Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków wydała pełną odpowiedź na wniosek dotyczący nowego leku glepaglutyd do leczenia zespołu krótkiego jelita

Śledź Drugslib na

Leczenie: zespołu krótkiego jelita

USA Agencja ds. Żywności i Leków wydała pełną odpowiedź na wniosek o nowy lek glepaglutyd do leczenia zespołu krótkiego jelita

Kopenhaga, Dania, 19 grudnia 2024 r. – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) („Zealland” ”) (CVR-nr 20045078), firma biotechnologiczna zajmująca się odkrywaniem i rozwojem innowacyjnych leków na bazie peptydów, ogłosiła dzisiaj, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała list z pełną odpowiedzią (CRL) na złożony przez firmę wniosek o nowy lek (NDA) dotyczący glepaglutydu, długo działającego analogu GLP-2, będącego w fazie opracowywania do leczenia dorosłych pacjentów z zespołem krótkiego jelita (SBS) z niewydolnością jelit (IF), którzy wymagają leczenia pozajelitowego.

Przedłożona NDA obejmowała pojedyncze randomizowane, kontrolowane placebo badanie rejestracyjne fazy 3, które jest powszechne w przypadku wskazania choroby rzadkiej, takiej jak SBS. Badanie składało się z dwóch ramion aktywnego leczenia, odpowiednio leku podawanego raz w tygodniu i leku podawanego dwa razy w tygodniu. Leczenie glepaglutydem dwa razy w tygodniu wykazało znaczące i lepsze efekty w zmniejszaniu zapotrzebowania na leczenie pozajelitowe u pacjentów z SBS-IF w porównaniu z placebo. Leczenie glepaglutydem raz w tygodniu powodowało zmniejszenie wsparcia pozajelitowego, ale nie osiągnęło istotności statystycznej. W CRL FDA zaleciła dodatkowe badanie kliniczne w celu dostarczenia dalszych dowodów potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo glepaglutydu w dawce, która ma zostać wprowadzona do obrotu.

„Chociaż z pewnością jesteśmy rozczarowani decyzją FDA, jesteśmy pewni, że dane dostarczyły solidnych i przekonujących dowodów zarówno na skuteczność, jak i bezpieczeństwo leczenia glepaglutydem. Pozostajemy niezachwiani w naszym przekonaniu, że glepaglutyd zapewnia znaczący postęp w terapiach opartych na GLP-2 w potencjalnym leczeniu pacjentów z SBS, którzy są uzależnieni od wsparcia pozajelitowego” – powiedział David Kendall, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Zealand Pharma. „Jesteśmy zaangażowani we współpracę z agencją w celu dostosowania ścieżki prowadzącej do zatwierdzenia przez organy regulacyjne, abyśmy mogli dostarczać glepaglutyd pacjentom w USA. Równolegle spodziewamy się kontynuować nasze obecne plany dotyczące złożenia wniosku o europejskie pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w 2025 r. .”

Zealand Pharma spodziewa się rozpocząć w 2025 r. pojedyncze badanie fazy 3, które ma pomóc w uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu glepaglutydu w krajach poza USA i UE oraz dostarczyć dalszych dowodów potwierdzających konieczność ponownego przedłożenia wniosku do organów regulacyjnych w USA.

O glepaglutydzie

Glepaglutyd jest długo działającym analogiem GLP-2 opracowywanym jako potencjalna opcja leczenia zespołu krótkiego jelita (SBS). Glepaglutyd jest opracowywany w postaci płynnego produktu we wstrzykiwaczu przeznaczonym do podawania podskórnego, którego celem jest zmniejszenie lub wyeliminowanie konieczności stosowania wsparcia pozajelitowego u osób cierpiących na SBS. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała glepaglutydowi oznaczenie leku sierocego do leczenia SBS.

O programie klinicznym EASE

Program fazy 3 o nazwie EASE obejmuje cztery badania kliniczne oceniające potencjał glepaglutydu w zmniejszaniu lub eliminowaniu konieczności podawania pozajelitowego u pacjentów z SBS i niewydolnością jelit.

EASE-1 (NCT03690206) to randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 3, do którego włączono ogółem 106 pacjentów z SBS i niewydolnością jelit, którzy byli zależni od leczenia pozajelitowego przez co najmniej trzy dni w tygodniu. tydzień. Pacjenci zostali równomiernie losowo przydzieleni do grupy otrzymującej leczenie glepaglutydem w dawce 10 mg raz lub dwa razy w tygodniu lub do grupy otrzymującej placebo. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była bezwzględna zmiana w tygodniowej objętości wsparcia pozajelitowego w porównaniu z wartością wyjściową po 24 tygodniach.

Łącznie 102 ze 106 uczestniczących pacjentów ukończyło EASE-1, z czego 96 kontynuowało udział w trwającym dwuletnim, długoterminowym badaniu uzupełniającym dotyczącym bezpieczeństwa i skuteczności, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) to randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, w którym pacjenci z SBS kontynuowali przypisane im leczenie od EASE-1 za pomocą glepaglutydu w dawce 10 mg raz lub dwa razy w tygodniu. Pacjenci, którzy otrzymywali placebo w badaniu EASE-1, zostali ponownie losowo przydzieleni do leczenia glepaglutydem w dawce 10 mg raz lub dwa razy w tygodniu. Pacjenci, którzy ukończyli egzamin EASE-2, kwalifikują się do udziału w badaniu EASE-3 (NCT04881825), oceniającym glepaglutyd podawany raz w tygodniu za pomocą automatycznego wstrzykiwacza.

EASE-4 (NCT04991311) to badanie fazy 3b mające na celu ocenę długotrwałego -terminowy wpływ glepaglutydu na pobór płynów jelitowych i energii.

Informacje o zespole krótkiego jelita

Zespół jelita krótkiego (SBS) przebiegający z niewydolnością jelit to złożony, przewlekły i ciężki stan związany z zmniejszoną lub całkowitą utratą czynności jelit, w którym u osób występuje uzależnione od przyjmowania płynów i żywienia pozajelitowego. Leczenie pozajelitowe, podtrzymujące życie, stwarza znaczne ograniczenia w codziennym życiu i niesie ryzyko poważnych i zagrażających życiu powikłań, takich jak posocznica, zakrzepy krwi, uszkodzenie wątroby i niewydolność nerek.

O firmie Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) („Zeal”) to firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu i rozwoju peptydów leki na bazie. Ponad 10 kandydatów na leki wynalezionych w Zelandii przeszło fazę badań klinicznych, z których dwa trafiły na rynek, a trzy są na późnym etapie prac rozwojowych. Firma posiada partnerstwa rozwojowe z wieloma firmami farmaceutycznymi, a także partnerstwa handlowe w zakresie swoich produktów sprzedawanych.

Zealand została założona w 1998 r. z siedzibą w Kopenhadze w Danii i obecnością w USA. Więcej informacji na temat działalności i działalności Zelandii można znaleźć na stronie www.zealandpharma.com.

Dalej -Stwierdzenia prognozująceNiniejsze ogłoszenie firmy zawiera „stwierdzenia prognozujące”, zgodnie z definicją tego terminu w amerykańskiej ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., z późniejszymi zmianami, mimo że nie jest już wymieniona w Stanach Zjednoczonych, jest używana jako definicja przedstawiająca oczekiwania lub prognozy firmy Zealand Pharma dotyczące przyszłych wydarzeń dotyczących badań, rozwoju i komercjalizacji produktów farmaceutycznych, harmonogramu badań klinicznych firmy oraz raportowania danych z nich . Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość można rozpoznać po słowach takich jak „cel”, „przewidywać”, „wierzyć”, „może”, „szacować”, „spodziewać się”, „prognozować”, „cel”, „zamierzać”, „może” ”, „plan”, „możliwy”, „potencjalny”, „będzie”, „byłby” oraz inne słowa i terminy o podobnym znaczeniu. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach ani przedstawionych danych naukowych. Ostrzega się czytelnika, aby nie polegał na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość są obarczone ryzykiem, niepewnością i niedokładnymi założeniami, co może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od oczekiwań określonych w niniejszym dokumencie i może spowodować, że którekolwiek lub wszystkie takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość będą nieprawidłowe, i które obejmują, ale są nie ograniczając się do nieoczekiwanych kosztów lub opóźnień w badaniach klinicznych i innych działaniach rozwojowych spowodowanych niekorzystnymi zdarzeniami związanymi z bezpieczeństwem lub z innych powodów; nieoczekiwane obawy, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych, analiz lub wyników uzyskanych podczas badań klinicznych; nasza zdolność do skutecznego wprowadzania na rynek zarówno nowych, jak i istniejących produktów; zmiany w zasadach refundacji i przepisach rządowych oraz związane z nimi interpretacje; nakazane przez rząd lub kierowane przez rynek obniżki cen naszych produktów; wprowadzenie konkurencyjnych produktów; problemy produkcyjne; nieoczekiwany wzrost kosztów i wydatków; naszą zdolność do przeprowadzenia strategicznej reorganizacji naszych przedsiębiorstw w zaplanowany sposób; brak ochrony i egzekwowania naszych danych, własności intelektualnej i innych praw własności oraz niepewność związana z roszczeniami i wyzwaniami dotyczącymi własności intelektualnej; organy regulacyjne mogą zażądać dodatkowych informacji lub dalszych badań, odrzucić, nie zatwierdzić lub opóźnić zatwierdzenie naszych kandydatów na leki lub rozszerzenie oznakowania produktów; brak uzyskania zezwoleń organów regulacyjnych w innych jurysdykcjach; narażenie na odpowiedzialność za produkt i inne roszczenia; wahania stóp procentowych i kursów walut; nieoczekiwane naruszenie lub rozwiązanie umowy; presja inflacyjna na gospodarkę światową; oraz niepewność polityczna, w tym spowodowana trwającym konfliktem zbrojnym na Ukrainie. Jeżeli którekolwiek lub wszystkie takie stwierdzenia dotyczące przyszłości okażą się nieprawidłowe, nasze rzeczywiste wyniki mogą znacząco i niekorzystnie różnić się od tych przewidywanych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach. Powyższe przedstawia wiele, ale nie wszystkie, czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą różnić się od naszych oczekiwań zawartych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Wszystkie takie stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień niniejszego komunikatu prasowego/ogłoszenia firmy i opierają się na informacjach dostępnych firmie Zealand Pharma na dzień niniejszego komunikatu/ogłoszenia. Nie zobowiązujemy się do aktualizowania żadnego z tych stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu uwzględnienia zdarzeń lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego dokumentu. Informacje dotyczące środków farmaceutycznych (w tym związków będących w fazie opracowywania) zawarte w tym materiale nie mają na celu reklamy ani porady medycznej.

Źródło: Zealand Pharma A/S

Wysłano : 2024-12-20 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe