Управління з контролю за продуктами й ліками США схвалило Palynziq (pegvaliase-pqpz) від BioMarin для підлітків віком від 12 років із фенілкетонурією (ФКУ)

Підпишіться на Drugslib

САН-РАФАЕЛЬ, Каліфорнія, 27 лютого 2026 р. /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило заявку компанії на додаткову ліцензію на біологічні препарати (sBLA) для Palynziq (pegvaliase-pqpz), яка включає педіатричних пацієнтів віком від 12 років. вік і старше з фенілкетонурією (ФКУ). Palynziq — це єдина ферментна замісна терапія, схвалена для зниження концентрації фенілаланіну (Phe) у крові у людей із ФКУ.

  • Лікування Palynziq призвело до статистично значущого зниження фенілаланіну (Phe) у крові порівняно з дієтою лише в базовому дослідженні 3 фази PEGASUS
  • Palynziq — єдина ферментна замісна терапія, схвалена для лікування люди з ФКУ

    • «Підлітковий вік — це період зростання незалежності та академічних вимог, і це особливо складний час для людей з ФКУ. Надобмежувальна дієта, необхідна для лікування ФКУ, може стати нежиттєздатною, а поганий контроль Phe в крові призводить до несприятливих нейрокогнітивних результатів. Palynziq — єдиний незалежний від генотипу препарат, який може привести Phe до нормального діапазону дозволяючи необмежену дієту», – сказала Стефані Сахаров, доктор медичних наук, директор Програми доктора Харві Леві з ФКУ та пов’язаних із нею захворювань Бостонської дитячої лікарні. «У моїй клініці ми виявили, що прихильність до лікування Palynziq навіть більш успішна у підлітків віком до 18 років, коли вони живуть вдома з підтримкою сім’ї, і це схвалення дозволяє нам поширити цей терапевтичний варіант на підлітків, які можуть принести найбільшу користь».

    Схвалення FDA ґрунтується на даних PEGASUS, багатоцентрового відкритого рандомізованого контрольованого дослідження фази 3, що оцінює безпеку та ефективність препарату Palynziq порівняно з дієтою лише у підлітків віком від 12 до <18 років із ФКУ, які мали неконтрольовані концентрації Phe у крові понад 600 мкмоль/л за існуючого лікування. Особи в групі Palynziq показали значне середнє зниження рівня Phe в крові на 72-му тижні порівняно з тими, хто отримував лише дієту (таблиця 1).

    Таблиця 1: Зміни в крові порівняно з вихідним рівнем Рівень Phe (за мкмоль/л) серед рандомізованих учасників у PEGASUS

    Навчальний візит

    Palynziq

    Лише дієта

    Базовий рівень

    N = 36

    N = 19

    Середнє значення (стандартне відхилення [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    Тиждень 72

    N = 32

    N = 17

    Середнє значення (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    Середнє (SD; мін., макс.) зміна на 72-му тижні

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    Різниця в лікуванні (95% ДІ)

    -409 (-579, -240)

    «Сьогоднішнє схвалення FDA для Palynziq є важливим кроком вперед для спільноти ФКУ, що забезпечує новий варіант для підлітків віком від 12 років і старше, який має потенціал для покращення щоденного лікування ФКУ», — сказала Кетрін Воррен, виконавчий директор Національного альянсу ФКУ. «Підлітковий вік — це час серйозних змін для людей, які живуть з ФКУ, і наявність Palynziq краще налаштовує підлітків на успіх у регулюванні рівня фенілаланіну в крові під час переходу до дорослого життя».

    Як нещодавно було представлено на 15-му Міжнародному конгресі з вроджених порушень метаболізму, до кінця частини 1 майже половина учасників (44,4%) досягла рівнів, нижчих від рекомендованих. З цих осіб 75% мали рівень Phe нижче 120 мкмоль/л, а їхнє середнє зниження Phe становило 828 мкмоль/л (94% зниження рівня Phe в крові від вихідного рівня). Дев’ять учасників, у яких рівень Phe у крові був нижчим за 30 мкмоль/л (гіпофенілаланінемія), змогли збільшити споживання незмінного білка на 318,1% від базового рівня (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) і зменшити споживання білка з лікувальної їжі на 55,16% (SD=56,4; min=-100, max=60,3); шість осіб повністю припинили лікувальне харчування.

    Найпоширенішими побічними реакціями (≥20%) при застосуванні Palynziq у підлітків були реакції у місці ін’єкції, артралгія, головний біль, гарячка, реакції гіперчутливості, запаморочення, нудота, блювання, втома та біль у кінцівках. Як і в попередніх клінічних дослідженнях, загальний профіль безпеки Palynziq, який спостерігався у підлітків, показав, що більшість реакцій виникають у фазі індукції/титрування та зменшуються за частотою під час фази підтримки.

    «Протягом останніх двох десятиліть BioMarin працював рука об руку з медичними та правозахисними спільнотами, щоб покращити життя людей, які живуть з ФКУ, включаючи впровадження перших двох варіантів лікування цього спадкового метаболічного захворювання, яке інакше вимагає довічного дотримання суворої медичної дієти», - сказав Грег Фріберг, доктор медичних наук, виконавчий віце-президент і головний спеціаліст з досліджень і розвитку BioMarin. «Ми пишаємося тим, що спираємося на цю спадщину, розширюючи схвалення Palynziq для підлітків віком від 12 років, що дасть ще більшій кількості людей з ФКУ можливість досягти значно нижчих рівнів Phe».

    Компанія також шукає схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів з метою розширення лікування Palynziq для підлітків у віці від 12 років у Європейському Союзі.

    Dr. Стефані Сахаров брала участь у виступах і працювала в дорадчих радах BioMarin.

    Про Palynziq

    Palynziq замінює дефіцитний фермент фенілаланінгідроксилази (ФАГ) у ФКУ пегільованою версією ферменту фенілаланін-аміакової ліази для розщеплення Phe. Palynziq вводять за схемою дозування, розробленою для полегшення переносимості; Профіль безпеки Palynziq складається в основному з імуноопосередкованих реакцій, які можуть включати анафілаксію, для якої застосовуються надійні заходи управління ризиками, ефективні в клінічних випробуваннях.

    Перегляньте повну інформацію про призначення, яка включає попередження в рамці. Palynziq доступний лише через обмежену програму в рамках Стратегії оцінки та зменшення ризиків (REMS), що називається Palynziq REMS, через ризик анафілаксії. Додаткову інформацію, включно зі списком кваліфікованих аптек, можна отримати на веб-сайті www.PalynziqREMS.com або за телефоном 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    Palynziq схвалено для лікування ФКУ у понад 35 країнах світу.

    Про фенілкетонурію

    ФКУ, або дефіцит фенілаланінгідроксилази (ПАУ), є генетичним захворюванням, яке вражає приблизно 70 000 людей у ​​регіонах світу, де працює BioMarin. Фермент ПАУ необхідний для метаболізму Phe, незамінної амінокислоти, яка міститься в більшості продуктів, що містять білок. Якщо функціонального ферменту немає в достатніх кількостях, Phe накопичується до аномально високих рівнів у крові та стає токсичним для мозку, що призводить до різноманітних ускладнень, включаючи важку інтелектуальну недостатність, судоми, тремор, поведінкові проблеми та психіатричні симптоми.

    Завдяки зусиллям щодо скринінгу новонароджених у 1960-х і на початку 1970-х років практично всім особам із ФКУ, які народилися після цього періоду в країнах, де існують програми скринінгу новонароджених, діагностують при народженні та невдовзі після цього призначають лікування.

    ФКУ можна контролювати за допомогою суворої дієти з обмеженням Phe, доповненої модифікованою їжею з низьким вмістом білка та лікувальною їжею без Phe; однак більшості людей важко дотримуватися цієї суворої дієти в обсязі, необхідному для досягнення адекватного контролю рівня Phe в крові. Дієтичний контроль Phe у дитинстві може запобігти серйозним проблемам розвитку та неврологічним наслідкам, але поганий контроль Phe у підлітковому та дорослому віці пов’язаний із рядом нейропсихологічних розладів та функціональних порушень.

    Показання до застосування Palynziq у США та важлива інформація про безпеку

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) – це фермент, що метаболізує фенілаланін (Phe), призначений для зниження концентрації Phe у крові у дорослих і дітей віком від 12 років із фенілкетонурією (ФКУ), у яких неконтрольована концентрація Phe у крові перевищує 600 мікромоль/л (10 мг/дл) за існуючого контролю.

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ В РАМКАХ: АНАФІЛАКСІЯ

  • Повідомлялося про випадки анафілаксії після введення Palynziq, які можуть виникнути в будь-який час під час лікування.
  • Призначайте початкову дозу Palynziq під наглядом медичного працівника, який має відповідні можливості для лікування анафілаксії, і уважно спостерігайте за пацієнтами протягом щонайменше 60 хвилин після цього ін'єкція. Перед самостійною ін’єкцією підтвердьте здатність пацієнта та спостерігача (за наявності) розпізнавати ознаки та симптоми анафілаксії та вводити епінефрин, якщо це необхідно.
  • Подумайте про те, щоб дорослий спостерігач був для пацієнтів, яким може знадобитися допомога в розпізнаванні та лікуванні анафілаксії під час лікування Palynziq. Якщо потрібен дорослий спостерігач, він повинен бути присутнім під час і протягом щонайменше 60 хвилин після введення Palynziq, повинен мати можливість вводити адреналін і викликати екстрену медичну допомогу після його застосування.
  • Призначати адреналін усім пацієнтам, які отримують Palynziq. Перед введенням першої дози проінструктуйте пацієнта та спостерігача (якщо є) щодо її правильного використання. Попросіть пацієнта негайно звернутися за медичною допомогою після його використання. Попросіть пацієнтів постійно носити з собою адреналін під час лікування Palynziq.
  • Palynziq доступний лише через обмежену програму під назвою Palynziq REMS (стратегія оцінки ризику та пом’якшення). Додаткову інформацію, зокрема список кваліфікованих аптек, можна отримати на PalynziqREMS.com або за телефоном 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

    • ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАБЕЗПЕЧЕННЯ

    Анафілаксія

  • Ознаки та симптоми анафілаксії, про які повідомляється, включають синкопе, гіпотензію, гіпоксію, задишку, хрипи, дискомфорт у грудях/стиснення в грудях, тахікардію, ангіоневротичний набряк (набряк обличчя, губ, очей, язика), набряк або стиснення горла, гіперемія або почервоніння шкіри, висипання, кропив’янка, свербіж та шлунково-кишкові симптоми (блювання, нудота, діарея).
  • Анафілаксія зазвичай виникала протягом 1 години після ін’єкції; однак відстрочені епізоди виникали протягом 48 годин після введення Palynziq.
  • Розгляньте ризики та переваги повторного введення Palynziq після епізоду анафілаксії. Якщо прийнято рішення про повторне введення Palynziq, введіть першу дозу під наглядом медичного працівника, який має відповідне обладнання для лікування анафілаксії, і уважно спостерігайте за пацієнтом протягом принаймні 60 хвилин після введення дози.
  • У клінічних випробуваннях переважно дорослих пацієнтів із режимом індукції/титрування/підтримуючої дози 29/285 (10%) зазнали загалом 42 епізоди анафілаксії.
  • У клінічному дослідженні пацієнтів віком від 12 до 18 років у 4/36 (11%) пацієнтів, які отримували Palynziq, був 1 епізод анафілаксії.

    • Інші реакції гіперчутливості

  • Лікування реакції гіперчутливості мають ґрунтуватися на тяжкості реакції, повторенні реакції та клінічному судженні медичного працівника.
  • У клінічних випробуваннях переважно дорослих пацієнтів, які приймали Palynziq, реакції гіперчутливості, крім анафілаксії, були зареєстровані у 204/285 (72%) пацієнтів. У клінічному дослідженні пацієнтів віком від 12 до 18 років, які приймали Palynziq, ці реакції спостерігалися у 12 із 36 (33%) пацієнтів.

    • Інфекції в місці ін’єкції

  • Повідомлялося про серйозні інфекції в місці ін’єкції, включаючи абсцес, целюліт, некроз і виразку. Деякі випадки вимагали госпіталізації, хірургічної обробки, внутрішньовенного введення антибіотиків і припинення Palynziq.
  • Проведіть належне навчання пацієнтів та/або осіб, які доглядають за ними, щодо використання техніки асептичної ін’єкції, зміни місця ін’єкції та перевірки місця на наявність почервоніння, набряку чи чутливості. Попросіть пацієнтів звернутися до свого медичного працівника, якщо ознаки чи симптоми інфекції розвиваються, зберігаються або погіршуються.

    • Гіпофенілаланінемія (HypoPhe)Деякі пацієнти відчували HypoPhe; періодично контролювати рівень Phe в крові під час лікування. У педіатричної популяції рекомендується частий моніторинг Phe крові. Для концентрації Phe у крові нижче 30 мікромоль/л дозу препарату Palynziq можна зменшити та/або споживання білка та Phe у раціоні можна змінити, щоб підтримувати концентрацію Phe в крові в межах клінічно прийнятного діапазону та вище 30 мікромоль/л.

    ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇНайпоширенішими побічними реакціями в клінічних дослідженнях переважно дорослих пацієнтів (принаймні 20% на будь-якій фазі лікування) були реакції у місці ін’єкції, артралгія, реакції гіперчутливості, головний біль, генералізовані шкірні реакції, що тривали щонайменше 14 днів, нудота, біль у животі, блювання, кашель, біль у ротоглотці, свербіж, діарея, закладеність носа, втома, запаморочення та занепокоєння.

  • Артралгія: у клінічних дослідженнях у 245 із 285 (86%) переважно дорослих пацієнтів спостерігалися епізоди артралгії (включаючи біль у спині, біль у скелетно-м’язовому апараті, біль у кінцівках та біль у шиї).
  • Реакції у місці ін’єкції повідомлялося вже після першої дози Palynziq і виникали в будь-який час під час лікування.
  • Загальні шкірні реакції: у клінічних дослідженнях у 134 із 285 (47%) переважно дорослих пацієнтів, які отримували Palynziq, спостерігалися генералізовані шкірні реакції (не обмежуючись місцем ін’єкції) щонайменше 14 років. днів.
  • Квінкеневротичний набряк і сироваткова хвороба: у клінічних дослідженнях у 22 із 285 (8%) переважно дорослих пацієнтів спостерігалося 45 епізодів ангіоневротичного набряку (симптоми включали: набряк глотки, набряк язика, набряк губ, набряк рота, набряк повік і набряк обличчя), що виник незалежно від анафілаксія. Під час клінічних випробувань сироваткова хвороба була зареєстрована у 7 із 285 (2%) переважно дорослих пацієнтів.

    • У клінічних випробуваннях побічні реакції були пов’язані з припиненням лікування, зниженням дози та тимчасовим перериванням прийому препарату. З 285 переважно дорослих пацієнтів, які отримували Palynziq у режимі індукції/титрування/підтримуючої терапії під час клінічних досліджень, 44 (15%) пацієнти припинили лікування через побічні реакції.

    Пацієнти-діти: у клінічному дослідженні 55 пацієнтів віком від 12 до 18 років найпоширенішими побічними реакціями (принаймні 20% і більше, ніж у контрольній групі) були реакції у місці ін’єкції, артралгія, головний біль, гарячка, реакції гіперчутливості, запаморочення, нудота, блювання, втома та біль у кінцівках. Двоє пацієнтів (5,6%) припинили лікування через побічні реакції.

    Моніторинг фенілаланіну в крові та дієта

  • Отримайте концентрацію Phe в крові кожні 4 тижні, доки не буде встановлено підтримувальну дозу. Періодично перевіряйте концентрацію Phe в крові під час підтримуючої терапії.
  • Порадьте пацієнтам стежити за споживанням протеїну та Phe в їжі та коригуйте їх відповідно до вказівок медичного працівника.

    • ВЗАЄМОДІЯ ЛІКАРСЬКИХ СРЕДСТВ

    Вплив Palynziq на інші пегільовані продукти

  • У дослідженні одноразової дози Palynziq у дорослих пацієнтів із ФКУ двоє пацієнтів, які отримували супутні ін’єкції суспензії медроксипрогестерону ацетату (рецептура, що містить PEG 3350), відчули реакція гіперчутливості. Один із двох пацієнтів пережив анафілаксію
  • Клінічні ефекти одночасного лікування різними пегільованими продуктами невідомі. Спостерігайте за пацієнтами, які отримують Palynziq та інші пегільовані продукти, щоб виявити реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію

    • ВИКОРИСТАННЯ В СПЕЦІАЛЬНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯ

    Вагітність і лактаціяДоступні дані не свідчать про підвищений ризик несприятливих наслідків розвитку плода під час дії Palynziq.

  • Порадьте жінкам, які піддаються Palynziq під час вагітності або які завагітніли протягом одного місяця після останньої дози Palynziq, що існує програма спостереження за вагітністю, яка контролює результати вагітності. Медичні працівники повинні повідомляти про вплив препарату Palynziq і заохочувати цих пацієнтів повідомляти про свою вагітність у BioMarin (1-866-906-6100).
  • Моніторинг рівнів Phe в крові у жінок, які годують грудьми, які отримують Palynziq, щоб забезпечити підтримку рівня Phe в крові <360 мікромоль/л. За потреби відкоригуйте дозу та/або споживання протеїну та Phe у раціоні, щоб уникнути концентрацій нижче 30 мікромоль/л.

    • Застосування у педіатрії та геріатрії: Безпека та ефективність Palynziq для дітей віком від народження до 12 років не встановлені. Клінічні дослідження Palynziq не включали пацієнтів віком 65 років і старше.

    Рекомендується повідомляти про підозрювані побічні реакції на BioMarin за номером 1-866-906-6100 або до FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

    Про BioMarin

    BioMarin є провідною світовою біотехнологічною компанією з рідкісних захворювань, яка зосереджена на постачанні ліків людям із генетично визначеними захворюваннями. Заснована в 1997 році компанія, розташована в Сан-Рафаелі, Каліфорнія, має досвід інновацій, вісім комерційних терапій і потужний клінічний і доклінічний портфель. Використовуючи особливий підхід до відкриття та розробки ліків, BioMarin прагне розкрити повний потенціал генетичної науки, розробляючи ліки, що визначають категорії, які мають глибокий вплив на пацієнтів. Щоб дізнатися більше, відвідайте www.biomarin.com.

    Прогнозні заяви

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви про бізнес-перспективи BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), включаючи, але не обмежуючись, заяви про: схвалення додаткової заявки BioMarin на біологічну ліцензію (sBLA) для Palynziq для підлітків віком від 12 років з фенілкетонурії (ФКУ) Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA), включаючи профіль безпеки та потенційні переваги Palynziq для підлітків, а також потенціал кардинально змінити те, як підлітки справляються з ФКУ у своєму повсякденному житті; Співпраця BioMarin з Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) з метою розширення лікування Palynziq для підлітків у віці від 12 років у Європейському Союзі; і продовження клінічного розвитку Palynziq. Ці прогнозні заяви є прогнозами та містять ризики та невизначеності, тому фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від цих заяв. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, результати та терміни поточних і запланованих доклінічних досліджень і клінічних випробувань Palynziq; будь-які потенційні побічні явища, які спостерігалися під час постійного моніторингу пацієнтів у клінічних дослідженнях; зміст і час прийняття рішень FDA, EMA, Європейської комісії та інших регуляторних органів, а також фактори, детально описані в заявках BioMarin до Комісії з цінних паперів і бірж (SEC), включаючи, але не обмежуючись, фактори, що містяться під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті BioMarin за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року, оскільки такі фактори можуть бути оновлені будь-якими наступними подання до SEC. Інвесторів закликають не покладатися надмірно на прогнозні заяви, які стосуються лише дати цього документа. BioMarin не бере на себе жодних зобов’язань і прямо відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати чи змінювати будь-яку прогнозну заяву внаслідок отримання нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® і Palynziq® є зареєстрованими торговими марками BioMarin Pharmaceutical Inc.

    ДЖЕРЕЛО BioMarin Pharmaceutical Inc.

    Джерело: HealthDay. ресурси

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Дефіцит ліків
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних ліків
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-03-03 13:45

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова