Scienziati statunitensi vincono il premio Nobel per la medicina per la scoperta dell'mRNA

Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 7 ottobre 2024.

Di Dennis Thompson HealthDay Reporter

LUNEDI 7 ottobre 2024 -- Una coppia di scienziati americani ha vinto il Premio Nobel per la medicina 2024 per la scoperta dei microRNA, minuscole molecole genetiche che svolgono un ruolo cruciale nel modo in cui i geni modellano il corpo.

La ricerca di Victor Ambros e Gary Ruvkun "ha rivelato una nuova dimensione nella regolazione genetica, essenziale per tutte le forme di vita complesse", compresi gli esseri umani, ha scritto lunedì il comitato del Nobel comunicato stampa che annuncia l'onore.

La regolazione genetica da parte dei microRNA è in atto da centinaia di milioni di anni, consentendo l'evoluzione di organismi sempre più complessi, ha affermato il comitato per il Nobel.

Ma fino alla scoperta di Ambros e Ruvkin, i microRNA sono rimasti un'influenza nascosta .

Una migliore comprensione del ruolo dei microRNA nella genetica potrebbe portare a trattamenti migliori per malattie come il cancro, il diabete e le malattie autoimmuni, ha affermato il comitato per il Nobel.

"Sappiamo dalla ricerca genetica che le cellule e i tessuti non si sviluppano normalmente senza microRNA”, ha scritto il comitato. "Una regolazione anomala da parte dei microRNA può contribuire al cancro e negli esseri umani sono state riscontrate mutazioni nei geni che codificano per i microRNA, causando condizioni come perdita dell'udito congenita e disturbi agli occhi e allo scheletro."

Ambros è professore di scienze naturali alla Medical School dell'Università del Massachusetts e Ruvkin è professore di genetica alla Harvard Medical School.

Ogni cellula del corpo di una persona o di un animale contiene il suo intero codice genetico , il che significa che ogni cella porta con sé un manuale di istruzioni su come creare qualsiasi cella in un corpo.

Tuttavia, il corpo contiene tipi di cellule molto diversi come cellule muscolari, cutanee e nervose. In che modo queste cellule specializzate scelgono quale parte del codice genetico seguire nel loro sviluppo?

La risposta sta nella regolazione genetica, il processo mediante il quale ciascuna cellula seleziona solo le istruzioni che le riguardano. "Ciò garantisce che in ciascun tipo di cellula sia attivo solo il corretto insieme di geni", ha spiegato il comitato per il Nobel.

Al momento della scoperta di Ambrose e Ruvkin, gli scienziati pensavano di comprendere appieno il processo di regolazione genetica perché era stato dimostrato che proteine ​​specializzate chiamate fattori di trascrizione potevano controllare il flusso di informazioni genetiche.

“ Da allora sono stati identificati migliaia di fattori di trascrizione e per molto tempo si è creduto che i principi fondamentali della regolazione genetica fossero stati risolti”, ha scritto il comitato. "Tuttavia, nel 1993, i premi Nobel di quest'anno hanno pubblicato scoperte inaspettate che descrivono un nuovo livello di regolazione genetica, che si è rivelato altamente significativo e conservato nel corso dell'evoluzione."

La loro scoperta iniziale era incentrata su un "nematode relativamente modesto, lungo 1 millimetro" chiamato C. elegans, ha scritto il comitato. Anche se è minuscolo, il nematode possiede molti tipi di cellule specializzate come cellule nervose e muscolari presenti anche in animali più grandi e complessi.

Alla fine degli anni '80, Ambros e Ruvkin iniziarono a ricercare C. elegans come borsisti post-dottorato in il laboratorio del MIT del precedente premio Nobel Robert Horvitz. Hanno continuato a concentrarsi sui nematodi dopo aver intrapreso percorsi accademici separati.

Concentrandosi su una mutazione nel nematode, Ambros ha scoperto una minuscola molecola di RNA che sembrava bloccare un gene specifico chiamato lin-14 ma non sembrava servire a nessun altro scopo.

Nella sua ricerca , Ruvkin clonò il gene lin-14 dal nematode e scoprì che veniva inibito da qualcosa al di fuori del processo di regolazione genetica come era inteso all'epoca.

Confrontando i risultati, i ricercatori hanno scoperto che la molecola di microRNA spegneva il gene lin-14 legandosi al suo RNA messaggero, una sostanza prodotta da un gene per guidare la produzione cellulare.

“Un nuovo principio della regolazione genetica, mediata da un tipo di RNA precedentemente sconosciuto, il microRNA, è stato scoperto", ha scritto il comitato per il Nobel.

I due ricercatori pubblicarono i loro risultati nel 1993 e "inizialmente furono accolti da un silenzio quasi assordante da parte della comunità scientifica", ha affermato il comitato.

I critici hanno affermato che l'insolito meccanismo di regolazione genetica potrebbe essere una stranezza di C. elegans e, in tal caso, sarebbe probabilmente irrilevante per animali più complessi come gli esseri umani.

Ma nel 2000, il gruppo di ricerca di Ruvkin ha scoperto un altro microRNA codificato da un gene presente in tutto il regno animale, dimostrando che il processo svolge un ruolo continuo nella regolazione genetica.

“Negli anni successivi , sono stati identificati centinaia di microRNA diversi”, ha scritto il comitato per il Nobel. "Oggi sappiamo che esistono più di mille geni per diversi microRNA negli esseri umani e che la regolazione genetica tramite microRNA è universale tra gli organismi multicellulari."

Ricerche successive hanno inoltre scoperto che un singolo microRNA può regolare molti geni diversi e un singolo gene può essere regolato da più microRNA, ha affermato il comitato.

Fonti

  • Fondazione Nobel, comunicato stampa, 7 ottobre 2024
  • Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e fanno non riguardano individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

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