Americký úřad pro potraviny a léčiva vydává kompletní dopis s odpovědí na aplikaci nového léku Glepaglutide pro léčbu syndromu krátkého střeva

Sledujte Drugslib

Léčba: syndromu krátkého střeva

U.S. Food and Drug Administration vydává kompletní dopis s odpovědí na žádost o nový lék Glepaglutide pro léčbu syndromu krátkého střeva

Kodaň, Dánsko, 19. prosince 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) („Zeland“) ”) (CVR-č. 20045078), biotechnologická společnost zaměřená na objev a vývoj inovativních peptidů na bázi léčiv, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) vydal kompletní dopis s odpovědí (CRL) na novou aplikaci léků (NDA) společnosti pro glepaglutid, analog GLP-2 s dlouhodobým účinkem, ve vývoji pro léčbu dospělí pacienti se syndromem krátkého střeva (SBS) s intestinálním selháním (IF), kteří jsou závislí na parenterální podpoře.

Předložená NDA zahrnovala jednu randomizovanou, placebem kontrolovanou registrační studii fáze 3, která je běžná pro indikaci vzácných onemocnění, jako je SBS. Studie sestávala ze dvou ramen s aktivní léčbou, ramene s dávkováním jednou týdně a dvakrát týdně. Léčba glepaglutidem podávaným dvakrát týdně prokázala významné a lepší účinky při snižování požadavků na parenterální podporu u pacientů s SBS-IF ve srovnání s placebem. Léčba glepaglutidem jednou týdně vedla ke snížení parenterální podpory, ale nedosáhla statistické významnosti. V CRL doporučil FDA další klinickou studii, která by poskytla další důkazy k potvrzení účinnosti a bezpečnosti glepaglutidu v dávce, která má být uvedena na trh.

„Ačkoli jsme rozhodnutím FDA rozhodně zklamáni, zůstáváme přesvědčeni, že data ukázala robustní a přesvědčivé důkazy o účinnosti i bezpečnosti léčby glepaglutidem. Jsme pevně přesvědčeni, že glepaglutid představuje významný pokrok v terapiích založených na GLP-2 pro potenciální léčbu pacientů se SBS, kteří jsou závislí na parenterální podpoře,“ řekl David Kendall, MD, hlavní lékař společnosti Zealand Pharma. „Jsme odhodláni spolupracovat s agenturou na sladění cesty k regulačnímu schválení, abychom mohli přinést glepaglutid pacientům v USA. Zároveň očekáváme, že budeme pokračovat v našich současných plánech na podání evropské žádosti o registraci v roce 2025. .“

Zealand Pharma očekává, že v roce 2025 zahájí jedinou studii fáze 3, od které se očekává, že podpoří registraci pro glepaglutid v geografických oblastech mimo USA a EU a poskytne další potvrzující důkazy pro opětovné předložení regulačním orgánům v USA

O glepaglutidu

Glepaglutid je dlouhodobě působící analog GLP-2 ve vývoji jako potenciální možnost léčby syndromu krátkého střeva (SBS). Glepaglutid je vyvíjen jako tekutý produkt v autoinjektoru určeném pro subkutánní podání, jehož cílem je snížit nebo odstranit potřebu parenterální podpory u lidí žijících se SBS. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil glepaglutidu označení léku pro vzácná onemocnění k léčbě SBS.

O klinickém programu EASE

Program fáze 3, nazvaný EASE, zahrnuje čtyři klinické studie hodnotící potenciál glepaglutidu snížit nebo odstranit potřebu parenterální podpory u pacientů se SBS se střevním selháním.

EASE-1 (NCT03690206) je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3, do které bylo zařazeno celkem 106 pacientů se SBS se střevním selháním, kteří byli závislí na parenterální podpoře po dobu alespoň tří dnů za týden. Pacienti byli rovnoměrně randomizováni k léčbě 10 mg glepaglutidu podávaného buď jednou nebo dvakrát týdně, nebo k léčbě placebem. Primárním cílovým parametrem ve studii byla absolutní změna objemu týdenní parenterální podpory od výchozí hodnoty ve 24. týdnu.

Celkem 102 ze 106 zúčastněných pacientů dokončilo EASE-1, z nichž 96 pokračovalo v probíhající dvouleté dlouhodobé rozšířené studii bezpečnosti a účinnosti EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie, ve které pacienti se SBS pokračovali ve své přidělené léčbě z EASE-1 s glepaglutidem 10 mg jednou nebo dvakrát týdně. Pacienti, kteří dostávali placebo v EASE-1, byli znovu randomizováni k léčbě buď glepaglutidem 10 mg jednou nebo dvakrát týdně. Pacienti, kteří dokončí EASE-2, jsou způsobilí k účasti v EASE-3 (NCT04881825), která hodnotí glepaglutid podávaný jednou týdně pomocí autoinjektoru.

EASE-4 (NCT04991311) je studie fáze 3b k posouzení dlouhé - dlouhodobé účinky glepaglutidu na příjem střevních tekutin a energie.

O syndromu krátkého střeva

Syndrom krátkého střeva (SBS) se střevním selháním je komplexní chronický a závažný stav spojený se sníženou nebo úplnou ztrátou střevní funkce, ve kterém jsou jednotlivci závislý na příjmu tekutin a výživy parenterálně. I když je parenterální podpora životu udržující, představuje významná omezení v každodenním životě a přináší riziko závažných a život ohrožujících komplikací, jako je sepse, krevní sraženiny, poškození jater a poškození ledvin.

O společnosti Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") je biotechnologická společnost zaměřená na objev a vývoj peptidů léky na bázi. Více než 10 kandidátů na léky vynalezených Zélandem postoupilo do klinického vývoje, z nichž dva se dostali na trh a tři kandidáti jsou v pozdní fázi vývoje. Společnost má vývojová partnerství s řadou farmaceutických společností a také obchodní partnerství pro své produkty na trhu.

Zeland byl založen v roce 1998 a sídlí v Kodani v Dánsku a má zastoupení v USA. Další informace o podnikání a aktivitách Zélandu naleznete na www.zealandpharma.com.

Přeposlat -Prohlášení o výhleduToto oznámení společnosti obsahuje „výhledová prohlášení“, jak je tento termín definován v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 v Spojené státy americké, ve znění pozdějších předpisů, i když již není uvedena ve Spojených státech, používá se jako definice, která poskytuje očekávání společnosti Zealand Pharma nebo předpovědi budoucích událostí týkajících se výzkumu, vývoje a komercializace farmaceutických produktů, načasování klinických zkoušek společnosti a vykazování údajů z nich. Tato výhledová prohlášení mohou být identifikována slovy jako „cíl“, „předvídat“, „věřit“, „mohl“, „odhadovat“, „očekávat“, „předvídat“, „cíl“, „zamýšlet“, „může "plán", "možný", "potenciální", "vůle", "by" a další slova a termíny podobného významu. Neměli byste se přehnaně spoléhat na tato prohlášení nebo prezentovaná vědecká data. Čtenář je varován, aby se na tato výhledová prohlášení nespoléhal. Taková výhledová prohlášení podléhají rizikům, nejistotám a nepřesným předpokladům, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od očekávání zde uvedených a mohou způsobit, že některá nebo všechna taková výhledová prohlášení budou nesprávná, a která zahrnují, ale jsou neomezují se na neočekávané náklady nebo zpoždění v klinických studiích a jiných vývojových činnostech v důsledku nepříznivých bezpečnostních událostí nebo jinak; neočekávané obavy, které mohou vyplynout z dodatečných údajů, analýz nebo výsledků získaných během klinických studií; naši schopnost úspěšně prodávat nové i stávající produkty; změny v pravidlech úhrad a vládních zákonech a jejich související výklad; vládou nařízené nebo trhem řízené snížení cen našich produktů; představení konkurenčních produktů; výrobní problémy; neočekávaný růst nákladů a výdajů; naši schopnost provádět strategickou reorganizaci našich podniků plánovaným způsobem; neschopnost chránit a prosazovat naše data, duševní vlastnictví a jiná vlastnická práva a nejistoty týkající se nároků a výzev k duševnímu vlastnictví; regulační orgány mohou vyžadovat další informace nebo další studie, nebo mohou odmítnout, neschválit nebo mohou zpozdit schválení našich kandidátů na léky nebo rozšíření označení produktů; nezískání regulačních povolení v jiných jurisdikcích; vystavení odpovědnosti za výrobek a dalším nárokům; kolísání úrokových sazeb a směnných kurzů; neočekávané porušení nebo ukončení smlouvy; inflační tlaky na globální ekonomiku; a politická nejistota, mimo jiné kvůli pokračujícímu vojenskému konfliktu na Ukrajině. Pokud se některá nebo všechna taková výhledová prohlášení ukáží jako nesprávná, naše skutečné výsledky se mohou podstatně a nepříznivě lišit od těch, která taková prohlášení předpokládají nebo naznačují. Výše uvedené uvádí mnoho, ale ne všechny faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od našich očekávání v jakémkoli výhledovém prohlášení. Všechna taková výhledová prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy/oznámení společnosti a vycházejí z informací dostupných společnosti Zealand Pharma k datu této zprávy/oznámení. Nezavazujeme se aktualizovat žádné z těchto výhledových prohlášení, aby odráželo události nebo okolnosti, které nastanou po datu tohoto prohlášení. Informace týkající se léčiv (včetně sloučenin ve vývoji) obsažené v tomto materiálu nejsou zamýšleny jako reklama nebo lékařské poradenství.

Zdroj: Zealand Pharma A/S

Vyslán : 2024-12-20 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova