De Amerikaanse Food and Drug Administration geeft een volledige antwoordbrief uit voor de nieuwe medicijnaanvraag voor Glepaglutide voor de behandeling van het kortedarmsyndroom

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Kortedarmsyndroom

U.S. Food and Drug Administration publiceert volledige antwoordbrief voor de nieuwe medicijnaanvraag Glepaglutide voor de behandeling van het kortedarmsyndroom

Kopenhagen, Denemarken, 19 december 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zeeland ”) (CVR-nr. 20045078), een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontdekking en ontwikkeling van innovatieve op peptiden gebaseerde medicijnen, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een Complete Response Letter (CRL) uitgegeven voor de New Drug Application (NDA) van het bedrijf voor glepaglutide, een langwerkende GLP-2-analoog, in ontwikkeling voor de behandeling van volwassen patiënten met het kortedarmsyndroom (SBS) met darmproblemen. falen (IF) die afhankelijk zijn van parenterale ondersteuning.

De ingediende geheimhoudingsverklaring omvatte één gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-registratiestudie, wat gebruikelijk is voor een zeldzame ziekte-indicatie zoals SBS. Het onderzoek bestond uit twee actieve behandelarmen, respectievelijk een doseringsarm van één keer per week en een doseringsarm van twee keer per week. Behandeling met glepaglutide tweemaal per week liet significante en superieure effecten zien bij het verminderen van de behoefte aan parenterale ondersteuning bij patiënten met SBS-IF vergeleken met placebo. Een eenmaal wekelijkse behandeling met glepaglutide resulteerde in een vermindering van de parenterale ondersteuning, maar bereikte geen statistische significantie. In de CRL heeft de FDA een aanvullend klinisch onderzoek aanbevolen om verder bewijs te leveren om de werkzaamheid en veiligheid van glepaglutide bij de op de markt te brengen dosis te bevestigen.

“Hoewel we zeker teleurgesteld zijn in de beslissing van de FDA, we blijven ervan overtuigd dat de gegevens robuust en overtuigend bewijs tonen van zowel de werkzaamheid als de veiligheid van de behandeling met glepaglutide. We blijven vastberaden geloven dat glepaglutide een aanzienlijke vooruitgang biedt in op GLP-2 gebaseerde therapieën voor de mogelijke behandeling van SBS-patiënten die afhankelijk zijn van parenterale ondersteuning”, aldus David Kendall, MD, Chief Medical Officer van Zealand Pharma. “We zijn vastbesloten om met het bureau samen te werken om op één lijn te komen op weg naar goedkeuring door de regelgevende instanties, zodat we glepaglutide naar patiënten in de VS kunnen brengen. Tegelijkertijd verwachten we door te gaan met onze huidige plannen voor het indienen van een Europese aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in 2025. .”

Zeeland Pharma verwacht in 2025 een enkele Fase 3-studie te starten die naar verwachting de marketingvergunningen voor glepaglutide in gebieden buiten de VS en de EU zal ondersteunen en verder bevestigend bewijs zal leveren voor een herindiening bij de regelgevende instanties in de VS.

Over glepaglutide

Glepaglutide is een langwerkende GLP-2-analoog in ontwikkeling als een potentiële behandelingsoptie voor het kortedarmsyndroom (SBS). Glepaglutide wordt ontwikkeld als een vloeibaar product in een auto-injector die is ontworpen voor subcutane toediening, met als doel de behoefte aan parenterale ondersteuning bij mensen met SBS te verminderen of te elimineren. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft glepaglutide de status van weesgeneesmiddel toegekend voor de behandeling van SBS.

Over het klinische EASE-programma

Het Fase 3-programma, EASE genaamd, omvat vier klinische onderzoeken waarin de mogelijkheid wordt geëvalueerd dat glepaglutide de behoefte aan parenterale ondersteuning bij SBS-patiënten met darmfalen kan verminderen of elimineren.

EASE-1 (NCT03690206) is een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie waaraan in totaal 106 SBS-patiënten met darmfalen deelnamen, die gedurende ten minste drie dagen per week afhankelijk waren van parenterale ondersteuning. Patiënten werden gelijkmatig gerandomiseerd naar behandeling met 10 mg glepaglutide, één- of tweemaal per week toegediend, of placebo. Het primaire eindpunt in het onderzoek was de absolute verandering in het wekelijkse parenterale ondersteuningsvolume ten opzichte van de uitgangswaarde na 24 weken.

In totaal voltooiden 102 van de 106 deelnemende patiënten EASE-1, van wie er 96 doorgingen in de lopende twee jaar durende langetermijnstudie naar veiligheid en werkzaamheid, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie waarin SBS-patiënten de toegewezen behandeling van EASE-1 voortzetten met glepaglutide 10 mg één- of tweemaal per week. Patiënten die placebo kregen in EASE-1 werden opnieuw gerandomiseerd naar behandeling met glepaglutide 10 mg één- of tweemaal per week. Patiënten die EASE-2 voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan EASE-3 (NCT04881825), waarbij glepaglutide wordt geëvalueerd dat eenmaal per week wordt toegediend met behulp van een auto-injector.

EASE-4 (NCT04991311) is een fase 3b-onderzoek om langdurige langetermijneffecten van glepaglutide op de opname van darmvocht en energie.

Over het kortedarmsyndroom

Het kortedarmsyndroom (SBS) met darmfalen is een complexe chronische en ernstige aandoening die gepaard gaat met een verminderd of volledig verlies van de darmfunctie, waarbij individuen afhankelijk van parenterale toediening van vloeistoffen en voeding. Hoewel levensverlengend, brengt parenterale ondersteuning aanzienlijke beperkingen met zich mee voor het dagelijks leven en brengt het een risico met zich mee op ernstige en levensbedreigende complicaties zoals sepsis, bloedstolsels, leverschade en nierinsufficiëntie.

Over Zealand Pharma A/S

Zeeland Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zeeland") is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontdekking en ontwikkeling van peptiden -gebaseerde medicijnen. Meer dan tien door Zeeland uitgevonden kandidaat-geneesmiddelen zijn in klinische ontwikkeling gevorderd, waarvan er twee de markt hebben bereikt en drie kandidaten zich in een vergevorderd stadium van ontwikkeling bevinden. Het bedrijf heeft ontwikkelingspartnerschappen met een aantal farmaceutische bedrijven, evenals commerciële partnerschappen voor de op de markt gebrachte producten.

Zeeland werd opgericht in 1998 en heeft zijn hoofdkantoor in Kopenhagen, Denemarken, met een aanwezigheid in de VS. Ga voor meer informatie over de activiteiten en activiteiten van Zeeland naar www.zealandpharma.com.

Vooruit -Looking StatementsDeze bedrijfsaankondiging bevat “toekomstgerichte verklaringen”, zoals die term is gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 in de Verenigde Staten, zoals gewijzigd, ook al niet langer vermeld in de Verenigde Staten, wordt dit gebruikt als een definitie om de verwachtingen of voorspellingen van Zealand Pharma te geven over toekomstige gebeurtenissen met betrekking tot het onderzoek, de ontwikkeling en de commercialisering van farmaceutische producten, de timing van de klinische onderzoeken van het bedrijf en de rapportage van gegevens daaruit. Deze toekomstgerichte verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door woorden als ‘streven’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘doel’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’. ”, “plannen”, “mogelijk”, “potentieel”, “zal”, “zou”, en andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen of de gepresenteerde wetenschappelijke gegevens. De lezer wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn onderhevig aan risico's, onzekerheden en onnauwkeurige veronderstellingen, die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachtingen die hierin zijn uiteengezet en dat sommige of alle van dergelijke toekomstgerichte verklaringen onjuist kunnen zijn, en die omvatten, maar zijn niet beperkt tot onverwachte kosten of vertragingen bij klinische onderzoeken en andere ontwikkelingsactiviteiten als gevolg van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen of anderszins; onverwachte zorgen die kunnen voortkomen uit aanvullende gegevens, analyses of resultaten verkregen tijdens klinische onderzoeken; ons vermogen om zowel nieuwe als bestaande producten met succes op de markt te brengen; veranderingen in terugbetalingsregels en overheidswetten en de daarmee samenhangende interpretatie daarvan; door de overheid opgelegde of marktgedreven prijsdalingen voor onze producten; introductie van concurrerende producten; productieproblemen; onverwachte groei van kosten en uitgaven; ons vermogen om de strategische reorganisatie van onze bedrijven op de geplande manier uit te voeren; het onvermogen om onze gegevens, intellectuele eigendomsrechten en andere eigendomsrechten te beschermen en af ​​te dwingen, en onzekerheden met betrekking tot claims en uitdagingen op het gebied van intellectuele eigendomsrechten; regelgevende instanties kunnen aanvullende informatie of verder onderzoek nodig hebben, of kunnen de goedkeuring van onze kandidaat-geneesmiddelen of de uitbreiding van de productetikettering afwijzen, niet goedkeuren of uitstellen; het onvermogen om goedkeuringen van regelgevende instanties in andere rechtsgebieden te verkrijgen; blootstelling aan productaansprakelijkheid en andere claims; rente- en wisselkoersschommelingen; onverwachte contractbreuken of beëindigingen; inflatoire druk op de wereldeconomie; en politieke onzekerheid, onder meer als gevolg van het aanhoudende militaire conflict in Oekraïne. Als een of meer van dergelijke toekomstgerichte verklaringen onjuist blijken te zijn, kunnen onze werkelijke resultaten wezenlijk en nadelig verschillen van de resultaten die door dergelijke verklaringen worden verwacht of geïmpliceerd. In het voorgaande worden veel, maar niet alle, factoren uiteengezet die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten in een toekomstgerichte verklaring afwijken van onze verwachtingen. Al dergelijke toekomstgerichte verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht/bedrijfsaankondiging en zijn gebaseerd op informatie waarover Zeeland Pharma beschikt op de datum van dit persbericht/aankondiging. Wij verbinden ons er niet toe om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven die zich na de datum van deze publicatie voordoen. Informatie over farmaceutische producten (inclusief verbindingen die in ontwikkeling zijn) in dit materiaal is niet bedoeld als reclame of medisch advies.

Bron: Zeeland Pharma A/S

Geplaatst : 2024-12-20 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden