Verastem Oncology anuncia la aceptación por parte de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo medicamento para avutometinib en combinación con defactinib para el tratamiento del cáncer de ovario seroso de bajo grado con mutación KRAS recu

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Tratamiento para: Cáncer de ovario

Verastem Oncology anuncia la aceptación por parte de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco para avutometinib en combinación con defactinib para el tratamiento del cáncer de ovario seroso de bajo grado con mutación KRAS recurrente

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dic. 30 de diciembre de 2024: Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), una compañía biofarmacéutica comprometida con el avance de nuevos medicamentos para pacientes con cáncer, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) bajo la vía de aprobación acelerada para avutometinib, una pinza oral RAF/MEK, en combinación con defactinib, un inhibidor oral de FAK, para el tratamiento de pacientes adultos con Cáncer de ovario seroso de bajo grado recurrente (LGSOC), que recibió al menos una terapia sistémica previa y tiene una mutación KRAS. A la NDA, que se completó en octubre de 2024, se le concedió una revisión prioritaria con una fecha de acción de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) del 30 de junio de 2025. Además, la FDA ha declarado que actualmente no planea realizar una reunión de asesoramiento. reunión del comité para discutir la solicitud.

“La aceptación de la solicitud de la FDA y la revisión de prioridad para la combinación de avutometinib y defactinib subraya la necesidad crítica no cubierta entre los pacientes diagnosticados con esta enfermedad rara e insidiosa. Estamos entusiasmados con las noticias de hoy y con la posibilidad de llevar el primer tratamiento aprobado por la FDA específicamente para el LGSOC con mutación recurrente de KRAS a pacientes en los EE. UU.”, afirmó Dan Paterson, presidente y director ejecutivo de Verastem Oncology. “Con la aceptación de esta NDA, estamos dando un importante paso adelante para abordar una condición que durante mucho tiempo se ha pasado por alto y esperamos trabajar con la FDA durante su proceso de revisión y prepararnos para un lanzamiento comercial a mediados de 2025. ”

Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA específicamente para el LGSOC, un cáncer de ovario poco común y distinto que difiere del cáncer de ovario seroso de alto grado tanto en su biología como en su respuesta al tratamiento. La FDA otorga revisión prioritaria a tratamientos que ofrecen, si se aprueban, mejoras significativas sobre las opciones disponibles o que brindan una opción de tratamiento donde actualmente no existe una terapia adecuada o aprobada.

La presentación se basó en un análisis primario del ensayo clínico de fase 2 RAMP 201 que evaluó la combinación de avutometinib y defactinib en pacientes con LGSOC recurrente. Los resultados se presentaron en una presentación oral en la Reunión Mundial Anual de la Sociedad Internacional del Cáncer Ginecológico (IGCS) en octubre de 2024 y demostraron que la combinación de avutometinib más defactinib dio como resultado una tasa de respuesta general sustancial confirmada por una revisión central independiente ciega, con respuestas que fueron típicamente duradero, y que la combinación fue generalmente bien tolerada en pacientes con LGSOC mutante KRAS recurrente. La NDA también incluye datos de respaldo del ensayo FRAME Fase 1, el primer estudio realizado con la terapia combinada en LGSOC recurrente.

Actualmente, la compañía está inscribiendo pacientes con LGSOC recurrente independientemente del estado de la mutación KRAS para RAMP 301, un ensayo internacional de fase 3, que servirá como estudio confirmatorio para la indicación inicial y tiene el potencial de respaldar una indicación ampliada independientemente del estado de la mutación KRAS.

Acerca de RAMP 201

RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) es un registro de Fase 2 abierto, aleatorizado, de cohorte paralela, multicéntrico, de dos partes, adaptable ensayo dirigido que evalúa la eficacia y seguridad de avutometinib solo y en combinación con defactinib en pacientes con ovario seroso recurrente de bajo grado cáncer (LGSOC). La primera parte del estudio (Parte A) determinó la selección del régimen a seguir, que fue la combinación de avutometinib y defactinib versus avutometinib solo, según las tasas de respuesta generales. Las fases de expansión del ensayo (Partes B y C) están evaluando la seguridad y eficacia del régimen futuro de avutometinib 3,2 mg dos veces por semana y defactinib 200 mg dos veces al día. La parte D del ensayo está evaluando una dosis baja de avutometinib en combinación con defactinib para informar una reducción de dosis individualizada.

Acerca del cáncer de ovario seroso de bajo grado (LGSOC)

El LGSOC es un cáncer de ovario poco común que es insidioso, persistente y, en última instancia, fatal. El LGSOC es distinto y diferente del cáncer de ovario seroso de alto grado (HGSOC) y requiere un tratamiento diferente. El LGSOC es muy recurrente y menos sensible a la quimioterapia en comparación con el HGSOC. Aproximadamente entre 6.000 y 8.000 mujeres en los EE. UU. y 80.000 en todo el mundo viven con esta enfermedad. LGSOC afecta a mujeres más jóvenes con picos bimodales de diagnóstico entre las edades de 20 a 30 y 50 a 60 años y tiene una supervivencia media de aproximadamente diez años. La mayoría de los pacientes informan un impacto negativo del LGSOC en su salud física y mental, fertilidad y calidad de vida a largo plazo. El estándar de atención actual para esta enfermedad incluye terapia hormonal y quimioterapia, pero no existen tratamientos aprobados específicamente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para tratar el LGSOC.

Acerca de la combinación de avutometinib y defactinib

Avutometinib es una pinza oral de RAF/MEK que potencialmente inhibe las actividades de la quinasa MEK1/2 e induce complejos inactivos de MEK con ARAF. BRAF y CRAF, creando potencialmente una respuesta antitumoral más completa y duradera a través de la inhibición máxima de la vía RAS/MAPK. A diferencia de los inhibidores exclusivos de MEK actualmente disponibles, avutometinib bloquea tanto la actividad de la MEK quinasa como la capacidad de RAF para fosforilar MEK. Este mecanismo único permite que avutometinib bloquee la señalización de MEK sin la activación compensatoria de MEK que parece limitar la eficacia de los inhibidores exclusivos de MEK.

Defactinib es un inhibidor selectivo oral de la quinasa de adhesión focal (FAK) y de la tirosina quinasa-2 rica en prolina (Pyk2), los dos miembros de la familia de las quinasas de adhesión focal de proteínas tirosina quinasas no receptoras. FAK y Pyk2 integran señales de receptores de integrinas y factores de crecimiento para regular la proliferación, supervivencia, migración e invasión celular. Se ha demostrado que la activación de FAK media la resistencia a múltiples agentes anticancerígenos, incluidos los inhibidores de RAF y MEK.

Verastem Oncology está realizando actualmente ensayos clínicos con avutometinib con y sin defactinib en tumores impulsados ​​por RAS/MAPK como parte de su programa Raf And Mek o RAMP. Actualmente, Verastem está inscribiendo pacientes y activando sitios para RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781), un ensayo confirmatorio internacional de fase 3 que evalúa la combinación de avutometinib y defactinib versus quimioterapia estándar o terapia hormonal para el tratamiento de la enfermedad recurrente. Cáncer de ovario seroso de bajo grado (LGSOC).

A Verastem se le concedió una Revisión Prioritaria y una Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) con fecha del 30 de junio de 2025, para su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), para la combinación en investigación de avutometinib. y defactinib en adultos con LGSOC mutante KRAS recurrente que recibieron al menos una terapia sistémica previa. Verastem inició una NDA continua en mayo de 2024 ante la FDA y completó su presentación de NDA en octubre de 2024. La FDA otorgó la designación de terapia innovadora para el tratamiento de pacientes con LGSOC recurrente después de una o más líneas de terapia previas, incluida la quimioterapia basada en platino, en Mayo de 2021. La FDA también otorgó a avutometinib solo o en combinación con defactinib la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del LGSOC.

Verastem Oncology ha establecido una colaboración clínica con Amgen para evaluar LUMAKRAS™ (sotorasib) en combinación con avutometinib y defactinib tanto en pacientes sin tratamiento previo como en pacientes cuyo cáncer de pulmón de células no pequeñas con mutación KRAS G12C progresó con un inhibidor de G12C como parte de la prueba RAMP 203 (NCT05074810). Verastem recibió la designación Fast Track de la FDA para la combinación triplete en abril de 2024. RAMP 205 (NCT05669482), un ensayo clínico de fase 1b/2 que evalúa avutometinib y defactinib con gemcitabina/nab-paclitaxel en pacientes con cáncer de páncreas metastásico de primera línea. cuenta con el apoyo del premio PanCAN Therapeutic Accelerator Award. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a la combinación de avutometinib y defactinib para el tratamiento del cáncer de páncreas.

Acerca de Verastem Oncology

Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) es una compañía biofarmacéutica de desarrollo avanzado comprometida con el desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos para mejorar la vida de los pacientes. diagnosticado con cáncer. Nuestra cartera se centra en los cánceres impulsados ​​por RAS/MAPK, específicamente en nuevos fármacos de molécula pequeña que inhiben vías de señalización críticas en el cáncer que promueven la supervivencia de las células cancerosas y el crecimiento tumoral, incluida la inhibición de RAF/MEK y la inhibición de FAK. Para obtener más información, visite www.verastem.com y síganos en LinkedIn.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas sobre, entre otras cosas, los programas y productos candidatos, la estrategia, los planes futuros y las perspectivas de Verastem Oncology. incluidas declaraciones relacionadas con el momento esperado de la acción de la FDA sobre la solicitud de nuevo medicamento (NDA) para el producto combinado de avutometinib y defactinib en el cáncer de ovario seroso de bajo grado recurrente y con mutación KRAS, el valor clínico potencial de varios de los ensayos clínicos de la Compañía, incluidos los ensayos RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 y RAMP 301, el momento de comenzar y completar los ensayos y la recopilación de datos, incluidos los datos e informes principales, las interacciones con los reguladores, el potencial y el momento de la comercialización del producto. candidatos y potencial para programas de desarrollo adicionales que involucren el compuesto líder de Verastem Oncology. Las palabras "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "puede", "planificar", "predecir", "proyectar", "objetivo", "potencial", "voluntad". "sería", "podría", "debería", "continuar", "puede", "prometedor" y expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas declaraciones identificativas. palabras.

Las declaraciones a futuro no son garantías de desempeño futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que nuestros resultados reales difieran materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones a futuro que hacemos. Los riesgos e incertidumbres aplicables incluyen los riesgos e incertidumbres, entre otras cosas, con respecto a: el éxito en el desarrollo y la comercialización potencial de nuestros productos candidatos, incluido avutometinib en combinación con otros compuestos, incluidos defactinib, LUMAKRAS™ y otros; las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, como resultados negativos o inesperados de ensayos clínicos, la ocurrencia o el momento de las solicitudes de nuestros productos candidatos que pueden presentarse ante las autoridades reguladoras en cualquier jurisdicción; si y cuándo las autoridades reguladoras en cualquier jurisdicción pueden aprobar o rechazar dichas solicitudes que puedan presentarse para nuestros productos candidatos y, si se aprueban, si nuestros productos candidatos tendrán éxito comercial en dichas jurisdicciones; nuestra capacidad para obtener, mantener y hacer cumplir patentes y otras protecciones de propiedad intelectual para nuestros productos candidatos; el alcance, oportunidad y resultado de cualquier procedimiento legal; decisiones de las autoridades reguladoras con respecto al diseño de pruebas, el etiquetado y otros asuntos que podrían afectar el momento, la disponibilidad o el potencial comercial de nuestros productos candidatos; si las pruebas preclínicas de nuestros productos candidatos y los datos preliminares o provisionales de los ensayos clínicos predicen los resultados o el éxito de los ensayos clínicos en curso o posteriores; la incertidumbre sobre el momento, el alcance y la tasa de reembolso de nuestros productos candidatos; las estimaciones internas y de terceros sobre las oportunidades de mercado de nuestros medicamentos candidatos pueden resultar incorrectas; los terceros pagadores (incluidas las agencias gubernamentales) no pueden reembolsar; puede haber desarrollos competitivos que afecten a nuestros productos candidatos; es posible que los datos no estén disponibles cuando se esperaba; que la inscripción de ensayos clínicos puede tardar más de lo esperado, lo que puede retrasar nuestros programas de desarrollo, incluidos retrasos en la revisión por parte de la FDA de nuestra presentación de NDA en LGSOC mutante KRAS recurrente si la inscripción en nuestro ensayo confirmatorio no está en marcha en el momento de la presentación, o que la FDA puede exigir que la Compañía haya completado la inscripción o que inscriba a pacientes adicionales en el ensayo clínico de fase 3 confirmatorio RAMP-301 en curso de la Compañía antes de que la FDA tome medidas sobre nuestra NDA que busca una aprobación acelerada; riesgos asociados con datos preliminares e intermedios, que pueden no ser representativos de datos más maduros, incluso con respecto a la duración provisional de los datos de la terapia; nuestros productos candidatos pueden causar eventos de seguridad adversos y/o pueden surgir preocupaciones inesperadas a partir de datos o análisis adicionales, o dar como resultado perfiles de seguridad inmanejables en comparación con sus niveles de eficacia; es posible que no podamos validar, desarrollar y obtener con éxito la aprobación regulatoria para pruebas de diagnóstico complementarias para nuestros productos candidatos que requieren o se beneficiarían comercialmente de dichas pruebas, o que experimentemos retrasos significativos al hacerlo; los datos maduros de RAMP 201 y las discusiones asociadas con la FDA pueden no respaldar el alcance de nuestra presentación de NDA para la combinación de avutometinib y defactinib en LGSOC, incluso con respecto al LGSOC mutante de KRAS recurrente y de tipo salvaje de KRAS recurrente; nuestros productos candidatos pueden experimentar interrupciones o fallas en la fabricación o el suministro; cualquiera de nuestras organizaciones de investigación por contrato, organizaciones de fabricación por contrato, sitios clínicos o contratistas de terceros, entre otros, en quienes confiamos puede no cumplir con su pleno desempeño; enfrentamos una competencia sustancial, lo que puede resultar en que otros desarrollen o comercialicen productos antes o con más éxito que nosotros, lo que podría resultar en una reducción de la participación de mercado o del potencial de mercado para nuestros productos candidatos; es posible que no podamos iniciar o completar con éxito el desarrollo clínico y la eventual comercialización de nuestros productos candidatos; el desarrollo y comercialización de nuestros productos candidatos puede llevar más tiempo o costar más de lo planeado, incluso como resultado de la realización de estudios adicionales o nuestras decisiones con respecto a la ejecución de dicha comercialización; es posible que no tengamos suficiente efectivo para financiar nuestras operaciones contempladas, incluidos algunos de nuestros programas de desarrollo de productos; es posible que no atraigamos ni retengamos personal de alta calidad; nosotros o Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. podemos no cumplir plenamente con el acuerdo de licencia de avutometinib; el total de mercados direccionables y de destino para nuestros productos candidatos podría ser menor de lo que estimamos actualmente; nosotros o Secura Bio, Inc. (Secura) podemos no cumplir plenamente con el acuerdo de compra de activos con Secura, incluso en relación con los pagos por hitos; es posible que no veamos un retorno de la inversión en los pagos que tenemos y podemos continuar realizando de conformidad con el acuerdo de colaboración y opción con GenFleet Therapeutics (Shanghai), Inc. (GenFleet), o que GenFleet no cumpla plenamente con el acuerdo; es posible que no podamos establecer colaboraciones o asociaciones nuevas o ampliar las existentes, incluso con respecto a la concesión de licencias internas de nuestros productos candidatos, en términos favorables o en absoluto; es posible que no podamos obtener financiación adecuada en el futuro a través de licencias de productos, acuerdos de copromoción, capital público o privado, financiación de deuda o de otro modo; no podemos buscar ni presentar presentaciones reglamentarias para nuestros productos candidatos; y nuestros productos candidatos pueden no recibir aprobación regulatoria, convertirse en productos comercialmente exitosos o dar lugar a que se ofrezcan nuevas opciones de tratamiento a los pacientes.

Otros riesgos e incertidumbres incluyen aquellos identificados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe de la Compañía. Informe anual en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2023, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) el 14 de marzo de 2024, y en cualquier presentación posterior ante la SEC, que están disponibles en www.sec.gov. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa reflejan los puntos de vista de Verastem Oncology a la fecha del presente, y la Compañía no asume ni renuncia específicamente a ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, o de otro modo, salvo que lo exija la ley.

Fuente: Verastem Oncología

Al corriente : 2025-01-01 12:00

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