уровня Phe в крови на 94% по сравнению с исходным уровнем). Девять участников, у которых уровень Phe в крови был ниже 30 мкмоль/л (гипофенилаланинемия), смогли увеличить потребление интактного белка на 318,1% по сравнению с исходным уровнем (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) и снизить потребление белка из медицинской пищи на 55,16% (SD=56,4; min=-100, max=60,3); шесть человек полностью отказались от лечебного питания.

    Наиболее частыми побочными реакциями (≥20%) при применении Палинзика у подростков были реакции в месте инъекции, артралгия, головная боль, лихорадка, реакции гиперчувствительности, головокружение, тошнота, рвота, утомляемость и боль в конечностях. Как и в предыдущих клинических исследованиях, общий профиль безопасности Палинзика, наблюдаемый у подростков, показал, что большинство реакций возникает на этапе индукции/титрования и снижается по частоте на этапе поддержания.

    "В течение последних двух десятилетий BioMarin работала рука об руку с медицинскими и правозащитными сообществами над улучшением жизни людей, живущих с фенилкетонурией, включая внедрение первых двух вариантов лечения этого наследственного метаболического заболевания, которое в противном случае требует пожизненного соблюдения жесткой медицинской диеты", - говорится в сообщении. Грег Фриберг, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и главный директор по исследованиям и разработкам BioMarin. «Мы гордимся тем, что развиваем это наследие, распространяя одобрение Палинзика на подростков в возрасте от 12 лет, что даст еще большему количеству людей с фенилкетонурией перспективу достижения значительно более низких уровней Phe».

    Компания также добивается одобрения Европейского агентства по лекарственным средствам с целью расширения лечения Палинзиком, включив в него подростков в возрасте от 12 лет в Европейском Союзе.

    Доктор. Стефани Сахаров выступала с лекциями и входила в состав консультативных советов BioMarin.

    О Palynziq

    Palynziq заменяет дефицитный фермент фенилаланингидроксилазу (PAH) при ФКУ на ПЭГилированную версию фермента фенилаланинаммиаклиазы для расщепления Phe. Палинзик применяют по режиму дозирования, предназначенному для облегчения переносимости; Профиль безопасности Палинзика состоит в первую очередь из иммуноопосредованных реакций, которые могут включать анафилаксию, для которой применяются надежные меры управления риском, эффективные в клинических исследованиях.

    См. полную информацию о назначении, которая включает предупреждение в рамке. Palynziq доступен только в рамках ограниченной программы в рамках Стратегии оценки и смягчения рисков (REMS), называемой Palynziq REMS, из-за риска анафилаксии. Дополнительную информацию, включая список квалифицированных аптек, можно получить на сайте www.PalynziqREMS.com или по телефону 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Palynziq одобрен для лечения ФКУ в более чем 35 странах мира.

    О фенилкетонурии

    ФКУ или дефицит фенилаланингидроксилазы (ФАГ) – это генетическое заболевание, от которого страдают около 70 000 человек в регионах мира, где работает BioMarin. Фермент ФАГ необходим для метаболизма фена, незаменимой аминокислоты, содержащейся в большинстве белковосодержащих продуктов. Если функциональный фермент отсутствует в достаточных количествах, Phe накапливается в крови до аномально высоких уровней и становится токсичным для мозга, что приводит к множеству осложнений, включая тяжелую умственную отсталость, судороги, тремор, поведенческие проблемы и психиатрические симптомы.

    В результате усилий по скринингу новорожденных, предпринятых в 1960-х и начале 1970-х годов, практически у всех людей с ФКУ, родившихся после этого периода в странах, где есть программы скрининга новорожденных, диагностируется при рождении, и вскоре после этого начинается лечение.

    ФКУ можно лечить с помощью строгой диеты с ограничением Phe, дополненной модифицированными продуктами с низким содержанием белка и медицинскими продуктами, не содержащими Phe; однако большинству людей трудно придерживаться этой строгой диеты в той степени, которая необходима для достижения адекватного контроля уровня Phe в крови. Диетический контроль уровня Phe в детстве может предотвратить серьезные проблемы развития и неврологические последствия, но плохой контроль Phe в подростковом и взрослом возрасте связан с рядом нейропсихологических дефицитов и функциональных нарушений.

    Palynziq в США и важная информация о безопасности

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) представляет собой фермент, метаболизирующий фенилаланин (Phe), показанный для снижения концентрации Phe в крови у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с фенилкетонурией (ФКУ), у которых неконтролируемые концентрации Phe в крови превышают 600 микромоль/л (10 мг/дл) при существующем лечении.

    ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ В КОРЗКЕ: АНАФИЛАКСИЯ

  • Сообщалось об анафилаксии после приема Палинзика, которая может возникнуть в любой момент во время лечения.
  • Принимайте начальную дозу Палинзика под наблюдением медицинского работника, имеющего оборудование для лечения анафилаксии, и внимательно наблюдайте за пациентами в течение как минимум 60 минут после инъекции. Перед самостоятельной инъекцией подтвердите способность пациента и наблюдателя (если применимо) распознавать признаки и симптомы анафилаксии и при необходимости вводить адреналин.
  • Рассмотрите возможность присутствия взрослого наблюдателя для пациентов, которым может потребоваться помощь в распознавании и лечении анафилаксии во время лечения Палинзиком. Если необходим взрослый наблюдатель, он должен присутствовать во время и в течение как минимум 60 минут после введения Палинзика, иметь возможность вводить адреналин и вызывать неотложную медицинскую помощь при его использовании.
  • Назначьте адреналин всем пациентам, получающим Палинзик. Перед введением первой дозы проинструктируйте пациента и наблюдателя (если применимо) о ее правильном использовании. Попросите пациента немедленно обратиться за медицинской помощью после его использования. Попросите пациентов всегда иметь при себе адреналин во время лечения Палинзиком.
  • Палинзик доступен только в рамках ограниченной программы под названием Palynziq REMS (Стратегия оценки и смягчения риска). Дополнительную информацию, включая список сертифицированных аптек, можно получить на сайте PalynziqREMS.com или по телефону 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

    Анафилаксия

  • Сообщаемые признаки и симптомы анафилаксии включают обморок, гипотонию, гипоксию, одышку, свистящее дыхание, дискомфорт в груди/стеснение в груди, тахикардию, ангионевротический отек (отек лица, губ, глаз, языка), отек или чувство стеснения в горле, покрасневшую или покрасневшую кожу, сыпь, крапивницу, зуд и желудочно-кишечные симптомы (рвота, тошнота, диарея).
  • Анафилаксия обычно возникала в течение 1 часа после инъекции; однако отсроченные эпизоды возникали в течение 48 часов после приема Палинзика.
  • Рассмотрите риски и преимущества повторного приема Палинзика после эпизода анафилаксии. Если принято решение о повторном введении Палинзика, вводите первую дозу под наблюдением медицинского работника, способного справиться с анафилаксией, и внимательно наблюдайте за пациентом в течение как минимум 60 минут после приема дозы.
  • В клинических исследованиях с участием преимущественно взрослых пациентов с режимом индукции/титрования/поддерживающей дозы у 29 из 285 (10%) наблюдалось в общей сложности 42 эпизода анафилаксии.
  • В клиническом исследовании пациентов В возрасте от 12 до 18 лет у 4/36 (11%) пациентов, принимавших Палинзик, наблюдался 1 эпизод анафилаксии.

    • Другие реакции гиперчувствительности

  • Лечение реакций гиперчувствительности должно основываться на тяжести реакции, ее рецидиве и клиническом заключении врача.
  • В клинических исследованиях с участием преимущественно взрослых пациентов, принимавших Палинзик, реакции гиперчувствительности, кроме анафилаксии, были зарегистрированы у 204/285 (72%) пациентов. В клиническом исследовании пациентов в возрасте от 12 до 18 лет, принимавших Палинзик, эти реакции были зарегистрированы у 12 из 36 (33%) пациентов.

    • Инфекции в месте инъекции

  • Сообщалось о серьезных инфекциях в месте инъекции, включая абсцесс, целлюлит, некроз и язву. В некоторых случаях требовалась госпитализация, хирургическая обработка ран, внутривенное введение антибиотиков и прекращение приема Палинзика.
  • Обеспечить надлежащее обучение пациентов и/или лиц, осуществляющих уход, использованию техники асептических инъекций, ротации места инъекции и проверке места на предмет покраснения, отека или болезненности. Попросите пациентов связаться со своим лечащим врачом, если признаки или симптомы инфекции развиваются, сохраняются или ухудшаются.

    • Гипофенилаланинемия (HypoPhe)Некоторые пациенты испытывали HypoPhe; Периодически контролируйте уровень Phe в крови во время лечения. В педиатрической популяции рекомендуется частый контроль уровня Phe в крови. При концентрации Phe в крови ниже 30 микромоль/л дозировка Palynziq может быть уменьшена и/или потребление белка и Phe с пищей может быть изменено для поддержания концентрации Phe в крови в пределах клинически приемлемого диапазона и выше 30 микромоль/л.

    ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИСамыми частыми нежелательными реакциями в клинических исследованиях с участием преимущественно взрослых пациентов (не менее 20% на каждой фазе лечения) были реакции в месте инъекции, артралгия, реакции гиперчувствительности, головная боль, генерализованные кожные реакции продолжительностью не менее 14 дней, тошнота, боль в животе, рвота, кашель, боль в ротоглотке, зуд, диарея, заложенность носа, утомляемость, головокружение и беспокойство.

  • Артралгия. В клинических исследованиях у 245 из 285 (86%) преимущественно взрослых пациентов наблюдались эпизоды, соответствующие артралгии (включая боль в спине, скелетно-мышечную боль, боль в конечностях и боль в шее).
  • Реакции в месте инъекции Реакции отмечались уже после приема первой дозы Палинзика и возникали в любой момент. время во время лечения.
  • Генерализованные кожные реакции: В клинических исследованиях у 134 из 285 (47%) преимущественно взрослых пациентов, получавших Палинзик, наблюдались генерализованные кожные реакции (не ограничивающиеся местом инъекции), продолжавшиеся не менее 14 дней.
  • Ангиодистрофия и сывороточная болезнь: В клинических исследованиях у 22 из 285 (8%) преимущественно взрослых пациентов наблюдалось 45 эпизодов. ангионевротического отека (симптомы включали: отек глотки, опухший язык, отек губ, отек рта, отек век и отек лица), возникающего независимо от анафилаксии. В клинических исследованиях сывороточная болезнь была зарегистрирована у 7 из 285 (2%) преимущественно взрослых пациентов.

    • В клинических исследованиях побочные реакции были связаны с прекращением лечения, снижением дозы и временным прекращением приема препарата. Из 285 преимущественно взрослых пациентов, принимавших Палинзик в режиме индукции/титрования/поддерживающей терапии в клинических исследованиях, 44 (15%) пациента прекратили лечение из-за побочных реакций.

    Пациенты детского возраста. В клиническом исследовании с участием 55 пациентов в возрасте от 12 до 18 лет наиболее частыми побочными реакциями (не менее 20% и более, чем в контроле) были реакции в месте инъекции, артралгия, головная боль, лихорадка, реакции гиперчувствительности, головокружение, тошнота, рвота, утомляемость и боль в конечностях. Два пациента (5,6%) прекратили лечение из-за побочных реакций.

    Мониторинг содержания фенилаланина в крови и диета

  • Определяйте концентрации фенилаланина в крови каждые 4 недели, пока не будет установлена ​​поддерживающая дозировка. Периодически контролируйте концентрацию Phe в крови во время поддерживающей терапии.
  • Посоветуйте пациентам контролировать потребление белка и Phe с пищей и корректировать их в соответствии с указаниями врача.

    • ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ

    Влияние Палинзика на другие ПЭГилированные продукты

  • В исследовании однократной дозы Палинзика у взрослых пациентов с фенилкетонурией у двух пациентов, получавших одновременные инъекции суспензии медроксипрогестерона ацетата (состав, содержащий ПЭГ 3350), возникла реакция гиперчувствительности. У одного из двух пациентов произошла анафилаксия.
  • Клинические эффекты сопутствующего лечения различными ПЭГилированными продуктами неизвестны. Мониторируйте пациентов, получающих Палинзик и одновременно с другими ПЭГилированными продуктами, на наличие реакций гиперчувствительности, включая анафилаксию.

    • ИСПОЛЬЗОВАНИЕ В ОПРЕДЕЛЕННЫХ ПОПУЛЯЦИЯХ

    Беременность и лактацияИмеющиеся данные не указывают на повышенный риск неблагоприятных последствий для развития плода, подвергшегося воздействию Палинзика.

  • Сообщите женщинам, которые подвергались воздействию Палинзика во время беременности или которые забеременели в течение одного месяца после приема последней дозы Палинзика, о существовании программы наблюдения за беременностью, которая контролирует исходы беременности. Медицинские работники должны сообщать о воздействии Палинзика и рекомендовать этим пациентам сообщать о своей беременности в BioMarin (1-866-906-6100).
  • Мониторируйте уровень Phe в крови у кормящих женщин, получающих Palynziq, чтобы обеспечить поддержание уровня Phe в крови <360 микромоль/л. При необходимости откорректируйте дозировку и/или потребление белка и фена, чтобы избежать концентрации ниже 30 микромоль/л.

    • Применение в педиатрической и гериатрической практике: Безопасность и эффективность Палинзика у педиатрических пациентов от рождения до 12 лет не установлены. В клинических исследованиях Palynziq не участвовали пациенты в возрасте 65 лет и старше.

    Вам рекомендуется сообщать о подозреваемых побочных реакциях на BioMarin по телефону 1-866-906-6100 или в FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или на сайте www.fda.gov/medwatch.

    О BioMarin

    BioMarin — ведущая мировая биотехнологическая компания, занимающаяся редкими заболеваниями, специализирующаяся на поставке лекарств для людей, живущих с генетически обусловленными заболеваниями. Основанная в 1997 году, компания со штаб-квартирой в Сан-Рафаэле, штат Калифорния, имеет подтвержденный опыт инноваций, предлагая восемь коммерческих методов лечения и мощный клинический и доклинический опыт. Используя особый подход к открытию и разработке лекарств, BioMarin стремится раскрыть весь потенциал генетической науки, создавая лекарства, определяющие категории, которые оказывают глубокое влияние на пациентов. Чтобы узнать больше, посетите www.biomarin.com.

    Заявления прогнозного характера

    Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления о перспективах бизнеса BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), включая, помимо прочего, заявления о: одобрении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США дополнительной заявки на получение лицензии на биологические препараты (sBLA) компании BioMarin для препарата Палинзик для подростков 12 лет и старше с фенилкетонурией (ФКУ). (FDA), включая профиль безопасности и потенциальную пользу Палинзика для подростков, а также возможность фундаментально изменить способы лечения фенилкетонурии у подростков в повседневной жизни; Сотрудничество BioMarin с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) с целью расширения лечения Палинзиком, включив в него подростков в возрасте от 12 лет в Европейском Союзе; и продолжающееся клиническое развитие Палинзика. Эти прогнозные заявления являются прогнозами и сопряжены с рисками и неопределенностями, поэтому фактические результаты могут существенно отличаться от этих заявлений. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, результаты и сроки текущих и планируемых доклинических исследований и клинических исследований Палинзика; любые потенциальные нежелательные явления, наблюдавшиеся при продолжающемся наблюдении за пациентами в клинических исследованиях; содержание и сроки принятия решений FDA, EMA, Европейской комиссии и других регулирующих органов, а также те факторы, которые подробно описаны в документах BioMarin, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), включая, помимо прочего, факторы, содержащиеся под заголовком «Факторы риска» в годовом отчете BioMarin по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, поскольку такие факторы могут быть обновлены в любых последующих документах, подаваемых в SEC. Инвесторам настоятельно рекомендуется не чрезмерно полагаться на прогнозные заявления, которые действительны только на дату настоящего документа. BioMarin не несет никаких обязательств и прямо отказывается от каких-либо обязательств по обновлению или изменению любых прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® и Palynziq® являются зарегистрированными торговыми марками BioMarin Pharmaceutical Inc.

    ИСТОЧНИК BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Источник: HealthDay

    Статьи по теме

  • FDA одобрило Palynziq (pegvaliase-pqpz) для лечения взрослых с фенилкетонурией – 24 мая 2018 г.

    • Palynziq (pegvaliase-pqpz) История одобрения FDA

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Ежедневные новости MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Новые разрешения на лекарства
  • Новые заявки на лекарства
  • Нехватка лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Утверждения дженериков
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-03-03 13:45

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова