La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. emite una carta de respuesta completa para la solicitud de nuevo fármaco de glepaglutida para el tratamiento del síndrome del intestino corto

Siga a Drugslib en

Tratamiento para: Síndrome del intestino corto

EE.UU. La Administración de Alimentos y Medicamentos emite una carta de respuesta completa para la solicitud de nuevo fármaco de glepaglutida para el tratamiento del síndrome del intestino corto

Copenhague, Dinamarca, 19 de diciembre de 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealandia ”) (CVR-no. 20045078), una empresa de biotecnología centrada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos innovadores basados ​​en péptidos, anunció hoy que la U.S. Food y la Administración de Medicamentos (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) para la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de la compañía para glepaglutida, un análogo del GLP-2 de acción prolongada, en desarrollo para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome del intestino corto (SBS). ) con insuficiencia intestinal (IF) que dependen del soporte parenteral.

La NDA presentada incluía un único ensayo de registro de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, que es común para una indicación de enfermedad rara como el SIC. El ensayo consistió en dos grupos de tratamiento activo, uno de dosificación una vez por semana y dos veces por semana, respectivamente. El tratamiento con glepaglutida dos veces por semana demostró efectos significativos y superiores en la reducción de las necesidades de soporte parenteral en pacientes con SBS-IF en comparación con el placebo. El tratamiento con glepaglutida una vez a la semana produjo una reducción del soporte parenteral, pero no alcanzó significación estadística. En la CRL, la FDA recomendó un ensayo clínico adicional para proporcionar más evidencia que confirme la eficacia y seguridad de la glepaglutida en la dosis que se comercializará.

“Aunque ciertamente estamos decepcionados con la decisión de la FDA, Seguimos confiando en que los datos muestren pruebas sólidas y convincentes de la eficacia y la seguridad del tratamiento con glepaglutida. Seguimos firmes en nuestra creencia de que la glepaglutida proporciona un avance significativo en las terapias basadas en GLP-2 para el tratamiento potencial de pacientes con SIC que dependen del soporte parenteral”, afirmó David Kendall, MD, director médico de Zealand Pharma. “Estamos comprometidos a trabajar con la agencia para alinearnos en el camino hacia una aprobación regulatoria, de modo que podamos llevar la glepaglutida a los pacientes en los EE. UU. Paralelamente, esperamos continuar con nuestros planes actuales para la presentación de una solicitud de autorización de comercialización europea en 2025. .”

Zealand Pharma espera iniciar un único ensayo de fase 3 en 2025 que respaldará las autorizaciones de comercialización de glepaglutida en zonas geográficas fuera de los EE. UU. y la UE y proporcionará más evidencia confirmatoria para una nueva presentación regulatoria en los EE. UU.

Acerca de la glepaglutida

La glepaglutida es un análogo del GLP-2 de acción prolongada en desarrollo como una posible opción de tratamiento para el síndrome del intestino corto (SIC). La glepaglutida se está desarrollando como un producto líquido en un autoinyector diseñado para administración subcutánea, cuyo objetivo es reducir o eliminar la necesidad de apoyo parenteral en personas que viven con SIC. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a la glepaglutida para el tratamiento del SIC.

Acerca del programa clínico EASE

El programa de fase 3, denominado EASE, incluye cuatro ensayos clínicos que evalúan el potencial de la glepaglutida para reducir o eliminar la necesidad de soporte parenteral en pacientes con SIC y insuficiencia intestinal.

EASE-1 (NCT03690206) es un ensayo de fase 3, aleatorizado y doble ciego que inscribió a un total de 106 pacientes con SIC y insuficiencia intestinal que dependían del apoyo parenteral durante al menos tres días a la semana. Los pacientes fueron aleatorizados uniformemente para recibir tratamiento con 10 mg de glepaglutida administrados una o dos veces por semana, o placebo. El criterio de valoración principal del ensayo fue el cambio absoluto en el volumen de soporte parenteral semanal desde el inicio a las 24 semanas.

En total, 102 de 106 pacientes participantes completaron EASE-1, de los cuales 96 continuaron en el ensayo de extensión de seguridad y eficacia a largo plazo en curso de dos años, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) es un ensayo aleatorizado y doble ciego en el que los pacientes con SIC continuaron el tratamiento asignado de EASE-1 con 10 mg de glepaglutida una o dos veces por semana. Los pacientes que recibieron placebo en EASE-1 fueron reasignados al azar para recibir tratamiento con 10 mg de glepaglutida una o dos veces por semana. Los pacientes que completen EASE-2 son elegibles para participar en EASE-3 (NCT04881825), que evalúa la glepaglutida administrada una vez por semana mediante un autoinyector.

EASE-4 (NCT04991311) es un ensayo de fase 3b para evaluar Efectos a largo plazo de la glepaglutida sobre el líquido intestinal y la absorción de energía.

Acerca del síndrome del intestino corto

El síndrome del intestino corto (SIC) con insuficiencia intestinal es una afección crónica y grave compleja asociada con una pérdida reducida o completa de la función intestinal en la que los individuos dependiente de recibir líquidos y nutrición por vía parenteral. Si bien es un soporte vital, el apoyo parenteral plantea restricciones significativas en la vida diaria y conlleva un riesgo de complicaciones graves y potencialmente mortales, como sepsis, coágulos sanguíneos, daño hepático e insuficiencia renal.

Acerca de Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealandia") es una empresa de biotecnología centrada en el descubrimiento y desarrollo de péptidos. -medicamentos a base de Más de 10 candidatos a fármacos inventados por Zelanda han avanzado hacia el desarrollo clínico, de los cuales dos han llegado al mercado y tres candidatos se encuentran en una etapa avanzada de desarrollo. La empresa tiene asociaciones de desarrollo con varias empresas farmacéuticas, así como asociaciones comerciales para sus productos comercializados.

Zealand se fundó en 1998 y tiene su sede en Copenhague, Dinamarca, con presencia en los EE. UU. Para obtener más información sobre los negocios y las actividades de Zelanda, visite www.zealandpharma.com.

Adelante -Declaraciones prospectivasEste anuncio de la empresa contiene “declaraciones prospectivas”, tal como se define ese término en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 en los Estados Unidos, según enmendada, aunque ya no figura en los Estados Unidos, esto se utiliza como definición para proporcionar las expectativas o pronósticos de Zealand Pharma sobre eventos futuros relacionados con la investigación, el desarrollo y la comercialización de productos farmacéuticos, el momento de los ensayos clínicos de la compañía y la presentación de datos de los mismos. Estas declaraciones prospectivas pueden identificarse con palabras como "objetivo", "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "objetivo", "pretender", "podría". ”, “plan”, “posible”, “potencial”, “voluntad”, “haría” y otras palabras y términos de significado similar. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos, incertidumbres y suposiciones inexactas, que pueden causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas establecidas en este documento y pueden causar que cualquiera o todas dichas declaraciones prospectivas sean incorrectas, y que incluyen, pero no son entre otros, costos inesperados o retrasos en ensayos clínicos y otras actividades de desarrollo debido a eventos adversos de seguridad o de otro tipo; inquietudes inesperadas que puedan surgir de datos, análisis o resultados adicionales obtenidos durante los ensayos clínicos; nuestra capacidad para comercializar con éxito productos nuevos y existentes; cambios en las reglas de reembolso y leyes gubernamentales y su interpretación relacionada; reducciones de precios de nuestros productos impuestas por el gobierno o impulsadas por el mercado; introducción de productos competidores; problemas de producción; crecimiento inesperado de costos y gastos; nuestra capacidad para efectuar la reorganización estratégica de nuestros negocios en la forma planificada; falta de protección y aplicación de nuestros datos, propiedad intelectual y otros derechos de propiedad e incertidumbres relacionadas con reclamos y desafíos de propiedad intelectual; las autoridades reguladoras pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden rechazar, no aprobar o retrasar la aprobación de nuestros medicamentos candidatos o la ampliación del etiquetado de productos; no obtener aprobaciones regulatorias en otras jurisdicciones; exposición a responsabilidad del producto y otras reclamaciones; fluctuaciones de las tasas de interés y del tipo de cambio de divisas; incumplimientos o rescisiones inesperadas de contratos; presiones inflacionarias sobre la economía global; e incertidumbre política, incluso debido al conflicto militar en curso en Ucrania. Si alguna o todas estas declaraciones prospectivas resultan ser incorrectas, nuestros resultados reales podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en dichas declaraciones. Lo anterior establece muchos, pero no todos, los factores que podrían causar que los resultados reales difieran de nuestras expectativas en cualquier declaración prospectiva. Todas estas declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa/anuncio de la empresa y se basan en la información disponible para Zealand Pharma a la fecha de este comunicado/anuncio. No nos comprometemos a actualizar ninguna de estas declaraciones prospectivas para reflejar eventos o circunstancias que ocurran después de la fecha del presente. La información sobre productos farmacéuticos (incluidos los compuestos en desarrollo) contenida en este material no pretende ser publicidad ni asesoramiento médico.

Fuente: Zelanda Pharma A/S

Al corriente : 2024-12-20 12:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares