Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США опубликовало полный ответ на заявку на новый препарат глепаглутид для лечения синдрома короткой кишки

Следите за Drugslib на

Лечение: синдрома короткой кишки

США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов выдает полный ответ на заявку на новый препарат глепаглутид для лечения синдрома короткой кишки

Копенгаген, Дания, 19 декабря 2024 г. – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) («Zealand » (CVR-№ 20045078), биотехнологическая компания, занимающаяся открытием и разработкой инновационных лекарств на основе пептидов, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило письмо с полным ответом (CRL) на заявку компании на новое лекарственное средство (NDA) для глепаглутида, аналога ГПП-2 длительного действия, который находится в стадии разработки для лечения взрослых пациентов с синдромом короткой кишки. (SBS) с кишечной недостаточностью (IF), которые зависят от парентеральной поддержки.

Представленное соглашение о неразглашении включало одно рандомизированное плацебо-контролируемое регистрационное исследование фазы 3, которое характерно для таких редких заболеваний, как СБС. Исследование состояло из двух групп активного лечения: группы с дозированием один раз в неделю и два раза в неделю соответственно. Лечение глепаглутидом два раза в неделю продемонстрировало значительный и превосходный эффект в снижении потребности в парентеральной поддержке у пациентов с SBS-IF по сравнению с плацебо. Лечение глепаглутидом один раз в неделю приводило к снижению парентеральной поддержки, но не достигало статистической значимости. В CRL FDA рекомендовало провести дополнительное клиническое исследование, чтобы предоставить дополнительные доказательства, подтверждающие эффективность и безопасность глепаглутида в дозе, готовой к продаже.

«Хотя мы, безусловно, разочарованы решением FDA, мы по-прежнему уверены, что полученные данные продемонстрировали надежные и убедительные доказательства как эффективности, так и безопасности лечения глепаглутидом. Мы по-прежнему твердо убеждены в том, что глепаглутид обеспечивает значительный прогресс в терапии на основе GLP-2 для потенциального лечения пациентов с СБС, которые зависят от парентеральной поддержки», — сказал Дэвид Кендалл, доктор медицинских наук, главный медицинский директор компании Zealand Pharma. «Мы полны решимости работать с агентством, чтобы согласовать путь к одобрению регулирующих органов, чтобы мы могли поставлять глепаглутид пациентам в США. Параллельно мы рассчитываем продолжить реализацию наших текущих планов по подаче заявки на получение европейского регистрационного удостоверения в 2025 году. ».

Zealand Pharma планирует начать одно исследование фазы 3 в 2025 году, которое, как ожидается, поддержит получение регистрационных удостоверений на глепаглутид в регионах за пределами США и ЕС и предоставит дополнительные подтверждающие доказательства для повторной подачи заявки в регулирующие органы в США.

О глепаглутиде

Глепаглутид — это аналог ГПП-2 длительного действия, который находится в разработке в качестве потенциального варианта лечения синдрома короткой кишки (СКК). Глепаглутид разрабатывается в виде жидкого продукта в автоинъекторе, предназначенного для подкожного введения, с целью снижения или устранения необходимости парентеральной поддержки у людей, живущих с СБС. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило глепаглутиду статус орфанного препарата для лечения СБС.

О клинической программе EASE

Программа фазы 3, получившая название EASE, включает четыре клинических исследования, оценивающих способность глепаглутида снижать или устранять необходимость парентеральной поддержки у пациентов с СБС с кишечной недостаточностью.

EASE-1 (NCT03690206) рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3, в котором приняли участие в общей сложности 106 пациентов с СБС с кишечной недостаточностью, которые зависели от парентеральной поддержки в течение как минимум трех дней в неделю. Пациенты были равномерно рандомизированы для получения лечения глепаглутидом в дозе 10 мг один или два раза в неделю или плацебо. Первичной конечной точкой исследования было абсолютное изменение еженедельного объема парентеральной поддержки по сравнению с исходным уровнем через 24 недели.

В общей сложности 102 из 106 участвовавших пациентов завершили EASE-1, из которых 96 продолжили участие в продолжающемся двухлетнем долгосрочном расширенном исследовании безопасности и эффективности EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) — это рандомизированное двойное слепое исследование, в котором пациенты с СБС продолжали назначенное лечение из EASE-1 глепаглутидом в дозе 10 мг один или два раза в неделю. Пациенты, получавшие плацебо в исследовании EASE-1, были повторно рандомизированы на лечение глепаглутидом в дозе 10 мг один или два раза в неделю. Пациенты, прошедшие EASE-2, имеют право участвовать в EASE-3 (NCT04881825), оценивая глепаглутид, вводимый один раз в неделю с помощью автоинъектора.

EASE-4 (NCT04991311) — это исследование фазы 3b для оценки длительного -срочное влияние глепаглутида на кишечную жидкость и усвоение энергии.

О синдроме короткой кишки

Синдром короткой кишки (СКК) с кишечной недостаточностью представляет собой сложное хроническое и тяжелое состояние, связанное со снижением или полной потерей функции кишечника, при котором люди зависит от приема жидкости и парентерального питания. Несмотря на то, что парентеральная поддержка поддерживает жизнь, она накладывает значительные ограничения на повседневную жизнь и несет в себе риск серьезных и опасных для жизни осложнений, таких как сепсис, образование тромбов, повреждение печени и почек.

О компании Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) («Зеландия») — биотехнологическая компания, занимающаяся открытием и разработкой пептидов. лекарства на основе. Более 10 потенциальных лекарств, изобретенных Зеландией, прошли клиническую разработку, из которых два уже вышли на рынок, а три кандидата находятся на поздней стадии разработки. Компания поддерживает партнерские отношения в области развития с рядом фармацевтических компаний, а также коммерческое партнерство в отношении своей продаваемой продукции.

Зеландия была основана в 1998 году, ее штаб-квартира находится в Копенгагене, Дания, а представительства в США. Для получения дополнительной информации о бизнесе и деятельности Зеландии посетите сайт www.zealandpharma.com.

Вперед -Прогнозирующие заявленияЭто заявление компании содержит «прогнозные заявления», как этот термин определен в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Соединенные Штаты с поправками, несмотря на то, что они больше не указаны в Соединенных Штатах, это определение используется в качестве определения для определения ожиданий или прогнозов компании Zealand Pharma относительно будущих событий, касающихся исследований, разработок и коммерциализации фармацевтических продуктов, сроков клинических испытаний компании. и представление данных оттуда. Эти прогнозные заявления могут быть идентифицированы такими словами, как «цель», «ожидать», «полагать», «может», «оценивать», «ожидать», «прогнозировать», «цель», «намереваться», «может быть». », «план», «возможно», «потенциал», «будет», «будет» и другие слова и термины аналогичного значения. Вам не следует чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Читателя предостерегают не полагаться на эти прогнозные заявления. Такие прогнозные заявления подвержены рискам, неопределенностям и неточным предположениям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от ожиданий, изложенных в настоящем документе, и могут привести к тому, что некоторые или все такие прогнозные заявления будут неверными, и которые включают, но не являются помимо прочего, непредвиденные затраты или задержки в клинических испытаниях и других разработках из-за неблагоприятных событий, связанных с безопасностью, или по другим причинам; неожиданные опасения, которые могут возникнуть в результате дополнительных данных, анализа или результатов, полученных в ходе клинических исследований; наша способность успешно продавать как новые, так и существующие продукты; изменения в правилах возмещения и государственных законах и их толковании; снижение цен на нашу продукцию по требованию правительства или по инициативе рынка; внедрение конкурирующих продуктов; производственные проблемы; неожиданный рост издержек и расходов; наша способность осуществить стратегическую реорганизацию нашего бизнеса в запланированном порядке; неспособность защитить и обеспечить соблюдение наших данных, интеллектуальной собственности и других прав собственности, а также неопределенности, связанные с претензиями и проблемами интеллектуальной собственности; регулирующие органы могут потребовать дополнительную информацию или дальнейшие исследования или могут отклонить, не одобрить или отложить одобрение наших кандидатов на лекарства или расширение маркировки продуктов; невозможность получить разрешения регулирующих органов в других юрисдикциях; подверженность ответственности за качество продукции и другие претензии; колебания процентных ставок и курсов валют; неожиданные нарушения или расторжения контракта; инфляционное давление на мировую экономику; и политическая неопределенность, в том числе из-за продолжающегося военного конфликта на Украине. Если какое-либо или все такие прогнозные заявления окажутся неверными, наши фактические результаты могут существенно и неблагоприятно отличаться от ожидаемых или подразумеваемых такими заявлениями. Вышеизложенное излагает многие, но не все, факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от наших ожиданий в любом прогнозном заявлении. Все такие прогнозные заявления действительны только на дату данного пресс-релиза/объявления компании и основаны на информации, доступной компании Zealand Pharma на дату данного пресс-релиза/объявления. Мы не обязуемся обновлять какие-либо из этих прогнозных заявлений для отражения событий или обстоятельств, которые произойдут после даты настоящего документа. Информация о фармацевтических препаратах (включая соединения, находящиеся в стадии разработки), содержащаяся в этом материале, не является рекламой или медицинским советом.

Источник: Zealand Pharma A/S

Опубликовано : 2024-12-20 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова