La Food and Drug Administration statunitense pubblica una lettera di risposta completa alla richiesta di autorizzazione per il nuovo farmaco Glepaglutide per il trattamento della sindrome dell'intestino corto

Segui Drugslib su

Trattamento per: sindrome dell'intestino corto

Stati Uniti La Food and Drug Administration pubblica una lettera di risposta completa per la richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco per il trattamento della sindrome dell'intestino corto di Glepaglutide

Copenaghen, Danimarca, 19 dicembre 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealand ”) (CVR-no. 20045078), una società biotecnologica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di farmaci innovativi a base di peptidi, ha annunciato oggi che la U.S. Food e la Drug Administration (FDA) hanno emesso una lettera di risposta completa (CRL) per la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) dell'azienda per glepaglutide, un analogo del GLP-2 a lunga durata d'azione, in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti affetti da sindrome dell'intestino corto (SBS) ) con insufficienza intestinale (IF) che dipendono dal supporto parenterale.

La NDA presentata includeva un singolo studio di registrazione di Fase 3, randomizzato e controllato con placebo, che è comune per un'indicazione di malattia rara come la SBS. Lo studio consisteva in due bracci di trattamento attivo, rispettivamente un braccio con dosaggio una volta a settimana e un braccio con dosaggio due volte a settimana. Il trattamento con glepaglutide due volte alla settimana ha dimostrato effetti significativi e superiori nel ridurre la necessità di supporto parenterale nei pazienti con SBS-IF rispetto al placebo. Il trattamento con glepaglutide una volta alla settimana ha comportato una riduzione del supporto parenterale, ma non ha raggiunto la significatività statistica. Nel CRL, la FDA ha raccomandato un ulteriore studio clinico per fornire ulteriori prove a sostegno dell'efficacia e della sicurezza di glepaglutide alla dose da commercializzare.

“Sebbene siamo certamente delusi dalla decisione della FDA, rimaniamo fiduciosi che i dati abbiano mostrato prove solide e convincenti sia dell’efficacia che della sicurezza del trattamento con glepaglutide. Rimaniamo fermi nella nostra convinzione che glepaglutide rappresenti un progresso significativo nelle terapie basate su GLP-2 per il potenziale trattamento dei pazienti affetti da SBS che dipendono dal supporto parenterale", ha affermato David Kendall, MD, Chief Medical Officer di Zealand Pharma. “Siamo impegnati a collaborare con l’agenzia per allinearci sul percorso verso un’approvazione normativa, in modo da poter portare glepaglutide ai pazienti negli Stati Uniti. Parallelamente, prevediamo di procedere con i nostri piani attuali per la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio europea nel 2025. ."

Zealand Pharma prevede di avviare un unico studio di Fase 3 nel 2025 che dovrebbe supportare le autorizzazioni all'immissione in commercio per glepaglutide in aree geografiche al di fuori degli Stati Uniti e dell'UE e fornire ulteriori prove di conferma per una nuova presentazione normativa negli Stati Uniti.

Informazioni su glepaglutide

Glepaglutide è un analogo del GLP-2 a lunga durata d'azione in fase di sviluppo come potenziale opzione terapeutica per la sindrome dell'intestino corto (SBS). Glepaglutide è in fase di sviluppo come prodotto liquido in un autoiniettore progettato per la somministrazione sottocutanea, con l'obiettivo di ridurre, o eliminare, la necessità di supporto parenterale nelle persone che vivono con SBS. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano a glepaglutide per il trattamento della SBS.

Informazioni sul programma clinico EASE

Il programma di Fase 3, denominato EASE, comprende quattro studi clinici che valutano il potenziale di glepaglutide nel ridurre o eliminare la necessità di supporto parenterale nei pazienti con SBS con insufficienza intestinale.

EASE-1 (NCT03690206) è uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco che ha arruolato un totale di 106 pazienti con SBS con insufficienza intestinale che dipendevano dal supporto parenterale per almeno tre giorni alla settimana. I pazienti sono stati randomizzati in modo uniforme per ricevere il trattamento con glepaglutide 10 mg somministrata una o due volte a settimana, oppure il placebo. L'endpoint primario dello studio era la variazione assoluta del volume di supporto parenterale settimanale rispetto al basale a 24 settimane.

In totale, 102 dei 106 pazienti partecipanti hanno completato EASE-1, di cui 96 hanno proseguito nello studio di estensione a lungo termine sulla sicurezza e sull'efficacia, della durata di due anni, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) è uno studio randomizzato, in doppio cieco in cui i pazienti con SBS hanno continuato il trattamento assegnato da EASE-1 con glepaglutide 10 mg una o due volte a settimana. I pazienti che avevano ricevuto placebo nello studio EASE-1 sono stati nuovamente randomizzati al trattamento con glepaglutide 10 mg una o due volte alla settimana. I pazienti che completano l'EASE-2 sono idonei a partecipare allo studio EASE-3 (NCT04881825), che valuta la glepaglutide somministrata una volta alla settimana utilizzando un autoiniettore.

EASE-4 (NCT04991311) è uno studio di Fase 3b per la valutazione a lungo termine effetti a lungo termine di glepaglutide sul fluido intestinale e sull'assorbimento di energia.

Informazioni sulla sindrome dell'intestino corto

La sindrome dell'intestino corto (SBS) con insufficienza intestinale è una condizione cronica e grave complessa associata a perdita ridotta o completa della funzione intestinale in cui gli individui sono dipendente dalla ricezione di liquidi e nutrizione per via parenterale. Pur essendo di sostentamento vitale, il supporto parenterale pone restrizioni significative sulla vita quotidiana e comporta il rischio di complicazioni gravi e pericolose per la vita come sepsi, coaguli di sangue, danni al fegato e insufficienza renale.

Informazioni su Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") è una società biotecnologica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di peptidi medicinali a base di Più di 10 farmaci candidati inventati dalla Zelanda sono passati allo sviluppo clinico, di cui due hanno raggiunto il mercato e tre candidati sono in fase avanzata di sviluppo. L'azienda ha partnership di sviluppo con numerose aziende farmaceutiche, nonché partnership commerciali per i suoi prodotti commercializzati.

La Zelanda è stata fondata nel 1998 e ha sede a Copenaghen, in Danimarca, ed è presente negli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni sulle attività e sulle attività della Zelanda, visitare il sito www.zealandpharma.com.

Avanti -Dichiarazioni previsionaliIl presente annuncio aziendale contiene "dichiarazioni previsionali", secondo la definizione del termine nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995 negli Stati Uniti, come modificato, anche se non più elencato negli Stati Uniti, viene utilizzato come definizione per fornire le aspettative o previsioni di Zealand Pharma su eventi futuri riguardanti la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti farmaceutici, i tempi degli studi clinici dell'azienda e la segnalazione di dati da esso. Queste dichiarazioni previsionali possono essere identificate da parole come “obiettivo”, “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “prevedere”, “obiettivo”, “intendere”, “potrebbe” ”, “piano”, “possibile”, “potenziale”, “volontà”, “sarebbe” e altre parole e termini dal significato simile. Non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici presentati. Si avvisa il lettore di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi, incertezze e ipotesi imprecise, che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente dalle aspettative qui esposte e potrebbero far sì che alcune o tutte tali dichiarazioni previsionali siano errate e che includono, ma sono a titolo esemplificativo, costi imprevisti o ritardi negli studi clinici e in altre attività di sviluppo dovuti a eventi avversi sulla sicurezza o altro; preoccupazioni inattese che potrebbero derivare da dati aggiuntivi, analisi o risultati ottenuti durante gli studi clinici; la nostra capacità di commercializzare con successo sia prodotti nuovi che esistenti; cambiamenti nelle regole di rimborso e nelle leggi governative e relativa interpretazione; diminuzioni dei prezzi dei nostri prodotti imposte dal governo o determinate dal mercato; introduzione di prodotti concorrenti; problemi di produzione; crescita inaspettata di costi e spese; la nostra capacità di effettuare la riorganizzazione strategica delle nostre attività nel modo previsto; mancata protezione e applicazione dei nostri dati, proprietà intellettuale e altri diritti proprietari e incertezze relative a rivendicazioni e contestazioni sulla proprietà intellettuale; le autorità di regolamentazione potrebbero richiedere ulteriori informazioni o ulteriori studi, oppure potrebbero rifiutare, non approvare o ritardare l'approvazione dei nostri farmaci candidati o l'espansione dell'etichettatura dei prodotti; mancato ottenimento delle approvazioni normative in altre giurisdizioni; esposizione alla responsabilità del prodotto e ad altri reclami; fluttuazioni dei tassi di interesse e dei tassi di cambio; violazioni o risoluzioni contrattuali impreviste; pressioni inflazionistiche sull’economia globale; e incertezza politica, anche a causa del conflitto militare in corso in Ucraina. Se una o tutte queste dichiarazioni previsionali si rivelassero errate, i nostri risultati effettivi potrebbero differire materialmente e negativamente da quelli anticipati o impliciti in tali dichiarazioni. Quanto sopra espone molti, ma non tutti, i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano dalle nostre aspettative in qualsiasi dichiarazione previsionale. Tutte queste dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data del presente comunicato stampa/annuncio aziendale e si basano sulle informazioni a disposizione di Zealand Pharma alla data del presente comunicato/annuncio. Non ci impegniamo ad aggiornare nessuna di queste dichiarazioni previsionali per riflettere eventi o circostanze che si verificano dopo la data odierna. Le informazioni relative ai prodotti farmaceutici (compresi i composti in fase di sviluppo) contenute in questo materiale non sono intese come pubblicità o consulenza medica.

Fonte: Zealand Pharma A/S

Pubblicato : 2024-12-20 12:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari