Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA emite carta de resposta completa para o pedido de novo medicamento Glepaglutida para o tratamento da síndrome do intestino curto

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Tratamento para: Síndrome do Intestino Curto

EUA Food and Drug Administration emite carta de resposta completa para o pedido de novo medicamento Glepaglutida para o tratamento da síndrome do intestino curto

Copenhague, Dinamarca, 19 de dezembro de 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealand ”) (CVR-no. 20045078), uma empresa de biotecnologia focada na descoberta e desenvolvimento de medicamentos inovadores à base de peptídeos, anunciou hoje que a U.S. Food and A Drug Administration (FDA) emitiu uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Novo Pedido de Medicamento (NDA) da empresa para glepaglutida, um análogo do GLP-2 de ação prolongada, em desenvolvimento para o tratamento de pacientes adultos com síndrome do intestino curto (SBS). com insuficiência intestinal (FI) que dependem de suporte parenteral.

O NDA submetido incluiu um único ensaio de registro de Fase 3, randomizado e controlado por placebo, o que é comum para uma indicação de doença rara, como a SIC. O ensaio consistiu em dois braços de tratamento ativo, um braço de dosagem uma vez por semana e duas vezes por semana, respectivamente. O tratamento com glepaglutida duas vezes por semana demonstrou efeitos significativos e superiores na redução das necessidades de suporte parenteral em pacientes com SIC-IF em comparação com placebo. O tratamento com glepaglutido uma vez por semana resultou numa redução do suporte parentérico, mas não alcançou significância estatística. Na LCR, a FDA recomendou um ensaio clínico adicional para fornecer mais evidências que confirmem a eficácia e a segurança do glepaglutido na dose a ser comercializada.

“Embora estejamos certamente desapontados com a decisão da FDA, continuamos confiantes de que os dados mostraram evidências robustas e convincentes de eficácia e segurança do tratamento com glepaglutida. Continuamos firmes em nossa crença de que a glepaglutida proporciona um avanço significativo nas terapias baseadas em GLP-2 para o tratamento potencial de pacientes com SBS que dependem de suporte parenteral”, disse David Kendall, MD, Diretor Médico da Zealand Pharma. “Estamos empenhados em trabalhar com a agência para nos alinharmos no caminho para uma aprovação regulamentar, para que possamos levar a glepaglutida aos pacientes nos EUA. Paralelamente, esperamos prosseguir com os nossos planos atuais para a apresentação de um pedido europeu de autorização de introdução no mercado em 2025 .”

A Zealand Pharma espera iniciar um único ensaio de Fase 3 em 2025, que deverá apoiar autorizações de comercialização para glepaglutida em regiões fora dos EUA e da UE e fornecer mais evidências confirmatórias para uma reapresentação regulatória nos EUA.

Sobre glepaglutida

Glepaglutida é um análogo do GLP-2 de ação prolongada em desenvolvimento como uma opção potencial de tratamento para a síndrome do intestino curto (SBS). A glepaglutida está sendo desenvolvida na forma de produto líquido em autoinjetor projetado para administração subcutânea, com o objetivo de reduzir ou eliminar a necessidade de suporte parenteral em pessoas que vivem com SBS. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao glepaglutido para o tratamento da SBS.

Sobre o programa clínico EASE

O programa de Fase 3, denominado EASE, inclui quatro ensaios clínicos que avaliam o potencial do glepaglutido para reduzir ou eliminar a necessidade de suporte parenteral em pacientes com SBS com insuficiência intestinal.

EASE-1 (NCT03690206) é um estudo randomizado, duplo-cego de Fase 3 que envolveu um total de 106 pacientes com SBS com insuficiência intestinal que dependiam de suporte parenteral por pelo menos três dias por semana. Os pacientes foram randomizados igualmente para receber tratamento com 10 mg de glepaglutido administrado uma ou duas vezes por semana, ou placebo. O desfecho primário do estudo foi a mudança absoluta no volume de suporte parenteral semanal em relação ao valor basal às 24 semanas.

No total, 102 dos 106 pacientes participantes completaram o EASE-1, dos quais 96 continuaram no ensaio de extensão de segurança e eficácia de longo prazo de dois anos, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) é um estudo randomizado, duplo-cego, no qual os pacientes com SBS continuaram o tratamento designado do EASE-1 com glepaglutida 10 mg uma ou duas vezes por semana. Os pacientes que receberam placebo no EASE-1 foram re-randomizados para tratamento com glepaglutido 10 mg uma ou duas vezes por semana. Os pacientes que completam o EASE-2 são elegíveis para participar do EASE-3 (NCT04881825), avaliando o glepaglutido administrado uma vez por semana usando um autoinjetor.

EASE-4 (NCT04991311) é um estudo de Fase 3b para avaliar longo prazo. efeitos a longo prazo da glepaglutida no fluido intestinal e na absorção de energia.

Sobre a síndrome do intestino curto

A síndrome do intestino curto (SBS) com insuficiência intestinal é uma condição crônica complexa e grave associada à perda reduzida ou completa da função intestinal na qual os indivíduos são dependente de receber líquidos e nutrição parenteralmente. Embora seja vital, o suporte parenteral impõe restrições significativas à vida diária e acarreta um risco de complicações graves e potencialmente fatais, como sepse, coágulos sanguíneos, danos hepáticos e insuficiência renal.

Sobre Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") é uma empresa de biotecnologia focada na descoberta e desenvolvimento de peptídeos medicamentos à base de. Mais de 10 candidatos a medicamentos inventados pela Zelândia avançaram no desenvolvimento clínico, dos quais dois chegaram ao mercado e três candidatos estão em fase final de desenvolvimento. A empresa possui parcerias de desenvolvimento com diversas empresas farmacêuticas, bem como parcerias comerciais para seus produtos comercializados.

A Zelândia foi fundada em 1998 e está sediada em Copenhague, na Dinamarca, com presença nos EUA. Para obter mais informações sobre os negócios e atividades da Zelândia, visite www.zealandpharma.com.

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Fonte: Zealand Pharma A/S

Postou : 2024-12-20 12:00

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