Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США видає повний лист-відповідь на заявку на новий препарат глепаглутиду для лікування синдрому короткої кишки

Лікування: Синдрому короткої кишки

США Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів видає повний лист-відповідь на заявку на новий препарат глепаглутид для лікування синдрому короткої кишки

Копенгаген, Данія, 19 грудня 2024 р. – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) («Зеландія» ”) (CVR-номер 20045078), біотехнологічна компанія, що спеціалізується на щодо відкриття та розробки інноваційних лікарських засобів на основі пептидів, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) видало повний лист-відповідь (CRL) на заявку компанії на новий препарат (NDA) для глепаглутиду, GLP тривалої дії. -2 аналог, що розробляється для лікування дорослих пацієнтів із синдромом короткої кишки (СКК) з кишковою недостатністю (КН), які залежать від парентерального введення. підтримка.

Поданий NDA включав єдине рандомізоване плацебо-контрольоване реєстраційне дослідження фази 3, яке є звичайним для рідкісних захворювань, таких як SBS. Дослідження складалося з двох груп активного лікування, групи дозування один раз на тиждень і двічі на тиждень відповідно. Лікування глепаглутидом двічі на тиждень продемонструвало значний і кращий ефект у зниженні потреби в парентеральній підтримці у пацієнтів із SBS-IF порівняно з плацебо. Терапія глепаглутидом один раз на тиждень призвела до зменшення парентеральної підтримки, але не досягла статистичної значущості. У CRL FDA рекомендувало додаткове клінічне випробування, щоб надати додаткові докази для підтвердження ефективності та безпеки глепаглутиду в тій дозі, яка надходить на ринок.

«Хоча ми, звичайно, розчаровані рішенням FDA, ми як і раніше впевнені, що дані продемонстрували надійні та переконливі докази як ефективності, так і безпеки лікування глепаглутидом. Ми як і раніше твердо переконані, що глепаглутид забезпечує значний прогрес у терапії на основі GLP-2 для потенційного лікування пацієнтів із СБС, які залежать від парентеральної підтримки», — сказав Девід Кендалл, доктор медичних наук, головний медичний директор Zealand Pharma. «Ми прагнемо співпрацювати з агентством, щоб узгодити шлях до регуляторного схвалення, щоб ми могли надати глепаглутид пацієнтам у США. Паралельно ми очікуємо продовження наших поточних планів щодо подання заявки на європейський маркетинговий дозвіл у 2025 році. .”

Zealand Pharma розраховує розпочати єдине випробування фази 3 у 2025 році, яке, як очікується, підтримає маркетингові дозволи на глепаглутид у регіонах за межами США та ЄС і надасть додаткові підтверджуючі докази для повторного подання до регуляторних органів у США.

Про глепаглутид

Глепаглутид — це аналог GLP-2 тривалої дії, який розробляється як потенційний варіант лікування синдрому короткої кишки (SBS). Glepaglutide розробляється як рідкий продукт в автоін’екторі, призначеному для підшкірного введення, спрямованого на зменшення або усунення потреби в парентеральній підтримці у людей, які живуть із СБС. Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) визнало глепаглутид орфанним препаратом для лікування СБС.

Про клінічну програму EASE

Програма фази 3 під назвою EASE включає чотири клінічні випробування, які оцінюють потенціал глепаглутиду для зменшення або усунення потреби в парентеральній підтримці у пацієнтів із СГС із кишковою недостатністю.

EASE-1 (NCT03690206) рандомізоване, подвійне сліпе дослідження фази 3, яке охопило загалом 106 пацієнтів із СГС із кишковою недостатністю, які залежали від парентеральної підтримки принаймні три дні на тиждень. Пацієнти були рівномірно розподілені на групи, які отримували лікування 10 мг глепаглутиду один або два рази на тиждень або плацебо. Основною кінцевою точкою в дослідженні була абсолютна зміна тижневого об’єму парентеральної підтримки порівняно з вихідним рівнем через 24 тижні.

Загалом 102 із 106 пацієнтів, які брали участь, пройшли EASE-1, з яких 96 продовжили дворічне довготривале розширене дослідження безпеки та ефективності EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) — це рандомізоване подвійне сліпе дослідження, у якому пацієнти з СГС продовжували призначене їм лікування з EASE-1 глепаглутидом у дозі 10 мг один або два рази на тиждень. Пацієнти, які отримували плацебо в EASE-1, були повторно рандомізовані для лікування глепаглутидом 10 мг один або два рази на тиждень. Пацієнти, які пройшли EASE-2, мають право брати участь у EASE-3 (NCT04881825), оцінюючи глепаглутид, що вводиться один раз на тиждень за допомогою автоматичного ін’єктора.

EASE-4 (NCT04991311) є дослідженням фази 3b для оцінки тривалого -терміновий вплив глепаглутиду на кишкову рідину та енергію поглинання.

Про синдром короткої кишки

Синдром короткої кишки (СКК) із кишковою недостатністю – це складний хронічний і тяжкий стан, пов’язаний зі зниженою або повною втратою кишкової функції, у якому люди залежить від прийому рідини та парентерального харчування. Незважаючи на те, що парентеральна підтримка підтримує життя, вона значно обмежує повсякденне життя та несе ризик серйозних і небезпечних для життя ускладнень, таких як сепсис, тромби, пошкодження печінки та ниркової недостатності.

Про Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) («Зеландія») — це біотехнологічна компанія, яка зосереджена на відкритті та розробці пептиду ліки на основі. Понад 10 препаратів-кандидатів, винайдених Зеландією, просунулися в клінічну розробку, з яких два вийшли на ринок, а три кандидати знаходяться на пізній стадії розробки. Компанія має партнерські відносини в галузі розвитку з кількома фармацевтичними компаніями, а також комерційні партнерства для своїх продуктів, що продаються.

Зеландію було засновано в 1998 році, її штаб-квартира розташована в Копенгагені, Данія, а також представлена в США. Щоб дізнатися більше про бізнес і діяльність Зеландії, відвідайте www.zealandpharma.com.

Вперед - Заяви про перспективиЦе оголошення компанії містить «заяви щодо перспектив», як цей термін визначено в Реформі судового розгляду приватних цінних паперів Закон від 1995 року в Сполучених Штатах із поправками, хоча його більше немає в переліку в Сполучених Штатах, він використовується як визначення для надання очікувань або прогнозів Zealand Pharma щодо майбутніх подій щодо досліджень, розробки та комерціалізації фармацевтичних продуктів, термінів клінічних випробувань компанії та звітування з них. Ці прогнозні заяви можна ідентифікувати такими словами, як «мета», «передбачити», «вважати», «може», «оцінити», «очікувати», «прогнозувати», «мета», «має намір», «може ”, “план”, “можливий”, “потенційний”, “воля”, “буде” та інші слова й терміни подібного значення. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження чи представлені наукові дані. Читача застерігають не покладатися на ці прогнозні заяви. Такі прогнозні заяви піддаються ризикам, невизначеності та неточним припущенням, які можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від очікувань, викладених у цьому документі, і можуть призвести до того, що будь-які або всі такі прогнозні заяви будуть неправильними, і які включають, але є не обмежуючись неочікуваними витратами або затримками в клінічних випробуваннях та інших розробках через несприятливі події з безпеки або іншим чином; несподівані занепокоєння, які можуть виникнути через додаткові дані, аналіз або результати, отримані під час клінічних випробувань; наша здатність успішно продавати як нові, так і існуючі продукти; зміни в правилах відшкодування та державних законах, а також їх тлумаченні; урядове чи ринкове зниження цін на наші продукти; впровадження конкуруючих товарів; виробничі проблеми; несподіване зростання витрат і витрат; наша спроможність здійснити стратегічну реорганізацію нашого бізнесу в запланований спосіб; неспроможність захистити та забезпечити дотримання наших даних, інтелектуальної власності та інших прав власності та невизначеності, пов’язані з претензіями та оскарженнями інтелектуальної власності; регуляторні органи можуть вимагати додаткової інформації чи додаткових досліджень, або можуть відхилити, не схвалити чи затримати схвалення наших кандидатів на ліки чи розширення маркування продукту; неможливість отримати схвалення регуляторних органів в інших юрисдикціях; відповідальність за якість продукції та інші претензії; коливання процентної ставки та курсу валют; несподівані порушення або розірвання контракту; інфляційний тиск на світову економіку; політична невизначеність, у тому числі через триваючий військовий конфлікт в Україні. Якщо будь-які або всі такі прогнозні заяви виявляться невірними, наші фактичні результати можуть суттєво та несприятливо відрізнятися від тих, що передбачаються або маються на увазі в таких заявах. Вищезазначене визначає багато, але не всі фактори, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів від наших очікувань у будь-якій прогнозній заяві. Усі такі прогнозні заяви стосуються лише дати цього прес-релізу/оголошення компанії та базуються на інформації, доступній Zealand Pharma на дату цього релізу/оголошення. Ми не беремо на себе зобов’язання оновлювати будь-яку з цих прогнозних заяв для відображення подій або обставин, що відбулися після дати, наведеної в цьому документі. Інформація щодо фармацевтичних препаратів (включаючи сполуки, що розробляються), що міститься в цьому матеріалі, не призначена як реклама чи медична порада.

Джерело: Zealand Pharma A/S

Опубліковано : 2024-12-20 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Читати далі

Відмова від відповідальності

Популярні ключові слова