ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Kısa Bağırsak Sendromunun Tedavisine Yönelik Glepaglutide Yeni İlaç Başvurusu için Tam Yanıt Mektubu Yayımladı

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Kısa Bağırsak Sendromu

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Kısa Bağırsak Sendromu Tedavisine Yönelik Glepaglutide Yeni İlaç Başvurusuna İlişkin Tam Yanıt Mektubu Yayınladı

Kopenhag, Danimarka, 19 Aralık 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zelanda) ”) (CVR-no. 20045078), yenilikçi peptit bazlı ilaçların keşfi ve geliştirilmesine odaklanan bir biyoteknoloji şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), kısa bağırsak sendromlu (SBS) yetişkin hastaların tedavisi için geliştirilmekte olan, uzun etkili bir GLP-2 analoğu olan glepaglutide yönelik şirketin Yeni İlaç Başvurusu (NDA) için Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınladı. ) parenteral desteğe bağımlı olan bağırsak yetmezliği (IF) olan kişiler.

Gönderilen Gizlilik Anlaşması, SBS gibi nadir bir hastalık endikasyonu için yaygın olan tek bir randomize, plasebo kontrollü Faz 3 kayıt çalışmasını içeriyordu. Deneme, sırasıyla haftada bir ve haftada iki kez dozlama kolu olmak üzere iki aktif tedavi kolundan oluşuyordu. Haftada iki kez glepaglutid tedavisi, plaseboya kıyasla SBS-IF'li hastalarda parenteral destek gereksinimlerini azaltmada anlamlı ve üstün etkiler gösterdi. Haftada bir kez glepaglutid tedavisi parenteral destekte azalmayla sonuçlandı, ancak istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı. CRL'de FDA, glepaglutidin pazarlanacak dozdaki etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak için daha fazla kanıt sağlamak üzere ek bir klinik araştırma yapılmasını önerdi.

“FDA'nın kararından kesinlikle hayal kırıklığına uğramış olsak da, Verilerin glepaglutid tedavisinin hem etkililiğine hem de güvenliğine ilişkin sağlam ve ikna edici kanıtlar sunduğundan eminiz. Zealand Pharma Baş Tıbbi Sorumlusu MD David Kendall, "Glepaglutidin parenteral desteğe bağımlı SBS hastalarının potansiyel tedavisi için GLP-2 bazlı tedavilerde önemli bir ilerleme sağladığına olan inancımızda kararlıyız" dedi. "ABD'deki hastalara glepaglutid sunabilmek için düzenleyici onaya giden yolda uyum sağlamak amacıyla ajansla birlikte çalışmaya kararlıyız. Buna paralel olarak, 2025'te Avrupa Pazarlama Yetki Başvurusu sunulmasına yönelik mevcut planlarımıza devam etmeyi bekliyoruz. .”

Zealand Pharma, 2025 yılında ABD ve AB dışındaki coğrafyalarda glepaglutidin pazarlama izinlerini desteklemesi ve ABD'de düzenleyici makamların yeniden sunulması için daha fazla doğrulayıcı kanıt sağlaması beklenen tek bir Faz 3 denemesini başlatmayı bekliyor.

Glepaglutid hakkında

Glepaglutid, kısa bağırsak sendromu (SBS) için potansiyel bir tedavi seçeneği olarak geliştirilmekte olan uzun etkili bir GLP-2 analoğudur. Glepaglutid, SBS ile yaşayan kişilerde parenteral destek ihtiyacını azaltmayı veya ortadan kaldırmayı amaçlayan, deri altı uygulama için tasarlanmış bir otoenjektörde sıvı bir ürün olarak geliştirilmektedir. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), SBS tedavisine yönelik glepaglutide yetim ilaç tanımı verdi.

EASE klinik programı hakkında

EASE adı verilen Faz 3 programı, bağırsak yetmezliği olan SBS hastalarında parenteral destek ihtiyacını azaltma veya ortadan kaldırma konusunda glepaglutidin potansiyelini değerlendiren dört klinik çalışma içerir.

EASE-1 (NCT03690206) haftada en az üç gün parenteral desteğe bağımlı olan bağırsak yetmezliği olan toplam 106 SBS hastasını kapsayan randomize, çift kör Faz 3 çalışması. Hastalar haftada bir veya iki kez uygulanan 10 mg glepaglutid veya plasebo tedavisi almak üzere eşit şekilde randomize edildi. Denemedeki birincil son nokta, haftalık parenteral destek hacminde 24. haftada başlangıca göre mutlak değişiklik oldu.

Toplamda, katılan 106 hastadan 102'si EASE-1'i tamamladı; bunlardan 96'sı devam eden iki yıllık, uzun vadeli güvenlik ve etkililik uzatma çalışması EASE-2'ye devam etti. EASE-2 (NCT03905707), SBS hastalarının EASE-1'den aldıkları tedaviye haftada bir veya iki kez 10 mg glepaglutid ile devam ettiği randomize, çift kör bir çalışmadır. EASE-1'de plasebo alan hastalar haftada bir veya iki kez 10 mg glepaglutid tedavisine yeniden randomize edildi. EASE-2'yi tamamlayan hastalar, haftada bir kez otomatik enjektör kullanılarak uygulanan glepaglutidin değerlendirildiği EASE-3'e (NCT04881825) katılmaya hak kazanırlar.

EASE-4 (NCT04991311), uzun süreli değerlendirmeyi amaçlayan bir Faz 3b çalışmasıdır. Glepaglutidin bağırsak sıvısı ve enerji alımı üzerindeki vadeli etkileri.

Kısa bağırsak sendromu hakkında

Bağırsak yetmezliği olan kısa bağırsak sendromu (SBS), bireylerin bağırsak fonksiyonunun azalması veya tamamen kaybolmasıyla ilişkili karmaşık, kronik ve ciddi bir durumdur. sıvı alımına ve parenteral beslenmeye bağlıdır. Yaşamı sürdüren parenteral destek, günlük yaşamda önemli kısıtlamalar oluşturmakla birlikte sepsis, kan pıhtılaşması, karaciğer hasarı ve böbrek yetmezliği gibi ciddi ve yaşamı tehdit eden komplikasyon riski taşır.

Zelaland Pharma A/S Hakkında

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand"), peptidin keşfi ve geliştirilmesine odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir temelli ilaçlar. Zealand tarafından icat edilen 10'dan fazla ilaç adayı klinik gelişim aşamasına geçmiş olup bunlardan ikisi pazara ulaşmış, üçü ise geliştirme aşamasındadır. Şirketin, pazarlanan ürünleri için ticari ortaklıkların yanı sıra çok sayıda ilaç şirketiyle geliştirme ortaklıkları bulunmaktadır.

Zealand 1998 yılında kuruldu ve merkezi Kopenhag, Danimarka'da olup ABD'de faaliyet göstermektedir. Zelanda'nın işleri ve faaliyetleri hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.zealandpharma.com adresini ziyaret edin.

İleri -İleriye Dönük BeyanlarBu şirket duyurusu, terimin Amerika Birleşik Devletleri'nde 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasasında tanımlandığı şekliyle "ileriye dönük beyanlar" içermektedir: değiştirilmiş, her ne kadar artık Amerika Birleşik Devletleri'nde listelenmese de bu, Zealand Pharma'nın farmasötik ürünlerin araştırılması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi, şirketin klinik deneylerinin zamanlaması ve raporlanmasıyla ilgili gelecekteki olaylara ilişkin beklentilerini veya tahminlerini sağlamak için bir tanım olarak kullanılmaktadır. buradan gelen veriler. Bu ileriye dönük beyanlar, "amaçlamak", "öngörmek", "inanmak", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "tahmin etmek", "hedeflemek", "niyet etmek", "olabilir" gibi kelimelerle tanımlanabilir. ,”, “plan”, “mümkün”, “potansiyel”, “irade”, “olur” ve benzer anlamlara sahip diğer kelime ve terimler. Bu ifadelere veya sunulan bilimsel verilere gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Okuyucu bu ileriye dönük beyanlara güvenmemesi konusunda uyarılmaktadır. Bu tür ileriye dönük beyanlar, gerçek sonuçların burada belirtilen beklentilerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek ve bu tür ileriye dönük beyanların herhangi birinin veya tamamının yanlış olmasına neden olabilecek risklere, belirsizliklere ve yanlış varsayımlara tabidir ve bunlar şunları içerir, ancak bunlar olumsuz güvenlik olayları veya başka nedenlerden dolayı klinik araştırmalarda ve diğer geliştirme faaliyetlerinde beklenmeyen maliyetler veya gecikmeler ile sınırlı olmamak üzere; klinik araştırmalar sırasında elde edilen ek verilerden, analizlerden veya sonuçlardan kaynaklanabilecek beklenmeyen endişeler; hem yeni hem de mevcut ürünleri başarıyla pazarlama yeteneğimiz; geri ödeme kurallarında ve resmi kanunlarda ve bunların ilgili yorumlarında yapılan değişiklikler; ürünlerimiz için hükümetin zorunlu kıldığı veya piyasanın yönlendirdiği fiyat düşüşleri; rakip ürünlerin tanıtımı; üretim sorunları; maliyet ve harcamalarda beklenmedik artış; işlerimizin stratejik yeniden organizasyonunu planlandığı şekilde gerçekleştirme yeteneğimiz; verilerimizi, fikri mülkiyetimizi ve diğer mülkiyet haklarımızı koruma ve uygulamadaki başarısızlık ve fikri mülkiyet iddiaları ve zorluklarıyla ilgili belirsizlikler; düzenleyici makamlar ek bilgi veya daha fazla çalışma talep edebilir veya ilaç adaylarımızı reddedebilir, onaylamayabilir veya onaylanmasını veya ürün etiketlemesinin genişletilmesini geciktirebilir; diğer yargı bölgelerinde düzenleyici onayların alınamaması; ürün sorumluluğuna ve diğer iddialara maruz kalma; faiz oranı ve döviz kuru dalgalanmaları; beklenmeyen sözleşme ihlalleri veya fesihleri; küresel ekonomi üzerindeki enflasyonist baskılar; ve Ukrayna'da devam eden askeri çatışma da dahil olmak üzere siyasi belirsizlik. Bu tür ileriye dönük beyanlardan herhangi birinin veya tamamının hatalı olduğu ortaya çıkarsa, gerçek sonuçlarımız, bu tür beyanlarda öngörülen veya ima edilenlerden önemli ölçüde ve olumsuz yönde farklılık gösterebilir. Yukarıdakiler, ileriye dönük herhangi bir beyanda gerçek sonuçların beklentilerimizden farklı olmasına neden olabilecek faktörlerin hepsini olmasa da çoğunu ortaya koymaktadır. Bu tür ileriye dönük beyanların tümü yalnızca bu basın bülteni/şirket duyurusu tarihi itibarıyla geçerlidir ve bu yayın/duyuru tarihi itibarıyla Zealand Pharma'nın elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük beyanların hiçbirini, bu tarihten sonra meydana gelen olay veya koşulları yansıtacak şekilde güncellemeyi taahhüt etmiyoruz. Bu materyalde yer alan farmasötiklerle ilgili bilgiler (geliştirilmekte olan bileşikler dahil) reklam veya tıbbi tavsiye niteliğinde değildir.

Kaynak: Zealand Pharma A/S

Gönderildi : 2024-12-20 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler