Badan Pengawas Obat dan Makanan AS Mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap terhadap Permohonan Obat Baru Glepaglutide untuk Pengobatan Sindrom Usus Pendek

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Sindrom Usus Pendek

A.S. Badan Pengawas Obat dan Makanan Mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap atas Permohonan Obat Baru Glepaglutide untuk Pengobatan Sindrom Usus Pendek

Kopenhagen, Denmark, 19 Desember 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Selandia ”) (CVR-no. 20045078), sebuah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada penemuan dan pengembangan obat-obatan inovatif berbasis peptida, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS Administrasi (FDA) telah mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap (CRL) untuk Aplikasi Obat Baru (NDA) perusahaan untuk glepaglutide, analog GLP-2 kerja panjang, yang sedang dikembangkan untuk pengobatan pasien dewasa dengan sindrom usus pendek (SBS) dengan kegagalan usus (IF) yang bergantung pada dukungan parenteral.

NDA yang diserahkan mencakup uji coba pendaftaran Fase 3 acak tunggal dengan kontrol plasebo, yang umum dilakukan untuk indikasi penyakit langka seperti SBS. Uji coba ini terdiri dari dua kelompok pengobatan aktif, masing-masing kelompok pemberian dosis sekali seminggu dan dua kali seminggu. Pengobatan dengan glepaglutide dua kali seminggu menunjukkan efek yang signifikan dan unggul dalam mengurangi kebutuhan dukungan parenteral pada pasien dengan SBS-IF dibandingkan dengan plasebo. Pengobatan glepaglutide sekali seminggu menghasilkan penurunan dukungan parenteral, namun tidak mencapai signifikansi statistik. Dalam CRL, FDA merekomendasikan uji klinis tambahan untuk memberikan bukti lebih lanjut guna memastikan kemanjuran dan keamanan glepaglutide pada dosis yang akan dipasarkan.

“Meskipun kami tentu saja kecewa dengan keputusan FDA, kami tetap yakin bahwa data menunjukkan bukti yang kuat dan meyakinkan mengenai kemanjuran dan keamanan pengobatan glepaglutide. Kami tetap teguh pada keyakinan kami bahwa glepaglutide memberikan kemajuan yang signifikan dalam terapi berbasis GLP-2 untuk pengobatan potensial pasien SBS yang bergantung pada dukungan parenteral,” kata David Kendall, MD, Chief Medical Officer di Zealand Pharma. “Kami berkomitmen untuk bekerja sama dengan lembaga tersebut untuk menyelaraskan jalur menuju persetujuan peraturan, sehingga kami dapat menghadirkan glepaglutide kepada pasien di A.S. Secara paralel, kami berharap dapat melanjutkan rencana kami saat ini untuk pengajuan Permohonan Otorisasi Pemasaran Eropa pada tahun 2025. .”

Zealand Pharma berencana untuk memulai uji coba Fase 3 tunggal pada tahun 2025 yang diharapkan dapat mendukung izin edar glepaglutide di wilayah di luar Amerika Serikat dan Uni Eropa dan memberikan bukti konfirmasi lebih lanjut untuk pengajuan ulang peraturan di Amerika Serikat.

Tentang glepaglutide

Glepaglutide adalah analog GLP-2 kerja panjang yang sedang dikembangkan sebagai pilihan pengobatan potensial untuk sindrom usus pendek (SBS). Glepaglutide sedang dikembangkan sebagai produk cair dalam autoinjector yang dirancang untuk pemberian subkutan, yang bertujuan untuk mengurangi, atau menghilangkan, kebutuhan dukungan parenteral pada orang yang hidup dengan SBS. Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan sebutan obat yatim piatu untuk glepaglutide untuk pengobatan SBS.

Tentang program klinis EASE

Program Fase 3, bernama EASE, mencakup empat uji klinis yang mengevaluasi potensi glepaglutide untuk mengurangi atau menghilangkan kebutuhan dukungan parenteral pada pasien SBS dengan kegagalan usus.

EASE-1 (NCT03690206) adalah uji coba Fase 3 secara acak dan tersamar ganda yang melibatkan total 106 pasien SBS dengan kegagalan usus yang bergantung pada dukungan parenteral setidaknya selama tiga hari per minggu. Pasien diacak secara merata untuk menerima pengobatan dengan 10 mg glepaglutide yang diberikan sekali atau dua kali seminggu, atau plasebo. Titik akhir utama dalam uji coba ini adalah perubahan mutlak dalam volume dukungan parenteral mingguan dari volume dasar pada minggu ke-24.

Secara total, 102 dari 106 pasien yang berpartisipasi menyelesaikan EASE-1, dan 96 di antaranya melanjutkan uji coba perluasan keamanan dan kemanjuran jangka panjang selama dua tahun, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) adalah uji coba acak tersamar ganda di mana pasien SBS melanjutkan pengobatan yang ditugaskan dari EASE-1 dengan glepaglutide 10 mg sekali atau dua kali seminggu. Pasien yang menerima plasebo dalam EASE-1 diacak ulang untuk menerima pengobatan dengan glepaglutide 10 mg sekali atau dua kali seminggu. Pasien yang menyelesaikan EASE-2 memenuhi syarat untuk berpartisipasi dalam EASE-3 (NCT04881825), mengevaluasi glepaglutide yang diberikan seminggu sekali menggunakan auto-injector.

EASE-4 (NCT04991311) adalah uji coba Fase 3b untuk menilai jangka panjang -efek jangka glepaglutide pada penyerapan cairan dan energi usus.

Tentang sindrom usus pendek

Sindrom usus pendek (SBS) dengan kegagalan usus adalah kondisi kronis dan parah yang kompleks yang terkait dengan berkurangnya atau hilangnya fungsi usus sepenuhnya di mana individu mengalami bergantung pada penerimaan cairan dan nutrisi secara parenteral. Meskipun dapat menunjang kehidupan, dukungan parenteral menimbulkan keterbatasan yang signifikan dalam kehidupan sehari-hari dan membawa risiko komplikasi serius dan mengancam jiwa seperti sepsis, pembekuan darah, kerusakan hati, dan gangguan ginjal.

Tentang Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") adalah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada penemuan dan pengembangan peptida obat-obatan berbasis. Lebih dari 10 kandidat obat yang ditemukan oleh Selandia telah maju ke pengembangan klinis, dua di antaranya telah mencapai pasar dan tiga kandidat berada dalam tahap pengembangan akhir. Perusahaan memiliki kemitraan pengembangan dengan sejumlah perusahaan farmasi serta kemitraan komersial untuk produk yang dipasarkannya.

Selandia didirikan pada tahun 1998 dan berkantor pusat di Kopenhagen, Denmark, dan hadir di A.S. Untuk informasi lebih lanjut tentang bisnis dan aktivitas Selandia, silakan kunjungi www.zealandpharma.com.

Selanjutnya -Pernyataan PerkiraanPengumuman perusahaan ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan”, sebagaimana istilah tersebut didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 di Amerika Serikat, sebagai diubah, meskipun tidak lagi terdaftar di Amerika Serikat, definisi ini digunakan sebagai definisi untuk memberikan ekspektasi atau prakiraan Zealand Pharma mengenai kejadian di masa depan terkait penelitian, pengembangan, dan komersialisasi produk farmasi, waktu uji klinis perusahaan, dan pelaporan data darinya. Pernyataan berwawasan ke depan ini dapat diidentifikasi dengan kata-kata seperti “bertujuan”, “mengantisipasi”, “percaya”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “ramalan”, “sasaran”, “berniat”, “dapat , ” “rencana”, “mungkin”, “potensi”, “akan”, “akan”, dan kata serta istilah lain yang memiliki arti serupa. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini, atau data ilmiah yang disajikan. Pembaca diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut mempunyai risiko, ketidakpastian dan asumsi yang tidak akurat, yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari ekspektasi yang ditetapkan di sini dan dapat menyebabkan salah satu atau semua pernyataan berwawasan ke depan tersebut menjadi tidak benar, dan termasuk, namun tidak terbatas pada, biaya yang tidak terduga atau keterlambatan uji klinis dan kegiatan pengembangan lainnya karena kejadian yang merugikan keselamatan atau lainnya; kekhawatiran tak terduga yang mungkin timbul dari data tambahan, analisis atau hasil yang diperoleh selama uji klinis; kemampuan kami untuk berhasil memasarkan produk baru dan yang sudah ada; perubahan peraturan penggantian biaya dan undang-undang pemerintah serta penafsiran terkait; penurunan harga produk kami yang diamanatkan oleh pemerintah atau didorong oleh pasar; pengenalan produk pesaing; masalah produksi; pertumbuhan biaya dan pengeluaran yang tidak terduga; kemampuan kami untuk melakukan reorganisasi strategis bisnis kami sesuai rencana; kegagalan untuk melindungi dan menegakkan data kami, kekayaan intelektual dan hak kepemilikan lainnya serta ketidakpastian terkait dengan klaim dan tantangan kekayaan intelektual; pihak yang berwenang mungkin memerlukan informasi tambahan atau penelitian lebih lanjut, atau mungkin menolak, tidak menyetujui atau menunda persetujuan kandidat obat kami atau perluasan label produk; kegagalan untuk mendapatkan persetujuan peraturan di yurisdiksi lain; paparan terhadap tanggung jawab produk dan klaim lainnya; fluktuasi tingkat bunga dan nilai tukar mata uang; pelanggaran atau pemutusan kontrak yang tidak terduga; tekanan inflasi terhadap perekonomian global; dan ketidakpastian politik, termasuk akibat konflik militer yang sedang berlangsung di Ukraina. Jika salah satu atau seluruh pernyataan berwawasan ke depan tersebut terbukti tidak benar, hasil aktual kami dapat berbeda secara material dan merugikan dari apa yang diantisipasi atau tersirat dalam pernyataan tersebut. Hal di atas menjelaskan banyak, namun tidak semua, faktor-faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda dari ekspektasi kami dalam pernyataan berwawasan ke depan. Semua pernyataan berwawasan ke depan tersebut hanya berlaku pada tanggal siaran pers/pengumuman perusahaan ini dan didasarkan pada informasi yang tersedia bagi Zealand Pharma pada tanggal rilis/pengumuman ini. Kami tidak berupaya memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang terjadi setelah tanggal perjanjian ini. Informasi mengenai obat-obatan (termasuk senyawa yang sedang dikembangkan) yang terkandung dalam materi ini tidak dimaksudkan sebagai iklan atau nasihat medis.

Sumber: Zealand Pharma A/S

Diposting : 2024-12-20 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer