米国食品医薬品局、短腸症候群治療用のグレパグルチド新薬申請に対する完全回答書を発行

治療法: 短腸症候群

米国食品医薬品局、短腸症候群治療用のグレパグルチド新薬申請に対する完全回答書を発行

デンマーク、コペンハーゲン、2024 年 12 月 19 日 – ジーランドファーマ A/S (ナスダック: ZEAL) (「ジーランド」) ”) (CVR-no. 20045078)、革新的なペプチドベースの発見と開発に焦点を当てたバイオテクノロジー企業同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、疾患の治療のために開発中の長時間作用型GLP-2類似体であるグレパグルチドに対する同社の新薬申請（NDA）に対する完全回答書（CRL）を発行したと発表した。非経口サポートに依存している、腸不全（IF）を伴う短腸症候群（SBS）の成人患者。

提出された NDA には、SBS などの希少疾患の適応症では一般的な、単一の無作為化プラセボ対照第 3 相登録試験が含まれていました。この試験は、2 つの積極的な治療群、それぞれ週 1 回投与群と週 2 回投与群で構成されました。週2回のグレパグルチドによる治療は、プラセボと比較して、SBS-IF患者における非経口サポートの必要性を軽減する上で有意かつ優れた効果を実証した。週に 1 回のグレパグルチド治療により非経口サポートが減少しましたが、統計的有意性は得られませんでした。 CRL の中で、FDA は、市販予定用量でのグレパグルチドの有効性と安全性を確認するさらなる証拠を提供するために、追加の臨床試験を推奨しました。

「FDA の決定には確かに失望していますが、私たちは、このデータがグレパグルチド治療の有効性と安全性の両方について、強力で説得力のある証拠を示していると確信しています。私たちは、グレパグルチドが、非経口的サポートに依存しているSBS患者の潜在的な治療において、GLP-2ベースの治療法に大きな進歩をもたらすという信念を堅持しています」と、ジーランド・ファーマ社の最高医事責任者であるデイビッド・ケンダル医師は述べた。「私たちは、グレパグルチドを米国の患者に提供できるよう、当局と協力して規制当局の承認に向けて調整することに全力で取り組んでいます。並行して、2025年に欧州販売承認申請を提出するという現在の計画を進める予定です」。

ジーランドファーマは、2025 年に単一の第 3 相試験を開始する予定です。この試験は、米国および EU 以外の地域でのグレパグルチドの販売承認をサポートし、米国での規制当局への再申請に向けたさらなる確認証拠を提供すると予想されます。

グレパグルチドについて

グレパグルチドは、短腸症候群 (SBS) の潜在的な治療選択肢として開発中の長時間作用型 GLP-2 アナログです。グレパグルチドは、SBS を患う人々の非経口的サポートの必要性を軽減または排除することを目的として、皮下投与用に設計された自動注射器内の液体製品として開発されています。米国食品医薬品局 (FDA) は、SBS 治療用のグレパグルチドの希少疾病用医薬品指定を認めました。

EASE 臨床プログラムについて

EASE と名付けられた第 3 相プログラムには、腸不全の SBS 患者における非経口サポートの必要性を軽減または排除するグレパグルチドの可能性を評価する 4 つの臨床試験が含まれています。

EASE-1 (NCT03690206)少なくとも1年間非経口サポートに依存していた腸不全のSBS患者計106人を登録したランダム化二重盲検第3相試験週に3日。患者は、週に1回または2回投与される10mgのグレパグルチドまたはプラセボによる治療を受けるように均等にランダム化されました。この試験の主要評価項目は、24 週目のベースラインからの毎週の非経口サポート量の絶対変化でした。

参加患者 106 名中 102 名が EASE-1 を完了し、そのうち 96 名が進行中の 2 年間の長期安全性および有効性延長試験である EASE-2 に継続しました。 EASE-2 (NCT03905707) は、SBS 患者が EASE-1 から割り当てられた治療をグレパグルチド 10 mg を週 1 回または 2 回継続するランダム化二重盲検試験です。 EASE-1でプラセボを投与された患者は、週1回または2回のグレパグルチド10mgによる治療に再ランダム化された。 EASE-2 を完了した患者は、自動注射器を使用して週 1 回投与されるグレパグルチドを評価する EASE-3 (NCT04881825) に参加する資格があります。

EASE-4 (NCT04991311) は、長期にわたる評価を行う第 3b 相試験です。 - 腸液とエネルギー摂取に対するグレパグルチドの長期効果。

短腸症候群について

腸不全を伴う短腸症候群 (SBS) は、腸機能の低下または完全な喪失を伴う複雑な慢性かつ重篤な状態です。非経口的に水分と栄養を摂取することに依存している。非経口的支援は生命を維持するものではありますが、日常生活に重大な制限をもたらし、敗血症、血栓、肝障害、腎障害などの重篤で生命を脅かす合併症を引き起こすリスクを伴います。

Zealand Pharma A/S について

Zealand Pharma A/S (ナスダック: ZEAL) (「ジーランド」) は、ペプチドの発見と開発に重点を置いたバイオテクノロジー企業です。 -ベースの薬。ジーラントが発明した10以上の薬剤候補が臨床開発に進み、そのうち2つが市場に投入され、3つの候補が後期開発段階にある。同社は、多くの製薬会社と開発パートナーシップを結んでいるほか、市販製品の商業パートナーシップも結んでいます。

ジーランドは 1998 年に設立され、デンマークのコペンハーゲンに本社を置き、米国にも拠点を置いています。ジーランドの事業と活動の詳細については、www.zealandpharma.com をご覧ください。

進む- 将来の見通しに関する記述この会社発表には、米国の 1995 年私募証券訴訟改革法で定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。修正された州は、米国ではもうリストされていませんが、医薬品の研究、開発、商品化、同社の臨床試験のタイミング、および医薬品の研究、開発、商業化に関する将来の出来事についてのジーランド・ファーマの期待または予測を提供するための定義として使用されます。そこからのデータの報告。これらの将来予想に関する記述は、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「予測する」、「目標」、「意図する」、「かもしれない」などの単語によって特定される場合があります。、「計画」、「可能性」、「可能性」、「意志」、「だろう」、およびその他の同様の意味の単語および用語。これらの記述や提示された科学データに過度に依存しないでください。読者は、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。かかる将来予想に関する記述は、リスク、不確実性、および不正確な仮定の影響を受け、実際の結果がここに記載されている予想と大きく異なる可能性があり、また、かかる将来予想に関する記述の一部またはすべてが不正確になる可能性があります。安全性に関する有害事象などによる臨床試験やその他の開発活動における予期せぬコストや遅延、これに限定されません。臨床試験中に得られた追加のデータ、分析、結果から生じる可能性のある予期せぬ懸念。新製品と既存製品の両方をうまくマーケティングする能力。償還規則および政府法およびそれらの関連解釈の変更。政府の命令または市場主導による当社製品の価格引き下げ。競合製品の紹介。生産上の問題。予想外のコストと経費の増加。計画どおりに事業の戦略的再編を実現する当社の能力。当社のデータ、知的財産、その他の所有権の保護と執行の失敗、および知的財産権の主張と異議に関連する不確実性。規制当局は追加情報やさらなる研究を要求する可能性があり、あるいは当社の医薬品候補または製品ラベルの拡大を拒否、承認しなかったり、承認を遅らせたりする可能性があります。他の管轄区域で規制当局の承認を取得できなかった場合。製造物責任およびその他の請求にさらされる可能性。金利および為替レートの変動。予期せぬ契約違反または契約解除。世界経済に対するインフレ圧力。ウクライナで進行中の軍事紛争などによる政治的不確実性。かかる将来予想に関する記述の一部またはすべてが誤っていることが判明した場合、当社の実際の結果は、かかる記述によって予想または暗示されたものと大きく不利に異なる結果となる可能性があります。上記では、将来の見通しに関する記述における実際の結果が当社の予想と異なる原因となる可能性のある要因のすべてではありませんが、その多くを説明しています。このような将来予想に関する記述はすべて、このプレスリリース/会社発表の日付時点でのみ述べられており、このリリース/発表の日付の時点でジーランドファーマが入手可能な情報に基づいています。当社は、本文書の日付以降に発生した出来事や状況を反映するために、これらの将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。この資料に含まれる医薬品 (開発中の化合物を含む) に関する情報は、広告や医学的アドバイスを目的としたものではありません。

出典: ジーランドファーマ A/S

投稿しました : 2024-12-20 12:00

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