Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente emite o scrisoare de răspuns completă pentru cererea de medicament nou Glepaglutide pentru tratamentul sindromului intestinului scurt

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Sindromul intestinului scurt

S.U.A. Administrația pentru alimente și medicamente emite o scrisoare de răspuns completă pentru cererea de medicament nou Glepaglutide pentru tratamentul sindromului intestinului scurt

Copenhaga, Danemarca, 19 decembrie 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) („Zealand ”) (CVR-nr. 20045078), o companie de biotehnologie axată pe descoperirea și dezvoltarea medicamente pe bază de peptide, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a emis o scrisoare de răspuns complet (CRL) pentru noua cerere de medicamente (NDA) a companiei pentru glepaglutidă, un analog GLP-2 cu acțiune lungă, în curs de dezvoltare pentru tratamentul pacienților adulți cu sindrom de intestin scurt (SBS) cu insuficiență intestinală (IF) care sunt dependenți de suport parenteral.

NDA prezentat a inclus un singur studiu randomizat, controlat cu placebo de fază 3 de înregistrare, care este comun pentru o indicație de boală rară, cum ar fi SBS. Studiul a constat din două brațe de tratament activ, un braț de dozare o dată pe săptămână și, respectiv, de două ori pe săptămână. Tratamentul cu glepaglutidă de două ori pe săptămână a demonstrat efecte semnificative și superioare în reducerea cerințelor de suport parenteral la pacienții cu SBS-IF comparativ cu placebo. Tratamentul cu glepaglutidă o dată pe săptămână a dus la o reducere a suportului parenteral, dar nu a atins semnificație statistică. În CRL, FDA a recomandat un studiu clinic suplimentar pentru a furniza dovezi suplimentare pentru a confirma eficacitatea și siguranța glepaglutidei la doza care urmează să fie comercializată.

„Deși suntem cu siguranță dezamăgiți de decizia FDA, rămânem încrezători că datele au arătat dovezi solide și convingătoare ale eficacității și siguranței tratamentului cu glepaglutidă. Rămânem fermi în convingerea noastră că glepaglutida oferă un progres semnificativ în terapiile bazate pe GLP-2 pentru tratamentul potențial al pacienților cu SBS care sunt dependenți de sprijinul parenteral”, a declarat David Kendall, MD, director medical al Zealand Pharma. „Ne angajăm să colaborăm cu agenția pentru a ne alinia pe calea către o aprobare de reglementare, astfel încât să putem aduce glepaglutida pacienților din SUA. În paralel, ne așteptăm să continuăm cu planurile noastre actuale pentru depunerea cererii de autorizație de punere pe piață europeană în 2025. .”

Zealand Pharma se așteaptă să inițieze un singur studiu de fază 3 în 2025, care se anticipează să susțină autorizațiile de introducere pe piață pentru glepaglutidă în zone geografice din afara SUA și UE și să furnizeze dovezi de confirmare suplimentare pentru o retrimitere de reglementare în S.U.A.

Despre glepaglutidă

Glepaglutida este un analog GLP-2 cu acțiune lungă în curs de dezvoltare ca o opțiune potențială de tratament pentru sindromul intestinului scurt (SBS). Glepaglutida este dezvoltată ca un produs lichid într-un autoinjector conceput pentru administrare subcutanată, menit să reducă sau să elimine nevoia de sprijin parenteral la persoanele care trăiesc cu SBS. U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat denumirea de medicament orfan pentru glepaglutida pentru tratamentul SBS.

Despre programul clinic EASE

Programul de fază 3, denumit EASE, include patru studii clinice care evaluează potențialul glepaglutidei de a reduce sau elimina nevoia de asistență parenterală la pacienții cu SBS cu insuficiență intestinală.

EASE-1 (NCT03690206) este un studiu randomizat, dublu-orb de fază 3, care a înrolat un total de 106 pacienți cu SBS cu insuficiență intestinală, care erau dependenți de suport parenteral pentru cel puțin trei zile pe săptămână. Pacienții au fost randomizați în mod egal pentru a primi tratament cu glepaglutidă 10 mg administrată fie o dată sau de două ori pe săptămână, fie placebo. Obiectivul principal al studiului a fost modificarea absolută a volumului săptămânal de sprijin parenteral față de valoarea inițială la 24 de săptămâni.

În total, 102 din 106 pacienți participanți au finalizat EASE-1, dintre care 96 au continuat în cursul de doi ani, pe termen lung, eficacitatea și siguranța procesului de extindere, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) este un studiu randomizat, dublu-orb, în ​​care pacienții cu SBS și-au continuat tratamentul atribuit de la EASE-1 cu glepaglutidă 10 mg o dată sau de două ori pe săptămână. Pacienții cărora li s-a administrat placebo în EASE-1 au fost re-randomizați la tratament cu glepaglutidă 10 mg o dată sau de două ori pe săptămână. Pacienții care au completat EASE-2 sunt eligibili să participe la EASE-3 (NCT04881825), evaluând glepaglutida administrată o dată pe săptămână utilizând un auto-injector.

EASE-4 (NCT04991311) este un studiu de fază 3b pentru a evalua lung -efectele pe termen lung ale glepaglutidei asupra absorbției de lichid intestinal și de energie.

Despre sindromul intestinului scurt

Sindromul intestinului scurt (SBS) cu insuficiență intestinală este o afecțiune cronică complexă și severă asociată cu pierderea redusă sau completă a funcției intestinale, în care indivizii sunt afectați. dependent de primirea fluidelor și nutriția parenteral. Deși susține viața, suportul parenteral impune restricții semnificative asupra vieții de zi cu zi și prezintă un risc de complicații grave și care pun viața în pericol, cum ar fi sepsis, cheaguri de sânge, leziuni hepatice și insuficiență renală.

Despre Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") este o companie de biotehnologie axată pe descoperirea și dezvoltarea peptidelor medicamente pe bază de -. Mai mult de 10 candidați la medicamente inventați de Zeelandă au avansat în dezvoltarea clinică, dintre care doi au ajuns pe piață și trei candidați sunt în stadiu avansat de dezvoltare. Compania are parteneriate de dezvoltare cu o serie de companii farmaceutice, precum și parteneriate comerciale pentru produsele sale comercializate.

Zealand a fost fondată în 1998 și are sediul în Copenhaga, Danemarca, cu prezență în SUA. Pentru mai multe informații despre afacerile și activitățile din Zeelandă, vă rugăm să vizitați www.zealandpharma.com.

Înainte -Declarații prospectiveAcest anunț al companiei conține „declarații prospective”, așa cum termenul este definit în Legea de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995 în Statele Unite, cu modificările ulterioare, chiar dacă nu mai este listată în Statele Unite, aceasta este folosită ca o definiție pentru a furniza așteptările sau prognozele de la Zealand Pharma privind evenimentele viitoare cu privire la cercetarea, dezvoltarea și comercializarea produselor farmaceutice, momentul de studiile clinice ale companiei și raportarea datelor din acestea. Aceste declarații prospective pot fi identificate prin cuvinte precum „ținți”, „anticipă”, „crede”, „ar putea”, „estima”, „așteaptă”, „prognoză”, „obiectiv”, „intenționează”, „poate ”, „plan”, „posibil”, „potențial”, „voință”, „ar” și alți cuvinte și termeni cu înțeles similar. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații sau pe datele științifice prezentate. Cititorul este avertizat să nu se bazeze pe aceste declarații prospective. Asemenea declarații prospective sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și ipotezelor inexacte, care pot face ca rezultatele reale să difere semnificativ de așteptările prezentate aici și pot determina ca oricare sau toate aceste declarații anticipative să fie incorecte și care includ, dar sunt fără a se limita la costuri neașteptate sau întârzieri în studiile clinice și alte activități de dezvoltare din cauza evenimentelor adverse de siguranță sau în alt mod; preocupări neașteptate care pot apărea din date suplimentare, analize sau rezultate obținute în timpul studiilor clinice; capacitatea noastră de a comercializa cu succes atât produse noi, cât și cele existente; modificări ale regulilor de rambursare și ale legilor guvernamentale și interpretarea aferentă acestora; scăderi de preț impuse de guvern sau determinate de piață pentru produsele noastre; introducerea de produse concurente; probleme de producție; creșterea neașteptată a costurilor și cheltuielilor; capacitatea noastră de a efectua reorganizarea strategică a afacerilor noastre în modul planificat; eșecul de a proteja și de a aplica datele noastre, proprietatea intelectuală și alte drepturi de proprietate și incertitudini legate de revendicările și provocările privind proprietatea intelectuală; autoritățile de reglementare pot solicita informații suplimentare sau studii suplimentare sau pot respinge, nu aprobă sau pot întârzia aprobarea candidaților noștri de medicamente sau extinderea etichetării produselor; neobținerea aprobărilor de reglementare în alte jurisdicții; expunerea la răspunderea pentru produse și alte reclamații; fluctuațiile ratei dobânzii și ale cursului de schimb valutar; încălcări sau rezilieri neașteptate de contract; presiuni inflaționiste asupra economiei globale; și incertitudinea politică, inclusiv din cauza conflictului militar în curs din Ucraina. Dacă una sau toate aceste declarații anticipative se dovedesc a fi incorecte, rezultatele noastre reale ar putea diferi în mod semnificativ și negativ de cele anticipate sau implicate de astfel de declarații. Cele de mai sus prezintă mulți, dar nu toți, factorii care ar putea face ca rezultatele reale să difere de așteptările noastre în orice declarație prospectivă. Toate aceste declarații prospective vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă/anunț al companiei și se bazează pe informațiile disponibile pentru Zealand Pharma la data acestui comunicat/anunț. Nu ne angajăm să actualizăm niciuna dintre aceste declarații anticipative pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care au loc după data prezentului. Informațiile referitoare la produsele farmaceutice (inclusiv compușii în curs de dezvoltare) conținute în acest material nu sunt destinate publicității sau sfaturi medicale.

Sursa: Zealand Pharma A/S

Postat : 2024-12-20 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare