La Food and Drug Administration des États-Unis publie une lettre de réponse complète à la demande d'homologation de nouveau médicament Glepaglutide pour le traitement du syndrome de l'intestin court

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Traitement du : Syndrome de l'intestin court

États-Unis La Food and Drug Administration publie une lettre de réponse complète à la demande de nouveau médicament Glepaglutide pour le traitement du syndrome de l'intestin court

Copenhague, Danemark, 19 décembre 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq : ZEAL) (« Zealand ") (CVR-no. 20045078), une société de biotechnologie axée sur la découverte et le développement de médicaments innovants à base de peptides, a annoncé aujourd'hui que l'U.S. Food and La Drug Administration (FDA) a publié une lettre de réponse complète (CRL) pour la demande de nouveau médicament (NDA) de la société pour le glépaglutide, un analogue du GLP-2 à action prolongée, en cours de développement pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de l'intestin court (SBS). souffrant d'insuffisance intestinale (IF) qui dépendent d'un soutien parentéral.

La NDA soumise comprenait un seul essai d'enregistrement de phase 3 randomisé et contrôlé par placebo, ce qui est courant pour une indication de maladie rare telle que le SBS. L'essai comprenait deux bras de traitement actif, respectivement un bras de dosage une fois par semaine et un bras bihebdomadaire. Le traitement par le glépaglutide deux fois par semaine a démontré des effets significatifs et supérieurs dans la réduction des besoins de soutien parentéral chez les patients atteints de SBS-IF par rapport au placebo. Le traitement par glépaglutide une fois par semaine a entraîné une réduction du soutien parentéral, mais n'a pas atteint une signification statistique. Dans le CRL, la FDA a recommandé un essai clinique supplémentaire pour fournir des preuves supplémentaires confirmant l'efficacité et l'innocuité du glépaglutide à la dose à commercialiser.

« Bien que nous soyons certainement déçus par la décision de la FDA, nous restons convaincus que les données ont montré des preuves solides et convaincantes de l'efficacité et de l'innocuité du traitement par le glépaglutide. Nous restons convaincus que le glépaglutide constitue une avancée significative dans les thérapies basées sur le GLP-2 pour le traitement potentiel des patients atteints du SBS qui dépendent d'un soutien parentéral », a déclaré David Kendall, MD, directeur médical de Zealand Pharma. « Nous nous engageons à travailler avec l'agence pour nous aligner sur la voie à suivre vers une approbation réglementaire, afin de pouvoir proposer le glépaglutide aux patients aux États-Unis. En parallèle, nous prévoyons de poursuivre nos plans actuels pour la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché européenne en 2025. . »

Zealand Pharma prévoit de lancer un seul essai de phase 3 en 2025, qui devrait soutenir les autorisations de mise sur le marché du glépaglutide dans des zones géographiques en dehors des États-Unis et de l'UE et fournir des preuves supplémentaires pour une nouvelle soumission réglementaire aux États-Unis.

À propos du glépaglutide

Le glepaglutide est un analogue du GLP-2 à action prolongée en cours de développement comme option thérapeutique potentielle pour le syndrome de l'intestin court (SBS). Le glepaglutide est développé sous forme de produit liquide dans un auto-injecteur conçu pour une administration sous-cutanée, visant à réduire ou éliminer le besoin de soutien parentéral chez les personnes vivant avec le SBS. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au glépaglutide pour le traitement du SBS.

À propos du programme clinique EASE

Le programme de phase 3, nommé EASE, comprend quatre essais cliniques évaluant le potentiel du glépaglutide à réduire ou à éliminer le besoin de soutien parentéral chez les patients souffrant de SBS et d'insuffisance intestinale.

EASE-1 (NCT03690206) est un essai randomisé de phase 3 en double aveugle qui a recruté un total de 106 patients atteints de SBS souffrant d'insuffisance intestinale et qui dépendaient d'un soutien parentéral pendant au moins trois jours par semaine. Les patients ont été randomisés de manière égale pour recevoir un traitement avec 10 mg de glépaglutide administrés une ou deux fois par semaine, ou un placebo. Le critère d'évaluation principal de l'essai était la variation absolue du volume hebdomadaire de soutien parentéral par rapport au départ à 24 semaines.

Au total, 102 des 106 patients participants ont terminé l'essai EASE-1, dont 96 ont poursuivi l'essai d'extension à long terme de sécurité et d'efficacité de deux ans, EASE-2, en cours. EASE-2 (NCT03905707) est un essai randomisé en double aveugle dans lequel des patients atteints du SBS ont continué le traitement qui leur avait été attribué à partir de EASE-1 avec 10 mg de glépaglutide une ou deux fois par semaine. Les patients ayant reçu un placebo dans l'étude EASE-1 ont été randomisés à nouveau pour recevoir soit du glépaglutide 10 mg une ou deux fois par semaine. Les patients qui terminent l'étude EASE-2 sont éligibles pour participer à l'étude EASE-3 (NCT04881825), évaluant le glépaglutide administré une fois par semaine à l'aide d'un auto-injecteur.

EASE-4 (NCT04991311) est un essai de phase 3b visant à évaluer les -effets à terme du glépaglutide sur le liquide intestinal et l'absorption d'énergie.

À propos du syndrome de l'intestin court

Le syndrome de l'intestin court (SBS) avec insuffisance intestinale est une maladie chronique et grave complexe associée à une perte réduite ou complète de la fonction intestinale dans laquelle les individus sont dépend de la réception de liquides et de nutrition par voie parentérale. Bien qu'elle soit essentielle au maintien de la vie, l'assistance parentérale impose des restrictions importantes à la vie quotidienne et comporte un risque de complications graves, voire potentiellement mortelles, telles qu'une septicémie, des caillots sanguins, des lésions hépatiques et une insuffisance rénale.

À propos de Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq : ZEAL) (« Zealand ») est une société de biotechnologie axée sur la découverte et le développement de peptides. à base de médicaments. Plus de 10 candidats-médicaments inventés par la Zélande ont atteint le stade du développement clinique, dont deux ont atteint le marché et trois candidats sont en phase de développement avancée. La société a des partenariats de développement avec un certain nombre de sociétés pharmaceutiques ainsi que des partenariats commerciaux pour ses produits commercialisés.

Zealand a été fondée en 1998 et son siège est à Copenhague, au Danemark, avec une présence aux États-Unis. Pour plus d'informations sur les activités et les activités de Zealand, veuillez visiter www.zealandpharma.com.

Forward -Déclarations prospectivesCette annonce de la société contient des « déclarations prospectives », telles que ce terme est défini dans la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle que modifiée, même si ce n'est plus le cas. cotée aux États-Unis, cette définition est utilisée comme définition pour fournir les attentes ou les prévisions de Zealand Pharma concernant les événements futurs concernant la recherche, le développement et la commercialisation de produits pharmaceutiques, le calendrier des essais cliniques de la société et la communication des données qui en découlent. Ces déclarations prospectives peuvent être identifiées par des mots tels que « objectif », « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « prévoir », « objectif », « avoir l'intention de », « peut-être ». », « plan », « possible », « potentiel », « volonté », « serait » et d'autres mots et termes ayant une signification similaire. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Le lecteur est averti de ne pas se fier à ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses inexactes, qui peuvent faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement des attentes énoncées dans les présentes et peuvent faire en sorte que tout ou partie de ces déclarations prospectives soient incorrectes, et qui incluent, mais sont sans s'y limiter, les coûts inattendus ou les retards dans les essais cliniques et autres activités de développement dus à des événements indésirables en matière de sécurité ou autres ; des préoccupations inattendues pouvant découler de données, d’analyses ou de résultats supplémentaires obtenus lors d’essais cliniques ; notre capacité à commercialiser avec succès des produits nouveaux et existants ; les changements dans les règles de remboursement et les lois gouvernementales et leur interprétation connexe ; les baisses de prix de nos produits imposées par le gouvernement ou dictées par le marché ; introduction de produits concurrents; problèmes de production; croissance inattendue des coûts et des dépenses ; notre capacité à effectuer la réorganisation stratégique de nos activités de la manière prévue ; l'incapacité de protéger et de faire respecter nos données, notre propriété intellectuelle et autres droits de propriété et les incertitudes liées aux réclamations et aux défis en matière de propriété intellectuelle ; les autorités réglementaires peuvent exiger des informations supplémentaires ou des études plus approfondies, ou peuvent rejeter, ne pas approuver ou retarder l'approbation de nos candidats médicaments ou l'élargissement de l'étiquetage des produits ; l'incapacité d'obtenir les approbations réglementaires dans d'autres juridictions ; exposition à la responsabilité du fait des produits et à d'autres réclamations ; les fluctuations des taux d’intérêt et des taux de change ; ruptures ou résiliations inattendues de contrat ; les pressions inflationnistes sur l'économie mondiale ; et l’incertitude politique, notamment due au conflit militaire en cours en Ukraine. Si l'une ou l'ensemble de ces déclarations prospectives s'avèrent incorrectes, nos résultats réels pourraient différer sensiblement et défavorablement de ceux anticipés ou sous-entendus par ces déclarations. Ce qui précède présente de nombreux facteurs, mais pas tous, qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de nos attentes dans toute déclaration prospective. Toutes ces déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse/annonce de la société et sont basées sur les informations dont disposait Zealand Pharma à la date de ce communiqué/annonce. Nous ne nous engageons pas à mettre à jour ces déclarations prospectives pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date des présentes. Les informations concernant les produits pharmaceutiques (y compris les composés en cours de développement) contenues dans ce document ne sont pas destinées à constituer de la publicité ou des conseils médicaux.

Source : Zealand Pharma A/S

Publié : 2024-12-20 12:00

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