ABD Gıda ve İlaç İdaresi, BioMarin'in Fenilketonürili (PKU) 12 Yaş ve Üzeri Ergenler için Palynziq'i (pegvaliase-pqpz) Onayladı

SAN RAFAEL, Kaliforniya, 27 Şubat 2026 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), şirketin Palynziq (pegvaliase-pqpz) için fenilketonürili 12 yaş ve üzeri pediyatrik hastaları kapsayacak ek Biyolojik Lisans Başvurusunu (sBLA) onayladığını duyurdu (PKU). Palynziq, PKU'lu kişilerde kan fenilalanin (Phe) konsantrasyonlarını azaltmak için onaylanmış tek enzim ikame tedavisidir.

Palynziq ile tedavi, temel Faz 3 PEGASUS çalışmasında tek başına diyetle karşılaştırıldığında istatistiksel olarak anlamlı kan fenilalanin (Phe) düşüşüne yol açtı

Palynziq, PKU'lu kişilerin tedavisi için onaylanmış tek enzim ikame tedavisidir

"Ergenlik, bağımsızlığın ve akademik taleplerin arttığı bir dönemdir ve PKU'lu bireyler için özellikle zorlayıcı bir dönemi temsil eder. PKU yönetimi için gereken aşırı kısıtlayıcı diyet sürdürülemez hale gelebilir ve zayıf kan Phe kontrolü, olumsuz nörobilişsel sonuçlara yol açar. Palynziq, kısıtlamasız bir diyete izin verirken Phe'yi normal aralığa getirebilen genotipten bağımsız tek ilaçtır" dedi Dr. Harvey Levy Programı Direktörü Stephanie Sacharow. PKU ve İlgili Koşullar, Boston Çocuk Hastanesi. "Kliniğimde, aile desteğiyle evde yaşayan 18 yaşın altındaki gençlerde Palynziq tedavisine uyumun daha da başarılı olduğunu bulduk ve bu onay, bu tedavi seçeneğini en çok fayda görebilecek ergenlere genişletmemize olanak tanıyor."

FDA onayı, mevcut yönetimde kontrolsüz kan Phe konsantrasyonları 600 µmol/L'nin üzerinde olan PKU'lu 12 ila <18 yaş arası ergenlerde Palynziq'in güvenliğini ve etkinliğini tek başına diyetle karşılaştırarak değerlendiren Faz 3 çok merkezli, açık etiketli, randomize kontrollü bir çalışma olan PEGASUS'tan elde edilen verilere dayanmaktadır. Palynziq kolundaki bireyler, yalnızca diyet kolundakilerle karşılaştırıldığında 72. Haftada kan Phe düzeylerinde başlangıca göre önemli bir ortalama azalma gösterdi (Tablo 1).

Tablo 1: Kan Phe Düzeyinde Başlangıçtan Değişim (μmol/L olarak) PEGASUS'taki RandomizedParticipants
Çalışma Ziyareti	Palynziq	Yalnızca Diyet
Temel	N = 36	N = 19
Ortalama (standart sapma [SS])	1025 (254)	1029 (199)
72. Hafta	N = 32	N = 17
Ortalama (SD)	567 (396)	973 (234)
72. Haftadaki Ortalama (SD; min, maks) Değişim	-473 (285; -22, -1133)	-19 (249; 355, -634)
Tedavi Farkı (%95 CI)	-409 (-579, -240)

Ulusal PKU İttifakı İcra Direktörü Catherine Warren, "Palynziq'in bugünkü FDA onayı, PKU topluluğu için ileriye doğru atılmış önemli bir adımdır ve 12 yaş ve üzeri ergenler için günlük PKU yönetimini iyileştirme potansiyeline sahip yeni bir seçenek sunar" dedi. "Ergenlik, PKU ile yaşayan insanlar için büyük bir değişim zamanıdır ve Palynziq'in mevcut olması, gençleri yetişkinliğe geçişte kan fenilalanin düzeylerini yönetme konusunda başarıya daha iyi hazırlar."

Yakın zamanda 15. Uluslararası Doğuştan Metabolizma Hataları Kongresi'nde sunulduğu gibi, Bölüm 1'in sonunda katılımcıların neredeyse yarısı (%44,4) kılavuz tavsiyelerinin altındaki seviyelere ulaştı. Bu bireylerin %75'i 120 µmol/L'nin altındaydı ve ortalama Phe azalmaları 828 µmol/L idi (kan Phe'sinde başlangıca göre %94 azalma). Kan Phe düzeyleri 30 µmol/L'nin (hipofenilalaninemi) altında olan dokuz katılımcı, bozulmamış protein alımlarını başlangıca göre %318,1 oranında artırmayı (SD=195,4; min=1,42, maks=542,5) ve tıbbi gıda proteini alımlarını %55,16 (SS=56,4; min=-100, maks=60,3) azaltmayı başardı; altı kişi tıbbi gıdayı tamamen bıraktı.

Adölesanlarda Palynziq ile en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%20) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, artralji, baş ağrısı, ateş, aşırı duyarlılık reaksiyonları, baş dönmesi, bulantı, kusma, yorgunluk ve ekstremite ağrısıdır. Önceki klinik çalışmalarda olduğu gibi, Palynziq'in ergenlerde gözlemlenen genel güvenlik profili, reaksiyonların çoğunun indüksiyon/titrasyon aşamasında meydana geldiğini ve bakım aşamasında sıklığında azalma olduğunu gösterdi.

"Geçtiğimiz yirmi yılda, BioMarin, PKU ile yaşayan insanların yaşamlarını iyileştirmek için tıp ve savunuculuk topluluklarıyla el ele çalışıyor; aksi takdirde katı bir tıbbi diyete ömür boyu bağlılık gerektiren bu kalıtsal metabolik durum için ilk iki tedavi seçeneğinin tanıtılması da dahil" dedi Greg Friberg, M.D., BioMarin'de Başkan Yardımcısı ve Baş Araştırma ve Geliştirme Görevlisi. "Palynziq'in onayını 12 yaşına kadar genç ergenleri de kapsayacak şekilde genişleterek bu mirası geliştirmekten gurur duyuyoruz; bu, PKU'lu daha fazla insanın önemli ölçüde daha düşük Phe düzeylerine ulaşma şansına sahip olmasını sağlayacak."

Şirket ayrıca Palynziq tedavisini Avrupa Birliği'ndeki 12 yaşındaki gençleri de kapsayacak şekilde genişletmek amacıyla Avrupa İlaç Ajansı'ndan onay istiyor.

Dr. Stephanie Sacharow konuşma etkinliklerine katıldı ve BioMarin'in danışma kurullarında görev yaptı.

Palynziq Hakkında

Palynziq, Phe'yi parçalamak için PKU'daki eksik fenilalanin hidroksilaz (PAH) enzimini, fenilalanin amonyak liyaz enziminin PEGlenmiş bir versiyonuyla değiştirir. Palynziq, tolere edilebilirliği kolaylaştırmak için tasarlanmış bir doz rejimi kullanılarak uygulanır; Palynziq'in güvenlik profili, temel olarak, anafilaksiyi de içerebilen, klinik deneylerde etkili olan sağlam risk yönetimi önlemlerinin uygulandığı bağışıklık aracılı yanıtlardan oluşur.

Kutulu Uyarı içeren Reçete Bilgilerinin tamamına bakın. Palynziq, anafilaksi riski nedeniyle yalnızca Palynziq REMS adı verilen Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) kapsamındaki sınırlı bir program aracılığıyla kullanılabilir. Nitelikli eczanelerin listesi de dahil olmak üzere daha fazla bilgiye www.PalynziqREMS.com adresinden veya 1-855-758-REMS (1-855-758-7367) numaralı telefondan ulaşabilirsiniz.

Palynziq, dünya çapında 35'ten fazla ülkede PKU tedavisi için onaylanmıştır.

Fenilketonüri Hakkında

PKU veya fenilalanin hidroksilaz (PAH) eksikliği, dünyada BioMarin'in faaliyet gösterdiği bölgelerde yaklaşık 70.000 kişiyi etkileyen genetik bir durumdur. PAH enzimi, protein içeren gıdaların çoğunda bulunan temel bir amino asit olan Phe'nin metabolizması için gereklidir. Fonksiyonel enzim yeterli miktarda mevcut değilse, Phe kanda anormal derecede yüksek düzeylerde birikir ve beyin için toksik hale gelir; bu da ciddi zihinsel engellilik, nöbetler, titreme, davranış sorunları ve psikiyatrik belirtiler gibi çeşitli komplikasyonlara neden olur.

1960'larda ve 1970'lerin başında uygulanan yenidoğan tarama çalışmaları sonucunda, yenidoğan tarama programlarının uygulandığı ülkelerde bu dönemden sonra doğan hemen hemen tüm PKU'lu bireylere doğumda teşhis konulur ve tedavi kısa süre sonra uygulanır.

PKU, düşük proteinli değiştirilmiş gıdalar ve Phe içermeyen tıbbi gıdalarla desteklenen, Phe'si kısıtlı bir diyetle yönetilebilir; ancak çoğu bireyin kandaki Phe seviyelerinin yeterli kontrolünü sağlamak için gereken ölçüde bu katı diyete uyması zordur. Çocuklukta Phe'nin diyetle kontrolü büyük gelişimsel sorunları ve nörolojik sonuçları önleyebilir, ancak ergenlik ve yetişkinlikte zayıf Phe kontrolü bir dizi nöropsikolojik eksiklik ve işlevsel bozulmayla ilişkilidir.

Palynziq ABD Endikasyonu ve Önemli Güvenlik Bilgileri

Palynziq® (pegvaliase-pqpz), kontrolsüz kan Phe konsantrasyonları 600 mikromol/L'den yüksek olan fenilketonürili (PKU) 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda kan Phe konsantrasyonlarını azalttığı belirtilen bir fenilalanin (Phe) metabolize edici enzimdir (10 mg/dL) mevcut yönetime göre.

KUTULU UYARI: ANAFİLAKSİ

Palynziq uygulamasından sonra anafilaksi rapor edilmiştir ve tedavi sırasında herhangi bir zamanda ortaya çıkabilir.

Palynziq'in başlangıç dozunu, anafilaksi yönetimi konusunda donanımlı bir sağlık uzmanının gözetimi altında uygulayın ve hastaları enjeksiyondan sonra en az 60 dakika boyunca yakından gözlemleyin. Kendi kendine enjeksiyondan önce, hastanın ve gözlemcinin (varsa) anafilaksi belirti ve semptomlarını tanıma ve gerekirse epinefrin uygulama yeteneğini doğrulayın.

Palynziq tedavisi sırasında anafilaksiyi tanıma ve yönetme konusunda yardıma ihtiyaç duyabilecek hastalar için yetişkin bir gözlemci bulundurmayı düşünün. Yetişkin bir gözlemciye ihtiyaç duyulursa, gözlemci Palynziq uygulaması sırasında ve sonrasında en az 60 dakika boyunca orada bulunmalı, epinefrin uygulayabilmeli ve kullanımı üzerine acil tıbbi destek çağırabilmelidir.

Palynziq ile tedavi edilen tüm hastalara epinefrin reçete edin. İlk dozdan önce hastaya ve gözlemciye (varsa) ilacın uygun kullanımı konusunda talimat verin. Hastaya, kullanımından sonra derhal tıbbi yardım alması talimatını verin. Hastalara Palynziq tedavisi sırasında epinefrini her zaman yanlarında taşımaları talimatını verin.

Palynziq yalnızca Palynziq REMS (Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi) adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla kullanılabilir. Nitelikli eczanelerin listesi de dahil olmak üzere daha fazla bilgiye PalynziqREMS.com adresinden veya 1-855-758-REMS (1-855-758-7367) numaralı telefondan ulaşabilirsiniz.

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Anafilaksi

Bildirilen anafilaksi belirti ve semptomları arasında senkop, hipotansiyon, hipoksi, nefes darlığı, hırıltı, göğüste rahatsızlık/göğüs sıkışması, taşikardi, anjiyoödem (yüz, dudaklar, gözler ve dilde şişme), boğazda şişlik veya gerginlik, kızarık veya kırmızı cilt, döküntü, ürtiker, kaşıntı ve gastrointestinal semptomlar yer alır (kusma, mide bulantısı, ishal).

Anafilaksi genellikle enjeksiyondan sonraki 1 saat içinde meydana geldi; ancak gecikmiş ataklar Palynziq uygulamasından sonra 48 saate kadar ortaya çıktı.

Bir anafilaksi atağını takiben Palynziq'i yeniden uygulamanın risklerini ve faydalarını göz önünde bulundurun. Palynziq'in yeniden uygulanmasına karar verilirse, ilk dozu, anafilaksiyi yönetme konusunda donanımlı bir sağlık uzmanının gözetimi altında uygulayın ve hastayı dozu takiben en az 60 dakika boyunca yakından gözlemleyin.

Başlıca yetişkin hastaların indüksiyon/titrasyon/idame dozaj rejimiyle yapıldığı klinik çalışmalarda, 29/285 (%10) toplam 42 anafilaksi atağı yaşadı.

12 yaş ve altındaki hastalarla yapılan bir klinik çalışmada, 18 yaşında, Palynziq ile tedavi edilen hastaların 4/36'sı (%11) 1 epizod anafilaksi yaşadı.

Diğer Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları

Aşırı duyarlılık reaksiyonlarının yönetimi, reaksiyonun ciddiyetine, reaksiyonun nüksetmesine ve sağlık uzmanının klinik kararına dayanmalıdır.

Öncelikle klinik çalışmalarda Palynziq alan yetişkin hastalarda, hastaların 204/285'inde (%72) anafilaksi dışında aşırı duyarlılık reaksiyonları rapor edilmiştir. Palynziq alan 12 ila 18 yaş arası hastalar üzerinde yapılan bir klinik çalışmada, bu reaksiyonlar 36 hastanın 12'sinde (%33) rapor edildi.

Enjeksiyon Bölgesi Enfeksiyonları

Apse, selülit, nekroz ve ülser gibi ciddi enjeksiyon bölgesi enfeksiyonları rapor edilmiştir. Bazı vakalarda hastaneye kaldırılma, cerrahi debridman, intravenöz antibiyotikler ve Palynziq'in kesilmesi gerekti.

Hastalara ve/veya bakıcılara aseptik enjeksiyon tekniğinin kullanımı, enjeksiyon bölgesinin rotasyonu ve bölgede kızarıklık, şişlik veya hassasiyet olup olmadığının kontrol edilmesi konusunda uygun eğitim verin. Bir enfeksiyonun belirti veya semptomları gelişirse, devam ederse veya kötüleşirse hastalara sağlık uzmanlarıyla iletişime geçmeleri talimatını verin.

Hipofenilalaninemi (HypoPhe)Bazı hastalarda HypoPhe yaşanmıştır; Tedavi sırasında kandaki Ph düzeylerini periyodik olarak izleyin. Pediatrik popülasyonda sık sık kan Phe takibi önerilir. Kan Phe konsantrasyonlarının 30 mikromol/L'nin altında olması durumunda, Palynziq dozajı azaltılabilir ve/veya diyet proteini ve Phe alımı, kan Phe konsantrasyonlarını klinik olarak kabul edilebilir bir aralıkta ve 30 mikromol/L'nin üzerinde tutacak şekilde değiştirilebilir.

ADVERS REAKSİYONLARBaşta yetişkin hastalar olmak üzere (her iki tedavi aşamasında da en az %20) yapılan klinik çalışmalarda en sık görülen advers reaksiyonlar enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, artralji, aşırı duyarlılık reaksiyonları, baş ağrısı, en az 14 gün süren genel cilt reaksiyonları, bulantı, karın ağrısı, kusma, öksürük, orofaringeal ağrı, kaşıntı, ishal, burun tıkanıklığı, yorgunluk, baş dönmesi ve anksiyetedir.

Artralji: Klinik çalışmalarda, 285 yetişkin hastadan 245'i (%86) artralji ile tutarlı epizotlar yaşadı (sırt ağrısı, kas-iskelet ağrısı, ekstremite ağrısı ve boyun ağrısını içerir).

Enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, Palynziq'in ilk dozundan hemen sonra rapor edildi ve tedavi sırasında herhangi bir zamanda meydana geldi.

Genelleştirilmiş Cilt Reaksiyonları: Klinik çalışmalarda, Palynziq ile tedavi edilen çoğunlukla yetişkin 285 hastadan 134'ü (%47), en az 14 gün süren genel cilt reaksiyonları (enjeksiyon bölgesiyle sınırlı olmayan) yaşadı.

Anjiyoödem ve serum hastalığı: Klinik çalışmalarda, çoğunlukla yetişkin olan 285 hastadan 22'sinde (%8) 45 anjiyoödem atağı yaşandı. (semptomlar şunlardır: faringeal ödem, dilin şişmesi, dudak şişmesi, ağız şişmesi, göz kapağı ödemi ve yüz ödemi) anafilaksiden bağımsız olarak ortaya çıkar. Klinik çalışmalarda, 285 hastanın 7'sinde (%2) çoğunlukla yetişkin hastada serum hastalığı rapor edilmiştir.

Klinik çalışmalarda advers reaksiyonlar tedavinin kesilmesi, dozajın azaltılması ve ilacın geçici olarak kesilmesiyle ilişkilendirilmiştir. Klinik çalışmalarda indüksiyon/titrasyon/idame rejiminde Palynziq'e maruz kalan çoğunlukla yetişkin 285 hastadan 44'ü (%15) advers reaksiyonlar nedeniyle tedaviyi bıraktı.

Pediatrik Hastalar: Yaşları 12 ile 18 yaş arasındaki 55 hasta üzerinde yapılan bir klinik çalışmada, en sık görülen advers reaksiyonlar (kontroldekinden en az %20 ve daha fazla) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, artralji, baş ağrısı, ateş, aşırı duyarlılık reaksiyonları, baş dönmesi, bulantı, kusma, yorgunluk ve ekstremite ağrısıdır. İki hasta (%5,6) advers reaksiyonlar nedeniyle tedaviyi bıraktı.

Kan Fenilalanin Takibi ve Diyet

İdame dozajı belirlenene kadar her 4 haftada bir kan Phe konsantrasyonlarını ölçün. İdame tedavisi sırasında kan Phe konsantrasyonlarını periyodik olarak izleyin.

Hastalara diyetteki protein ve Phe alımını izlemeleri ve sağlık hizmeti sağlayıcılarının talimatlarına göre ayarlama yapmaları konusunda danışmanlık yapın.

İLAÇ ETKİLEŞİMLERİ

Palynziq'in Diğer PEGlenmiş Ürünler Üzerindeki Etkisi

PKU'lu yetişkin hastalarda Palynziq ile yapılan tek dozlu bir çalışmada, eş zamanlı medroksiprogesteron asetat süspansiyonu (PEG 3350 içeren bir formülasyon) enjeksiyonu alan iki hastada aşırı duyarlılık reaksiyonu yaşandı. İki hastadan birinde anafilaksi görüldü

Farklı PEGlenmiş ürünlerle eş zamanlı tedavinin klinik etkileri bilinmemektedir. Anafilaksi de dahil olmak üzere aşırı duyarlılık reaksiyonları açısından Palynziq ve diğer PEGlenmiş ürünlerle eş zamanlı olarak tedavi edilen hastaları izleyin

BELİRLİ POPÜLASYONLARDA KULLANIM

Hamilelik ve EmzirmeMevcut veriler, Palynziq'e maruz kalan fetüste olumsuz gelişimsel sonuçlar açısından artan bir risk oluşturmamaktadır.

Hamilelik sırasında Palynziq'e maruz kalan veya Palynziq'in son dozunu takip eden bir ay içinde hamile kalan kadınlara, onları izleyen bir hamilelik gözetim programı bulunduğu konusunda tavsiyede bulunun Hamilelik sonuçları. Sağlık hizmeti sağlayıcıları, Palynziq maruziyetini bildirmeli ve bu hastaları hamileliklerini BioMarin'e (1-866-906-6100) bildirmeye teşvik etmelidir.

Kandaki Phe <360 mikromol/L'nin korunmasını sağlamak için Palynziq ile tedavi edilen emziren kadınların kan Phe düzeylerini izleyin. 30 mikromol/L'nin altındaki konsantrasyonlardan kaçınmak için dozajı ve/veya diyet proteini ve Phe alımını gerektiği gibi ayarlayın.

Pediatrik ve Geriatrik Kullanım: Palynziq'in doğumdan 12 yaşına kadar olan pediatrik hastalarda güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir. Palynziq ile ilgili klinik araştırmalar 65 yaş ve üzeri hastaları içermemektedir.

Şüpheli advers reaksiyonları 1-866-906-6100 numaralı telefondan BioMarin'e veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya veya www.fda.gov/medwatch'a bildirmeniz teşvik edilmektedir.

BioMarin Hakkında

BioMarin, genetik olarak tanımlanmış koşullarla yaşayan insanlara ilaç sağlamaya odaklanmış lider, küresel bir nadir hastalık biyoteknolojisi şirketidir. 1997 yılında kurulan San Rafael, Kaliforniya merkezli şirket, sekiz ticari terapi ve güçlü bir klinik ve klinik öncesi süreç ile kanıtlanmış bir inovasyon geçmişine sahiptir. İlaç keşfi ve geliştirilmesinde farklı bir yaklaşım kullanan BioMarin, hastalar üzerinde derin etkisi olan, kategoriyi belirleyen ilaçların peşinde koşarak genetik biliminin tüm potansiyelini ortaya çıkarmayı amaçlıyor. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen www.biomarin.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, BioMarin Pharmaceutical Inc.'in (BioMarin) ticari beklentileri hakkında ileriye dönük beyanlar içermektedir ve bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdakilerle ilgili beyanlar içermektedir: BioMarin'in, fenilketonürili (PKU) 12 yaş ve üzeri ergenler için Palynziq için tamamlayıcı Biyolojik Lisans Başvurusunun (sBLA) ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanması, Palynziq'in ergenler için güvenlik profili ve potansiyel faydaları ve ergenlerin günlük yaşamlarında PKU'yu yönetme biçimini temelden değiştirme potansiyeli dahil; BioMarin'in, Palynziq tedavisini Avrupa Birliği'nde 12 yaşındaki gençleri de kapsayacak şekilde genişletme hedefiyle Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ile yaptığı çalışma; ve Palynziq'in devam eden klinik gelişimi. Bu ileriye dönük beyanlar tahminlerdir ve gerçek sonuçların bu beyanlardan önemli ölçüde farklı olabileceği riskleri ve belirsizlikleri içerir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra, mevcut ve planlanan klinik öncesi çalışmaların ve Palynziq'in klinik araştırmalarının sonuçlarını ve zamanlamasını; Klinik araştırmalarda hastaların sürekli izlenmesi sırasında gözlemlenen olası olumsuz olaylar; FDA, EMA, Avrupa Komisyonu ve diğer düzenleyici otoriteler tarafından alınan kararların içeriği ve zamanlaması ve BioMarin'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile yaptığı başvurularda ayrıntıları verilen faktörler; bunlarla sınırlı olmamak üzere, BioMarin'in 31 Aralık 2025'te sona eren yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda "Risk Faktörleri" başlığı altında yer alan faktörler; bu faktörler, SEC'ye yapılan sonraki herhangi bir başvuruyla güncellenebilir. Yatırımcılara, yalnızca bu belgenin tarihi itibarıyla geçerli olan ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeleri tavsiye edilir. BioMarin hiçbir yükümlülük altında değildir ve ister yeni bilgiler, ister gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç olsun, ileriye dönük herhangi bir beyanı güncelleme veya değiştirme yükümlülüğünü açıkça reddeder.

BioMarin®, BioMarin RareConnections® ve Palynziq®, BioMarin Pharmaceutical Inc.'nin tescilli ticari markalarıdır.

KAYNAK BioMarin Pharmaceutical Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

FDA, Fenilketonürili Yetişkinlerin Tedavisinde Palynziq'i (pegvaliase-pqpz) Onayladı - 24 Mayıs 2018

Palynziq (pegvaliase-pqpz) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-03 13:45

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.