Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. Mengeluarkan Surat Respons Lengkap untuk Permohonan Ubat Baru Glepaglutide untuk Rawatan Sindrom Usus Pendek

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Sindrom Usus Pendek

A.S. Pentadbiran Makanan dan Dadah Mengeluarkan Surat Respons Lengkap untuk Permohonan Ubat Baharu Glepaglutide untuk Rawatan Sindrom Usus Pendek

Copenhagen, Denmark, 19 Disember 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealand ”) (CVR-no. 20045078), sebuah syarikat bioteknologi yang memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan berasaskan peptida inovatif ubat-ubatan, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah mengeluarkan Surat Respons Lengkap (CRL) untuk Permohonan Ubat Baharu (NDA) syarikat untuk glepaglutide, analog GLP-2 bertindak lama, sedang dibangunkan untuk rawatan pesakit dewasa dengan sindrom usus pendek (SBS) dengan kegagalan usus (IF) yang bergantung kepada sokongan parenteral.

NDA yang diserahkan termasuk satu percubaan pendaftaran Fasa 3 terkawal rawak dan plasebo, yang biasa untuk petunjuk penyakit jarang berlaku seperti SBS. Percubaan itu terdiri daripada dua bahagian rawatan aktif, masing-masing satu lengan dos sekali seminggu dan dua kali seminggu. Rawatan dengan glepaglutide dua kali seminggu menunjukkan kesan yang ketara dan unggul dalam mengurangkan keperluan sokongan parenteral pada pesakit dengan SBS-IF berbanding plasebo. Rawatan glepaglutide sekali seminggu mengakibatkan pengurangan sokongan parenteral, tetapi tidak mencapai kepentingan statistik. Dalam CRL, FDA mengesyorkan percubaan klinikal tambahan untuk memberikan bukti lanjut untuk mengesahkan keberkesanan dan keselamatan glepaglutide pada dos yang akan dipasarkan.

“Walaupun kami pastinya kecewa dengan keputusan FDA, kami tetap yakin bahawa data menunjukkan bukti yang kukuh dan menarik tentang keberkesanan dan keselamatan untuk rawatan glepaglutide. Kami tetap teguh dengan kepercayaan kami bahawa glepaglutide memberikan kemajuan yang ketara dalam terapi berasaskan GLP-2 untuk rawatan berpotensi pesakit SBS yang bergantung kepada sokongan parenteral,” kata David Kendall, MD, Ketua Pegawai Perubatan Zealand Pharma. “Kami komited untuk bekerjasama dengan agensi untuk menyelaraskan laluan ke arah kelulusan kawal selia, supaya kami boleh membawa glepaglutide kepada pesakit di A.S. Secara selari, kami menjangkakan untuk meneruskan rancangan semasa kami untuk penyerahan Permohonan Kebenaran Pemasaran Eropah pada 2025 .”

Zealand Pharma menjangka untuk memulakan percubaan Fasa 3 tunggal pada tahun 2025 yang dijangka menyokong kebenaran pemasaran untuk glepaglutide di geografi di luar A.S. dan EU dan menyediakan bukti pengesahan lanjut untuk penyerahan semula peraturan di A.S.

Mengenai glepaglutide

Glepaglutide ialah analog GLP-2 bertindak panjang dalam pembangunan sebagai pilihan rawatan yang berpotensi untuk sindrom usus pendek (SBS). Glepaglutide sedang dibangunkan sebagai produk cecair dalam autoinjector yang direka untuk pentadbiran subkutan, bertujuan untuk mengurangkan, atau menghapuskan, keperluan untuk sokongan parenteral pada orang yang hidup dengan SBS. Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA) telah memberikan penamaan ubat anak yatim untuk glepaglutide untuk rawatan SBS.

Mengenai program klinikal EASE

Program Fasa 3, yang dinamakan EASE, termasuk empat ujian klinikal yang menilai potensi glepaglutide untuk mengurangkan atau menghapuskan keperluan untuk sokongan parenteral dalam pesakit SBS dengan kegagalan usus.

EASE-1 (NCT03690206) ialah percubaan rawak, dua buta Fasa 3 yang mendaftarkan sejumlah 106 pesakit SBS dengan kegagalan usus yang bergantung kepada sokongan parenteral untuk sekurang-kurangnya tiga hari seminggu. Pesakit secara rawak sama rata untuk menerima rawatan dengan 10 mg glepaglutide diberikan sama ada sekali atau dua kali seminggu, atau plasebo. Titik akhir utama dalam percubaan ialah perubahan mutlak dalam volum sokongan parenteral mingguan daripada garis dasar pada 24 minggu.

Secara keseluruhan, 102 daripada 106 pesakit yang mengambil bahagian telah melengkapkan EASE-1, di mana 96 daripadanya meneruskan percubaan lanjutan keselamatan dan keberkesanan jangka panjang selama dua tahun, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) ialah percubaan rawak, dua buta di mana pesakit SBS meneruskan rawatan yang ditetapkan daripada EASE-1 dengan glepaglutide 10 mg sekali atau dua kali seminggu. Pesakit yang menerima plasebo dalam EASE-1 telah dirawak semula untuk rawatan sama ada glepaglutide 10 mg sekali atau dua kali seminggu. Pesakit yang melengkapkan EASE-2 layak untuk mengambil bahagian dalam EASE-3 (NCT04881825), menilai glepaglutide yang diberikan sekali seminggu menggunakan penyuntik automatik.

EASE-4 (NCT04991311) ialah percubaan Fasa 3b untuk menilai panjang -kesan jangka glepaglutide pada cecair usus dan pengambilan tenaga.

Mengenai sindrom usus pendek

Sindrom usus pendek (SBS) dengan kegagalan usus ialah keadaan kronik dan teruk yang kompleks yang dikaitkan dengan kehilangan fungsi usus yang berkurangan atau lengkap di mana individu mengalami bergantung kepada menerima cecair dan pemakanan secara parenteral. Walaupun mengekalkan nyawa, sokongan parenteral menimbulkan sekatan yang ketara terhadap kehidupan seharian dan membawa risiko komplikasi yang serius dan mengancam nyawa seperti sepsis, pembekuan darah, kerosakan hati dan kerosakan buah pinggang.

Mengenai Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") ialah sebuah syarikat bioteknologi yang menumpukan pada penemuan dan pembangunan peptida -ubat berasaskan. Lebih daripada 10 calon ubat yang dicipta oleh Zealand telah maju ke dalam pembangunan klinikal, di mana dua daripadanya telah mencapai pasaran dan tiga calon dalam pembangunan peringkat akhir. Syarikat itu mempunyai perkongsian pembangunan dengan beberapa syarikat farmasi serta perkongsian komersial untuk produk yang dipasarkan.

Zealand diasaskan pada tahun 1998 dan beribu pejabat di Copenhagen, Denmark, dengan kehadiran di A.S. Untuk maklumat lanjut tentang perniagaan dan aktiviti Zealand, sila lawati www.zealandpharma.com.

Forward -Penyata PandanganPengumuman syarikat ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan", kerana istilah itu ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 di Amerika Syarikat, seperti yang dipinda, walaupun tidak lagi disenaraikan di Amerika Syarikat, ini digunakan sebagai takrifan untuk memberikan jangkaan atau ramalan Zealand Pharma tentang peristiwa masa depan berkaitan penyelidikan, pembangunan, dan pengkomersilan produk farmaseutikal, masa ujian klinikal syarikat dan pelaporan data daripadanya. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini boleh dikenal pasti dengan perkataan seperti "tujuan," "jangka," "percaya," "boleh," "anggaran," "jangka," "ramalan," "matlamat," "berniat," "boleh ,” “rancang,” “mungkin,” “berpotensi,” “akan,” “akan”, dan perkataan dan istilah lain yang mempunyai makna yang serupa. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini, atau data saintifik yang dibentangkan. Pembaca diingatkan untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan sedemikian tertakluk kepada risiko, ketidakpastian dan andaian yang tidak tepat, yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada jangkaan yang dinyatakan di sini dan boleh menyebabkan mana-mana atau semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu tidak betul, dan termasuk, tetapi adalah tidak terhad kepada, kos yang tidak dijangka atau kelewatan dalam ujian klinikal dan aktiviti pembangunan lain disebabkan oleh kejadian keselamatan yang buruk atau sebaliknya; kebimbangan yang tidak dijangka yang mungkin timbul daripada data tambahan, analisis atau keputusan yang diperoleh semasa ujian klinikal; keupayaan kami untuk berjaya memasarkan kedua-dua produk baharu dan sedia ada; perubahan dalam peraturan pembayaran balik dan undang-undang kerajaan serta tafsiran berkaitannya; penurunan harga yang dimandatkan kerajaan atau dipacu pasaran untuk produk kami; pengenalan produk pesaing; masalah pengeluaran; pertumbuhan yang tidak dijangka dalam kos dan perbelanjaan; keupayaan kami untuk melaksanakan penyusunan semula strategik perniagaan kami mengikut cara yang dirancang; kegagalan untuk melindungi dan menguatkuasakan data kami, harta intelek dan hak proprietari lain serta ketidakpastian yang berkaitan dengan tuntutan dan cabaran harta intelek; pihak berkuasa kawal selia mungkin memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin menolak, gagal untuk meluluskan atau mungkin menangguhkan kelulusan calon ubat kami atau pengembangan pelabelan produk; kegagalan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia dalam bidang kuasa lain; pendedahan kepada liabiliti produk dan tuntutan lain; kadar faedah dan turun naik kadar pertukaran mata wang; pelanggaran atau penamatan kontrak yang tidak dijangka; tekanan inflasi ke atas ekonomi global; dan ketidaktentuan politik, termasuk disebabkan konflik ketenteraan yang berterusan di Ukraine. Jika mana-mana atau semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu terbukti tidak betul, keputusan sebenar kami mungkin berbeza secara material dan buruk daripada yang dijangkakan atau tersirat oleh kenyataan tersebut. Perkara di atas menyatakan banyak, tetapi bukan semua, faktor yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada jangkaan kami dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar/pengumuman syarikat ini dan berdasarkan maklumat yang tersedia kepada Zealand Pharma pada tarikh keluaran/pengumuman ini. Kami tidak berjanji untuk mengemas kini mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh ini. Maklumat mengenai farmaseutikal (termasuk sebatian yang sedang dibangunkan) yang terkandung dalam bahan ini tidak dimaksudkan sebagai nasihat pengiklanan atau perubatan.

Sumber: Zealand Pharma A/S

Disiarkan : 2024-12-20 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular